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Midostaurine dans la mastocytose systémique indolente

15 janvier 2015 mis à jour par: Prof.dr. J.C. Kluin-Nelemans, University Medical Center Groningen

Étude pilote ouverte de phase II à un seul bras pour démontrer l'efficacité de la midostaurine dans l'amélioration des symptômes et la diminution de la charge mastocytaire chez les patients atteints de mastocytose systémique indolente ou couvante.

Justification : Les patients atteints de mastocytose systémique indolente ou couvante peuvent présenter des symptômes invalidants graves. Presque tous les patients ont de la fatigue, une qualité de vie compromise, entravant le fonctionnement normal. Étant donné que cette forme de mastocytose n'est pas considérée comme mettant la vie en danger, l'éradication des mastocytes n'a jamais été appliquée et les patients ne reçoivent qu'un traitement symptomatique avec des inhibiteurs de l'histamine. La midostaurine, un inhibiteur de c-KIT, a montré une activité concernant le contrôle des symptômes et la diminution des mastocytes malins chez les patients atteints de mastocytose systémique (ASM) agressive ou de leucémie à mastocytes

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Objectif:

Primaire : Étudier dans un essai pilote de phase II l'efficacité de la midostaurine administrée à une dose orale de 100 mg deux fois par jour chez des patients atteints de mastocytose systémique indolente ou couvante sur la réduction des symptômes médiateurs, documentée par le Mastocytosis Symptom Assessment Questionnaire, mesuré à 3 mois.

Secondaire:

  1. Étudier si l'amélioration des symptômes persiste à 6 mois et si la midostaurine peut réduire l'infiltration des mastocytes dans la peau et la moelle osseuse, documentée par une diminution de la tryptase sérique, une diminution de l'urticaire pigmentaire et une diminution des mastocytes de la moelle osseuse.
  2. Évaluer l'innocuité et la tolérabilité de la midostaurine dans les contextes mentionnés ci-dessus

Conception de l'étude : Étude pilote de phase II ouverte à un seul bras.

Population étudiée : Patients adultes (n=20) atteints de mastocytose systémique histologiquement documentée, de sous-type indolent ou couvant, avec des symptômes sévères, non contrôlés par les antihistaminiques 1 et 2.

Intervention : traitement par Midostaurine, 100 mg deux fois par jour par voie orale pendant 6 mois en continu.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

20

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas, 9700RB
        • University Medical Center Groningen

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients atteints de mastocytose systémique indolente (ISM) ou de mastocytose systémique indolente (SSM) selon les critères de l'OMS
  • Présence de la mutation D816V c-KIT
  • Tryptase sérique > 20 mg/l

  • Symptômes graves liés aux médiateurs qui ne peuvent pas être contrôlés par les médicaments bloquants H1 et H2. Les symptômes seront notés par un MSAF adapté (formulaire d'évaluation des symptômes de la mastocytose) avec au moins :

    • un score pré-étude de 4 ou plus sur 3 items non liés,
    • ou un score pré-étude de 5 ou plus sur 2 éléments non liés.
    • un élément de la liste de notation peut être remplacé par 7 bouffées vasomotrices ou plus par semaine ou par des attaques anaphylactiques 1 ou plus par semaine.
  • Âge >18 ans
  • Volonté d'appliquer des mesures contraceptives optimales (méthode à double barrière, hommes et femmes) pour les femmes de moins de 55 ans, les hommes de tous âges ; pour les deux : si sexuellement actif.
  • Consentement éclairé écrit

Critère d'exclusion:

  • Mastocytose systémique agressive, leucémie à mastocytes ou MSA accompagnée ou non d'un trouble non mastocytaire lié non clonal (SM-ANHMD).
  • Toute autre tumeur maligne présente connue, cancers de la peau autres que les mélanomes exclus
  • Antécédents de malignité au cours des 5 dernières années, cancers de la peau autres que les mélanomes exclus
  • Toute comorbidité grave interférant avec l'observance du traitement et l'observance du suivi
  • Grossesse
  • Patients ne voulant pas ou ne pouvant pas se conformer aux mesures contraceptives

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Midostaurine
Traitement par Midostaurine, 100 mg deux fois par jour par voie orale pendant 6 mois en continu.
Médicament: Midostaurine,
Midostaurine, 100 mg deux fois par jour par voie orale, en continu pendant 6 mois
Autres noms:
  • PKC412

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Notation des symptômes
Délai: 12 semaines
Changement en pourcentage du score total ("Sumscore") de tous les symptômes évalués par le formulaire d'évaluation des symptômes de mastocytose (MSAF) après 12 semaines.
12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Persistance des améliorations
Délai: 6 mois
persistance du score des symptômes d'amélioration à 6 mois.
6 mois
Charge mastocytaire
Délai: 6 mois
Variation en pourcentage de la charge mastocytaire (infiltrat médullaire, infiltrat cutané, taux de tryptase sérique) après 6 mois.
6 mois
Événements indésirables
Délai: 6 mois
Nombre et classement des événements indésirables selon les critères de terminologie communs au cours des 6 mois de traitement.
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University Medical Center Groningen

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: J.C. Kluin-Nelemans, MD, PhD, University Medical Center Groningen

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 août 2013

Achèvement primaire (Anticipé)

1 mars 2015

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 mai 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 août 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 août 2013

Première publication (Estimation)

9 août 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

19 janvier 2015

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 janvier 2015

Dernière vérification

1 janvier 2015

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • UMCG41973

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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