Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dysport til behandling af OMD

19. oktober 2017 opdateret af: Stewart Factor, Emory University

En pilotdosisvarierende undersøgelse af Dysport® (AbobotulinumtoxinA) til behandling af oromandibulær dystoni

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​AbobotulinumtoxinA (Dysport) til brug ved oromandibulær dystoni (OMD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Oromandibulær dystoni (OMD) er en usædvanlig, invaliderende form for kraniel dystoni, der involverer ufrivillige bevægelser af de nedre ansigts-, tygge- og linguale muskler. Dette kan forårsage kæbebevægelser, herunder åbning, lukning, fremspring, tilbagetrækning eller afvigelse. Almindelige yderligere ansigtsbevægelser involverer grimassering eller læbesammentrækninger. Når der er tunge involvering, viser det sig normalt som tungefremspring eller krølning. Sådanne patienter er svækkede i forhold til at spise, tale og synke

Denne undersøgelse har til formål at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​en lav dosis Dysport®, der anses for tolerabel i fase 1 hos personer med oromandibulær dystoni (OMD).

Deltagerne vil kun blive injiceret med Dysport®, med en ikke-blind åben-label afsløring. Sikkerheden og effekten af ​​at modtage Dysport® vil blive registreret for alle forsøgspersoner, der får en injektion. Alle forsøgspersoner vil blive undersøgt og videofilmet ved injektionsbesøget, derefter 6 og 12 uger efter injektion med en standardiseret protokol. Det primære resultat vil være blindede undersøgelsesresultater af videoerne udført efter undersøgelsen er afsluttet. Evaluatorerne vil være tre forskellige eksperter i bevægelsesforstyrrelser, som ikke på anden måde er involveret i undersøgelsen, som vil gennemgå de videooptagede undersøgelser, præsenteret i en tilfældig rækkefølge, ved hjælp af Global Dystonia Rating scale (GDS). Evaluatorer vil vurdere dystonien ved baseline (injektionsbesøg) og 6 uger efter injektion.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Wesley Woods Health Center; Emory University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • en diagnose af primær eller tardiv OMD
  • moderat eller svær sværhedsgrad, defineret som GDS-score ≥4 i enten "underansigt" eller "kæbe og tunge" sektion
  • mulighed for at deltage i de planlagte besøg
  • kun dem, der tidligere er blevet injiceret med onabotulinumtoxinA og har reageret på den behandling, og som er mindst 12 uger efter sidste injektion
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal bruge prævention for at blive inkluderet.

Ekskluderingskriterier:

  • Eksistensen af ​​en systemisk sygdom, der kunne forvirre evalueringen
  • tidligere placering af Deep Brain Stimulation-elektroder til behandling af dystoni
  • samtidig oral medicin, der kan interferere med virkningen af ​​botulinumtoksin type A (f.eks. aminoglykosider)
  • på en ustabil dosis af enhver medicin ordineret til behandling af dystoni (f.eks. benzodiazepiner, baclofen eller antikolinergika)
  • enhver kendt overfølsomhed over for ethvert botulinumtoksinpræparat og allergi over for komælksprotein
  • immunresistens over for andre former for botulinumtoksin type A
  • eksistensen af ​​en samtidig neuromuskulær lidelse (f.eks. Myasthenia Gravis eller Lambert-Eaton syndrom osv.)
  • infektion på de foreslåede injektionssteder
  • gravid kvinde
  • kvinder i den fødedygtige alder IKKE på prævention
  • ammende kvinder
  • manglende evne til at overholde planlagte besøg
  • patienter, der tidligere var blevet injiceret med botulinumtoksin type A, men som ikke reagerede

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Dysport injektioner
Deltagere med OMD, som tidligere er blevet behandlet med et hvilket som helst botulinumtoksin Type A, vil blive injiceret med Dysport®.
Medicin: Lav dosis - AbobotulinumtoxinA

Deltagerne vil modtage lavdosis AbobotulinumtoxinA-injektioner. Placeringen af ​​injektionerne vil blive bestemt af klinikeren for at behandle individets dystoniske symptom.

Muskler, der kan inkluderes til injektion for OMD med kæbelukning:

Medial Pterygoid 50 enheder, Masseter 25 enheder

Muskler, der kan indgå i injektion for OMD med kæbeåbning:

Lateral Pterygoid 50 enheder, Anterior digastrics 10 enheder

Muskel, der vil blive inkluderet i injektion for OMD med tungefremspring:

Genioglossus 7,5 enheder

Andre navne:
  • Dysport

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig global dystoni-vurderingsskala-score målt ved blindet bedømmer
Tidsramme: Baseline, uge ​​6, uge ​​12

Denne skala måler sværhedsgraden af ​​dystoni for kæben og tungen af ​​en blindet vurderer. Dystoni er vurderet fra 0 til 10:

0=Ingen dystoni til stede, 1=Minimal dystoni, 5=Moderat dystoni,10=Sværeste dystoni
Baseline, uge ​​6, uge ​​12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Analog Pain Scale Score
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Mål for kæbesmerter ved visuel analog skala (0-100), hvor 0 repræsenterer "ingen smerte" og 100 repræsenterer den "sværste smerte".
Baseline, uge ​​12
Gennemsnitlig Sialorrhea Clinical Scale for Parkinsons sygdom (SCS-PD) score
Tidsramme: Baseline, uge ​​6, uge ​​12
SCS-PD måler savlen. Individuelle elementer scores på en skala fra 0-3, hvor 0 repræsenterer "aldrig" og 3 repræsenterer "altid". Den samlede maksimale score er 21. En højere score indikerer større savlens sværhedsgrad. En lavere score indikerer mindre sværhedsgrad.
Baseline, uge ​​6, uge ​​12
Ændring i antal tungebid pr. dag
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Patienten vil blive bedt om at estimere, hvor mange gange de har tendens til utilsigtet/ufrivilligt at bide deres tunge pr. dag.
Baseline, uge ​​12
Gennemsnitlig synkeforstyrrelsesspørgeskema (SDQ-20) Score
Tidsramme: Baseline, uge ​​6, uge ​​12
Nem at tygge og synke vil blive vurderet af SDQ-20 (modificeret til at udelukke spørgsmål 5 på grund af redundans, da det vedrører savlen og spørgsmål 15, som ikke er relevant for undersøgelsen, da det involverer tidligere aspirationspneumonier). Individuelle elementer scores fra 0 (aldrig) til 3 (meget ofte). Den samlede score er totalen for alle elementer; en højere score, der indikerer hyppigere synkeforstyrrelser; en lavere score, der indikerer ingen eller mindre hyppige forstyrrelser, med en mulig maksimal score på 39.
Baseline, uge ​​6, uge ​​12
Gennemsnitlig Fahn-Marsden del B "Tale" spørgsmål (BFM-q21) Bedømmelse
Tidsramme: Baseline, uge ​​6, uge ​​12
Fahn-Marsden del B "Tale"-spørgsmål vurderer, hvor let det er at producere tale. Svarene spænder fra 0=Normal, 1=Lidt involveret, letforståelig, 2=Nogle svært ved at forstå, 3=Mærkelig vanskelighed med at forstå.
Baseline, uge ​​6, uge ​​12
Gennemsnitlig score for oromandibulær dystoni livskvalitetsspørgeskema (OMDQ-25)
Tidsramme: Baseline, uge ​​6, uge ​​12
OMDQ-25 er en subjektiv livskvalitetsmåling lavet til patienter med oromandibulær dystoni. Den maksimale samlede score er 100, hvilket indikerer den højeste livskvalitet. En score på 50 indikerer en middelmådig livskvalitet. En lavere score indikerer oplevet lavere livskvalitet.
Baseline, uge ​​6, uge ​​12
Gennemsnitlig global klinisk indtryk - forbedringsskala (CGI)-indeksscore
Tidsramme: Uge 6, uge ​​12
The Clinical Global Impression - Improvement scale (CGI-I) er en 7-punkts skala, der kræver, at klinikeren vurderer, hvor meget patientens sygdom er forbedret eller forværret i forhold til en baseline-tilstand ved begyndelsen af ​​interventionen. Svarene bedømmes på en skala fra 1 til 7; 1 repræsenterer "meget forbedret" og 7 repræsenterer "meget meget dårligere".
Uge 6, uge ​​12
Gennemsnitlig global klinisk indtryksskala (CGI-S) med alvorlighedsindeksscore
Tidsramme: Baseline, uge ​​6, uge ​​12
Clinical Global Impression - Severity scale (CGI-S) er en 7-trins skala, der kræver, at klinikeren vurderer sværhedsgraden af ​​patientens sygdom på vurderingstidspunktet i forhold til klinikerens tidligere erfaring med patienter, der har samme diagnose. Svarene bedømmes på en skala fra 1 til 7; 1 repræsenterer "normal, slet ikke syg" og 7 repræsenterer "blandt de mest ekstremt syge patienter".
Baseline, uge ​​6, uge ​​12
Gennemsnitlig global klinisk indtryk-effektindeksscore
Tidsramme: Uge 6, uge ​​12
The Clinical Global Impression - Efficacy Index er en 4×4 vurderingsskala, der vurderer den terapeutiske effekt af behandlingen. Svarene varierer på en skala fra 0 til 4, hvor 4 er det bedste svar.
Uge 6, uge ​​12
Gennemsnitlig Unified Dystonia Rating Scale (UDRS)-score som målt ved un-blinded rater
Tidsramme: Baseline, uge ​​6, uge ​​12
UDRS måler sværhedsgraden af ​​dystoni. UDRS bliver vurderet af ikke-blindede videoevaluatorer med hensyn til sværhedsgraden af ​​forsøgspersonens dystoni. Score varierer fra 0 til 10; 0 indikerer ingen dystoni, 5 indikerer moderat dystoni og 10 indikerer den værste dystoni.
Baseline, uge ​​6, uge ​​12
Gennemsnitlig global dystoni-vurderingsskala-score målt ved ikke-blind-bedømmer
Tidsramme: Baseline, uge ​​6, uge ​​12

Denne skala måler sværhedsgraden af ​​dystoni for kæben og tungen af ​​en ikke-blind vurderer. Dystoni er vurderet fra 0 til 10:

0=Ingen dystoni til stede, 1=Minimal dystoni, 5=Moderat dystoni,10=Sværeste dystoni
Baseline, uge ​​6, uge ​​12
Gennemsnitlig Unified Dystonia Rating Scale (UDRS)-score målt ved blindet bedømmer
Tidsramme: Baseline, uge ​​6, uge ​​12
UDRS måler sværhedsgraden af ​​dystoni. UDRS bliver vurderet af blindede videoevaluatorer med hensyn til sværhedsgraden af ​​forsøgspersonens dystoni. Score varierer fra 0 til 10; 0 indikerer ingen dystoni, 5 indikerer moderat dystoni og 10 indikerer den værste dystoni.
Baseline, uge ​​6, uge ​​12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Emory University

Samarbejdspartnere

Ipsen

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Stewart A Factor, DO, Emory University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2013

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

8. februar 2017

Studieafslutning (FAKTISKE)

8. februar 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. august 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. august 2013

Først opslået (SKØN)

13. august 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

17. november 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. oktober 2017

Sidst verificeret

1. oktober 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IRB00064292

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Tardiv dystoni

Kliniske forsøg med Lav dosis - AbobotulinumtoxinA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner