OMD 치료를 위한 디스포트
악구강 디스토니아 치료에서 Dysport®(AbobotulinumtoxinA)의 파일럿 용량 범위 연구
연구 개요
상세 설명
악구강 근긴장이상(OMD)은 흔하지 않고 장애를 일으키는 형태의 두개골 근긴장 이상으로, 하부 안면 근육, 저작근 및 설측 근육의 비자발적 움직임을 수반합니다. 이로 인해 열림, 닫힘, 돌출, 후퇴 또는 편차를 포함한 턱 움직임이 발생할 수 있습니다. 일반적인 추가 얼굴 움직임에는 찡그린 얼굴이나 입술 오므리기가 포함됩니다. 혀 침범이 있는 경우, 일반적으로 혀 돌출 또는 말림으로 나타납니다. 이러한 환자는 먹고 말하고 삼키는 데 장애가 있습니다.
이 연구의 목적은 악구강 디스토니아(OMD) 환자를 대상으로 1상 동안 견딜 수 있는 저용량의 Dysport®의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.
참가자에게는 맹검 공개 라벨 공개와 함께 Dysport®만 주입됩니다. 주사를 맞은 모든 피험자에 대해 Dysport®를 받는 안전성 및 효능이 기록됩니다. 모든 피험자는 주사 방문 시, 주사 후 6주 및 12주에 표준화된 프로토콜로 검사 및 비디오 녹화됩니다. 일차 결과는 연구가 완료된 후 수행된 비디오의 맹검 시험 점수가 될 것입니다. 평가자는 연구에 달리 관여하지 않는 세 가지 다른 운동 장애 전문가가 될 것입니다. 글로벌 근긴장이상 등급 척도(GDS). 평가자는 기준선(주사 방문) 및 주사 후 6주에 근긴장 이상을 평가할 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Wesley Woods Health Center; Emory University Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 원발성 또는 지발성 OMD 진단
- 중등도 또는 중증도, "아래 얼굴" 또는 "턱 및 혀" 섹션에서 GDS 점수 ≥4로 정의됨
- 예정된 방문에 참석할 수 있는 능력
- 이전에 onabotulinumtoxinA를 주사하고 해당 치료에 반응했으며 마지막 주사 후 최소 12주가 지난 사람만 해당
- 가임기 여성이 포함되려면 피임법을 사용해야 합니다.
제외 기준:
- 평가를 혼란스럽게 할 수 있는 전신 질환의 존재
- 근긴장이상 치료를 위한 뇌심부 자극 전극의 이전 배치
- 보툴리눔 독소 A형(예: 아미노글리코사이드)의 작용을 방해할 수 있는 병용 경구 약물
- 근긴장이상을 치료하기 위해 처방된 약물(예: 벤조디아제핀, 바클로펜 또는 항콜린제)의 불안정한 용량
- 보툴리눔 독소 제제에 대한 모든 알려진 과민성 및 우유 단백질에 대한 알레르기
- 다른 형태의 보툴리눔 독소 A형에 대한 면역 저항성
- 수반되는 신경근 장애(예: 중증 근무력증 또는 램버트-이튼 증후군 등)의 존재
- 제안된 주사 부위의 감염
- 임산부
- 피임을 하지 않는 가임기 여성
- 모유 수유 여성
- 예정된 방문을 준수할 수 없음
- 이전에 보툴리눔 독소 A형을 주사했지만 반응하지 않은 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 디스포트 주사
이전에 보툴리눔 독소 유형 A로 치료받은 적이 있는 OMD 참가자는 Dysport®를 주사합니다.
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참가자는 저용량 AbobotulinumtoxinA 주사를 받게 됩니다. 주사 위치는 개인의 근긴장 이상 증상을 치료하기 위해 임상의가 결정합니다. 턱을 닫는 OMD를 위한 주사에 포함될 수 있는 근육: 내측익상근 50단위, 깨물근 25단위 턱을 벌린 OMD를 위한 주사에 포함될 수 있는 근육: 외측익상근 50단위, 전이가슴근 10단위 혀 돌출이 있는 OMD의 주사에 포함될 근육: Genioglossus 7.5 단위
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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블라인드 평가자가 측정한 평균 글로벌 근긴장 이상 평가 척도 점수
기간: 기준선, 6주차, 12주차
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이 척도는 눈이 먼 평가자에 의해 턱과 혀의 근긴장이상의 정도를 측정합니다. Dystonia는 0에서 10까지 평가됩니다. 0=디스토니아 없음, 1=미미한 디스토니아, 5=중등도 디스토니아, 10=가장 심한 디스토니아 |
기준선, 6주차, 12주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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아날로그 통증 척도 점수의 변화
기간: 기준선, 12주차
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0은 "통증 없음"을 나타내고 100은 "가장 심한 통증"을 나타내는 시각적 아날로그 척도(0-100)로 턱 통증을 측정합니다.
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기준선, 12주차
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파킨슨병(SCS-PD) 점수에 대한 평균 침출혈 임상 척도
기간: 기준선, 6주차, 12주차
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SCS-PD는 침흘림을 측정합니다.
개별 항목은 0-3의 척도로 점수를 매깁니다. 여기서 0은 "절대"를 나타내고 3은 "항상"을 나타냅니다.
전체 최대 점수는 21입니다.
점수가 높을수록 침흘림의 정도가 심함을 나타냅니다.
점수가 낮을수록 심각도가 낮음을 나타냅니다.
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기준선, 6주차, 12주차
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일일 혀 깨물기 횟수의 변화
기간: 기준선, 12주차
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환자는 하루에 실수로/본의 아니게 혀를 깨무는 경향이 있는 횟수를 추정하라는 요청을 받습니다.
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기준선, 12주차
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평균 삼킴 장애 설문지(SDQ-20) 점수
기간: 기준선, 6주차, 12주차
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씹기 및 삼키기의 용이성은 SDQ-20에 의해 평가될 것입니다(침흘림과 관련되므로 중복으로 인한 질문 5 및 이전 흡인 폐렴과 관련되어 연구와 관련되지 않은 질문 15를 제외하도록 수정됨).
개별 항목은 0(전혀 없음)에서 3(매우 자주)까지 점수가 매겨집니다.
전체 점수는 모든 항목의 합계입니다. 더 높은 점수는 더 빈번한 삼킴 장애를 나타냅니다. 더 낮은 점수는 방해가 없거나 덜 빈번함을 나타내며 가능한 최대 점수는 39입니다.
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기준선, 6주차, 12주차
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평균 Fahn-Marsden 파트 B "연설" 질문(BFM-q21) 등급
기간: 기준선, 6주차, 12주차
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Fahn-Marsden 파트 B "말하기" 질문은 말하기의 용이성을 평가합니다.
응답 범위는 0=보통, 1=약간 관련됨, 쉽게 이해됨, 2=약간 이해하기 어려움, 3=표시된 이해 어려움.
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기준선, 6주차, 12주차
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평균 악구강 디스토니아 삶의 질 설문지(OMDQ-25) 점수
기간: 기준선, 6주차, 12주차
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OMDQ-25는 악구강 디스토니아 환자를 위해 만들어진 주관적인 삶의 질 측정입니다.
최대 총점은 100점으로 가장 높은 삶의 질을 나타냅니다.
50점은 평범한 삶의 질을 나타냅니다.
점수가 낮을수록 삶의 질이 낮은 것으로 인식됨을 나타냅니다.
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기준선, 6주차, 12주차
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평균 글로벌 임상 인상 - 개선 척도(CGI) 지수 점수
기간: 6주차, 12주차
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CGI-I(Clinical Global Impression - Improvement scale)는 7점 척도로 임상의가 개입 초기에 기준선 상태에 비해 환자의 질병이 얼마나 개선 또는 악화되었는지 평가해야 합니다.
응답은 1에서 7까지의 척도로 점수가 매겨집니다. 1은 "매우 개선됨"을 나타내고 7은 "매우 악화됨"을 나타냅니다.
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6주차, 12주차
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심각도 지수 점수가 포함된 평균 글로벌 임상 인상 척도(CGI-S)
기간: 기준선, 6주차, 12주차
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CGI-S(Clinical Global Impression - Severity Scale)는 동일한 진단을 받은 환자에 대한 임상의의 과거 경험과 비교하여 임상의가 평가 시점에 환자 질병의 중증도를 평가하도록 요구하는 7점 척도입니다.
응답은 1에서 7까지의 척도로 점수가 매겨집니다. 1은 "정상, 전혀 아프지 않음"을 나타내고 7은 "가장 심하게 아픈 환자 중"을 나타냅니다.
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기준선, 6주차, 12주차
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평균 글로벌 임상 인상-효능 지수 점수
기간: 6주차, 12주차
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Clinical Global Impression - Efficacy Index는 치료의 치료 효과를 평가하는 4×4 등급 척도입니다.
응답 범위는 0에서 4까지이며 4가 최상의 응답입니다.
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6주차, 12주차
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비맹검 평가자에 의해 측정된 평균 통합 근긴장 이상 평가 척도(UDRS) 점수
기간: 기준선, 6주차, 12주차
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UDRS는 디스토니아 심각도를 측정합니다.
UDRS는 피험자의 디스토니아의 중증도와 관련하여 비맹검 비디오 평가자에 의해 평가되고 있습니다.
점수 범위는 0에서 10까지입니다. 0은 근긴장 이상 없음, 5는 중등도 근긴장 이상, 10은 최악의 근긴장 이상을 나타냅니다.
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기준선, 6주차, 12주차
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비맹검 평가자에 의해 측정된 평균 글로벌 근긴장이상 평가 척도 점수
기간: 기준선, 6주차, 12주차
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이 척도는 눈가림이 없는 평가자에 의해 턱과 혀의 근긴장이상의 정도를 측정합니다. Dystonia는 0에서 10까지 평가됩니다. 0=디스토니아 없음, 1=미미한 디스토니아, 5=중등도 디스토니아, 10=가장 심한 디스토니아 |
기준선, 6주차, 12주차
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블라인드 평가자가 측정한 평균 통합 근긴장 이상 평가 척도(UDRS) 점수
기간: 기준선, 6주차, 12주차
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UDRS는 디스토니아 심각도를 측정합니다.
UDRS는 맹검 비디오 평가자에 의해 피험자의 근긴장이상의 심각도와 관련하여 평가되고 있습니다.
점수 범위는 0에서 10까지입니다. 0은 근긴장 이상 없음, 5는 중등도 근긴장 이상, 10은 최악의 근긴장 이상을 나타냅니다.
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기준선, 6주차, 12주차
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Tan EK, Jankovic J. Botulinum toxin A in patients with oromandibular dystonia: long-term follow-up. Neurology. 1999 Dec 10;53(9):2102-7. doi: 10.1212/wnl.53.9.2102.
- Rosales RL, Ng AR, Santos MM, Fernandez HH. The broadening application of chemodenervation in X-linked dystonia-parkinsonism (Part II): an open-label experience with botulinum toxin-A (Dysport(R)) injections for oromandibular, lingual, and truncal-axial dystonias. Int J Neurosci. 2011;121 Suppl 1:44-56. doi: 10.3109/00207454.2011.558260.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
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마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- IRB00064292
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