無痛性全身性肥満細胞症におけるミドスタウリン
2015年1月15日 更新者：Prof.dr. J.C. Kluin-Nelemans、University Medical Center Groningen
無痛性またはくすぶり型の全身性肥満細胞症患者における症状の改善およびマスト細胞負荷の減少におけるミドスタウリンの有効性を実証するためのフェーズ II シングル アーム オープン パイロット研究。
理論的根拠: 無痛性またはくすぶり型の全身性肥満細胞症の患者は、重度の身体障害症状を呈する可能性があります。
ほとんどすべての患者は、疲労、生活の質の低下、正常な機能の妨げを抱えています。
この形態の肥満細胞症は生命を脅かすとは考えられていないため、肥満細胞の根絶は適用されておらず、患者はヒスタミン遮断薬による対症療法のみを受けています。
c-KIT 阻害剤であるミドスタウリンは、進行性全身性肥満細胞症 (ASM) または肥満細胞性白血病患者の症状制御および悪性肥満細胞の減少に関して活性を示しています。
調査の概要
詳細な説明
目的：
プライマリ: パイロット第 II 試験で研究するために、100 mg の経口用量で 1 日 2 回投与されたミドスタウリンのメディエーター症状の軽減に対する患者のメディエーター症状の軽減、肥満細胞症症状評価質問票で記録され、3 か月で測定されます。
セカンダリ:
- 症状の改善が 6 か月で持続するかどうか、およびミドスタウリンが皮膚および骨髄のマスト細胞浸潤を減少させることができるかどうかを研究すること。これは、血清トリプターゼの減少、色素性蕁麻疹の減少、および骨髄マスト細胞の減少によって証明されます。
- 上記の設定でミドスタウリンの安全性と忍容性を評価する
試験デザイン：単群、非盲検パイロット第II相試験。
研究集団: ヒスタミン 1 および 2 ブロッカーによって制御されていない、重度の症状を伴う、組織学的に文書化された全身性肥満細胞症、無痛性またはくすぶり型の成人患者 (n=20)。
介入: ミドスタウリンによる治療、1 日 2 回 100 mg の経口投与を 6 か月間継続。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
20
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Groningen、オランダ、9700RB
- University Medical Center Groningen
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -WHO基準による無痛性全身性肥満細胞症（ISM）またはくすぶり型全身性肥満細胞症（SSM）の患者
- D816V c-KIT変異の存在
- 血清トリプターゼ > 20 mg/l
H1およびH2遮断薬では制御できない深刻なメディエーター関連の症状。 症状は、適応された MSAF (肥満細胞症症状評価フォーム) によって少なくとも次のように採点されます。
- 3つの無関係な項目で4以上の事前調査スコア、
- または、関連のない 2 つの項目で 5 点以上の事前学習スコア。
- スコアリング リストの 1 つの項目は、週に 7 回以上のフラッシュまたは週に 1 回以上のアナフィラキシー発作に置き換えることができます。
- 年齢 > 18 歳
- 55歳未満の女性、すべての年齢の男性に最適な避妊手段（男性と女性の両方のダブルバリア法）を適用する意欲;両方: 性的に活発な場合。
- 書面によるインフォームドコンセント
除外基準:
- 非クローン関連の非肥満細胞障害（SM-ANHMD）を伴うまたは伴わない、攻撃的な全身性肥満細胞症、肥満細胞性白血病、またはASM。
- -既知の他の現在の悪性腫瘍、非黒色腫の皮膚がんは除外
- -過去5年以内の悪性腫瘍の病歴、非黒色腫の皮膚がんは除外
- -治療のコンプライアンスとフォローアップのコンプライアンスを妨げる深刻な併存疾患
- 妊娠
- 避妊措置を遵守したくない、または遵守できない患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ミドスタウリン
ミドスタウリンによる治療、100 mg を 1 日 2 回、経口で 6 か月継続。
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ミドスタウリン、1 日 2 回 100 mg 経口、6 か月間継続
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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症状スコアリング
時間枠：12週間
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12週間後に肥満細胞症症状評価フォーム（MSAF）によって評価されたすべての症状の合計スコア（「Sumscore」）の変化率。
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12週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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改善の持続性
時間枠：6ヵ月
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6 か月での改善症状スコアの持続性。
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6ヵ月
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肥満細胞負担
時間枠：6ヵ月
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6 か月後のマスト細胞量 (骨髄浸潤、皮膚浸潤、血清トリプターゼ レベル) の変化率。
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6ヵ月
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有害事象
時間枠：6ヵ月
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6か月間の治療中の共通用語基準の有害事象の数と等級。
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6ヵ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：J.C. Kluin-Nelemans, MD, PhD、University Medical Center Groningen
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年8月1日
一次修了 (予想される)
2015年3月1日
研究の完了 (予想される)
2015年5月1日
試験登録日
最初に提出
2013年8月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年8月7日
最初の投稿 (見積もり)
2013年8月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2015年1月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年1月15日
最終確認日
2015年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。