Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Midostauriini indolentissa systeemisessä mastosytoosissa

torstai 15. tammikuuta 2015 päivittänyt: Prof.dr. J.C. Kluin-Nelemans, University Medical Center Groningen

Vaiheen II yksikätinen avoin pilottitutkimus midostauriinin tehokkuuden osoittamiseksi oireiden paranemisessa ja syöttösolutaakan vähentämisessä potilailla, joilla on laiton tai kytevä systeeminen mastosytoosi.

Perustelut: Potilailla, joilla on levoton tai kytevä systeeminen mastosytoosi, voi olla vakavia vammauttavia oireita. Lähes kaikilla potilailla on väsymystä, heikentynyt elämänlaatu, mikä haittaa normaalia toimintaa. Koska tätä mastosytoosin muotoa ei pidetä hengenvaarallisena, syöttösolujen hävittämistä ei ole koskaan käytetty ja potilaat saavat vain oireenmukaista hoitoa histamiinisalpaajilla. Midostauriini, c-KIT-estäjä, on osoittanut aktiivisuutta oireiden hallinnassa ja pahanlaatuisten syöttösolujen vähenemisessä potilailla, joilla on aggressiivinen systeeminen mastosytoosi (ASM) tai syöttösoluleukemia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tavoite:

Ensisijainen: Tutkia pilottivaiheen II tutkimuksessa midostauriinin tehoa annettuna suun kautta 100 mg kahdesti vuorokaudessa potilailla, joilla on laihtumaton tai kytevä systeeminen mastosytoosi välittäjän oireiden vähenemiseen, mikä on dokumentoitu Mastocytosis Symptom Assessment Questionnaire -kyselyllä, mitattuna 3 kuukauden kohdalla.

Toissijainen:

  1. Tutkia jatkuuko oireiden paraneminen 6 kuukauden kohdalla ja voiko midostauriini vähentää syöttösolujen infiltraatiota ihossa ja luuytimessä, mikä on dokumentoitu seerumin tryptaasipitoisuuden, urticaria pigmentosan vähenemisenä ja luuytimen syöttösolujen vähenemisenä.
  2. Arvioida midostauriinin turvallisuutta ja siedettävyyttä yllä mainituissa olosuhteissa

Tutkimuksen suunnittelu: Yksihaarainen, avoin pilottivaiheen II tutkimus.

Tutkimuspopulaatio: Aikuiset potilaat (n = 20), joilla on histologisesti dokumentoitu systeeminen mastosytoosi, indolentti tai kytevä alatyyppi, joilla on vakavia oireita, joita histamiini 1- ja 2-salpaajat eivät hallitse.

Interventio: hoito Midostauriinilla, kahdesti päivässä 100 mg suun kautta 6 kuukauden ajan jatkuvasti.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

20

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Groningen, Alankomaat, 9700RB
        • University Medical Center Groningen

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on indolentti systeeminen mastosytoosi (ISM) tai kytevä systeeminen mastosytoosi (SSM) WHO:n kriteerien mukaan
  • D816V c-KIT -mutaation läsnäolo
  • Seerumin tryptaasi > 20 mg/l

  • Vakavat välittäjiin liittyvät oireet, joita ei voida hallita H1- ja H2-salpaajilla. Oireet pisteytetään mukautetulla MSAF:lla (mastosytoosioireiden arviointilomake), jossa on vähintään:

    • vähintään 4 pistettä 3 ei-liittyvästä aiheesta,
    • tai vähintään 5 pistemäärä ennen opiskelua kahdesta ei-liittyvästä aiheesta.
    • yksi kohta pisteytyslistalla voidaan korvata huuhteluilla 7 tai useammin viikossa tai anafylaktisilla kohtauksilla 1 tai useammalla viikossa.
  • Ikä >18 vuotta
  • Halukkuus käyttää optimaalisia ehkäisymenetelmiä (kaksoisestemenetelmä, sekä miehet että naiset) alle 55-vuotiaille naisille, miehille kaiken ikäisille; molemmille: jos seksuaalisesti aktiivinen.
  • Kirjallinen tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • Aggressiivinen systeeminen mastosytoosi, syöttösoluleukemia tai ASM, johon liittyy ei-klonaalisesti liittyvä ei-syöttösolusairaus (SM-ANHMD) tai ilman sitä.
  • Kaikki tiedossa olevat muut pahanlaatuiset kasvaimet, ei-melanoomaiset ihosyövät pois lukien
  • Pahanlaatuiset kasvaimet viimeisen 5 vuoden aikana, ei-melanoomaisia ​​ihosyöpiä lukuun ottamatta
  • Mikä tahansa vakava rinnakkaissairaus, joka häiritsee hoidon noudattamista ja seurantaa
  • Raskaus
  • Potilaat, jotka eivät halua tai pysty noudattamaan ehkäisymenetelmiä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Midostauriini
Hoito Midostauriinilla, kahdesti päivässä 100 mg suun kautta 6 kuukauden ajan jatkuvasti.
Lääke: Midostauriini,
Midostauriini, kahdesti päivässä 100 mg suun kautta, jatkuvasti 6 kuukauden ajan
Muut nimet:
  • PKC412

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Oirepisteytys
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Prosenttimuutos kokonaispistemäärässä ("Sumscore") kaikista mastocytosis-oireiden arviointilomakkeella (MSAF) arvioiduista oireista 12 viikon jälkeen.
12 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Parannusten jatkuvuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
paranemisoireiden jatkuvuus 6 kuukauden kohdalla.
6 kuukautta
Syöttösolujen kuormitus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Prosenttimuutos syöttösolukuormissa (luuytimen infiltraatti, ihoinfiltraatti, seerumin tryptaasitasot) 6 kuukauden jälkeen.
6 kuukautta
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Yleisten terminologiakriteerien haittatapahtumien lukumäärä ja luokitus 6 kuukauden hoidon aikana.
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Medical Center Groningen

Tutkijat

  • Päätutkija: J.C. Kluin-Nelemans, MD, PhD, University Medical Center Groningen

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. elokuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 1. toukokuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 7. elokuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. elokuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 9. elokuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Maanantai 19. tammikuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 15. tammikuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. tammikuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • UMCG41973

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa