Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Midostaurin i indolent systemisk mastocytose

15. januar 2015 oppdatert av: Prof.dr. J.C. Kluin-Nelemans, University Medical Center Groningen

Fase II enarms åpen pilotstudie for å demonstrere effekten av midostaurin i symptomforbedring og reduksjon av mastcellebelastning hos pasienter med indolent eller ulmende systemisk mastocytose.

Begrunnelse: Pasienter med indolent eller ulmende systemisk mastocytose kan ha alvorlige invalidiserende symptomer. Nesten alle pasienter har tretthet, nedsatt livskvalitet, som hemmer normal funksjon. Fordi denne formen for mastocytose ikke anses som livstruende, har mastcelleutryddelse aldri blitt brukt og pasienter får kun symptomatisk behandling med histaminblokkere. Midostaurin, en c-KIT-hemmer, har vist aktivitet angående symptomkontroll og reduksjon av ondartede mastceller hos pasienter med aggressiv systemisk mastocytose (ASM) eller mastcelleleukemi

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Objektiv:

Primær: For å studere i en pilotfase II-studie effekten av midostaurin administrert i en oral dose på 100 mg to ganger daglig hos pasienter med indolent eller ulmende systemisk mastocytose på reduksjon av mediatorsymptomer, dokumentert ved Mastocytosis Symptom Assessment Questionnaire, målt etter 3 måneder.

Sekundær:

  1. For å studere om symptomforbedring vedvarer etter 6 måneder, og om midostaurin kan redusere mastcelleinfiltrasjon i hud og benmarg, dokumentert ved reduksjon av serumtryptase, reduksjon av urticaria pigmentosa og reduksjon av benmargsmastceller.
  2. For å vurdere sikkerheten og toleransen til midostaurin i de ovennevnte innstillingene

Studiedesign: Enarms, åpen pilotfase II-studie.

Studiepopulasjon: Voksne pasienter (n=20) med histologisk dokumentert systemisk mastocytose, indolent eller ulmende subtype, med alvorlige symptomer, ikke kontrollert av histamin 1 og 2 blokkere.

Intervensjon: behandling med Midostaurin, to ganger daglig 100 mg oralt i 6 måneder kontinuerlig.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9700RB
        • University Medical Center Groningen

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med indolent systemisk mastocytose (ISM) eller ulmende systemisk mastocytose (SSM) i henhold til WHO-kriteriene
  • Tilstedeværelse av D816V c-KIT-mutasjonen
  • Serumtryptase > 20 mg/l

  • Alvorlige mediatorrelaterte symptomer som ikke kan kontrolleres av H1- og H2-blokkerende legemidler. Symptomer vil bli vurdert av en tilpasset MSAF (mastocytose symptom assessment form) med minst:

    • en forstudiepoengsum på 4 eller mer på 3 ikke-relaterte elementer,
    • eller en pre-studie poengsum på 5 eller mer på 2 ikke-relaterte elementer.
    • ett element fra poenglisten kan erstattes av flushes 7 eller flere per uke eller anafylaktiske angrep 1 eller flere per uke.
  • Alder >18 år
  • Vilje til å bruke optimale prevensjonstiltak (dobbel barrieremetode, både menn og kvinner) for kvinner under 55 år, menn i alle aldre; for begge: hvis seksuelt aktiv.
  • Skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Aggressiv systemisk mastocytose, mastcelleleukemi eller ASM med eller uten medfølgende ikke-klonal relatert ikke-mastcellelidelse (SM-ANHMD).
  • Enhver kjent annen tilstedeværende malignitet, ikke-melanom hudkreft ekskludert
  • Anamnese med malignitet i løpet av de siste 5 årene, ikke-melanom hudkreft ekskludert
  • Enhver alvorlig komorbiditet som forstyrrer terapiens etterlevelse og etterlevelse av oppfølging
  • Svangerskap
  • Pasienter som ikke vil eller er i stand til å overholde prevensjonstiltak

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Midostaurin
Behandling med Midostaurin, to ganger daglig 100 mg oralt i 6 måneder kontinuerlig.
Legemiddel: Midostaurin,
Midostaurin, to ganger daglig 100 mg oralt, kontinuerlig i 6 måneder
Andre navn:
  • PKC412

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Symptomskåring
Tidsramme: 12 uker
Prosentvis endring i totalskåren ("Sumscore") av alle symptomer vurdert av Mastocytosis Symptom Assessment Form (MSAF) etter 12 uker.
12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vedvarende forbedringer
Tidsramme: 6 måneder
vedvarende forbedring symptomscore etter 6 måneder.
6 måneder
Mastcellebelastning
Tidsramme: 6 måneder
Prosentvis endring i mastcellebelastningen (benmargsinfiltrat, hudinfiltrat, serumtryptasenivåer) etter 6 måneder.
6 måneder
Uønskede hendelser
Tidsramme: 6 måneder
Antall og gradering av vanlige terminologikriterier uønskede hendelser i løpet av 6 måneders behandling.
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Medical Center Groningen

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: J.C. Kluin-Nelemans, MD, PhD, University Medical Center Groningen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2013

Primær fullføring (Forventet)

1. mars 2015

Studiet fullført (Forventet)

1. mai 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. august 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. august 2013

Først lagt ut (Anslag)

9. august 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

19. januar 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. januar 2015

Sist bekreftet

1. januar 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • UMCG41973

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere