Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Midostaurin vid indolent systemisk mastocytos

15 januari 2015 uppdaterad av: Prof.dr. J.C. Kluin-Nelemans, University Medical Center Groningen

Fas II enarmad öppen pilotstudie för att demonstrera effektiviteten av midostaurin vid symtomförbättring och minskning av mastcellsbelastning hos patienter med indolent eller pyrande systemisk mastocytos.

Motivering: Patienter med indolent eller pyrande systemisk mastocytos kan ha allvarliga invalidiserande symtom. Nästan alla patienter har trötthet, en försämrad livskvalitet, vilket hämmar normal funktion. Eftersom denna form av mastocytos inte anses vara livshotande har mastcellsutrotning aldrig tillämpats och patienter får endast symtomatisk behandling med histaminblockerare. Midostaurin, en c-KIT-hämmare har visat aktivitet avseende symtomkontroll och minskning av maligna mastceller hos patienter med aggressiv systemisk mastocytos (ASM) eller mastcellsleukemi

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Mål:

Primär: Att i en pilotfas II-studie studera effekten av midostaurin administrerat i en oral dos på 100 mg två gånger dagligen hos patienter med indolent eller pyrande systemisk mastocytos på mediatorsymtomreduktion, dokumenterad av Mastocytosis Symptom Assessment Questionnaire, mätt efter 3 månader.

Sekundär:

  1. Att studera om symtomförbättringen kvarstår efter 6 månader och om midostaurin kan minska mastcellsinfiltrationen i huden och benmärgen, dokumenterat genom minskning av serumtryptas, minskning av urticaria pigmentosa och minskning av benmärgsmastceller.
  2. För att bedöma säkerhet och tolerabilitet för midostaurin i ovan nämnda inställningar

Studiedesign: Enarm, öppen pilotfas II-studie.

Studiepopulation: Vuxna patienter (n=20) med histologiskt dokumenterad systemisk mastocytos, indolent eller pyrande subtyp, med svåra symtom, ej kontrollerade av histamin 1- och 2-blockerare.

Intervention: behandling med Midostaurin, två gånger dagligen 100 mg oralt i 6 månader kontinuerligt.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

20

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Nederländerna
      • Groningen, Nederländerna, 9700RB
        • University Medical Center Groningen

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter med indolent systemisk mastocytos (ISM) eller smoldering systemisk mastocytos (SSM) enligt WHO-kriterierna
  • Närvaro av D816V c-KIT-mutationen
  • Serumtryptas > 20 mg/l

  • Allvarliga mediatorrelaterade symtom som inte kan kontrolleras av H1- och H2-blockerande läkemedel. Symtomen kommer att bedömas av en anpassad MSAF (mastocytosis symptom assessment form) med minst:

    • ett förstudiepoäng på 4 eller mer på 3 icke-relaterade objekt,
    • eller en förstudiepoäng på 5 eller mer på 2 icke-relaterade objekt.
    • en punkt från poänglistan kan ersättas med spolningar 7 eller fler per vecka eller anafylaktiska attacker 1 eller fler per vecka.
  • Ålder >18 år
  • Vilja att tillämpa optimala preventivmedel (dubbelbarriärmetod, både män och kvinnor) för kvinnor under 55 år, män i alla åldrar; för båda: om sexuellt aktiva.
  • Skriftligt informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Aggressiv systemisk mastocytos, mastcellsleukemi eller ASM med eller utan åtföljande icke-klonal relaterad icke-mastcellstörning (SM-ANHMD).
  • Alla andra kända maligniteter, icke-melanom hudcancer exkluderade
  • Historik av malignitet under de senaste 5 åren, icke-melanom hudcancer exkluderade
  • Alla allvarliga komorbiditeter som stör behandlingsföljsamhet och uppföljning
  • Graviditet
  • Patienter som inte vill eller inte kan följa preventivmedel

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Midostaurin
Behandling med Midostaurin, två gånger dagligen 100 mg oralt i 6 månader kontinuerligt.
Läkemedel: Midostaurin,
Midostaurin, två gånger dagligen 100 mg oralt, kontinuerligt i 6 månader
Andra namn:
  • PKC412

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Symtompoäng
Tidsram: 12 veckor
Procentuell förändring av totalpoängen ("Sumscore") av alla symtom som bedöms med Mastocytosis Symptom Assessment Form (MSAF) efter 12 veckor.
12 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Fortsatta förbättringar
Tidsram: 6 månader
ihållande förbättring symtompoäng efter 6 månader.
6 månader
Mastcellsbörda
Tidsram: 6 månader
Procentuell förändring av mastcellsbelastningen (benmärgsinfiltrat, hudinfiltrat, serumtryptasnivåer) efter 6 månader.
6 månader
Biverkningar
Tidsram: 6 månader
Antal och gradering av gemensamma terminologikriterier biverkningar under 6 månaders terapi.
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University Medical Center Groningen

Utredare

  • Huvudutredare: J.C. Kluin-Nelemans, MD, PhD, University Medical Center Groningen

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 augusti 2013

Primärt slutförande (Förväntat)

1 mars 2015

Avslutad studie (Förväntat)

1 maj 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 augusti 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 augusti 2013

Första postat (Uppskatta)

9 augusti 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

19 januari 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 januari 2015

Senast verifierad

1 januari 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • UMCG41973

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Indolent systemisk mastocytos

Kliniska prövningar på Midostaurin,

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in China

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera