Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Dysport voor de behandeling van OMD

19 oktober 2017 bijgewerkt door: Stewart Factor, Emory University

Een pilot-dosisonderzoek van Dysport® (AbobotulinumtoxinA) bij de behandeling van oromandibulaire dystonie

Het doel van deze studie is het bestuderen van de werkzaamheid en veiligheid van AbobotulinumtoxinA (Dysport) voor gebruik bij oromandibulaire dystonie (OMD).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Oromandibulaire dystonie (OMD) is een ongebruikelijke, invaliderende vorm van craniale dystonie, waarbij onwillekeurige bewegingen van de onderste gezichts-, kauw- en linguale spieren betrokken zijn. Dit kan kaakbewegingen veroorzaken, waaronder openen, sluiten, uitpuilen, terugtrekken of afwijken. Veel voorkomende aanvullende gezichtsbewegingen zijn grimassen of tuiten van de lippen. Wanneer er sprake is van tongbetrokkenheid, presenteert dit zich meestal als tonguitsteeksel of krulling. Dergelijke patiënten zijn gehandicapt met betrekking tot eten, spreken en slikken

Deze studie heeft tot doel de werkzaamheid en veiligheid te evalueren van een lage dosis Dysport® die aanvaardbaar wordt geacht tijdens fase 1 bij proefpersonen met oromandibulaire dystonie (OMD).

Deelnemers zullen alleen met Dysport® worden geïnjecteerd, met een niet-geblindeerde open-label openbaarmaking. De veiligheid en werkzaamheid van het ontvangen van Dysport® zal worden geregistreerd voor alle proefpersonen die een injectie ondergaan. Alle proefpersonen worden onderzocht en op video opgenomen tijdens het injectiebezoek, vervolgens 6 en 12 weken na injectie met een gestandaardiseerd protocol. Het primaire resultaat zijn geblindeerde onderzoeksscores van de video's die worden uitgevoerd nadat het onderzoek is voltooid. De beoordelaars zijn drie verschillende bewegingsstoornissen-experts, die verder niet betrokken zijn bij het onderzoek, die de op video opgenomen onderzoeken zullen beoordelen, gepresenteerd in willekeurige volgorde, met behulp van de Wereldwijde Dystonia Rating-schaal (GDS). Beoordelaars beoordelen de dystonie bij baseline (injectiebezoek) en 6 weken na injectie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Wesley Woods Health Center; Emory University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • een diagnose van primaire of tardieve OMD
  • matige of ernstige ernst, gedefinieerd als GDS-score ≥4 in de sectie "onderkant gezicht" of "kaak en tong"
  • mogelijkheid om de geplande bezoeken bij te wonen
  • alleen degenen die eerder met onabotulinumtoxinA zijn geïnjecteerd en op die behandeling hebben gereageerd, en ten minste 12 weken na de laatste injectie zijn
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten anticonceptie gebruiken om te worden opgenomen.

Uitsluitingscriteria:

  • Bestaan ​​van een systemische ziekte die de evaluatie zou kunnen verwarren
  • eerdere plaatsing van Deep Brain Stimulation-elektroden om dystonie te behandelen
  • gelijktijdige orale medicatie die de werking van botulinumtoxine Type A kan verstoren (bijv. aminoglycosiden)
  • op een onstabiele dosering van medicijnen die zijn voorgeschreven om dystonie te behandelen (bijv. Benzodiazepinen, baclofen of anticholinergica)
  • elke bekende overgevoeligheid voor een botulinumtoxinepreparaat en allergie voor koemelkeiwit
  • immuunresistentie tegen andere vormen van botulinetoxine type A
  • aanwezigheid van een bijkomende neuromusculaire aandoening (bijv. Myasthenia Gravis of Lambert-Eaton-syndroom, enz.)
  • infectie op de voorgestelde injectieplaatsen
  • zwangere vrouw
  • vrouwen in de vruchtbare leeftijd GEEN anticonceptie gebruiken
  • vrouwen die borstvoeding geven
  • onvermogen om te voldoen aan geplande bezoeken
  • patiënten die eerder met botulinetoxine type A waren geïnjecteerd maar niet reageerden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Dysport-injecties
Deelnemers met OMD die eerder zijn behandeld met botulinetoxine Type A, krijgen een injectie met Dysport®.
Geneesmiddel: Lage dosis - AbobotulinumtoxinA

Deelnemers krijgen injecties met een lage dosis AbobotulinumtoxinA. De plaats van injecties zal door de arts worden bepaald om het dystonische symptoom van het individu te behandelen.

Spieren die kunnen worden opgenomen voor injectie voor OMD met kaaksluiting:

Mediale Pterygoid 50 eenheden, Masseter 25 eenheden

Spieren die kunnen worden opgenomen in injectie voor OMD met kaakopening:

Laterale Pterygoid 50 eenheden, Anterior digastrics 10 eenheden

Spier die zal worden opgenomen in de injectie voor OMD met tonguitsteeksel:

Genioglossus 7,5 eenheden

Andere namen:
  • Dysport

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde Global Dystonia Rating Scale Score zoals gemeten door geblindeerde beoordelaar
Tijdsspanne: Basislijn, week 6, week 12

Deze schaal meet de ernst van dystonie voor de kaak en tong door een geblindeerde beoordelaar. Dystonie wordt beoordeeld van 0 tot 10:

0=geen dystonie aanwezig, 1=minimale dystonie, 5=matige dystonie,10=zeer ernstige dystonie
Basislijn, week 6, week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in analoge pijnschaalscore
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Meten van kaakpijn door visuele analoge schaal (0-100) waarbij 0 staat voor "geen pijn" en 100 voor de "meest ernstige pijn".
Basislijn, week 12
Gemiddelde klinische schaal van Sialorroe voor de score van de ziekte van Parkinson (SCS-PD).
Tijdsspanne: Basislijn, week 6, week 12
De SCS-PD meet kwijlen. Individuele items worden gescoord op een schaal van 0-3 waarbij 0 staat voor "nooit" en 3 voor "altijd". De totale maximale score is 21. Een hogere score duidt op een grotere ernst van het kwijlen. Een lagere score duidt op een lagere ernst.
Basislijn, week 6, week 12
Verandering in het aantal tongbeten per dag
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
De patiënt wordt gevraagd in te schatten hoe vaak hij per dag per ongeluk/onvrijwillig op zijn tong bijt.
Basislijn, week 12
Gemiddelde slikstoornis vragenlijst (SDQ-20) Score
Tijdsspanne: Basislijn, week 6, week 12
Kauw- en slikgemak zal worden beoordeeld door de SDQ-20 (aangepast om vraag 5 uit te sluiten vanwege overtolligheid aangezien deze betrekking heeft op kwijlen en vraag 15 die niet relevant is voor de studie aangezien het eerdere aspiratiepneumonieën betreft). Individuele items worden gescoord van 0 (nooit) tot 3 (zeer vaak). De totaalscore is het totaal voor alle items; een hogere score duidt op meer frequente slikstoornissen; een lagere score geeft geen of minder frequente stoornis aan, met een mogelijke maximale score van 39.
Basislijn, week 6, week 12
Mean Fahn-Marsden Deel B "Speech" Vraag (BFM-q21) Beoordeling
Tijdsspanne: Basislijn, week 6, week 12
De Fahn-Marsden Deel B "Speech" Vraag beoordeelt het gemak van het produceren van spraak. Antwoorden variëren van 0=normaal, 1=enigszins betrokken, gemakkelijk te begrijpen, 2=enige moeite met begrijpen, 3=duidelijke moeite met begrijpen.
Basislijn, week 6, week 12
Gemiddelde Oromandibulaire Dystonia Quality of Life Questionnaire (OMDQ-25) Score
Tijdsspanne: Basislijn, week 6, week 12
De OMDQ-25 is een subjectieve meting van de kwaliteit van leven voor patiënten met oromandibulaire dystonie. De maximale totaalscore is 100, wat de hoogste kwaliteit van leven aangeeft. Een score van 50 duidt op een middelmatige kwaliteit van leven. Een lagere score duidt op een ervaren lagere kwaliteit van leven.
Basislijn, week 6, week 12
Gemiddelde wereldwijde klinische indruk - indexscore op de verbeteringsschaal (CGI).
Tijdsspanne: Week 6, week 12
De Clinical Global Impression - Improvement-schaal (CGI-I) is een 7-puntsschaal die vereist dat de clinicus beoordeelt hoeveel de ziekte van de patiënt is verbeterd of verslechterd ten opzichte van een basistoestand aan het begin van de interventie. Reacties worden gescoord op een schaal van 1 tot 7; 1 staat voor "zeer veel verbeterd" en 7 staat voor "zeer veel slechter".
Week 6, week 12
Gemiddelde Global Clinical Impression Scale (CGI-S) met Severity Index Score
Tijdsspanne: Basislijn, week 6, week 12
De Clinical Global Impression - Severity scale (CGI-S) is een 7-puntsschaal die vereist dat de clinicus de ernst van de ziekte van de patiënt op het moment van beoordeling beoordeelt, in verhouding tot de eerdere ervaring van de clinicus met patiënten met dezelfde diagnose. Reacties worden gescoord op een schaal van 1 tot 7; 1 staat voor "normaal, helemaal niet ziek" en 7 staat voor "een van de meest extreem zieke patiënten".
Basislijn, week 6, week 12
Gemiddelde globale klinische impressie-werkzaamheidsindexscore
Tijdsspanne: Week 6, week 12
De Clinical Global Impression - Efficacy Index is een 4×4 beoordelingsschaal die het therapeutische effect van de behandeling beoordeelt. Antwoorden variëren op een schaal van 0 tot 4, waarbij 4 het beste antwoord is.
Week 6, week 12
Gemiddelde Unified Dystonia Rating Scale (UDRS)-score zoals gemeten door niet-geblindeerde beoordelaar
Tijdsspanne: Basislijn, week 6, week 12
De UDRS meet de ernst van dystonie. De UDRS wordt beoordeeld door niet-geblindeerde videobeoordelaars met betrekking tot de ernst van de dystonie van de proefpersoon. Scores variëren van 0 tot 10; 0 betekent geen dystonie, 5 betekent matige dystonie en 10 geeft de ergste dystonie aan.
Basislijn, week 6, week 12
Gemiddelde Global Dystonia Rating Scale Score zoals gemeten door niet-geblindeerde beoordelaar
Tijdsspanne: Basislijn, week 6, week 12

Deze schaal meet de ernst van dystonie voor de kaak en tong door een niet-geblindeerde beoordelaar. Dystonie wordt beoordeeld van 0 tot 10:

0=geen dystonie aanwezig, 1=minimale dystonie, 5=matige dystonie,10=zeer ernstige dystonie
Basislijn, week 6, week 12
Gemiddelde Unified Dystonia Rating Scale (UDRS)-score zoals gemeten door geblindeerde beoordelaar
Tijdsspanne: Basislijn, week 6, week 12
De UDRS meet de ernst van dystonie. De UDRS wordt beoordeeld door geblindeerde videobeoordelaars met betrekking tot de ernst van de dystonie van de proefpersoon. Scores variëren van 0 tot 10; 0 betekent geen dystonie, 5 betekent matige dystonie en 10 geeft de ergste dystonie aan.
Basislijn, week 6, week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Emory University

Medewerkers

Ipsen

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Stewart A Factor, DO, Emory University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2013

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

8 februari 2017

Studie voltooiing (WERKELIJK)

8 februari 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 augustus 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 augustus 2013

Eerst geplaatst (SCHATTING)

13 augustus 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

17 november 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 oktober 2017

Laatst geverifieerd

1 oktober 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IRB00064292

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren