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Dysport para o tratamento de OMD

19 de outubro de 2017 atualizado por: Stewart Factor, Emory University

Um estudo piloto de variação de dose de Dysport® (AbobotulinumtoxinA) no tratamento da distonia oromandibular

O objetivo deste estudo é estudar a eficácia e segurança de AbobotulinumtoxinA (Dysport) para uso em Distonia Oromandibular (OMD).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A distonia oromandibular (OMD) é uma forma incomum e incapacitante de distonia craniana, envolvendo movimentos involuntários dos músculos faciais, mastigatórios e linguais inferiores. Isso pode causar movimentos da mandíbula, incluindo abertura, fechamento, protrusão, retração ou desvio. Movimentos faciais adicionais comuns envolvem fazer caretas ou franzir os lábios. Quando há envolvimento da língua, geralmente se apresenta como protrusão ou enrolamento da língua. Esses pacientes apresentam prejuízos em relação à alimentação, fala e deglutição

Este estudo tem como objetivo avaliar a eficácia e segurança de uma dose baixa de Dysport® considerada tolerável durante a fase 1 em indivíduos com distonia oromandibular (OMD).

Os participantes serão injetados apenas com Dysport®, com uma divulgação aberta não cega. A segurança e eficácia do recebimento de Dysport® serão registradas para todos os indivíduos submetidos à injeção. Todos os indivíduos serão examinados e filmados na visita de injeção, depois 6 e 12 semanas após a injeção com um protocolo padronizado. O resultado primário será a pontuação dos exames cegos dos vídeos realizados após a conclusão do estudo. Os avaliadores serão três diferentes especialistas em distúrbios do movimento, não envolvidos de outra forma no estudo, que revisarão os exames gravados em vídeo, apresentados em ordem aleatória, usando o Escala Global de Avaliação da Distonia (GDS). Os avaliadores avaliarão a distonia na linha de base (visita de injeção) e 6 semanas após a injeção.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

18

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Wesley Woods Health Center; Emory University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • um diagnóstico de OMD primária ou tardia
  • gravidade moderada ou grave, definida como pontuação GDS ≥4 na seção "face inferior" ou "mandíbula e língua"
  • capacidade de atendimento nas visitas agendadas
  • apenas aqueles que foram previamente injetados com onabotulinumtoxinA e responderam a esse tratamento, e pelo menos 12 semanas após a última injeção
  • As mulheres em idade reprodutiva precisam usar métodos contraceptivos para serem incluídas.

Critério de exclusão:

  • Existência de doença sistêmica que pudesse confundir a avaliação
  • colocação prévia de eletrodos de Estimulação Cerebral Profunda para tratar a distonia
  • medicamentos orais concomitantes que possam interferir na ação da toxina botulínica tipo A (por exemplo, aminoglicosídeos)
  • em uma dosagem instável de qualquer medicamento prescrito para tratar a distonia (por exemplo, benzodiazepínicos, baclofeno ou anticolinérgicos)
  • qualquer hipersensibilidade conhecida a qualquer preparação de toxina botulínica e alergia à proteína do leite de vaca
  • imunorresistência a outras formas de toxina botulínica tipo A
  • existência de um distúrbio neuromuscular concomitante (por exemplo, Miastenia Gravis ou síndrome de Lambert-Eaton, etc.)
  • infecção nos locais de injeção propostos
  • mulheres grávidas
  • mulheres em idade fértil NÃO usam métodos contraceptivos
  • mulheres que amamentam
  • incapacidade de cumprir visitas agendadas
  • pacientes previamente injetados com toxina botulínica tipo A, mas que não responderam

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Injeções Dysport
Os participantes com OMD que foram previamente tratados com qualquer toxina botulínica Tipo A serão injetados com Dysport®.
Medicamento: Baixa Dose - AbobotulinumtoxinA

Os participantes receberão injeções de baixa dose de AbobotulinumtoxinA. A localização das injeções será determinada pelo clínico para tratar o sintoma distônico do indivíduo.

Músculos que podem ser incluídos na injeção para OMD com fechamento da mandíbula:

Pterigóide medial 50 unidades, masseter 25 unidades

Músculos que podem ser incluídos na injeção para OMD com Abertura de Mandíbula:

Pterigóideo lateral 50 unidades, digástrico anterior 10 unidades

Músculo que será incluído na injeção para OMD com Protrusão da Língua:

Genioglosso 7,5 unidades

Outros nomes:
  • Dysport

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação média da escala de classificação da distonia global conforme medido pelo avaliador cego
Prazo: Linha de base, Semana 6, Semana 12

Esta escala mede a gravidade da distonia para a mandíbula e a língua por um avaliador cego. A distonia é classificada de 0 a 10:

0 = Nenhuma distonia presente, 1 = Distonia mínima, 5 = Distonia moderada, 10 = Distonia mais grave
Linha de base, Semana 6, Semana 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na pontuação da escala analógica de dor
Prazo: Linha de base, Semana 12
Medida da dor na mandíbula por escala visual analógica (0-100), onde 0 representa "sem dor" e 100 representa a "dor mais intensa".
Linha de base, Semana 12
Pontuação média da escala clínica de sialorréia para doença de Parkinson (SCS-PD)
Prazo: Linha de base, Semana 6, Semana 12
O SCS-PD mede a baba. Os itens individuais são pontuados em uma escala de 0 a 3, onde 0 representa "nunca" e 3 representa "sempre". A pontuação máxima geral é 21. Uma pontuação mais alta indica maior gravidade da baba. Uma pontuação mais baixa indica menor gravidade.
Linha de base, Semana 6, Semana 12
Mudança no número de mordidas na língua por dia
Prazo: Linha de base, Semana 12
O paciente será solicitado a estimar quantas vezes ele tende a morder a língua acidentalmente/involuntariamente por dia.
Linha de base, Semana 12
Pontuação média do questionário de distúrbios da deglutição (SDQ-20)
Prazo: Linha de base, Semana 6, Semana 12
A facilidade de mastigar e engolir será avaliada pelo SDQ-20 (modificado para excluir a questão 5 devido à redundância no que se refere à salivação e a questão 15 que não é relevante para o estudo, pois envolve pneumonias por aspiração prévias). Os itens individuais são pontuados de 0 (nunca) a 3 (muito frequentemente). A pontuação geral é o total de todos os itens; maior pontuação indica distúrbio de deglutição mais frequente; uma pontuação mais baixa indicando nenhuma perturbação ou menos frequente, com uma possível pontuação máxima de 39.
Linha de base, Semana 6, Semana 12
Classificação média da pergunta "Fala" de Fahn-Marsden Parte B (BFM-q21)
Prazo: Linha de base, Semana 6, Semana 12
A Fahn-Marsden Part B "Speech" Question avalia a facilidade de produzir fala. As respostas variam de 0=Normal, 1=Levemente envolvido, facilmente compreendido, 2=Alguma dificuldade de compreensão, 3=Dificuldade acentuada de compreensão.
Linha de base, Semana 6, Semana 12
Pontuação média do Questionário de Qualidade de Vida para Distonia Oromandibular (OMDQ-25)
Prazo: Linha de base, Semana 6, Semana 12
O OMDQ-25 é uma medida subjetiva de qualidade de vida feita para pacientes com Distonia Oromandibular. A pontuação total máxima é 100, indicando a mais alta qualidade de vida. Uma pontuação de 50 indica uma qualidade de vida medíocre. Uma pontuação mais baixa indica qualidade de vida percebida inferior.
Linha de base, Semana 6, Semana 12
Impressão Clínica Global Média - Pontuação do Índice de Escala de Melhoria (CGI)
Prazo: Semana 6, Semana 12
A Escala de Impressão Clínica Global - Melhoria (CGI-I) é uma escala de 7 pontos que requer que o clínico avalie o quanto a doença do paciente melhorou ou piorou em relação a um estado inicial no início da intervenção. As respostas são pontuadas em uma escala de 1 a 7; 1 representa "muito melhor" e 7 representa "muito pior".
Semana 6, Semana 12
Escala de impressão clínica global média (CGI-S) com pontuação do índice de gravidade
Prazo: Linha de base, Semana 6, Semana 12
A Escala de Impressão Clínica Global - Gravidade (CGI-S) é uma escala de 7 pontos que exige que o clínico avalie a gravidade da doença do paciente no momento da avaliação, em relação à experiência anterior do clínico com pacientes que têm o mesmo diagnóstico. As respostas são pontuadas em uma escala de 1 a 7; 1 representa "normal, nada doente" e 7 representa "entre os pacientes mais extremamente doentes".
Linha de base, Semana 6, Semana 12
Pontuação média do índice de eficácia clínica global
Prazo: Semana 6, Semana 12
A Impressão Clínica Global - Índice de Eficácia é uma escala de classificação 4 × 4 que avalia o efeito terapêutico do tratamento. As respostas variam em uma escala de 0 a 4, sendo 4 a melhor resposta.
Semana 6, Semana 12
Pontuação média da escala unificada de avaliação da distonia (UDRS) medida pelo avaliador não cego
Prazo: Linha de base, Semana 6, Semana 12
A UDRS mede a gravidade da distonia. A UDRS está sendo avaliada por avaliadores de vídeo não cegos em relação à gravidade da distonia do sujeito. As pontuações variam de 0 a 10; 0 indicando nenhuma distonia, 5 indicando distonia moderada e 10 indicando a pior distonia.
Linha de base, Semana 6, Semana 12
Pontuação média da escala de classificação da distonia global conforme medido pelo avaliador não cego
Prazo: Linha de base, Semana 6, Semana 12

Esta escala mede a gravidade da distonia para a mandíbula e a língua por um avaliador não cego. A distonia é classificada de 0 a 10:

0 = Nenhuma distonia presente, 1 = Distonia mínima, 5 = Distonia moderada, 10 = Distonia mais grave
Linha de base, Semana 6, Semana 12
Pontuação média da escala unificada de avaliação da distonia (UDRS) medida pelo avaliador cego
Prazo: Linha de base, Semana 6, Semana 12
A UDRS mede a gravidade da distonia. A UDRS está sendo avaliada por avaliadores de vídeo cegos em relação à gravidade da distonia do sujeito. As pontuações variam de 0 a 10; 0 indicando nenhuma distonia, 5 indicando distonia moderada e 10 indicando a pior distonia.
Linha de base, Semana 6, Semana 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Emory University

Colaboradores

Ipsen

Investigadores

  • Investigador principal: Stewart A Factor, DO, Emory University

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de agosto de 2013

Conclusão Primária (REAL)

8 de fevereiro de 2017

Conclusão do estudo (REAL)

8 de fevereiro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de agosto de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de agosto de 2013

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

13 de agosto de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

17 de novembro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de outubro de 2017

Última verificação

1 de outubro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • IRB00064292

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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