Midostaurina na Mastocitose Sistêmica Indolente
15 de janeiro de 2015 atualizado por: Prof.dr. J.C. Kluin-Nelemans, University Medical Center Groningen
Fase II Estudo Piloto Aberto de Braço Único para Demonstrar a Eficácia da Midostaurina na Melhora dos Sintomas e Redução da Carga de Mastócitos em Pacientes com Mastocitose Sistêmica Indolente ou Latente.
Justificativa: Pacientes com mastocitose sistêmica indolente ou latente podem apresentar sintomas incapacitantes graves.
Quase todos os pacientes apresentam fadiga, comprometimento da qualidade de vida, dificultando o funcionamento normal.
Como essa forma de mastocitose não é considerada uma ameaça à vida, a erradicação dos mastócitos nunca foi aplicada e os pacientes recebem apenas terapia sintomática com bloqueadores de histamina.
A midostaurina, um inibidor de c-KIT, demonstrou atividade em relação ao controle dos sintomas e diminuição de mastócitos malignos em pacientes com mastocitose sistêmica agressiva (ASM) ou leucemia de mastócitos
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Objetivo:
Primário: Estudar em um estudo piloto de fase II a eficácia da midostaurina administrada em uma dose oral de 100 mg duas vezes ao dia em pacientes com mastocitose sistêmica indolente ou latente na redução dos sintomas do mediador, documentada pelo Mastocytosis Symptom Assessment Questionnaire, medido em 3 meses.
Secundário:
- Estudar se a melhora dos sintomas persiste em 6 meses e se a midostaurina pode reduzir a infiltração de mastócitos na pele e na medula óssea, documentada pela diminuição da triptase sérica, diminuição da urticária pigmentosa e diminuição dos mastócitos da medula óssea.
- Para avaliar a segurança e a tolerabilidade da midostaurina nas configurações mencionadas acima
Desenho do estudo: Estudo piloto de fase II de braço único, aberto.
População do estudo: Pacientes adultos (n=20) com mastocitose sistêmica documentada histologicamente, subtipo indolente ou latente, com sintomas graves, não controlados por bloqueadores de histamina 1 e 2.
Intervenção: tratamento com Midostaurina, duas vezes ao dia 100 mg por via oral por 6 meses continuamente.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
20
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Groningen, Holanda, 9700RB
- University Medical Center Groningen
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com mastocitose sistêmica indolente (ISM) ou mastocitose sistêmica latente (MSS) de acordo com os critérios da OMS
- Presença da mutação D816V c-KIT
- Triptase sérica > 20 mg/l
Sintomas graves relacionados ao mediador que não podem ser controlados por medicamentos bloqueadores de H1 e H2. Os sintomas serão pontuados por um MSAF (formulário de avaliação de sintomas de mastocitose) adaptado com pelo menos:
- uma pontuação pré-estudo de 4 ou mais em 3 itens não relacionados,
- ou uma pontuação pré-estudo de 5 ou mais em 2 itens não relacionados.
- um item da lista de pontuação pode ser substituído por rubores 7 ou mais por semana ou ataques anafiláticos 1 ou mais por semana.
- Idade >18 anos
- Disposição para aplicar medidas contraceptivas ideais (método de barreira dupla, tanto homens quanto mulheres) para mulheres com menos de 55 anos, homens de todas as idades; para ambos: se sexualmente ativo.
- Consentimento informado por escrito
Critério de exclusão:
- Mastocitose sistêmica agressiva, leucemia de mastócitos ou ASM com ou sem doença associada de não mastócitos não clonal relacionada (SM-ANHMD).
- Qualquer outra malignidade presente conhecida, cânceres de pele não melanoma excluídos
- História de malignidade nos últimos 5 anos, cânceres de pele não melanoma excluídos
- Qualquer comorbidade grave que interfira na adesão à terapia e acompanhamento
- Gravidez
- Pacientes que não desejam ou que não são capazes de cumprir as medidas contraceptivas
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Midostaurina
Tratamento com Midostaurina, duas vezes ao dia 100 mg por via oral por 6 meses continuamente.
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Midostaurina, duas vezes ao dia 100 mg por via oral, continuamente por 6 meses
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Pontuação de sintomas
Prazo: 12 semanas
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Alteração percentual na pontuação total ("Sumscore") de todos os sintomas avaliados pelo Formulário de Avaliação de Sintomas de Mastocitose (MSAF) após 12 semanas.
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12 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Persistência de melhorias
Prazo: 6 meses
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persistência do escore de sintomas de melhora em 6 meses.
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6 meses
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Carga de mastócitos
Prazo: 6 meses
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Alteração percentual na carga de mastócitos (infiltrado na medula óssea, infiltrado na pele, níveis séricos de triptase) após 6 meses.
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6 meses
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Eventos adversos
Prazo: 6 meses
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Número e classificação dos eventos adversos do Common Terminology Criteria durante os 6 meses de terapia.
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: J.C. Kluin-Nelemans, MD, PhD, University Medical Center Groningen
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de agosto de 2013
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de março de 2015
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de maio de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de agosto de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de agosto de 2013
Primeira postagem (Estimativa)
9 de agosto de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
19 de janeiro de 2015
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de janeiro de 2015
Última verificação
1 de janeiro de 2015
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças de pele
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias de Tecidos Conjuntivos e Moles
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Hipersensibilidade
- Neoplasias do Tecido Conjuntivo
- Doenças do Complexo Imunológico
- Mastocitose
- Mastocitose Sistêmica
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Inibidores de proteína quinase
- Midostaurina
Outros números de identificação do estudo
- UMCG41973
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