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Dysport pour le traitement des OMD

19 octobre 2017 mis à jour par: Stewart Factor, Emory University

Une étude pilote de dosage de Dysport® (AbobotulinumtoxinA) dans le traitement de la dystonie oromandibulaire

Le but de cette étude est d'étudier l'efficacité et l'innocuité de l'AbobotulinumtoxinA (Dysport) pour une utilisation dans la dystonie oromandibulaire (OMD).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La dystonie oromandibulaire (OMD) est une forme rare et invalidante de dystonie crânienne, impliquant des mouvements involontaires des muscles faciaux inférieurs, masticateurs et linguaux. Cela peut provoquer des mouvements de la mâchoire, y compris l'ouverture, la fermeture, la saillie, la rétraction ou la déviation. Les mouvements faciaux supplémentaires courants impliquent des grimaces ou des pincements de lèvres. Lorsqu'il y a atteinte de la langue, elle se présente généralement sous la forme d'une saillie ou d'un recourbement de la langue. Ces patients sont altérés en ce qui concerne manger, parler et avaler

Cette étude vise à évaluer l'efficacité et la tolérance d'une faible dose de Dysport® jugée tolérable en phase 1 chez des sujets atteints de dystonie oromandibulaire (OMD).

Les participants recevront une injection de Dysport® uniquement, avec une divulgation ouverte sans aveugle. La sécurité et l'efficacité de la réception de Dysport® seront enregistrées pour tous les sujets qui subissent une injection. Tous les sujets seront examinés et filmés lors de la visite d'injection, puis à 6 et 12 semaines après l'injection avec un protocole standardisé. Le résultat principal sera les résultats des examens en aveugle des vidéos réalisées une fois l'étude terminée. Échelle d'évaluation globale de la dystonie (GDS). Les évaluateurs évalueront la dystonie au départ (visite d'injection) et 6 semaines après l'injection.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

18

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Wesley Woods Health Center; Emory University Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • un diagnostic d'OMD primaire ou tardive
  • sévérité modérée ou sévère, définie par un score GDS ≥ 4 dans la section « bas du visage » ou « mâchoire et langue »
  • capacité d'assister aux visites prévues
  • uniquement ceux qui ont déjà reçu une injection d'onabotulinumtoxinA et qui ont répondu à ce traitement, et qui sont au moins 12 semaines après la dernière injection
  • Les femmes en âge de procréer doivent utiliser une contraception pour être incluses.

Critère d'exclusion:

  • Existence d'une maladie systémique pouvant fausser l'évaluation
  • placement précédent d'électrodes de stimulation cérébrale profonde pour traiter la dystonie
  • médicaments oraux concomitants qui pourraient interférer avec l'action de la toxine botulique de type A (par exemple, les aminoglycosides)
  • sur une dose instable de tout médicament prescrit pour traiter la dystonie (par exemple, les benzodiazépines, le baclofène ou les anticholinergiques)
  • toute hypersensibilité connue à toute préparation de toxine botulique et allergie aux protéines de lait de vache
  • immunorésistance aux autres formes de toxine botulique de type A
  • existence d'un trouble neuromusculaire concomitant (par exemple, myasthénie grave ou syndrome de Lambert-Eaton, etc.)
  • infection aux sites d'injection proposés
  • femmes enceintes
  • femmes en âge de procréer NON sous contraception
  • les femmes qui allaitent
  • incapacité à se conformer aux visites prévues
  • les patients qui avaient déjà reçu une injection de toxine botulique de type A mais qui n'ont pas répondu

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Injections Dysport
Les participants atteints d'OMD qui ont déjà été traités avec une toxine botulique de type A recevront une injection de Dysport®.
Médicament: Faible dose - AbobotulinumtoxinA

Les participants recevront des injections à faible dose d'AbobotulinumtoxinA. L'emplacement des injections sera déterminé par le clinicien pour traiter le symptôme dystonique de l'individu.

Muscles pouvant être inclus dans l'injection pour OMD avec fermeture de la mâchoire :

Ptérygoïdien médial 50 unités, Masseter 25 unités

Muscles pouvant être inclus dans l'injection pour OMD avec ouverture de la mâchoire :

Ptérygoïdien latéral 50 unités, digastrique antérieur 10 unités

Muscle qui sera inclus dans l'injection pour OMD avec protrusion de la langue :

Génioglosse 7,5 unités

Autres noms:
  • Dysport

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score moyen de l'échelle d'évaluation globale de la dystonie tel que mesuré par l'évaluateur en aveugle
Délai: Base de référence, Semaine 6, Semaine 12

Cette échelle mesure la sévérité de la dystonie de la mâchoire et de la langue par un évaluateur en aveugle. La dystonie est notée de 0 à 10 :

0 = Aucune dystonie présente, 1 = Dystonie minimale, 5 = Dystonie modérée, 10 = Dystonie la plus sévère
Base de référence, Semaine 6, Semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification du score de l'échelle de douleur analogique
Délai: Base de référence, semaine 12
Mesure de la douleur à la mâchoire par échelle visuelle analogique (0-100) où 0 représente "aucune douleur" et 100 représente la "douleur la plus intense".
Base de référence, semaine 12
Score moyen de l'échelle clinique de la sialorrhée pour la maladie de Parkinson (SCS-PD)
Délai: Base de référence, Semaine 6, Semaine 12
Le SCS-PD mesure la bave. Les éléments individuels sont notés sur une échelle de 0 à 3, où 0 représente "jamais" et 3 représente "toujours". La note maximale globale est de 21. Un score plus élevé indique une plus grande sévérité de la bave. Un score inférieur indique une gravité moindre.
Base de référence, Semaine 6, Semaine 12
Changement du nombre de morsures de langue par jour
Délai: Base de référence, semaine 12
On demandera au patient d'estimer combien de fois il a tendance à se mordre accidentellement/involontairement la langue par jour.
Base de référence, semaine 12
Score moyen du questionnaire sur les troubles de la déglutition (SDQ-20)
Délai: Base de référence, Semaine 6, Semaine 12
La facilité de mastication et de déglutition sera évaluée par le SDQ-20 (modifié pour exclure la question 5 en raison de la redondance en ce qui concerne la bave et la question 15 qui n'est pas pertinente pour l'étude car elle implique des pneumonies par aspiration antérieures). Les items individuels sont notés de 0 (jamais) à 3 (très fréquemment). Le score global est le total de tous les éléments ; un score plus élevé indiquant des troubles de la déglutition plus fréquents ; un score inférieur indiquant une perturbation nulle ou moins fréquente, avec un score maximum possible de 39.
Base de référence, Semaine 6, Semaine 12
Évaluation moyenne de la question Fahn-Marsden Partie B "Discours" (BFM-q21)
Délai: Base de référence, Semaine 6, Semaine 12
La question Fahn-Marsden Part B "Speech" évalue la facilité de production de la parole. Les réponses vont de 0 = Normal, 1 = Légèrement impliqué, facile à comprendre, 2 = Quelques difficultés à comprendre, 3 = Difficulté marquée à comprendre.
Base de référence, Semaine 6, Semaine 12
Score moyen du questionnaire sur la qualité de vie de la dystonie oromandibulaire (OMDQ-25)
Délai: Base de référence, Semaine 6, Semaine 12
L'OMDQ-25 est une mesure subjective de la qualité de vie réalisée pour les patients atteints de dystonie oromandibulaire. Le score total maximum est de 100 indiquant la meilleure qualité de vie. Un score de 50 indique une qualité de vie médiocre. Un score inférieur indique une qualité de vie perçue inférieure.
Base de référence, Semaine 6, Semaine 12
Score moyen de l'indice de l'échelle d'amélioration de l'impression clinique globale (CGI)
Délai: Semaine 6, Semaine 12
L'échelle d'amélioration de l'impression clinique globale (CGI-I) est une échelle à 7 points qui demande au clinicien d'évaluer dans quelle mesure la maladie du patient s'est améliorée ou aggravée par rapport à un état initial au début de l'intervention. Les réponses sont notées sur une échelle de 1 à 7 ; 1 signifie "très amélioré" et 7 signifie "très nettement pire".
Semaine 6, Semaine 12
Échelle d'impression clinique globale moyenne (CGI-S) avec score d'indice de gravité
Délai: Base de référence, Semaine 6, Semaine 12
L'échelle Clinical Global Impression - Severity (CGI-S) est une échelle à 7 points qui demande au clinicien d'évaluer la gravité de la maladie du patient au moment de l'évaluation, par rapport à l'expérience passée du clinicien avec des patients qui ont le même diagnostic. Les réponses sont notées sur une échelle de 1 à 7 ; 1 représente "normal, pas du tout malade" et 7 représente "parmi les patients les plus gravement malades".
Base de référence, Semaine 6, Semaine 12
Impression clinique globale moyenne - Score de l'indice d'efficacité
Délai: Semaine 6, Semaine 12
Le Clinical Global Impression - Efficacy Index est une échelle d'évaluation 4×4 qui évalue l'effet thérapeutique du traitement. Les réponses vont de 0 à 4, 4 étant la meilleure réponse.
Semaine 6, Semaine 12
Score moyen de l'échelle d'évaluation unifiée de la dystonie (UDRS) tel que mesuré par l'évaluateur sans insu
Délai: Base de référence, Semaine 6, Semaine 12
L'UDRS mesure la sévérité de la dystonie. L'UDRS est évalué par des évaluateurs vidéo non masqués concernant la gravité de la dystonie du sujet. Les scores vont de 0 à 10 ; 0 indiquant l'absence de dystonie, 5 indiquant une dystonie modérée et 10 indiquant la pire dystonie.
Base de référence, Semaine 6, Semaine 12
Score moyen de l'échelle d'évaluation globale de la dystonie tel que mesuré par l'évaluateur sans aveugle
Délai: Base de référence, Semaine 6, Semaine 12

Cette échelle mesure la sévérité de la dystonie de la mâchoire et de la langue par un évaluateur non aveugle. La dystonie est notée de 0 à 10 :

0 = Aucune dystonie présente, 1 = Dystonie minimale, 5 = Dystonie modérée, 10 = Dystonie la plus sévère
Base de référence, Semaine 6, Semaine 12
Score moyen de l'échelle d'évaluation unifiée de la dystonie (UDRS) tel que mesuré par l'évaluateur en aveugle
Délai: Base de référence, Semaine 6, Semaine 12
L'UDRS mesure la sévérité de la dystonie. L'UDRS est évalué par des évaluateurs vidéo en aveugle concernant la gravité de la dystonie du sujet. Les scores vont de 0 à 10 ; 0 indiquant l'absence de dystonie, 5 indiquant une dystonie modérée et 10 indiquant la pire dystonie.
Base de référence, Semaine 6, Semaine 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Emory University

Collaborateurs

Ipsen

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Stewart A Factor, DO, Emory University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 août 2013

Achèvement primaire (RÉEL)

8 février 2017

Achèvement de l'étude (RÉEL)

8 février 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 août 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 août 2013

Première publication (ESTIMATION)

13 août 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

17 novembre 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 octobre 2017

Dernière vérification

1 octobre 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IRB00064292

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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