Биомаркеры повреждения и разрушения легких при муковисцидозе

Это проспективное обсервационное когортное исследование двух популяций с муковисцидозом (и соответствующих контрольных популяций):

Младенцы с муковисцидозом, диагностированным при скрининге новорожденных. Целью этого проспективного когортного исследования является измерение концентраций биомаркеров повреждения легких в моче, крови и жидкости бронхиального альвеолярного лаважа (БАЛ) у младенцев с муковисцидозом. Мы планируем охарактеризовать эти концентрации в течение первых двух лет жизни с целью определить, являются ли их профили по отдельности или в комбинации потенциально полезными биомаркерами раннего заболевания легких при МВ.

У каждого включенного в исследование младенца с муковисцидозом были взяты образцы крови, мочи и ЖБАЛ, а также мазок из ротоглотки (посев из горла) в сочетании с тестированием функции легких младенца примерно в возрасте 6 месяцев и повторно в возрасте одного года. В нашем Центре CF у младенцев проводятся тесты функции легких (PFT), посев из горла и забор крови в рамках плановой медицинской помощи в возрасте 6 месяцев и в возрасте одного года, поэтому бронхоскопия и сбор мочи проводятся только в исследовательских целях. Мочу собирают ежеквартально во время обычных амбулаторных посещений Центра CF (всего 4 образца в год в течение двух лет), что также предназначено только для исследовательских целей. В течение второго года исследования сбор образцов мочи, крови и мазков из горла, а также тестирование функции легких продолжаются, как и в первый год. В случае госпитализации по поводу легочного обострения образцы крови и мочи берутся в трех временных точках во время госпитализации, а образцы ЖБАЛ берутся с помощью бронхоскопии при поступлении. При поступлении также получают культуру из ротоглотки. Последующие госпитализации по поводу легочного обострения регистрируются с теми же образцами, собранными, как описано выше. В случае амбулаторного обострения, требующего антибактериальной терапии, пациента попросят предоставить образец мочи в начале обострения. Обычное лечение или уход при МВ никоим образом не меняются в результате участия в этом исследовании.

Мы собираем мочу только у здоровых детей того же возраста в качестве контрольной группы для сравнения.

Субъекты с муковисцидозом ≥ 8 лет. Целью данного проспективного когортного исследования является измерение концентрации биомаркеров повреждения легких в моче, крови и мокроте пациентов с муковисцидозом. Это обсервационное исследование, которое не предполагает специфического лечения или вмешательства. Мы планируем охарактеризовать эти концентрации в течение двух лет как в клинически стабильные моменты времени, так и во время госпитализаций и амбулаторного лечения легочных обострений. Цель исследования — определить, являются ли эти профили по отдельности или в комбинации потенциально полезными биомаркерами раннего заболевания легких при муковисцидозе.

Всех участников исследования (группу обострения МВ и группу без обострения МВ) просят предоставить образцы мочи, крови и мокроты, а также тесты функции легких во время их регулярных ежеквартальных визитов в клинику МВ в течение периода исследования. Ежеквартальное исследование функции легких является стандартом лечения для всех пациентов с муковисцидозом. Для тех пациентов в группе обострения CF субъектов просят предоставить три образца мочи, крови и мокроты, а также три набора легочной функции до, во время и после стационарной госпитализации по поводу легочного обострения. Мы по возможности включаем PFT и лабораторные исследования в рамках их госпитализации, чтобы избежать дублирования тестирования. Все госпитализированные пациенты будут получать обычные стандартные методы лечения, включая очистку дыхательных путей, пищевую поддержку, внутривенное введение антибиотиков и другие легочные препараты. Лечение или уход никоим образом не меняются в результате участия в этом исследовании. Если у пациента из группы без обострения МВ в течение периода исследования возникнет легочное обострение, образцы будут получены, как описано для группы с обострением МВ.

Для сравнения с контрольной группой мы собираем мокроту и мочу только у добровольцев старше 8 лет, у которых нет муковисцидоза.