Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Midostaurin u indolentní systémové mastocytózy

15. ledna 2015 aktualizováno: Prof.dr. J.C. Kluin-Nelemans, University Medical Center Groningen

Jednoramenná otevřená pilotní studie fáze II k prokázání účinnosti midostaurinu na zlepšení symptomů a snížení zátěže mastocytů u pacientů s indolentní nebo doutnající systémovou mastocytózou.

Odůvodnění: Pacienti s indolentní nebo doutnající systémovou mastocytózou mohou mít závažné invalidizující příznaky. Téměř všichni pacienti mají únavu, sníženou kvalitu života, což brání normálnímu fungování. Protože tato forma mastocytózy není považována za život ohrožující, eradikace žírných buněk nebyla nikdy aplikována a pacienti dostávají pouze symptomatickou léčbu blokátory histaminu. Midostaurin, inhibitor c-KIT, prokázal aktivitu týkající se kontroly symptomů a snížení maligních mastocytů u pacientů s agresivní systémovou mastocytózou (ASM) nebo leukémií mastocytů

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Objektivní:

Primární: Studovat v pilotní studii fáze II účinnost midostaurinu podávaného v perorální dávce 100 mg dvakrát denně u pacientů s indolentní nebo doutnající systémovou mastocytózou na redukci mediátorových symptomů, dokumentovanou dotazníkem pro hodnocení symptomů mastocytózy, měřeným po 3 měsících.

Sekundární:

  1. Zkoumat, zda zlepšení symptomů přetrvává po 6 měsících a zda midostaurin může snížit infiltraci žírných buněk do kůže a kostní dřeně, dokumentovanou snížením sérové ​​tryptázy, snížením urticaria pigmentosa a snížením žírných buněk kostní dřeně.
  2. Posoudit bezpečnost a snášenlivost midostaurinu ve výše uvedených podmínkách

Návrh studie: Jednoramenná, otevřená pilotní studie fáze II.

Populace ve studii: Dospělí pacienti (n=20) s histologicky dokumentovanou systémovou mastocytózou, indolentním nebo doutnajícím podtypem, se závažnými příznaky, nekontrolovaní blokátory histaminu 1 a 2.

Intervence: léčba Midostaurinem, dvakrát denně 100 mg perorálně po dobu 6 měsíců nepřetržitě.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

20

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9700RB
        • University Medical Center Groningen

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s indolentní systémovou mastocytózou (ISM) nebo doutnající systémovou mastocytózou (SSM) podle kritérií WHO
  • Přítomnost mutace c-KIT D816V
  • Tryptáza v séru > 20 mg/l

  • Závažné symptomy související s mediátorem, které nelze kontrolovat léky blokujícími H1 a H2. Symptomy budou hodnoceny přizpůsobeným MSAF (formulář hodnocení příznaků mastocytózy) s alespoň:

    • skóre před studiem 4 nebo více u 3 nesouvisejících položek,
    • nebo skóre před studiem 5 nebo více u 2 nesouvisejících položek.
    • jedna položka z bodovacího seznamu může být nahrazena návaly 7 nebo více za týden nebo anafylaktickými záchvaty 1 nebo více za týden.
  • Věk >18 let
  • Ochota používat optimální antikoncepční opatření (metoda dvojité bariéry, muži i ženy) pro ženy do 55 let, muže všech věkových kategorií; pro oba: pokud je sexuálně aktivní.
  • Písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Agresivní systémová mastocytóza, leukémie ze žírných buněk nebo ASM s nebo bez doprovodné neklonální poruchy bez mastocytů (SM-ANHMD).
  • Jakákoli známá jiná přítomná malignita, nemelanomové rakoviny kůže vyloučeny
  • Malignita v anamnéze za posledních 5 let, nemelanomové kožní rakoviny vyloučeny
  • Jakákoli závažná komorbidita narušující compliance terapie a následné kontroly
  • Těhotenství
  • Pacienti, kteří nechtějí nebo nejsou schopni dodržovat antikoncepční opatření

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Midostaurin
Léčba Midostaurinem, dvakrát denně 100 mg perorálně po dobu 6 měsíců nepřetržitě.
Lék: Midostaurin,
Midostaurin, dvakrát denně 100 mg perorálně, nepřetržitě po dobu 6 měsíců
Ostatní jména:
  • PKC412

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bodování příznaků
Časové okno: 12 týdnů
Procentuální změna v celkovém skóre ("Sumscore") všech symptomů hodnocených pomocí formuláře pro hodnocení symptomů mastocytózy (MSAF) po 12 týdnech.
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přetrvávání zlepšení
Časové okno: 6 měsíců
přetrvávání skóre příznaků zlepšení po 6 měsících.
6 měsíců
Zátěž žírných buněk
Časové okno: 6 měsíců
Procentuální změna v zátěži žírných buněk (infiltrát kostní dřeně, kožní infiltrát, hladiny tryptázy v séru) po 6 měsících.
6 měsíců
Nežádoucí události
Časové okno: 6 měsíců
Počet a klasifikace nežádoucích účinků Common Terminology Criteria během 6 měsíců léčby.
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Medical Center Groningen

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: J.C. Kluin-Nelemans, MD, PhD, University Medical Center Groningen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2013

Primární dokončení (Očekávaný)

1. března 2015

Dokončení studie (Očekávaný)

1. května 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. srpna 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. srpna 2013

První zveřejněno (Odhad)

9. srpna 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

19. ledna 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. ledna 2015

Naposledy ověřeno

1. ledna 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UMCG41973

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Indolentní systémová mastocytóza

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit