Dysport för behandling av OMD

Oromandibulär dystoni (OMD) är en ovanlig, invalidiserande form av kranial dystoni, som involverar ofrivilliga rörelser av de nedre ansikts-, tugg- och lingualmusklerna. Detta kan orsaka käkrörelser inklusive öppning, stängning, utskjutning, indragning eller avvikelse. Vanliga ytterligare ansiktsrörelser involverar grimasering eller läppar. När det är tungan inblandning, presenteras det vanligtvis som tungan utskjutande eller curling. Sådana patienter är nedsatta i förhållande till att äta, tala och svälja

Denna studie syftar till att utvärdera effektiviteten och säkerheten av en låg dos Dysport® som anses tolerabel under fas 1 hos patienter med oromandibulär dystoni (OMD).

Deltagarna kommer endast att injiceras med Dysport®, med en oblindad öppen etikett. Säkerheten och effekten av att få Dysport® kommer att registreras för alla patienter som genomgår injektion. Alla försökspersoner kommer att undersökas och videofilmas vid injektionsbesöket, sedan 6 och 12 veckor efter injektionen med ett standardiserat protokoll. Det primära resultatet kommer att vara blindade undersökningspoäng av videorna som utförs efter att studien är klar. Utvärderarna kommer att vara tre olika experter på rörelsestörningar, som inte på annat sätt är involverade i studien, som kommer att granska de videofilmade undersökningarna, presenterade i slumpmässig ordning, med hjälp av Global Dystonia Rating scale (GDS). Utvärderare kommer att bedöma dystonin vid baslinjen (injektionsbesök) och 6 veckor efter injektionen.