나태한 전신 비만 세포증의 미도스타우린
2015년 1월 15일 업데이트: Prof.dr. J.C. Kluin-Nelemans, University Medical Center Groningen
2상 단일 팔 개방 파일럿 연구는 증상 개선에 대한 미도스타우린의 효능과 무통성 또는 무통성 전신 비만세포증 환자의 비만 세포 부담 감소를 입증하기 위한 파일럿 연구입니다.
근거: 나태하거나 연기가 나는 전신 비만세포증 환자는 심각한 장애 증상을 보일 수 있습니다.
거의 모든 환자는 피로, 손상된 삶의 질, 정상적인 기능을 방해합니다.
이러한 형태의 비만 세포증은 생명을 위협하는 것으로 간주되지 않기 때문에 비만 세포 박멸은 적용되지 않았으며 환자는 히스타민 차단제로 대증 요법만 받습니다.
c-KIT 억제제인 미도스타우린은 공격적인 전신 비만 세포증(ASM) 또는 비만 세포 백혈병 환자의 증상 조절 및 악성 비만 세포 감소에 관한 활동을 보여주었습니다.
연구 개요
상세 설명
객관적인:
1차: 3개월째에 측정된 비만세포증 증상 평가 설문지에 기록된 중재자 증상 감소에 대한 나태하거나 연기가 나는 전신 비만세포증 환자에게 1일 2회 100mg의 경구 투여량으로 미도스타우린을 투여한 미도스타우린의 효능을 파일럿 2상 시험에서 연구합니다.
중고등 학년:
- 증상 개선이 6개월 후에도 지속되는지 여부와 미도스타우린이 혈청 트립타아제 감소, 색소성 두드러기 감소 및 골수 비만 세포 감소로 기록된 피부 및 골수에서 비만 세포 침윤을 감소시킬 수 있는지 여부를 연구합니다.
- 위에서 언급한 환경에서 미도스타우린의 안전성과 내약성을 평가하기 위해
연구 설계: 단일 암, 오픈 라벨 파일럿 제2상 연구.
연구 모집단: 히스타민 1 및 2 차단제로 조절되지 않는 중증 증상이 있고, 조직학적으로 기록된 전신 비만세포증, 무통성 또는 연기가 나는 아형을 가진 성인 환자(n=20).
개입: 미도스타우린으로 매일 2회 100mg을 경구로 6개월 동안 지속적으로 치료합니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
20
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Groningen, 네덜란드, 9700RB
- University Medical Center Groningen
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- WHO 기준에 따른 무통성 전신 비만세포증(ISM) 또는 무통성 전신 비만세포증(SSM) 환자
- D816V c-KIT 돌연변이의 존재
- 혈청 트립타제 > 20 mg/l
H1 및 H2 차단제로 제어할 수 없는 심각한 매개체 관련 증상. 증상은 적응형 MSAF(비만세포증 증상 평가 양식)에 의해 점수가 매겨집니다.
- 3개의 비관련 항목에서 4점 이상의 사전 연구 점수,
- 또는 2개의 관련 없는 항목에 대해 5점 이상의 연구 전 점수.
- 채점 목록의 한 항목은 주당 7회 이상의 홍조 또는 주당 1회 이상의 아나필락시스 발작으로 대체될 수 있습니다.
- 연령 >18세
- 55세 미만의 여성, 모든 연령대의 남성에게 최적의 피임법(이중 장벽 방법, 남녀 모두)을 적용하려는 의지; 둘 다: 성적으로 활발한 경우.
- 서면 동의서
제외 기준:
- 비클론 관련 비비만세포 장애(SM-ANHMD)를 동반하거나 동반하지 않는 공격적인 전신 비만세포증, 비만세포 백혈병 또는 ASM.
- 현재 알려진 기타 악성종양, 비흑색종 피부암 제외
- 지난 5년 이내 악성 종양의 병력, 비흑색종 피부암 제외
- 치료 순응도 및 후속 순응도를 방해하는 심각한 동반이환
- 임신
- 피임 조치를 따르지 않거나 준수할 수 없는 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 미도스타우린
미도스타우린으로 1일 2회 100 mg을 6개월 동안 지속적으로 경구 투여합니다.
|
미도스타우린, 1일 2회 100 mg 경구, 6개월 동안 지속적으로
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
증상 점수
기간: 12주
|
12주 후 비만세포증 증상 평가 양식(MSAF)에 의해 평가된 모든 증상의 총 점수("Sumscore")의 백분율 변화.
|
12주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
개선의 지속성
기간: 6 개월
|
6개월째 개선 증상 점수의 지속성.
|
6 개월
|
|
비만 세포 부담
기간: 6 개월
|
6개월 후 비만 세포 부하(골수 침윤, 피부 침윤, 혈청 트립타제 수치)의 백분율 변화.
|
6 개월
|
|
부작용
기간: 6 개월
|
치료 6개월 동안 공통 용어 기준 부작용의 수 및 등급.
|
6 개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: J.C. Kluin-Nelemans, MD, PhD, University Medical Center Groningen
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 8월 1일
기본 완료 (예상)
2015년 3월 1일
연구 완료 (예상)
2015년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 8월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 8월 7일
처음 게시됨 (추정)
2013년 8월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2015년 1월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2015년 1월 15일
마지막으로 확인됨
2015년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- UMCG41973
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .