Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Midostauryna w powolnej mastocytozie układowej

15 stycznia 2015 zaktualizowane przez: Prof.dr. J.C. Kluin-Nelemans, University Medical Center Groningen

Jednoramienne otwarte badanie pilotażowe fazy II w celu wykazania skuteczności midostauryny w poprawie objawów i zmniejszeniu obciążenia komórkami tucznymi u pacjentów z leniwą lub tlącą się mastocytozą układową.

Uzasadnienie: Pacjenci z powolną lub tlącą się mastocytozą układową mogą mieć poważne objawy powodujące niepełnosprawność. Prawie wszyscy pacjenci odczuwają zmęczenie, obniżoną jakość życia, utrudniającą normalne funkcjonowanie. Ponieważ ta postać mastocytozy nie jest uważana za zagrażającą życiu, nigdy nie stosowano eradykacji komórek tucznych, a pacjenci otrzymują jedynie leczenie objawowe blokerami histaminy. Midostauryna, inhibitor c-KIT, wykazała działanie w zakresie kontroli objawów i zmniejszenia liczby złośliwych komórek tucznych u pacjentów z agresywną mastocytozą układową (ASM) lub białaczką z komórek tucznych

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Cel:

Pierwszorzędowe: Zbadanie w badaniu pilotażowym fazy II skuteczności midostauryny podawanej doustnie w dawce 100 mg dwa razy na dobę pacjentom z powolną lub tlącą się mastocytozą układową na zmniejszenie objawów mediatora, udokumentowane kwestionariuszem oceny objawów mastocytozy, mierzone po 3 miesiącach.

Wtórny:

  1. Zbadanie, czy poprawa objawów utrzymuje się po 6 miesiącach i czy midostauryna może zmniejszyć naciek komórek tucznych w skórze i szpiku kostnym, udokumentowany zmniejszeniem poziomu tryptazy w surowicy, zmniejszeniem pokrzywki barwnikowej i zmniejszeniem liczby komórek tucznych w szpiku kostnym.
  2. Ocena bezpieczeństwa i tolerancji midostauryny w wyżej wymienionych warunkach

Projekt badania: jednoramienne, otwarte badanie pilotażowe fazy II.

Populacja badana: Dorośli pacjenci (n=20) z potwierdzoną histologicznie układową mastocytozą, podtyp powolny lub tlący się, z ciężkimi objawami, niekontrolowanymi przez blokery histaminy 1 i 2.

Interwencja: leczenie midostauryną, dwa razy dziennie po 100 mg doustnie przez 6 miesięcy w sposób ciągły.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Groningen, Holandia, 9700RB
        • University Medical Center Groningen

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z indolentną mastocytozą układową (ISM) lub tlącą się mastocytozą układową (SSM) według kryteriów WHO
  • Obecność mutacji D816V c-KIT
  • Tryptaza w surowicy > 20 mg/l

  • Poważne objawy związane z mediatorami, których nie można kontrolować za pomocą leków blokujących H1 i H2. Objawy zostaną ocenione przez dostosowany MSAF (formularz oceny objawów mastocytozy) z co najmniej:

    • wynik przed badaniem 4 lub więcej w 3 niepowiązanych pozycjach,
    • lub wynik przed badaniem wynoszący 5 lub więcej w 2 niezwiązanych ze sobą elementach.
    • jedną pozycję z listy punktacji można zastąpić uderzeniami gorąca 7 lub więcej na tydzień lub atakami anafilaktycznymi 1 lub więcej na tydzień.
  • Wiek >18 lat
  • Chęć stosowania optymalnych metod antykoncepcji (metoda podwójnej bariery, zarówno dla mężczyzn, jak i kobiet) dla kobiet do 55 roku życia, mężczyzn w każdym wieku; dla obu: jeśli są aktywne seksualnie.
  • Pisemna świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

  • Agresywna mastocytoza układowa, białaczka z komórek tucznych lub ASM z towarzyszącym lub bez towarzyszącego zaburzenia niezwiązanego z klonowaniem komórek niezwiązanych z mastocytami (SM-ANHMD).
  • Z wyłączeniem wszelkich innych znanych obecnie nowotworów złośliwych, nieczerniakowych raków skóry
  • Wywiad nowotworowy w ciągu ostatnich 5 lat, z wykluczeniem nieczerniakowych raków skóry
  • Każda poważna choroba współistniejąca zakłócająca przestrzeganie zaleceń terapeutycznych i przestrzeganie zaleceń kontrolnych
  • Ciąża
  • Pacjenci, którzy nie chcą lub nie są w stanie stosować się do środków antykoncepcyjnych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Midostauryna
Leczenie midostauryną dwa razy na dobę w dawce 100 mg doustnie przez 6 miesięcy w sposób ciągły.
Lek: Midostauryna,
Midostauryna, dwa razy dziennie 100 mg doustnie, nieprzerwanie przez 6 miesięcy
Inne nazwy:
  • PKC412

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Punktacja objawów
Ramy czasowe: 12 tygodni
Procentowa zmiana w całkowitej punktacji („Sumscore”) wszystkich objawów ocenianych za pomocą formularza oceny objawów mastocytozy (MSAF) po 12 tygodniach.
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Trwałość ulepszeń
Ramy czasowe: 6 miesięcy
utrzymywanie się oceny objawów poprawy po 6 miesiącach.
6 miesięcy
Obciążenie mastocytami
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Procentowa zmiana obciążenia komórkami tucznymi (nacieki w szpiku kostnym, nacieki skórne, poziom tryptazy w surowicy) po 6 miesiącach.
6 miesięcy
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Liczba i stopień nasilenia zdarzeń niepożądanych według Common Terminology Criteria w ciągu 6 miesięcy terapii.
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Medical Center Groningen

Śledczy

  • Główny śledczy: J.C. Kluin-Nelemans, MD, PhD, University Medical Center Groningen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2013

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 marca 2015

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 maja 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 sierpnia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 sierpnia 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

9 sierpnia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

19 stycznia 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 stycznia 2015

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UMCG41973

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Indolentna układowa mastocytoza

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Senegal

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj