Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Midostaurin i indolent systemisk mastocytose

15. januar 2015 opdateret af: Prof.dr. J.C. Kluin-Nelemans, University Medical Center Groningen

Fase II enkeltarms åben pilotundersøgelse for at demonstrere effektiviteten af ​​midostaurin til symptomforbedring og reduktion af mastcellebelastning hos patienter med indolent eller ulmende systemisk mastocytose.

Begrundelse: Patienter med indolent eller ulmende systemisk mastocytose kan have alvorlige invaliderende symptomer. Næsten alle patienter har træthed, en kompromitteret livskvalitet, der hæmmer normal funktion. Fordi denne form for mastocytose ikke anses for at være livstruende, er mastcelleudryddelse aldrig blevet anvendt, og patienter får kun symptomatisk behandling med histaminblokkere. Midostaurin, en c-KIT-hæmmer, har vist aktivitet med hensyn til symptomkontrol og reduktion af maligne mastceller hos patienter med aggressiv systemisk mastocytose (ASM) eller mastcelleleukæmi

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Objektiv:

Primær: At undersøge i et pilotfase II-forsøg effektiviteten af ​​midostaurin administreret i en oral dosis på 100 mg to gange dagligt hos patienter med indolent eller ulmende systemisk mastocytose på mediatorsymptomreduktion, dokumenteret ved Mastocytosis Symptom Assessment Questionnaire, målt efter 3 måneder.

Sekundær:

  1. At undersøge om symptomforbedring vedvarer efter 6 måneder, og om midostaurin kan reducere mastcelleinfiltration i hud og knoglemarv, dokumenteret ved fald i serumtryptase, fald i urticaria pigmentosa og fald i knoglemarvsmastceller.
  2. At vurdere sikkerhed og tolerabilitet af midostaurin i de ovennævnte indstillinger

Studiedesign: Enkeltarm, åbent pilotfase II-studie.

Undersøgelsespopulation: Voksne patienter (n=20) med histologisk dokumenteret systemisk mastocytose, indolent eller ulmende subtype, med alvorlige symptomer, ikke kontrolleret af histamin 1- og 2-blokkere.

Intervention: behandling med Midostaurin, to gange dagligt 100 mg oralt i 6 måneder kontinuerligt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Holland
      • Groningen, Holland, 9700RB
        • University Medical Center Groningen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med indolent systemisk mastocytose (ISM) eller ulmende systemisk mastocytose (SSM) i henhold til WHO-kriterierne
  • Tilstedeværelse af D816V c-KIT-mutationen
  • Serum tryptase > 20 mg/l

  • Alvorlige mediator-relaterede symptomer, der ikke kan kontrolleres af H1- og H2-blokerende lægemidler. Symptomer vil blive bedømt af en tilpasset MSAF (mastocytose symptom assessment form) med mindst:

    • en præ-studie score på 4 eller mere på 3 ikke-relaterede emner,
    • eller en præ-studie score på 5 eller mere på 2 ikke-relaterede emner.
    • ét punkt fra scoringslisten kan erstattes af flushes 7 eller flere om ugen eller anafylaktiske anfald 1 eller flere om ugen.
  • Alder >18 år
  • Villighed til at anvende optimale præventionsforanstaltninger (dobbeltbarrieremetode, både mænd og kvinder) for kvinder under 55 år, mænd i alle aldre; for begge: hvis seksuelt aktiv.
  • Skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Aggressiv systemisk mastocytose, mastcelleleukæmi eller ASM med eller uden ledsagende ikke-klonal relateret ikke-mastcellelidelse (SM-ANHMD).
  • Enhver kendt anden nuværende malignitet, ikke-melanom hudkræft udelukket
  • Anamnese med malignitet inden for de sidste 5 år, ikke-melanom hudkræft udelukket
  • Enhver alvorlig komorbiditet, der interfererer med terapiens overensstemmelse og opfølgende overensstemmelse
  • Graviditet
  • Patienter, der ikke vil eller ikke er i stand til at overholde præventionsforanstaltninger

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Midostaurin
Behandling med Midostaurin, to gange dagligt 100 mg oralt i 6 måneder kontinuerligt.
Medicin: Midostaurin,
Midostaurin, to gange dagligt 100 mg oralt, kontinuerligt i 6 måneder
Andre navne:
  • PKC412

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Symptomscoring
Tidsramme: 12 uger
Procentvis ændring i den samlede score ("Sumscore") af alle symptomer vurderet af Mastocytosis Symptom Assessment Form (MSAF) efter 12 uger.
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vedvarende forbedringer
Tidsramme: 6 måneder
vedvarende forbedring symptomscore efter 6 måneder.
6 måneder
Mastcellebelastning
Tidsramme: 6 måneder
Procentvis ændring i mastcellebelastningen (knoglemarvsinfiltrat, hudinfiltrat, serumtryptaseniveauer) efter 6 måneder.
6 måneder
Uønskede hændelser
Tidsramme: 6 måneder
Antal og klassificering af bivirkninger ved almindelige terminologikriterier i løbet af de 6 måneders behandling.
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Medical Center Groningen

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: J.C. Kluin-Nelemans, MD, PhD, University Medical Center Groningen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2013

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. marts 2015

Studieafslutning (Forventet)

1. maj 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. august 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. august 2013

Først opslået (Skøn)

9. august 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

19. januar 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. januar 2015

Sidst verificeret

1. januar 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • UMCG41973

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Indolent systemisk mastocytose

Kliniske forsøg med Midostaurin,

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ukraine

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner