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Midostaurina nella mastocitosi sistemica indolente

15 gennaio 2015 aggiornato da: Prof.dr. J.C. Kluin-Nelemans, University Medical Center Groningen

Studio pilota aperto di fase II a braccio singolo per dimostrare l'efficacia della midostaurina nel miglioramento dei sintomi e nella riduzione del carico dei mastociti in pazienti con mastocitosi sistemica indolente o fumante.

Razionale: i pazienti con mastocitosi sistemica indolente o latente possono presentare gravi sintomi invalidanti. Quasi tutti i pazienti hanno affaticamento, una qualità di vita compromessa, che ostacola il normale funzionamento. Poiché questa forma di mastocitosi non è considerata pericolosa per la vita, l'eradicazione dei mastociti non è mai stata applicata e i pazienti ricevono solo una terapia sintomatica con bloccanti dell'istamina. La midostaurina, un inibitore del c-KIT, ha mostrato attività per quanto riguarda il controllo dei sintomi e la riduzione dei mastociti maligni in pazienti con mastocitosi sistemica aggressiva (ASM) o leucemia dei mastociti

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Obbiettivo:

Primario: studiare in uno studio pilota di fase II l'efficacia della midostaurina somministrata a una dose orale di 100 mg due volte al giorno in pazienti con mastocitosi sistemica indolente o fumante sulla riduzione dei sintomi del mediatore, documentata dal questionario di valutazione dei sintomi della mastocitosi, misurata a 3 mesi.

Secondario:

  1. Studiare se il miglioramento dei sintomi persiste a 6 mesi e se la midostaurina può ridurre l'infiltrazione dei mastociti nella pelle e nel midollo osseo, documentata dalla diminuzione della triptasi sierica, dalla diminuzione dell'orticaria pigmentosa e dalla diminuzione dei mastociti del midollo osseo.
  2. Per valutare la sicurezza e la tollerabilità della midostaurina nelle impostazioni sopra menzionate

Disegno dello studio: studio pilota di fase II a braccio singolo, in aperto.

Popolazione in studio: pazienti adulti (n=20) con mastocitosi sistemica istologicamente documentata, sottotipo indolente o fumante, con sintomi gravi, non controllati dai bloccanti dell'istamina 1 e 2.

Intervento: trattamento con midostaurina, due volte al giorno 100 mg per via orale per 6 mesi continuativi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

20

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9700RB
        • University Medical Center Groningen

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con mastocitosi sistemica indolente (ISM) o mastocitosi sistemica fumante (SSM) secondo i criteri dell'OMS
  • Presenza della mutazione D816V c-KIT
  • Triptasi sierica > 20 mg/l

  • Gravi sintomi correlati al mediatore che non possono essere controllati dai farmaci bloccanti H1 e H2. I sintomi saranno valutati da un MSAF adattato (modulo di valutazione dei sintomi della mastocitosi) con almeno:

    • un punteggio pre-studio di 4 o più su 3 elementi non correlati,
    • o un punteggio pre-studio di 5 o più su 2 elementi non correlati.
    • un elemento della lista dei punteggi può essere sostituito da 7 o più vampate a settimana o da 1 o più attacchi anafilattici a settimana.
  • Età >18 anni
  • Disponibilità ad applicare misure contraccettive ottimali (metodo della doppia barriera, sia maschile che femminile) per le donne di età inferiore ai 55 anni, uomini di tutte le età; per entrambi: se sessualmente attivi.
  • Consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  • Mastocitosi sistemica aggressiva, leucemia dei mastociti o ASM con o senza disturbo non mastocitario correlato non clonale (SM-ANHMD).
  • Qualsiasi altro tumore maligno presente noto, esclusi i tumori cutanei non melanoma
  • Storia di malignità negli ultimi 5 anni, esclusi i tumori cutanei non melanoma
  • Qualsiasi grave comorbidità che interferisca con la compliance terapeutica e la compliance al follow-up
  • Gravidanza
  • Pazienti che non vogliono o che non sono in grado di rispettare le misure contraccettive

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Midostaurina
Trattamento con midostaurina, due volte al giorno 100 mg per via orale per 6 mesi consecutivi.
Droga: Midostaurina,
Midostaurina, due volte al giorno 100 mg per via orale, continuativamente per 6 mesi
Altri nomi:
  • PKC412

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio dei sintomi
Lasso di tempo: 12 settimane
Variazione percentuale del punteggio totale ("Sumscore") di tutti i sintomi valutati dal modulo di valutazione dei sintomi della mastocitosi (MSAF) dopo 12 settimane.
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Persistenza dei miglioramenti
Lasso di tempo: 6 mesi
persistenza del punteggio dei sintomi di miglioramento a 6 mesi.
6 mesi
Carico di mastociti
Lasso di tempo: 6 mesi
Variazione percentuale del carico di mastociti (infiltrato di midollo osseo, infiltrato cutaneo, livelli sierici di triptasi) dopo 6 mesi.
6 mesi
Eventi avversi
Lasso di tempo: 6 mesi
Numero e classificazione degli eventi avversi Common Terminology Criteria durante i 6 mesi di terapia.
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Medical Center Groningen

Investigatori

  • Investigatore principale: J.C. Kluin-Nelemans, MD, PhD, University Medical Center Groningen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2013

Completamento primario (Anticipato)

1 marzo 2015

Completamento dello studio (Anticipato)

1 maggio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 agosto 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 agosto 2013

Primo Inserito (Stima)

9 agosto 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

19 gennaio 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 gennaio 2015

Ultimo verificato

1 gennaio 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UMCG41973

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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