惰性系统性肥大细胞增多症中的米哚妥林
2015年1月15日 更新者：Prof.dr. J.C. Kluin-Nelemans、University Medical Center Groningen
II 期单臂开放性试验研究，以证明米哚妥林在改善惰性或阴燃性系统性肥大细胞增多症患者的症状和减轻肥大细胞负担方面的功效。
理由：患有惰性或冒烟的系统性肥大细胞增多症的患者可能有严重的致残症状。
几乎所有患者都有疲劳、生活质量下降、妨碍正常功能。
由于这种形式的肥大细胞增多症不被认为是危及生命的，因此从未应用过肥大细胞根除术，患者仅接受组胺阻滞剂的对症治疗。
Midostaurin 是一种 c-KIT 抑制剂，在侵袭性系统性肥大细胞增多症 (ASM) 或肥大细胞白血病患者中显示出在控制症状和减少恶性肥大细胞方面的活性
研究概览
详细说明
客观的：
主要：在一项试验性 II 期试验中，研究口服剂量为 100 mg 的米哚妥林对惰性或冒烟型系统性肥大细胞增多症患者减轻介质症状的疗效，由肥大细胞增多症症状评估问卷记录，在 3 个月时测量。
中学：
- 研究症状改善是否持续到 6 个月，以及米哚妥林是否可以减少皮肤和骨髓中的肥大细胞浸润，表现为血清类胰蛋白酶减少、色素性荨麻疹减少和骨髓肥大细胞减少。
- 评估米哚妥林在上述环境中的安全性和耐受性
研究设计：单臂、开放标签试点 II 期研究。
研究人群：具有组织学记录的系统性肥大细胞增多症、惰性或冒烟亚型的成年患者 (n=20)，症状严重，不受组胺 1 和组胺 2 阻滞剂控制。
干预：用米哚妥林治疗，每天两次，每次口服 100 毫克，连续治疗 6 个月。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
20
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Groningen、荷兰、9700RB
- University Medical Center Groningen
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 根据 WHO 标准，患有惰性系统性肥大细胞增多症 (ISM) 或冒烟型系统性肥大细胞增多症 (SSM) 的患者
- 存在 D816V c-KIT 突变
- 血清类胰蛋白酶 > 20 mg/l
H1 和 H2 阻断药物无法控制的严重介质相关症状。 症状将由经过改编的 MSAF（肥大细胞增多症症状评估表）至少进行评分：
- 3 个非相关项目的预学习分数为 4 分或以上，
- 或 2 个非相关项目的预习分数为 5 分或以上。
- 评分表中的一项可以用每周 7 次或更多次潮红或每周 1 次或更多次过敏性发作代替。
- 年龄 >18 岁
- 愿意为55岁以下的女性、所有年龄段的男性采用最佳避孕措施（双屏障法，男性和女性）；对于两者：如果性活跃。
- 书面知情同意书
排除标准：
- 伴有或不伴有非克隆相关非肥大细胞疾病 (SM-ANHMD) 的侵袭性系统性肥大细胞增多症、肥大细胞白血病或 ASM。
- 排除任何已知的其他存在的恶性肿瘤、非黑色素瘤皮肤癌
- 过去 5 年内的恶性肿瘤病史，排除非黑色素瘤皮肤癌
- 干扰治疗依从性和随访依从性的任何严重合并症
- 怀孕
- 不愿意或不能遵守避孕措施的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：米哚妥林
用 Midostaurin 治疗，每天两次，每次 100 mg，连续口服 6 个月。
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米哚妥林，每天两次，口服 100 毫克，连续服用 6 个月
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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症状评分
大体时间：12周
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12 周后，通过肥大细胞增多症症状评估表 (MSAF) 评估的所有症状的总分（“Sumscore”）的百分比变化。
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12周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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持续改进
大体时间：6个月
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症状评分在 6 个月时持续改善。
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6个月
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肥大细胞负担
大体时间：6个月
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6 个月后肥大细胞负荷（骨髓浸润、皮肤浸润、血清类胰蛋白酶水平）的百分比变化。
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6个月
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不良事件
大体时间：6个月
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6 个月治疗期间通用术语标准不良事件的数量和分级。
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6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：J.C. Kluin-Nelemans, MD, PhD、University Medical Center Groningen
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年8月1日
初级完成 (预期的)
2015年3月1日
研究完成 (预期的)
2015年5月1日
研究注册日期
首次提交
2013年8月7日
首先提交符合 QC 标准的
2013年8月7日
首次发布 (估计)
2013年8月9日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年1月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年1月15日
最后验证
2015年1月1日
更多信息
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