Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Midostaurin bei indolenter systemischer Mastozytose

15. Januar 2015 aktualisiert von: Prof.dr. J.C. Kluin-Nelemans, University Medical Center Groningen

Einarmige offene Pilotstudie der Phase II zum Nachweis der Wirksamkeit von Midostaurin bei der Symptomverbesserung und Verringerung der Mastzellbelastung bei Patienten mit indolenter oder schwelender systemischer Mastozytose.

Begründung: Patienten mit indolenter oder schwelender systemischer Mastozytose können schwerwiegende behindernde Symptome aufweisen. Fast alle Patienten leiden unter Müdigkeit, eingeschränkter Lebensqualität und Beeinträchtigung der normalen Funktion. Da diese Form der Mastozytose nicht als lebensbedrohlich gilt, wurde die Mastzell-Eradikation nie angewendet und die Patienten erhalten nur eine symptomatische Therapie mit Histaminblockern. Midostaurin, ein c-KIT-Hemmer, hat bei Patienten mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM) oder Mastzellleukämie Aktivität in Bezug auf die Symptomkontrolle und den Rückgang bösartiger Mastzellen gezeigt

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Zielsetzung:

Primär: Untersuchung der Wirksamkeit von Midostaurin, verabreicht in einer oralen Dosis von 100 mg zweimal täglich, in einer Pilotphase-II-Studie bei Patienten mit indolenter oder schwelender systemischer Mastozytose auf die Verringerung der Mediatorsymptome, dokumentiert durch den Mastocytosis Symptom Assessment Questionnaire, gemessen nach 3 Monaten.

Sekundär:

  1. Es sollte untersucht werden, ob die Symptomverbesserung nach 6 Monaten anhält und ob Midostaurin die Mastzellinfiltration in Haut und Knochenmark reduzieren kann, dokumentiert durch Abnahme der Serumtryptase, Abnahme der Urticaria pigmentosa und Abnahme der Mastzellen im Knochenmark.
  2. Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Midostaurin in den oben genannten Situationen

Studiendesign: Einarmige, offene Pilotstudie der Phase II.

Studienpopulation: Erwachsene Patienten (n=20) mit histologisch dokumentierter systemischer Mastozytose, indolenter oder schwelender Subtyp, mit schweren Symptomen, die nicht durch Histamin-1- und -2-Blocker kontrolliert werden.

Intervention: Behandlung mit Midostaurin, zweimal täglich 100 mg p.o. für 6 Monate kontinuierlich.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

20

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande, 9700RB
        • University Medical Center Groningen

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit indolenter systemischer Mastozytose (ISM) oder schwelender systemischer Mastozytose (SSM) gemäß den WHO-Kriterien
  • Vorhandensein der D816V-c-KIT-Mutation
  • Serumtryptase > 20 mg/l

  • Schwerwiegende Mediator-bezogene Symptome, die nicht durch H1- und H2-Blocker kontrolliert werden können. Die Symptome werden durch ein angepasstes MSAF (Mastozytose-Symptombewertungsformular) mit mindestens bewertet:

    • eine Vorstudienpunktzahl von 4 oder mehr bei 3 nicht verwandten Items,
    • oder eine Vorstudienpunktzahl von 5 oder mehr bei 2 nicht verwandten Elementen.
    • Ein Punkt aus der Bewertungsliste kann durch 7 oder mehr Hitzewallungen pro Woche oder 1 oder mehr anaphylaktische Attacken pro Woche ersetzt werden.
  • Alter >18 Jahre
  • Bereitschaft zur Anwendung optimaler Verhütungsmaßnahmen (Doppelbarrieremethode, Männer und Frauen) bei Frauen unter 55 Jahren, Männern jeden Alters; für beide: wenn sexuell aktiv.
  • Schriftliche Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Aggressive systemische Mastozytose, Mastzellleukämie oder ASM mit oder ohne begleitende nicht klonal bedingte Nicht-Mastzellerkrankung (SM-ANHMD).
  • Alle anderen bekannten bösartigen Erkrankungen, nicht-melanozytäre Hautkrebsarten ausgeschlossen
  • Bösartige Erkrankung in der Vorgeschichte innerhalb der letzten 5 Jahre, nicht-melanozytärer Hautkrebs ausgeschlossen
  • Jede schwerwiegende Komorbidität, die die Therapie-Compliance und die Follow-up-Compliance beeinträchtigt
  • Schwangerschaft
  • Patientinnen, die nicht willens oder nicht in der Lage sind, Verhütungsmaßnahmen einzuhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Midostaurin
Behandlung mit Midostaurin, zweimal täglich 100 mg p.o. für 6 Monate kontinuierlich.
Arzneimittel: Midostaurin,
Midostaurin, zweimal täglich 100 mg oral, kontinuierlich für 6 Monate
Andere Namen:
  • PKC412

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Symptombewertung
Zeitfenster: 12 Wochen
Prozentuale Veränderung des Gesamtscores („Sumscore“) aller Symptome, die mit dem Mastocytosis Symptom Assessment Form (MSAF) nach 12 Wochen bewertet wurden.
12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beständigkeit der Verbesserungen
Zeitfenster: 6 Monate
Persistenz des Verbesserungssymptomscores nach 6 Monaten.
6 Monate
Belastung durch Mastzellen
Zeitfenster: 6 Monate
Prozentuale Veränderung der Mastzelllast (Knochenmarkinfiltrat, Hautinfiltrat, Serumtryptasespiegel) nach 6 Monaten.
6 Monate
Nebenwirkungen
Zeitfenster: 6 Monate
Anzahl und Einstufung der unerwünschten Ereignisse gemäß Common Terminology Criteria während der 6-monatigen Therapie.
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Medical Center Groningen

Ermittler

  • Hauptermittler: J.C. Kluin-Nelemans, MD, PhD, University Medical Center Groningen

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2013

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. März 2015

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Mai 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. August 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. August 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

9. August 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

19. Januar 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Januar 2015

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UMCG41973

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Indolente systemische Mastozytose

Klinische Studien zur Midostaurin,

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Moldova

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren