Midostaurina en mastocitosis sistémica indolente
15 de enero de 2015 actualizado por: Prof.dr. J.C. Kluin-Nelemans, University Medical Center Groningen
Estudio piloto abierto de fase II de un solo brazo para demostrar la eficacia de la midostaurina en la mejora de los síntomas y la disminución de la carga de mastocitos en pacientes con mastocitosis sistémica indolente o latente.
Justificación: Los pacientes con mastocitosis sistémica indolente o latente pueden tener síntomas incapacitantes graves.
Casi todos los pacientes tienen fatiga, una calidad de vida comprometida, lo que dificulta el funcionamiento normal.
Debido a que esta forma de mastocitosis no se considera potencialmente mortal, nunca se ha aplicado la erradicación de mastocitos y los pacientes reciben solo terapia sintomática con bloqueadores de histamina.
La midostaurina, un inhibidor de c-KIT, ha mostrado actividad en el control de los síntomas y la disminución de mastocitos malignos en pacientes con mastocitosis sistémica agresiva (ASM) o leucemia de mastocitos
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Objetivo:
Primario: Estudiar en un ensayo piloto de fase II la eficacia de la midostaurina administrada a una dosis oral de 100 mg dos veces al día en pacientes con mastocitosis sistémica indolente o latente en la reducción de los síntomas mediadores, documentada por el Cuestionario de evaluación de síntomas de mastocitosis, medido a los 3 meses.
Secundario:
- Estudiar si la mejoría de los síntomas persiste a los 6 meses y si la midostaurina puede reducir la infiltración de mastocitos en la piel y la médula ósea, documentada por la disminución de la triptasa sérica, la disminución de la urticaria pigmentosa y la disminución de los mastocitos en la médula ósea.
- Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la midostaurina en los entornos mencionados anteriormente
Diseño del estudio: Estudio de fase II piloto abierto de un solo brazo.
Población de estudio: Pacientes adultos (n=20) con mastocitosis sistémica documentada histológicamente, subtipo indolente o latente, con síntomas graves, no controlados con bloqueadores de histamina 1 y 2.
Intervención: tratamiento con midostaurina, 100 mg dos veces al día por vía oral durante 6 meses de forma continua.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
20
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Groningen, Países Bajos, 9700RB
- University Medical Center Groningen
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con Mastocitosis Sistémica Indolente (ISM) o Mastocitosis Sistémica Latente (SSM) según los criterios de la OMS
- Presencia de la mutación D816V c-KIT
- Triptasa sérica > 20 mg/l
Síntomas graves relacionados con los mediadores que no pueden controlarse con medicamentos bloqueadores de H1 y H2. Los síntomas se calificarán mediante un MSAF adaptado (formulario de evaluación de síntomas de mastocitosis) con al menos:
- una puntuación previa al estudio de 4 o más en 3 elementos no relacionados,
- o una puntuación previa al estudio de 5 o más en 2 elementos no relacionados.
- un ítem de la lista de puntaje puede ser reemplazado por sofocos 7 o más por semana o ataques anafilácticos 1 o más por semana.
- Edad >18 años
- Voluntad de aplicar medidas anticonceptivas óptimas (método de doble barrera, tanto para hombres como para mujeres) para mujeres menores de 55 años, hombres de todas las edades; para ambos: si son sexualmente activos.
- Consentimiento informado por escrito
Criterio de exclusión:
- Mastocitosis sistémica agresiva, leucemia de mastocitos o ASM con o sin un trastorno no relacionado con los mastocitos no clonal (SM-ANHMD).
- Cualquier otra malignidad presente conocida, excluidos los cánceres de piel no melanoma
- Antecedentes de malignidad en los últimos 5 años, excluidos los cánceres de piel no melanoma
- Cualquier comorbilidad grave que interfiera con el cumplimiento del tratamiento y el cumplimiento del seguimiento
- El embarazo
- Pacientes que no quieren o no pueden cumplir con las medidas anticonceptivas
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Midostaurina
Tratamiento con midostaurina, 100 mg dos veces al día por vía oral durante 6 meses de forma continua.
|
Midostaurina, dos veces al día, 100 mg por vía oral, de forma continua durante 6 meses
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Puntuación de síntomas
Periodo de tiempo: 12 semanas
|
Cambio porcentual en la puntuación total ("Sumscore") de todos los síntomas evaluados por el Formulario de evaluación de síntomas de mastocitosis (MSAF) después de 12 semanas.
|
12 semanas
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Persistencia de mejoras
Periodo de tiempo: 6 meses
|
persistencia de la puntuación de los síntomas de mejora a los 6 meses.
|
6 meses
|
|
Carga de mastocitos
Periodo de tiempo: 6 meses
|
Cambio porcentual en la carga de mastocitos (infiltrado de médula ósea, infiltrado de piel, niveles de triptasa sérica) después de 6 meses.
|
6 meses
|
|
Eventos adversos
Periodo de tiempo: 6 meses
|
Número y clasificación de eventos adversos de los Criterios de Terminología Común durante los 6 meses de tratamiento.
|
6 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: J.C. Kluin-Nelemans, MD, PhD, University Medical Center Groningen
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de agosto de 2013
Finalización primaria (Anticipado)
1 de marzo de 2015
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de mayo de 2015
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de agosto de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de agosto de 2013
Publicado por primera vez (Estimar)
9 de agosto de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
19 de enero de 2015
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de enero de 2015
Última verificación
1 de enero de 2015
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de la piel
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias De Tejidos Conectivos Y Blandos
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Hipersensibilidad
- Neoplasias Del Tejido Conectivo
- Enfermedades por complejos inmunes
- Mastocitosis
- Mastocitosis Sistémica
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antineoplásicos
- Inhibidores de la proteína quinasa
- Midostaurina
Otros números de identificación del estudio
- UMCG41973
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .