Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dysport pro léčbu OMD

19. října 2017 aktualizováno: Stewart Factor, Emory University

Pilotní studie rozmezí dávek Dysport® (AbobotulinumtoxinA) v léčbě oromandibulární dystonie

Účelem této studie je studovat účinnost a bezpečnost AbobotulinumtoxinuA (Dysport) pro použití u oromandibulární dystonie (OMD).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Oromandibulární dystonie (OMD) je neobvyklá, invalidizující forma lebeční dystonie, zahrnující mimovolní pohyby dolních obličejových, žvýkacích a lingválních svalů. To může způsobit pohyby čelisti včetně otevírání, zavírání, vyčnívání, zatahování nebo vychylování. Běžné další pohyby obličeje zahrnují grimasy nebo našpulení rtů. Když dojde k postižení jazyka, obvykle se projevuje jako vyčnívání jazyka nebo zvlnění. Takoví pacienti mají poruchu ve vztahu k jídlu, mluvení a polykání

Tato studie si klade za cíl vyhodnotit účinnost a bezpečnost nízké dávky Dysport® považované za tolerovatelnou během fáze 1 u subjektů s oromandibulární dystonií (OMD).

Účastníkům bude aplikován pouze Dysport® s nezaslepeným otevřeným popisem. Bezpečnost a účinnost při podávání přípravku Dysport® bude zaznamenána u všech subjektů, které podstoupí injekci. Všechny subjekty budou vyšetřeny a nahrány na video při injekční návštěvě, poté 6 a 12 týdnů po injekci podle standardizovaného protokolu. Primárním výsledkem budou zaslepené výsledky vyšetření videí provedených po dokončení studie. Hodnotiteli budou tři různí odborníci na pohybové poruchy, kteří se do studie jinak nezapojili, kteří zkontrolují zaznamenaná vyšetření prezentovaná v náhodném pořadí pomocí Global Dystonia Rating scale (GDS). Hodnotitelé vyhodnotí dystonii na začátku (návštěva injekce) a 6 týdnů po injekci.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

18

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Wesley Woods Health Center; Emory University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • diagnóza primární nebo tardivní OMD
  • střední nebo závažná závažnost, definovaná jako skóre GDS ≥4 buď v části „dolní část obličeje“ nebo „čelist a jazyk“
  • schopnost zúčastnit se plánovaných návštěv
  • pouze ti, kterým byl dříve aplikován onabotulinumtoxin A a reagovali na tuto léčbu a jsou alespoň 12 týdnů po poslední injekci
  • Ženy v plodném věku musí používat antikoncepci, aby mohly být zahrnuty.

Kritéria vyloučení:

  • Existence systémového onemocnění, které by mohlo zmařit hodnocení
  • předchozí umístění elektrod hluboké mozkové stimulace k léčbě dystonie
  • souběžné perorální léky, které by mohly interferovat s působením botulotoxinu typu A (např.
  • na nestabilní dávkování jakéhokoli léku předepsaného k léčbě dystonie (např. benzodiazepiny, baklofen nebo anticholinergika)
  • jakákoli známá přecitlivělost na jakýkoli botulotoxinový přípravek a alergie na bílkovinu kravského mléka
  • imunorezistence vůči jiným formám botulotoxinu typu A
  • existence souběžné neuromuskulární poruchy (např. Myasthenia Gravis nebo Lambert-Eatonův syndrom atd.)
  • infekce v navrhovaných místech vpichu
  • těhotná žena
  • ženy ve fertilním věku NEužívají antikoncepci
  • kojící ženy
  • neschopnost dodržet plánované návštěvy
  • pacientů, kterým byl dříve injekčně podán botulotoxin typu A, ale kteří nereagovali

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Injekce Dysport
Účastníkům s OMD, kteří byli dříve léčeni jakýmkoliv botulotoxinem typu A, bude aplikován Dysport®.
Lék: Nízká dávka - AbobotulinumtoxinA

Účastníci dostanou injekce AbobotulinumtoxinA s nízkou dávkou. Umístění injekcí určí lékař k léčbě dystonického symptomu jedince.

Svaly, které mohou být zahrnuty do injekce pro OMD se zavíráním čelisti:

Mediální Pterygoid 50 jednotek, Masseter 25 jednotek

Svaly, které mohou být zahrnuty do injekce pro OMD s otevřením čelisti:

Laterální Pterygoid 50 jednotek, Přední digastrika 10 jednotek

Sval, který bude zahrnut do injekce pro OMD s protruzí jazyka:

Genioglossus 7,5 jednotek

Ostatní jména:
  • Dysport

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrné skóre globální stupnice hodnocení dystonie měřené zaslepeným hodnotitelem
Časové okno: Výchozí stav, týden 6, týden 12

Tato stupnice měří závažnost dystonie pro čelist a jazyk zaslepeným hodnotitelem. Dystonia je hodnocena od 0 do 10:

0 = žádná dystonie, 1 = minimální dystonie, 5 = středně těžká dystonie, 10 = nejtěžší dystonie
Výchozí stav, týden 6, týden 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ve skóre analogové škály bolesti
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Měření bolesti čelisti pomocí vizuální analogové stupnice (0-100), kde 0 představuje "žádnou bolest" a 100 představuje "nejsilnější bolest".
Výchozí stav, týden 12
Průměrná klinická škála Sialorrhea pro skóre Parkinsonovy choroby (SCS-PD)
Časové okno: Výchozí stav, týden 6, týden 12
SCS-PD měří slintání. Jednotlivé položky jsou hodnoceny na stupnici od 0 do 3, kde 0 znamená „nikdy“ a 3 znamená „vždy“. Celkový maximální počet bodů je 21. Vyšší skóre znamená větší závažnost slintání. Nižší skóre znamená menší závažnost.
Výchozí stav, týden 6, týden 12
Změna počtu kousnutí jazyka za den
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Pacient bude požádán, aby odhadl, kolikrát má tendenci si náhodně/nedobrovolně kousnout jazyk za den.
Výchozí stav, týden 12
Dotazník průměrného polykání (SDQ-20) skóre
Časové okno: Výchozí stav, týden 6, týden 12
Snadnost žvýkání a polykání bude hodnocena pomocí SDQ-20 (upraveno tak, aby byla vyloučena otázka 5 z důvodu redundance, protože se týká slintání, a otázka 15, která není pro studii relevantní, protože zahrnuje předchozí aspirační pneumonie). Jednotlivé položky jsou hodnoceny od 0 (nikdy) do 3 (velmi často). Celkové skóre je součet všech položek; vyšší skóre indikující častější poruchy polykání; nižší skóre označující žádné nebo méně časté rušení, s možným maximálním skóre 39.
Výchozí stav, týden 6, týden 12
Střední Fahn-Marsden část B „řeč“ otázka (BFM-q21) Hodnocení
Časové okno: Výchozí stav, týden 6, týden 12
Fahn-Marsdenova část B „řeč“ otázka hodnotí snadnost produkování řeči. Odpovědi se pohybují od 0 = Normální, 1 = Mírně zapojené, snadno pochopitelné, 2 = Určité potíže s porozuměním, 3 = Výrazné potíže s porozuměním.
Výchozí stav, týden 6, týden 12
Průměrná hodnota dotazníku kvality života oromandibulární dystonie (OMDQ-25)
Časové okno: Výchozí stav, týden 6, týden 12
OMDQ-25 je subjektivní měření kvality života u pacientů s oromandibulární dystonií. Maximální celkové skóre je 100, což znamená nejvyšší kvalitu života. Skóre 50 znamená průměrnou kvalitu života. Nižší skóre ukazuje na vnímanou nižší kvalitu života.
Výchozí stav, týden 6, týden 12
Průměrný globální klinický dojem - skóre indexu stupnice zlepšení (CGI).
Časové okno: 6. týden, 12. týden
Škála klinického globálního dojmu – zlepšení (CGI-I) je 7 bodová škála, která vyžaduje, aby lékař zhodnotil, jak moc se pacientova nemoc zlepšila nebo zhoršila ve srovnání s výchozím stavem na začátku intervence. Odpovědi jsou hodnoceny na stupnici od 1 do 7; 1 představuje „velmi výrazně lepší“ a 7 představuje „velmi mnohem horší“.
6. týden, 12. týden
Průměrná globální škála klinického dojmu (CGI-S) se skóre indexu závažnosti
Časové okno: Výchozí stav, týden 6, týden 12
Globální klinický dojem – stupnice závažnosti (CGI-S) je 7bodová stupnice, která vyžaduje, aby lékař ohodnotil závažnost pacientova onemocnění v době hodnocení ve vztahu k předchozí zkušenosti lékaře s pacienty se stejnou diagnózou. Odpovědi jsou hodnoceny na stupnici od 1 do 7; 1 představuje „normální, vůbec ne nemocné“ a 7 představuje „mezi extrémně nemocnými pacienty“.
Výchozí stav, týden 6, týden 12
Průměrný globální klinický dojem – skóre indexu účinnosti
Časové okno: 6. týden, 12. týden
Klinický globální dojem – index účinnosti je hodnotící stupnice 4×4, která hodnotí terapeutický účinek léčby. Odpovědi se pohybují na stupnici od 0 do 4, přičemž 4 je nejlepší odpověď.
6. týden, 12. týden
Střední sjednocené skóre na stupnici hodnocení dystonie (UDRS) měřené nezaslepeným hodnotitelem
Časové okno: Výchozí stav, týden 6, týden 12
UDRS měří závažnost dystonie. UDRS je hodnocena nezaslepenými video hodnotiteli s ohledem na závažnost dystonie subjektu. Skóre se pohybuje od 0 do 10; 0 znamená žádnou dystonii, 5 znamená střední dystonii a 10 znamená nejhorší dystonii.
Výchozí stav, týden 6, týden 12
Průměrné skóre globální stupnice hodnocení dystonie měřené nezaslepeným hodnotitelem
Časové okno: Výchozí stav, týden 6, týden 12

Tato stupnice měří závažnost dystonie pro čelist a jazyk nezaslepeným hodnotitelem. Dystonia je hodnocena od 0 do 10:

0 = žádná dystonie, 1 = minimální dystonie, 5 = středně těžká dystonie, 10 = nejtěžší dystonie
Výchozí stav, týden 6, týden 12
Střední sjednocené skóre hodnocení Dystonia (UDRS) měřené zaslepeným hodnotitelem
Časové okno: Výchozí stav, týden 6, týden 12
UDRS měří závažnost dystonie. UDRS je hodnocen zaslepenými video hodnotiteli s ohledem na závažnost dystonie subjektu. Skóre se pohybuje od 0 do 10; 0 znamená žádnou dystonii, 5 znamená střední dystonii a 10 znamená nejhorší dystonii.
Výchozí stav, týden 6, týden 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Emory University

Spolupracovníci

Ipsen

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Stewart A Factor, DO, Emory University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2013

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

8. února 2017

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

8. února 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. srpna 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. srpna 2013

První zveřejněno (ODHAD)

13. srpna 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

17. listopadu 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. října 2017

Naposledy ověřeno

1. října 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB00064292

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nízká dávka - AbobotulinumtoxinA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ireland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit