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Dysport per il trattamento dell'OMD

19 ottobre 2017 aggiornato da: Stewart Factor, Emory University

Uno studio pilota sulla dose variabile di Dysport® (AbobotulinumtoxinA) nel trattamento della distonia oromandibolare

Lo scopo di questo studio è studiare l'efficacia e la sicurezza di AbobotulinumtoxinA (Dysport) per l'uso nella distonia oromandibolare (OMD).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La distonia oromandibolare (OMD) è una forma rara e invalidante di distonia cranica, che coinvolge movimenti involontari dei muscoli facciali inferiori, masticatori e linguali. Ciò può causare movimenti della mascella tra cui apertura, chiusura, protrusione, retrazione o deviazione. I comuni movimenti facciali aggiuntivi comportano smorfie o arricciamento delle labbra. Quando c'è coinvolgimento della lingua, di solito si presenta come protrusione o arricciamento della lingua. Tali pazienti sono compromessi in relazione a mangiare, parlare e deglutire

Questo studio mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di una bassa dose di Dysport® ritenuta tollerabile durante la fase 1 in soggetti con distonia oromandibolare (OMD).

Ai partecipanti verrà iniettato solo Dysport®, con una divulgazione in aperto in cieco. La sicurezza e l'efficacia della ricezione di Dysport® saranno registrate per tutti i soggetti sottoposti a iniezione. Tutti i soggetti saranno esaminati e videoregistrati alla visita di iniezione, quindi a 6 e 12 settimane dopo l'iniezione con un protocollo standardizzato. L'esito primario saranno i punteggi degli esami in cieco dei video eseguiti al termine dello studio. I valutatori saranno tre diversi esperti di disturbi del movimento, non altrimenti coinvolti nello studio, che esamineranno gli esami videoregistrati, presentati in ordine casuale, utilizzando il Scala di valutazione globale della distonia (GDS). I valutatori valuteranno la distonia al basale (visita di iniezione) e 6 settimane dopo l'iniezione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Wesley Woods Health Center; Emory University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • una diagnosi di OMD primaria o tardiva
  • gravità moderata o grave, definita come punteggio GDS ≥4 nella sezione "parte inferiore del viso" o "mascella e lingua".
  • capacità di partecipare alle visite programmate
  • solo coloro che sono stati precedentemente iniettati con onabotulinumtoxinA e hanno risposto a tale trattamento, e sono almeno 12 settimane dopo l'ultima iniezione
  • Le donne in età fertile devono usare la contraccezione per essere incluse.

Criteri di esclusione:

  • Esistenza di una malattia sistemica che potrebbe confondere la valutazione
  • precedente posizionamento di elettrodi per la stimolazione cerebrale profonda per il trattamento della distonia
  • farmaci orali concomitanti che potrebbero interferire con l'azione della tossina botulinica di tipo A (ad es. aminoglicosidi)
  • su un dosaggio instabile di qualsiasi farmaco prescritto per trattare la distonia (ad esempio, benzodiazepine, baclofen o anticolinergici)
  • qualsiasi ipersensibilità nota a qualsiasi preparato di tossina botulinica e allergia alle proteine ​​del latte vaccino
  • immunoresistenza ad altre forme di tossina botulinica di tipo A
  • esistenza di un disturbo neuromuscolare concomitante (ad esempio, miastenia grave o sindrome di Lambert-Eaton, ecc.)
  • infezione nei siti di iniezione proposti
  • donne incinte
  • donne in età fertile NON contraccettive
  • donne che allattano
  • impossibilità di rispettare le visite programmate
  • pazienti a cui era stata precedentemente iniettata la tossina botulinica di tipo A ma che non hanno risposto

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Iniezioni di Dysport
Ai partecipanti con OMD che sono stati precedentemente trattati con qualsiasi tossina botulinica di tipo A verrà iniettato Dysport®.
Droga: Basso dosaggio - AbobotulinumtoxinA

I partecipanti riceveranno iniezioni di AbobotulinumtoxinA a basso dosaggio. La posizione delle iniezioni sarà determinata dal medico per trattare il sintomo distonico dell'individuo.

Muscoli che possono essere inclusi per l'iniezione per OMD con chiusura della mandibola:

Pterigoideo mediale 50 unità, massetere 25 unità

Muscoli che possono essere inclusi nell'iniezione per OMD con apertura della mandibola:

Pterigoideo laterale 50 unità, Digastrico anteriore 10 unità

Muscolo che verrà incluso nell'iniezione per OMD con protrusione della lingua:

Genioglosso 7,5 unità

Altri nomi:
  • Disport

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio medio della scala di valutazione della distonia globale misurato dal valutatore in cieco
Lasso di tempo: Basale, settimana 6, settimana 12

Questa scala misura la gravità della distonia per la mascella e la lingua da parte di un valutatore in cieco. La distonia è valutata da 0 a 10:

0=Nessuna distonia presente, 1=Distonia minima, 5=Distonia moderata,10=Distonia più grave
Basale, settimana 6, settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica del punteggio della scala analogica del dolore
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Misura del dolore mandibolare mediante scala analogica visiva (0-100) dove 0 rappresenta "nessun dolore" e 100 rappresenta il "dolore più grave".
Basale, settimana 12
Punteggio medio della scala clinica della scialorrea per la malattia di Parkinson (SCS-PD).
Lasso di tempo: Basale, settimana 6, settimana 12
Il SCS-PD misura la sbavatura. I singoli elementi vengono valutati su una scala da 0 a 3 dove 0 rappresenta "mai" e 3 rappresenta "sempre". Il punteggio massimo complessivo è 21. Un punteggio più alto indica una maggiore gravità della salivazione. Un punteggio più basso indica una minore gravità.
Basale, settimana 6, settimana 12
Variazione del numero di morsi della lingua al giorno
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Al paziente verrà chiesto di stimare quante volte tende a mordersi accidentalmente/involontariamente la lingua al giorno.
Basale, settimana 12
Punteggio medio del questionario sui disturbi della deglutizione (SDQ-20).
Lasso di tempo: Basale, settimana 6, settimana 12
La facilità di masticazione e deglutizione sarà valutata dall'SDQ-20 (modificato per escludere la domanda 5 a causa della ridondanza in quanto si riferisce allo sbavare e la domanda 15 che non è rilevante per lo studio poiché coinvolge precedenti polmoniti da aspirazione). I singoli item hanno un punteggio da 0 (mai) a 3 (molto frequente). Il punteggio complessivo è il totale di tutti gli elementi; un punteggio più alto indica un disturbo della deglutizione più frequente; un punteggio inferiore indica disturbo assente o meno frequente, con un possibile punteggio massimo di 39.
Basale, settimana 6, settimana 12
Valutazione media della domanda "Discorso" di Fahn-Marsden Parte B (BFM-q21).
Lasso di tempo: Basale, settimana 6, settimana 12
La domanda "Discorso" di Fahn-Marsden Parte B valuta la facilità di produrre un discorso. Le risposte vanno da 0=normale, 1=poco coinvolto, facilmente comprensibile, 2=qualche difficoltà di comprensione, 3=marcata difficoltà di comprensione.
Basale, settimana 6, settimana 12
Punteggio medio del questionario sulla qualità della vita della distonia oromandibolare (OMDQ-25).
Lasso di tempo: Basale, settimana 6, settimana 12
L'OMDQ-25 è una misurazione soggettiva della qualità della vita fatta per i pazienti con distonia oromandibolare. Il punteggio totale massimo è 100 che indica la massima qualità della vita. Un punteggio di 50 indica una qualità di vita mediocre. Un punteggio più basso indica una qualità di vita percepita inferiore.
Basale, settimana 6, settimana 12
Impressione clinica globale media - Punteggio indice della scala di miglioramento (CGI).
Lasso di tempo: Settimana 6, Settimana 12
La scala Clinical Global Impression - Improvement (CGI-I) è una scala a 7 punti che richiede al medico di valutare quanto la malattia del paziente è migliorata o peggiorata rispetto a uno stato basale all'inizio dell'intervento. Le risposte sono valutate su una scala da 1 a 7; 1 rappresenta "molto migliorato" e 7 rappresenta "molto molto peggio".
Settimana 6, Settimana 12
Scala globale media delle impressioni cliniche (CGI-S) con punteggio dell'indice di gravità
Lasso di tempo: Basale, settimana 6, settimana 12
La scala Clinical Global Impression - Severity (CGI-S) è una scala a 7 punti che richiede al medico di valutare la gravità della malattia del paziente al momento della valutazione, rispetto all'esperienza passata del medico con pazienti che hanno la stessa diagnosi. Le risposte sono valutate su una scala da 1 a 7; 1 rappresenta "normale, per niente malato" e 7 rappresenta "tra i pazienti più gravemente malati".
Basale, settimana 6, settimana 12
Punteggio medio globale dell'indice di efficacia delle impressioni cliniche
Lasso di tempo: Settimana 6, Settimana 12
Il Clinical Global Impression - Efficacy Index è una scala di valutazione 4×4 che valuta l'effetto terapeutico del trattamento. Le risposte variano su una scala da 0 a 4 dove 4 rappresenta la migliore risposta.
Settimana 6, Settimana 12
Punteggio medio della scala di valutazione della distonia unificata (UDRS) misurato da un valutatore non cieco
Lasso di tempo: Basale, settimana 6, settimana 12
L'UDRS misura la gravità della distonia. L'UDRS viene valutato da valutatori video non ciechi in merito alla gravità della distonia del soggetto. I punteggi vanno da 0 a 10; 0 indica nessuna distonia, 5 indica una distonia moderata e 10 indica la peggiore distonia.
Basale, settimana 6, settimana 12
Punteggio medio della scala di valutazione della distonia globale misurato da un valutatore non cieco
Lasso di tempo: Basale, settimana 6, settimana 12

Questa scala misura la gravità della distonia per la mascella e la lingua da parte di un valutatore non cieco. La distonia è valutata da 0 a 10:

0=Nessuna distonia presente, 1=Distonia minima, 5=Distonia moderata,10=Distonia più grave
Basale, settimana 6, settimana 12
Punteggio medio della scala di valutazione della distonia unificata (UDRS) misurato dal valutatore in cieco
Lasso di tempo: Basale, settimana 6, settimana 12
L'UDRS misura la gravità della distonia. L'UDRS viene valutato da valutatori video in cieco per quanto riguarda la gravità della distonia del soggetto. I punteggi vanno da 0 a 10; 0 indica nessuna distonia, 5 indica una distonia moderata e 10 indica la peggiore distonia.
Basale, settimana 6, settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Emory University

Collaboratori

Ipsen

Investigatori

  • Investigatore principale: Stewart A Factor, DO, Emory University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2013

Completamento primario (EFFETTIVO)

8 febbraio 2017

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

8 febbraio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 agosto 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 agosto 2013

Primo Inserito (STIMA)

13 agosto 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

17 novembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 ottobre 2017

Ultimo verificato

1 ottobre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB00064292

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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