- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT01920204
Midostaurin i indolent systemisk mastocytose
Fase II enkeltarms åben pilotundersøgelse for at demonstrere effektiviteten af midostaurin til symptomforbedring og reduktion af mastcellebelastning hos patienter med indolent eller ulmende systemisk mastocytose.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Objektiv:
Primær: At undersøge i et pilotfase II-forsøg effektiviteten af midostaurin administreret i en oral dosis på 100 mg to gange dagligt hos patienter med indolent eller ulmende systemisk mastocytose på mediatorsymptomreduktion, dokumenteret ved Mastocytosis Symptom Assessment Questionnaire, målt efter 3 måneder.
Sekundær:
- At undersøge om symptomforbedring vedvarer efter 6 måneder, og om midostaurin kan reducere mastcelleinfiltration i hud og knoglemarv, dokumenteret ved fald i serumtryptase, fald i urticaria pigmentosa og fald i knoglemarvsmastceller.
- At vurdere sikkerhed og tolerabilitet af midostaurin i de ovennævnte indstillinger
Studiedesign: Enkeltarm, åbent pilotfase II-studie.
Undersøgelsespopulation: Voksne patienter (n=20) med histologisk dokumenteret systemisk mastocytose, indolent eller ulmende subtype, med alvorlige symptomer, ikke kontrolleret af histamin 1- og 2-blokkere.
Intervention: behandling med Midostaurin, to gange dagligt 100 mg oralt i 6 måneder kontinuerligt.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Forventet)
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Groningen, Holland, 9700RB
- University Medical Center Groningen
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter med indolent systemisk mastocytose (ISM) eller ulmende systemisk mastocytose (SSM) i henhold til WHO-kriterierne
- Tilstedeværelse af D816V c-KIT-mutationen
- Serum tryptase > 20 mg/l
Alvorlige mediator-relaterede symptomer, der ikke kan kontrolleres af H1- og H2-blokerende lægemidler. Symptomer vil blive bedømt af en tilpasset MSAF (mastocytose symptom assessment form) med mindst:
- en præ-studie score på 4 eller mere på 3 ikke-relaterede emner,
- eller en præ-studie score på 5 eller mere på 2 ikke-relaterede emner.
- ét punkt fra scoringslisten kan erstattes af flushes 7 eller flere om ugen eller anafylaktiske anfald 1 eller flere om ugen.
- Alder >18 år
- Villighed til at anvende optimale præventionsforanstaltninger (dobbeltbarrieremetode, både mænd og kvinder) for kvinder under 55 år, mænd i alle aldre; for begge: hvis seksuelt aktiv.
- Skriftligt informeret samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Aggressiv systemisk mastocytose, mastcelleleukæmi eller ASM med eller uden ledsagende ikke-klonal relateret ikke-mastcellelidelse (SM-ANHMD).
- Enhver kendt anden nuværende malignitet, ikke-melanom hudkræft udelukket
- Anamnese med malignitet inden for de sidste 5 år, ikke-melanom hudkræft udelukket
- Enhver alvorlig komorbiditet, der interfererer med terapiens overensstemmelse og opfølgende overensstemmelse
- Graviditet
- Patienter, der ikke vil eller ikke er i stand til at overholde præventionsforanstaltninger
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: Midostaurin
Behandling med Midostaurin, to gange dagligt 100 mg oralt i 6 måneder kontinuerligt.
|
Midostaurin, to gange dagligt 100 mg oralt, kontinuerligt i 6 måneder
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Symptomscoring
Tidsramme: 12 uger
|
Procentvis ændring i den samlede score ("Sumscore") af alle symptomer vurderet af Mastocytosis Symptom Assessment Form (MSAF) efter 12 uger.
|
12 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Vedvarende forbedringer
Tidsramme: 6 måneder
|
vedvarende forbedring symptomscore efter 6 måneder.
|
6 måneder
|
Mastcellebelastning
Tidsramme: 6 måneder
|
Procentvis ændring i mastcellebelastningen (knoglemarvsinfiltrat, hudinfiltrat, serumtryptaseniveauer) efter 6 måneder.
|
6 måneder
|
Uønskede hændelser
Tidsramme: 6 måneder
|
Antal og klassificering af bivirkninger ved almindelige terminologikriterier i løbet af de 6 måneders behandling.
|
6 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: J.C. Kluin-Nelemans, MD, PhD, University Medical Center Groningen
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Forventet)
Studieafslutning (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hudsygdomme
- Sygdomme i immunsystemet
- Neoplasmer, bindevæv og blødt væv
- Neoplasmer efter histologisk type
- Neoplasmer
- Overfølsomhed
- Neoplasmer, bindevæv
- Immunkomplekse sygdomme
- Mastocytose
- Mastocytose, systemisk
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Enzymhæmmere
- Antineoplastiske midler
- Proteinkinasehæmmere
- Midostaurin
Andre undersøgelses-id-numre
- UMCG41973
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Indolent systemisk mastocytose
-
Arkansas Children's Hospital Research InstituteEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...AfsluttetSIRS (Systemic Inflammatory Response Syndrome)Forenede Stater
-
University of ArkansasAfsluttetPædiatriske patienter med SIRS (Systemic Inflammatory Response Syndrome)Forenede Stater
-
Chinese PLA General HospitalAfsluttetSepsis | SIRS (Systemic Inflammatory Response Syndrome)Kina
-
Chinese PLA General HospitalUkendtSepsis | SIRS (Systemic Inflammatory Response Syndrome)Kina
-
Mayo ClinicIkke rekrutterer endnuIndolent B-celle non-Hodgkin lymfom | Tilbagevendende indolent non-Hodgkin-lymfom | Refraktært indolent non-Hodgkin lymfom | Tilbagevendende indolent B-celle non-Hodgkin lymfom | Refraktært indolent B-celle non-Hodgkin lymfomForenede Stater
-
University Hospital, ToulouseRekrutteringMastocytose, indolent systemiskFrankrig
-
Indiana UniversityRekrutteringBrystkræft | Indolent metastatisk brystkræftForenede Stater
-
University of Michigan Rogel Cancer CenterBristol-Myers Squibb; Bayer; University of Michigan; Big Ten Cancer Research...Aktiv, ikke rekrutterende
-
German Low Grade Lymphoma Study GroupAfsluttetIndolent lymfomTyskland
-
Tel-Aviv Sourasky Medical CenterKaMaH - The Center for Health-Promoting TherapiesRekruttering
Kliniske forsøg med Midostaurin,
-
Novartis PharmaceuticalsAfsluttetLeukæmiForenede Stater, Belgien, Holland, Canada, Østrig, Tyskland, Australien, Det Forenede Kongerige, Kalkun, Frankrig, Polen, Norge
-
Novartis PharmaceuticalsLedigAkut myeloid leukæmi | Mastcelleleukæmi | Aggressiv systemisk mastocytose | Systemisk mastocytose med en associeret hæmatologisk neoplasma | FMS-lignende tyrosinkinase 3 (FLT3)-muteret akut myeloid leukæmi
-
Novartis PharmaceuticalsAfsluttetAML og højrisiko-MDSTyskland, Italien, Frankrig, Holland, Forenede Stater, Australien, Japan
-
Technische Universität DresdenNovartis PharmaceuticalsAfsluttet
-
Novartis PharmaceuticalsAfsluttetAkut myeloid leukæmi | Akut lymfatisk leukæmiSverige, Italien, Frankrig, Forenede Stater, Holland
-
University of KansasNovartisAfsluttetAkut myeloid leukæmiForenede Stater
-
Technische Universität DresdenPfizer; Novartis PharmaceuticalsRekruttering
-
Richard Stone, MDMassachusetts General Hospital; Novartis; Beth Israel Deaconess Medical Center og andre samarbejdspartnereAktiv, ikke rekrutterendeAkut myeloid leukæmi | Myelodysplastisk syndromForenede Stater
-
Novartis PharmaceuticalsIkke længere tilgængeligFLT3-muteret akut myeloid leukæmiCanada
-
Massachusetts General HospitalAfsluttet