Мидостаурин при вялотекущем системном мастоцитозе
15 января 2015 г. обновлено: Prof.dr. J.C. Kluin-Nelemans, University Medical Center Groningen
Открытое экспериментальное исследование фазы II с одной группой для демонстрации эффективности мидостаурина в улучшении симптомов и снижении нагрузки тучных клеток у пациентов с вялотекущим или тлеющим системным мастоцитозом.
Обоснование: пациенты с вялотекущим или вялотекущим системным мастоцитозом могут иметь серьезные инвалидизирующие симптомы.
Почти у всех больных отмечается повышенная утомляемость, сниженное качество жизни, препятствующее нормальному функционированию.
Поскольку эта форма мастоцитоза не считается опасной для жизни, эрадикация тучных клеток никогда не применялась, и пациенты получали только симптоматическую терапию блокаторами гистамина.
Мидостаурин, ингибитор c-KIT, продемонстрировал активность в отношении контроля симптомов и уменьшения количества злокачественных тучных клеток у пациентов с агрессивным системным мастоцитозом (АСМ) или тучноклеточным лейкозом.
Обзор исследования
Статус
Неизвестный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Задача:
Первичный: изучить в пилотном исследовании фазы II эффективность мидостаурина, вводимого перорально в дозе 100 мг два раза в день, у пациентов с вялотекущим или тлеющим системным мастоцитозом в отношении уменьшения медиаторных симптомов, документально подтвержденного опросником для оценки симптомов мастоцитоза, измеренным через 3 месяца.
Вторичный:
- Изучить, сохраняется ли улучшение симптомов через 6 месяцев и может ли мидостаурин уменьшить инфильтрацию тучных клеток в коже и костном мозге, что подтверждается снижением триптазы в сыворотке, уменьшением пигментной крапивницы и уменьшением тучных клеток костного мозга.
- Оценить безопасность и переносимость мидостаурина в указанных выше условиях.
Дизайн исследования: Независимая группа, открытое пилотное исследование II фазы.
Исследуемая популяция: взрослые пациенты (n=20) с гистологически подтвержденным системным мастоцитозом, латентным или вялотекущим подтипом, с тяжелыми симптомами, не контролируемыми блокаторами гистамина 1 и 2.
Вмешательство: лечение мидостаурином по 100 мг два раза в день перорально в течение 6 месяцев непрерывно.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
20
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Groningen, Нидерланды, 9700RB
- University Medical Center Groningen
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с индолентным системным мастоцитозом (ISM) или вялотекущим системным мастоцитозом (SSM) по критериям ВОЗ
- Наличие мутации c-KIT D816V
- Триптаза сыворотки > 20 мг/л
Серьезные симптомы, связанные с медиаторами, которые не могут контролироваться препаратами, блокирующими H1 и H2. Симптомы будут оцениваться с помощью адаптированной MSAF (форма оценки симптомов мастоцитоза), по крайней мере, с:
- предварительная оценка 4 или более по 3 не связанным предметам,
- или предварительная оценка 5 или более по 2 несвязанным предметам.
- один пункт из скорингового списка может быть заменен приливами 7 и более раз в неделю или анафилактическими приступами 1 и более раз в неделю.
- Возраст >18 лет
- Готовность к применению оптимальных мер контрацепции (метод двойного барьера, как у мужчин, так и у женщин) для женщин до 55 лет, мужчин всех возрастов; для обоих: при активной половой жизни.
- Письменное информированное согласие
Критерий исключения:
- Агрессивный системный мастоцитоз, тучноклеточный лейкоз или АСМ с сопутствующим неклональным заболеванием, не связанным с тучными клетками, или без него (SM-ANHMD).
- Любое известное другое настоящее злокачественное новообразование, немеланомный рак кожи исключен.
- Злокачественные новообразования в анамнезе в течение последних 5 лет, немеланомный рак кожи исключен.
- Любое серьезное сопутствующее заболевание, препятствующее соблюдению режима лечения и последующего наблюдения
- Беременность
- Пациенты, не желающие или не способные соблюдать меры контрацепции
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Мидостаурин
Лечение мидостаурином по 100 мг два раза в день перорально в течение 6 месяцев непрерывно.
|
Мидостаурин по 100 мг 2 раза в сутки перорально в течение 6 мес.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка симптомов
Временное ограничение: 12 недель
|
Процентное изменение общего балла («Суммарный балл») всех симптомов, оцененных по форме оценки симптомов мастоцитоза (MSAF) через 12 недель.
|
12 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Стойкость улучшений
Временное ограничение: 6 месяцев
|
сохранение улучшения по шкале симптомов через 6 месяцев.
|
6 месяцев
|
|
Бремя тучных клеток
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Процентное изменение массы тучных клеток (инфильтрат костного мозга, инфильтрат кожи, уровни триптазы в сыворотке) через 6 месяцев.
|
6 месяцев
|
|
Неблагоприятные события
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Количество и классификация нежелательных явлений по общим терминологическим критериям в течение 6 месяцев терапии.
|
6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: J.C. Kluin-Nelemans, MD, PhD, University Medical Center Groningen
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 августа 2013 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 марта 2015 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 мая 2015 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
7 августа 2013 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
7 августа 2013 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
9 августа 2013 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
19 января 2015 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
15 января 2015 г.
Последняя проверка
1 января 2015 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Кожные заболевания
- Заболевания иммунной системы
- Новообразования соединительной и мягкой ткани
- Новообразования по гистологическому типу
- Новообразования
- Гиперчувствительность
- Новообразования соединительной ткани
- Иммунные комплексные заболевания
- Мастоцитоз
- Мастоцитоз, системный
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Ингибиторы ферментов
- Противоопухолевые агенты
- Ингибиторы протеинкиназы
- Мидостаурин
Другие идентификационные номера исследования
- UMCG41973
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .