Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Midostaurine bij indolente systemische mastocytose

15 januari 2015 bijgewerkt door: Prof.dr. J.C. Kluin-Nelemans, University Medical Center Groningen

Fase II eenarmige open pilotstudie om de werkzaamheid van midostaurine aan te tonen bij symptoomverbetering en afname van mestcelbelasting bij patiënten met indolente of smeulende systemische mastocytose.

Achtergrond: Patiënten met indolente of smeulende systemische mastocytose kunnen ernstige invaliderende symptomen hebben. Bijna alle patiënten hebben last van vermoeidheid, een verminderde kwaliteit van leven, waardoor normaal functioneren wordt belemmerd. Omdat deze vorm van mastocytose niet als levensbedreigend wordt beschouwd, is mestceluitroeiing nooit toegepast en krijgen patiënten alleen symptomatische therapie met histamineblokkers. Midostaurin, een c-KIT-remmer, heeft activiteit getoond met betrekking tot symptoomcontrole en afname van kwaadaardige mestcellen bij patiënten met agressieve systemische mastocytose (ASM) of mestcelleukemie

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Doelstelling:

Primair: om in een fase II-proefstudie de werkzaamheid te bestuderen van midostaurine toegediend in een orale dosis van 100 mg tweemaal daags bij patiënten met indolente of smeulende systemische mastocytose op symptoomvermindering van de mediator, gedocumenteerd door de Mastocytosis Symptom Assessment Questionnaire, gemeten na 3 maanden.

Ondergeschikt:

  1. Om te onderzoeken of de symptoomverbetering na 6 maanden aanhoudt en of midostaurine de infiltratie van mestcellen in de huid en het beenmerg kan verminderen, gedocumenteerd door afname van serumtryptase, afname van urticaria pigmentosa en afname van mestcellen in het beenmerg.
  2. Om de veiligheid en verdraagbaarheid van midostaurine in de bovengenoemde instellingen te beoordelen

Onderzoeksopzet: Eenarmige, open-label pilootfase II-studie.

Studiepopulatie: volwassen patiënten (n=20) met histologisch gedocumenteerde systemische mastocytose, indolent of smeulend subtype, met ernstige symptomen, niet onder controle gebracht door histamine 1- en 2-blokkers.

Interventie: behandeling met Midostaurin, tweemaal daags 100 mg oraal gedurende 6 maanden continu.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

20

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9700RB
        • University Medical Center Groningen

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met indolente systemische mastocytose (ISM) of smeulende systemische mastocytose (SSM) volgens de WHO-criteria
  • Aanwezigheid van de D816V c-KIT-mutatie
  • Serumtryptase > 20 mg/l

  • Ernstige mediatorgerelateerde symptomen die niet onder controle kunnen worden gehouden door H1- en H2-blokkerende medicijnen. Symptomen worden gescoord door een aangepaste MSAF (mastocytosis symptom assessment form) met minimaal:

    • een voorstudiescore van 4 of meer op 3 niet-gerelateerde items,
    • of een voorstudiescore van 5 of meer op 2 niet-gerelateerde items.
    • één item van de scorelijst kan worden vervangen door 7 of meer flushes per week of anafylactische aanvallen 1 of meer per week.
  • Leeftijd >18 jaar
  • Bereidheid om optimale anticonceptiemaatregelen toe te passen (dubbele barrièremethode, zowel mannen als vrouwen) voor vrouwen onder de 55 jaar, mannen op alle leeftijden; voor beide: indien seksueel actief.
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

  • Agressieve systemische mastocytose, mestcelleukemie of ASM met of zonder bijbehorende niet-klonale gerelateerde niet-mestcelaandoening (SM-ANHMD).
  • Elke bekende andere aanwezige maligniteit, met uitzondering van niet-melanoom huidkanker
  • Geschiedenis van maligniteit in de afgelopen 5 jaar, exclusief niet-melanoom huidkanker
  • Elke ernstige comorbiditeit die de therapietrouw en de opvolging belemmert
  • Zwangerschap
  • Patiënten die de anticonceptiemaatregelen niet willen of kunnen naleven

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Midostaurine
Behandeling met Midostaurin, tweemaal daags 100 mg oraal gedurende 6 maanden continu.
Geneesmiddel: Midostaurine,
Midostaurin, tweemaal daags 100 mg oraal, continu gedurende 6 maanden
Andere namen:
  • PKC412

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Symptoom scoren
Tijdsspanne: 12 weken
Percentage verandering in de totale score ("Sumscore") van alle symptomen beoordeeld door het Mastocytosis Symptom Assessment Form (MSAF) na 12 weken.
12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Blijvend verbeteren
Tijdsspanne: 6 maanden
persistentie van verbetering symptoomscore na 6 maanden.
6 maanden
Last van mestcellen
Tijdsspanne: 6 maanden
Procentuele verandering in de mestcelbelasting (beenmerginfiltraat, huidinfiltraat, serumtryptasespiegels) na 6 maanden.
6 maanden
Bijwerkingen
Tijdsspanne: 6 maanden
Aantal en gradatie van Common Terminology Criteria-bijwerkingen tijdens de 6 maanden therapie.
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Medical Center Groningen

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: J.C. Kluin-Nelemans, MD, PhD, University Medical Center Groningen

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2013

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 maart 2015

Studie voltooiing (Verwacht)

1 mei 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 augustus 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 augustus 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

9 augustus 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

19 januari 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 januari 2015

Laatst geverifieerd

1 januari 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • UMCG41973

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren