Biomarkører for skade og ødelæggelse i Cystisk Fibrose Lung

Dette er en prospektiv, observationel kohorteundersøgelse af to CF-populationer (og passende kontrolpopulationer):

Spædbørn med CF diagnosticeret ved nyfødtskærm: Formålet med denne prospektive kohorteundersøgelse er at måle koncentrationer af biomarkører for lungeskade i urin, blod og bronkial alveolær lavagevæske (BALF) fra CF-spædbørn. Vi planlægger at karakterisere disse koncentrationer i løbet af de første to leveår med det mål at afgøre, om deres profiler alene eller i kombination er potentielt nyttige biomarkører for tidlig lungesygdom ved CF.

Hvert tilmeldt CF-spædbarn har blod-, urin- og BALF-prøver sammen med en oropharyngeal podning (halskultur) i forbindelse med spædbørns lungefunktionstest ved ca. 6 måneders alderen og igen efter et år. Vores CF-center udfører spædbørns lungefunktionstests (PFT'er), halskultur og blodprøvetagning som en del af rutinepleje ved 6 måneders og et års alderen, så bronkoskopi og urinopsamling kun opnås til forskningsformål. Urin opsamles kvartalsvis under rutinemæssige ambulatoriebesøg på CF-centret (4 prøver i alt/år i to år), som også kun er til forskningsformål. I løbet af undersøgelsens andet år fortsætter urin-, blod- og halspodningsprøvetagning plus lungefunktionstestning som i år ét. Ved en indlæggelse på grund af lungeeksacerbation udtages blod- og urinprøver på tre tidspunkter under indlæggelsen, og BALF-prøver udtages via bronkoskopi ved indlæggelsen. En orofaryngeal kultur opnås også ved indlæggelse. Efterfølgende indlæggelser for pulmonal eksacerbation registreres med de samme prøver indsamlet som beskrevet ovenfor. I tilfælde af en ambulant eksacerbation, der kræver antibiotikabehandling, vil patienten blive bedt om at afgive en urinprøve ved begyndelsen af ​​eksacerbationen. Normal CF-behandling eller -pleje ændres ikke på nogen måde ved deltagelse i denne undersøgelse.

Vi indsamler kun urin fra alderssvarende raske spædbørn som kontrolgruppe til sammenligning.

Forsøgspersoner med CF ≥ 8 år: Formålet med dette prospektive kohortestudie er at måle koncentrationer af biomarkører for lungeskade i urin, blod og sputum fra CF-patienter. Dette er et observationsstudie, der ikke involverer en specifik behandling eller intervention. Vi planlægger at karakterisere disse koncentrationer i løbet af to år af både klinisk stabile tidspunkter samt under indlæggelser og ambulante behandlinger for lungeeksacerbationer. Undersøgelsens mål er at afgøre, om disse profiler alene eller i kombination er potentielt nyttige biomarkører for tidlig lungesygdom ved CF.

Alle undersøgelsesdeltagere (CF Exacerbation Group og CF Non-Exacerbation Group) bliver bedt om at give urin-, blod- og sputumprøver samt lungefunktionsprøver under deres regelmæssige planlagte kvartalsvise besøg på CF-klinikken i løbet af undersøgelsesperioden. Kvartalsvis lungefunktionstest er standardbehandling for alle CF-patienter. For patienter i CF-eksacerbationsgruppen bliver forsøgspersonerne bedt om at give tre urin-, blod- og sputumprøver samt tre sæt lungefunktion før under og efter en indlæggelse på hospitalet for en pulmonal eksacerbation. Vi inkorporerer PFT'er og laboratorier udført som en del af deres hospitalsindlæggelse, når det er muligt, for at undgå duplikattest. Alle hospitalsindlagte patienter vil modtage deres rutinemæssige standardbehandlinger, herunder luftvejsrensning, ernæringsstøtte, IV-antibiotika og anden lungemedicin. Behandling eller pleje ændres ikke på nogen måde ved deltagelse i denne undersøgelse. Hvis en patient i CF ikke-eksacerbationsgruppen oplever en pulmonal eksacerbation i løbet af undersøgelsesperioden, vil der blive udtaget prøver som beskrevet for CF-eksacerbationsgruppen.

Til en kontrolgruppesammenligning indsamler vi kun sputum og urin fra frivillige > 8 år, som ikke har CF.