Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Dysport w leczeniu OMD

19 października 2017 zaktualizowane przez: Stewart Factor, Emory University

Pilotażowe badanie zakresu dawek preparatu Dysport® (AbobotulinumtoxinA) w leczeniu dystonii ustno-żuchwowej

Celem tego badania jest zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa AbobotulinumtoxinA (Dysport) do stosowania w dystonii ustno-żuchwowej (OMD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Dystonia ustno-żuchwowa (OMD) to rzadka, powodująca niepełnosprawność postać dystonii czaszkowej, obejmująca mimowolne ruchy dolnych mięśni twarzy, mięśni żucia i języka. Może to powodować ruchy szczęki, w tym otwieranie, zamykanie, wysuwanie, cofanie lub odchylanie. Typowe dodatkowe ruchy twarzy obejmują grymasy lub wydęcie ust. Kiedy występuje zajęcie języka, zwykle objawia się to wysunięciem lub zwijaniem się języka. Tacy pacjenci są upośledzeni w zakresie jedzenia, mówienia i połykania

To badanie ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa niskiej dawki Dysport® uznanej za tolerowaną podczas fazy 1 u pacjentów z dystonią ustno-żuchwową (OMD).

Uczestnikom zostanie wstrzyknięty tylko Dysport®, z ujawnieniem w otwartej etykiecie bez zaślepienia. Bezpieczeństwo i skuteczność podawania preparatu Dysport® zostanie odnotowana dla wszystkich osób poddanych iniekcji. Wszyscy pacjenci zostaną zbadani i nagrani na wideo podczas wizyty wstrzyknięcia, a następnie 6 i 12 tygodni po wstrzyknięciu, zgodnie ze standardowym protokołem. Podstawowym wynikiem będą zaślepione wyniki badań wideo przeprowadzonych po zakończeniu badania. Oceniającymi będzie trzech różnych ekspertów ds. zaburzeń ruchu, niezwiązanych w inny sposób z badaniem, którzy dokonają przeglądu nagranych na wideo badań, przedstawionych w losowej kolejności, przy użyciu Globalna skala oceny dystonii (GDS). Oceniający ocenią dystonię na początku badania (wizyta wstrzyknięcia) i 6 tygodni po wstrzyknięciu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

18

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Wesley Woods Health Center; Emory University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • rozpoznanie pierwotnej lub późnej OMD
  • umiarkowane lub ciężkie nasilenie, definiowane jako wynik GDS ≥ 4 w sekcji „dolna część twarzy” lub „szczęka i język”.
  • możliwość uczestniczenia w zaplanowanych wizytach
  • tylko ci, którzy otrzymali wcześniej wstrzyknięcie onabotulinumtoxinA i zareagowali na to leczenie oraz upłynęło co najmniej 12 tygodni od ostatniego wstrzyknięcia
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować antykoncepcję, aby zostać uwzględnione.

Kryteria wyłączenia:

  • Istnienie choroby ogólnoustrojowej, która mogłaby zakłócić ocenę
  • uprzednie umieszczenie elektrod głębokiej stymulacji mózgu w celu leczenia dystonii
  • jednoczesne przyjmowanie leków doustnych, które mogą zakłócać działanie toksyny botulinowej typu A (np. aminoglikozydy)
  • na niestabilnej dawce jakiegokolwiek leku przepisanego w leczeniu dystonii (np. benzodiazepiny, baklofen lub leki antycholinergiczne)
  • jakakolwiek znana nadwrażliwość na jakikolwiek preparat toksyny botulinowej i alergia na białko mleka krowiego
  • immunooporność na inne formy toksyny botulinowej typu A
  • istnienie współistniejącego zaburzenia nerwowo-mięśniowego (np. Myasthenia Gravis lub zespół Lamberta-Eatona itp.)
  • zakażenie w proponowanych miejscach wstrzyknięcia
  • kobiety w ciąży
  • kobiety w wieku rozrodczym NIE stosujące antykoncepcji
  • kobiety karmiące piersią
  • niemożność dotrzymania umówionych wizyt
  • pacjentów, którym wcześniej wstrzyknięto toksynę botulinową typu A, ale u których nie wystąpiła odpowiedź

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Zastrzyki Dysportu
Uczestnicy z OMD, którzy byli wcześniej leczeni jakąkolwiek toksyną botulinową typu A, otrzymają wstrzyknięcie Dysport®.
Lek: Niska dawka - AbobotulinumtoxinA

Uczestnicy otrzymają zastrzyki z niskiej dawki AbobotulinumtoxinA. Miejsce wstrzyknięć zostanie określone przez klinicystę w celu leczenia objawów dystonicznych u danej osoby.

Mięśnie, które mogą być włączone do wstrzyknięcia w przypadku OMD z zamknięciem szczęki:

Przyśrodkowy skrzydłowy 50 jednostek, żwacz 25 jednostek

Mięśnie, które mogą być objęte zastrzykiem w przypadku OMD z rozwarciem szczęki:

Boczne skrzydłowe 50 jednostek, przednie dwubrzuścowe 10 jednostek

Mięsień, który zostanie uwzględniony we wstrzyknięciu w przypadku OMD z wysuniętym językiem:

Genioglossus 7,5 jednostki

Inne nazwy:
  • Dysportuj

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średni wynik w globalnej skali oceny dystonii mierzony przez zaślepioną osobę oceniającą
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6, tydzień 12

Ta skala mierzy nasilenie dystonii szczęki i języka przez zaślepionego oceniającego. Dystonia jest oceniana od 0 do 10:

0=brak dystonii, 1=minimalna dystonia, 5=umiarkowana dystonia, 10=najcięższa dystonia
Wartość wyjściowa, tydzień 6, tydzień 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyniku w analogowej skali bólu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Pomiar bólu szczęki za pomocą wizualnej skali analogowej (0-100), gdzie 0 oznacza „brak bólu”, a 100 oznacza „najsilniejszy ból”.
Linia bazowa, tydzień 12
Średni wynik w skali klinicznej ślinotoku dla choroby Parkinsona (SCS-PD).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6, tydzień 12
SCS-PD mierzy ślinotok. Poszczególne pozycje są punktowane w skali od 0 do 3, gdzie 0 oznacza „nigdy”, a 3 „zawsze”. Ogólny maksymalny wynik to 21. Wyższy wynik wskazuje na większe nasilenie ślinotoku. Niższy wynik wskazuje na mniejszą dotkliwość.
Wartość wyjściowa, tydzień 6, tydzień 12
Zmiana liczby ugryzień w język dziennie
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Pacjent zostanie poproszony o oszacowanie, ile razy dziennie przypadkowo/mimowolnie gryzie się w język.
Linia bazowa, tydzień 12
Średni wynik kwestionariusza zaburzeń połykania (SDQ-20).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6, tydzień 12
Łatwość żucia i połykania zostanie oceniona za pomocą kwestionariusza SDQ-20 (zmodyfikowanego w celu wykluczenia pytania 5 ze względu na nadmiarowość, ponieważ odnosi się ono do ślinotoku oraz pytania 15, które nie ma związku z badaniem, ponieważ dotyczy wcześniejszego zachłystowego zapalenia płuc). Poszczególne elementy są punktowane od 0 (nigdy) do 3 (bardzo często). Ogólny wynik to suma wszystkich pozycji; wyższy wynik wskazujący na częstsze zaburzenia połykania; niższy wynik wskazujący na brak lub rzadsze zakłócenia, z możliwym maksymalnym wynikiem 39.
Wartość wyjściowa, tydzień 6, tydzień 12
Średnia ocena Fahna-Marsdena, część B „Przemówienie” (BFM-q21)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6, tydzień 12
Pytanie „Mowa” Fahna-Marsdena, część B, ocenia łatwość wypowiadania się. Odpowiedzi wahają się od 0=normalny, 1=lekko zaangażowany, łatwo zrozumiały, 2=pewne trudności ze zrozumieniem, 3=wyraźne trudności ze zrozumieniem.
Wartość wyjściowa, tydzień 6, tydzień 12
Średni wynik kwestionariusza jakości życia w zakresie dystonii ustno-żuchwowej (OMDQ-25).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6, tydzień 12
OMDQ-25 to subiektywny pomiar jakości życia pacjentów z dystonią ustno-żuchwową. Maksymalna łączna liczba punktów to 100, co wskazuje na najwyższą jakość życia. Wynik 50 punktów wskazuje na przeciętną jakość życia. Niższy wynik wskazuje na postrzeganą niższą jakość życia.
Wartość wyjściowa, tydzień 6, tydzień 12
Średnie ogólne wrażenie kliniczne — wskaźnik poprawy w skali (CGI).
Ramy czasowe: Tydzień 6, Tydzień 12
Skala Globalnego Wrażenia Klinicznego - Poprawa (CGI-I) to 7-punktowa skala, która wymaga od klinicysty oceny, jak bardzo stan pacjenta poprawił się lub pogorszył w stosunku do stanu wyjściowego na początku interwencji. Odpowiedzi są punktowane w skali od 1 do 7; 1 oznacza „bardzo dużo lepsze”, a 7 „bardzo dużo gorsze”.
Tydzień 6, Tydzień 12
Skala średniego ogólnego wrażenia klinicznego (CGI-S) z oceną wskaźnika ciężkości
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6, tydzień 12
Skala ogólnego wrażenia klinicznego – ciężkości (CGI-S) to 7-punktowa skala, która wymaga od klinicysty oceny ciężkości choroby pacjenta w momencie oceny w stosunku do wcześniejszych doświadczeń klinicysty z pacjentami z tą samą diagnozą. Odpowiedzi są punktowane w skali od 1 do 7; 1 oznacza „normalny, wcale nie chory”, a 7 oznacza „wśród najbardziej skrajnie chorych pacjentów”.
Wartość wyjściowa, tydzień 6, tydzień 12
Średni wynik globalnego wskaźnika wrażenia klinicznego-skuteczności
Ramy czasowe: Tydzień 6, Tydzień 12
Clinical Global Impression – Efficacy Index to skala ocen 4×4, która ocenia efekt terapeutyczny leczenia. Odpowiedzi udzielane są w skali od 0 do 4, gdzie 4 oznacza najlepszą odpowiedź.
Tydzień 6, Tydzień 12
Średni wynik w ujednoliconej skali oceny dystonii (UDRS) mierzony przez niezaślepioną osobę oceniającą
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6, tydzień 12
UDRS mierzy nasilenie dystonii. UDRS jest oceniany przez niezaślepionych ewaluatorów wideo pod kątem ciężkości dystonii badanego. Wyniki wahają się od 0 do 10; 0 oznacza brak dystonii, 5 oznacza umiarkowaną dystonię, a 10 oznacza najgorszą dystonię.
Wartość wyjściowa, tydzień 6, tydzień 12
Średni wynik w globalnej skali oceny dystonii mierzony przez niezaślepioną osobę oceniającą
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6, tydzień 12

Ta skala mierzy nasilenie dystonii szczęki i języka przez niezaślepionego oceniającego. Dystonia jest oceniana od 0 do 10:

0=brak dystonii, 1=minimalna dystonia, 5=umiarkowana dystonia, 10=najcięższa dystonia
Wartość wyjściowa, tydzień 6, tydzień 12
Średni wynik w ujednoliconej skali oceny dystonii (UDRS) mierzony przez zaślepionego oceniającego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6, tydzień 12
UDRS mierzy nasilenie dystonii. UDRS jest oceniany przez zaślepionych ewaluatorów wideo pod kątem nasilenia dystonii badanego. Wyniki wahają się od 0 do 10; 0 oznacza brak dystonii, 5 oznacza umiarkowaną dystonię, a 10 oznacza najgorszą dystonię.
Wartość wyjściowa, tydzień 6, tydzień 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Emory University

Współpracownicy

Ipsen

Śledczy

  • Główny śledczy: Stewart A Factor, DO, Emory University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2013

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

8 lutego 2017

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

8 lutego 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 sierpnia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 sierpnia 2013

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

13 sierpnia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

17 listopada 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 października 2017

Ostatnia weryfikacja

1 października 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB00064292

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj