Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Dysport OMD:n hoitoon

torstai 19. lokakuuta 2017 päivittänyt: Stewart Factor, Emory University

Pilottiannoksen vaihtelututkimus Dysportista® (AbobotulinumtoxinA) oromandibulaarisen dystonian hoidossa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia AbobotulinumtoxinA:n (Dysport) tehoa ja turvallisuutta oromandibulaarisessa dystoniassa (OMD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Oromandibulaarinen dystonia (OMD) on harvinainen, vammauttava kallon dystonian muoto, johon liittyy alempien kasvojen, puremislihasten ja kielilihasten tahattomia liikkeitä. Tämä voi aiheuttaa leuan liikkeitä, mukaan lukien avautumisen, sulkeutumisen, ulkonemisen, sisäänvetämisen tai poikkeaman. Yleisiin lisäliikkeisiin kuuluu irvistys tai huulten puristaminen. Kun kieli on mukana, se ilmenee yleensä kielen ulkonemana tai käpristymisenä. Tällaisilla potilailla on heikentynyt syöminen, puhuminen ja nieleminen

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida vaiheen 1 aikana siedettäväksi katsotun pienen Dysport®-annoksen tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on oromandibulaarinen dystonia (OMD).

Osallistujille injektoidaan vain Dysport®-injektio, jossa on sokkoutuneet avoimet tiedot. Dysport®-hoidon turvallisuus ja tehokkuus kirjataan kaikille koehenkilöille, joille injektio tehdään. Kaikki koehenkilöt tutkitaan ja tallennetaan videolle injektiokäynnillä, sitten 6 ja 12 viikkoa injektion jälkeen standardoidun protokollan mukaisesti. Ensisijainen tulos on tutkimuksen päätyttyä suoritettujen videoiden sokkotutkintapisteet. Arvioijana toimii kolme eri liikehäiriöasiantuntijaa, jotka eivät muuten osallistu tutkimukseen ja jotka käyvät läpi satunnaisessa järjestyksessä esitetyt videotutkinnot. Global Dystonia Rating asteikko (GDS). Arvioijat arvioivat dystonian lähtötilanteessa (injektiokäynti) ja 6 viikkoa injektion jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

18

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Wesley Woods Health Center; Emory University Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • primaarisen tai tardiivin OMD:n diagnoosi
  • kohtalainen tai vaikea vakavuus, joka määritellään GDS-pisteeksi ≥4 joko "alakasvojen" tai "leuka ja kieli" -osiossa
  • mahdollisuus osallistua suunniteltuihin vierailuihin
  • vain ne, joille on aiemmin annettu onabotulinumtoxinA-pistos ja jotka ovat reagoineet kyseiseen hoitoon ja jotka ovat vähintään 12 viikkoa viimeisen injektion jälkeen
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten on käytettävä ehkäisyä tullakseen mukaan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Systeeminen sairaus, joka voi hämmentää arviointia
  • aiempi syväaivostimulaatioelektrodien sijoittelu dystonian hoitoon
  • samanaikaiset suun kautta otettavat lääkkeet, jotka voivat häiritä tyypin A botuliinitoksiinin toimintaa (esim. aminoglykosidit)
  • epävakaalla annoksella mitä tahansa dystonian hoitoon määrättyä lääkettä (esim. bentsodiatsepiinit, baklofeeni tai antikolinergiset lääkkeet)
  • mikä tahansa tunnettu yliherkkyys jollekin botuliinitoksiinivalmisteelle ja allergia lehmänmaitoproteiinille
  • immunoresistenssi muille botuliinitoksiinin muodoille A
  • samanaikainen hermo-lihashäiriö (esim. Myasthenia Gravis tai Lambert-Eatonin oireyhtymä jne.)
  • infektio ehdotetuissa pistoskohdissa
  • raskaana oleville naisille
  • hedelmällisessä iässä olevat naiset, EIVÄT käytä ehkäisyä
  • imettävät naiset
  • kyvyttömyys noudattaa suunniteltuja vierailuja
  • potilailla, joille oli aiemmin injektoitu tyypin A botuliinitoksiinia, mutta jotka eivät reagoineet

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Dysport-injektiot
OMD-potilaille, joita on aiemmin hoidettu millä tahansa tyypin A botuliinitoksiinilla, annetaan Dysport®-injektio.
Lääke: Pieni annos - AbobotulinumtoxinA

Osallistujat saavat pieniannoksista AbobotulinumtoxinA-injektiota. Kliinikko määrittää injektioiden sijainnin yksilön dystonisen oireen hoitamiseksi.

Lihakset, jotka voidaan sisällyttää injektioon OMD:n ja leukojen sulkeutumisen yhteydessä:

Mediaaalinen Pterygoid 50 yksikköä, Masseter 25 yksikköä

Lihakset, jotka voidaan sisällyttää injektioon leukaaukkoisen OMD:n tapauksessa:

Lateraalinen pterygoidi 50 yksikköä, etummainen digastrics 10 yksikköä

Lihas, joka sisällytetään injektioon OMD:ssä, jossa on kielen ulkonema:

Genioglossus 7,5 kpl

Muut nimet:
  • Dysport

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen globaali Dystonia Rating Scale -pistemäärä sokean arvioijan mittaamana
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6, viikko 12

Tämä asteikko mittaa sokean arvioijan leuan ja kielen dystonian vakavuutta. Dystonia on arvioitu 0-10:

0 = Ei dystoniaa, 1 = Minimaalinen dystonia, 5 = Keskivaikea dystonia, 10 = Vakavin dystonia
Perustaso, viikko 6, viikko 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos analogisessa kipuasteikossa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Leukakivun mittaus visuaalisella analogisella asteikolla (0-100), jossa 0 tarkoittaa "ei kipua" ja 100 edustaa "vakavinta kipua".
Perustaso, viikko 12
Keskimääräinen sialorrhean kliininen Parkinsonin taudin asteikko (SCS-PD)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6, viikko 12
SCS-PD mittaa kuolaamista. Yksittäiset kohteet pisteytetään asteikolla 0-3, jossa 0 tarkoittaa "ei koskaan" ja 3 "aina". Maksimipistemäärä on yhteensä 21. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa kuolaamista. Alempi pistemäärä tarkoittaa vähäisempää vakavuutta.
Perustaso, viikko 6, viikko 12
Muutos kielen puremien määrässä päivässä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Potilasta pyydetään arvioimaan, kuinka monta kertaa hänellä on taipumus vahingossa/tahatta purra kieltään päivässä.
Perustaso, viikko 12
Keskimääräinen nielemishäiriökysely (SDQ-20) -pisteet
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6, viikko 12
SDQ-20 arvioi pureskelun ja nielemisen helppoutta (muokattu jättämään pois kysymys 5 redundanssin vuoksi, koska se liittyy kuolaamiseen, ja kysymys 15, joka ei ole tutkimuksen kannalta relevantti, koska siihen liittyy aikaisempia aspiraatiokeuhkokuumeita). Yksittäiset kohteet pisteytetään 0:sta (ei koskaan) 3:een (erittäin usein). Kokonaispistemäärä on kaikkien kohteiden kokonaispistemäärä; korkeampi pistemäärä, joka osoittaa useammin esiintyvän nielemishäiriön; pienempi pistemäärä, joka osoittaa, että häiriötä ei ole tai se harvemmin esiintyy, ja mahdollinen enimmäispistemäärä on 39.
Perustaso, viikko 6, viikko 12
Keskimääräinen Fahn-Marsdenin osan B "Puhe" kysymys (BFM-q21) luokitus
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6, viikko 12
Fahn-Marsdenin B-osan "Puhe"-kysymys arvioi puheen tuottamisen helppoutta. Vastaukset vaihtelevat 0 = Normaali, 1 = Hieman osallistuva, helposti ymmärrettävä, 2 = Jonkin verran ymmärtämisvaikeuksia, 3 = Huomattavia vaikeuksia ymmärtää.
Perustaso, viikko 6, viikko 12
Keskimääräinen oromandibulaarinen dystonia elämänlaatukysely (OMDQ-25)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6, viikko 12
OMDQ-25 on subjektiivinen elämänlaadun mittaus, joka on tehty potilaille, joilla on oromandibulaarinen dystonia. Suurin kokonaispistemäärä on 100, mikä tarkoittaa korkeinta elämänlaatua. Pistemäärä 50 tarkoittaa keskinkertaista elämänlaatua. Alempi pistemäärä tarkoittaa huonompaa elämänlaatua.
Perustaso, viikko 6, viikko 12
Keskimääräinen globaali kliininen impressio - Improvement Scale (CGI) -indeksipiste
Aikaikkuna: Viikko 6, viikko 12
Clinical Global Impression - Improvement asteikko (CGI-I) on 7 pisteen asteikko, joka vaatii kliinikon arvioimaan, kuinka paljon potilaan sairaus on parantunut tai pahentunut suhteessa perustilaan toimenpiteen alussa. Vastaukset pisteytetään asteikolla 1-7; 1 tarkoittaa "erittäin parantunutta" ja 7 "erittäin paljon huonompaa".
Viikko 6, viikko 12
Keskimääräinen globaali kliininen impressioasteikko (CGI-S) ja vakavuusindeksipisteet
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6, viikko 12
Clinical Global Impression - Severity asteikko (CGI-S) on 7-pisteinen asteikko, joka vaatii kliinikon arvioimaan potilaan sairauden vakavuuden arviointihetkellä suhteessa kliikon aiempaan kokemukseen potilaista, joilla on sama diagnoosi. Vastaukset pisteytetään asteikolla 1-7; 1 tarkoittaa "normaalia, ei ollenkaan sairasta" ja 7 edustaa "erittäin sairaiden potilaiden joukossa".
Perustaso, viikko 6, viikko 12
Keskimääräinen globaali kliininen vaikutelma-tehokkuusindeksipiste
Aikaikkuna: Viikko 6, viikko 12
Clinical Global Impression - Efficacy Index on 4 × 4 -luokitusasteikko, joka arvioi hoidon terapeuttista vaikutusta. Vastaukset vaihtelevat asteikolla 0-4, jossa 4 on paras vastaus.
Viikko 6, viikko 12
Keskimääräinen Unified Dystonia Rating Scale (UDRS) -pistemäärä sokkoutumattoman arvioijan mittaamana
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6, viikko 12
UDRS mittaa dystonian vakavuutta. UDRS-arvoa arvioivat sokeuttamattomat videoarvioijat koskien kohteen dystonian vakavuutta. Pisteet vaihtelevat 0-10; 0 ilmaisee, ettei dystoniaa, 5 ilmaisee kohtalaista dystoniaa ja 10 osoittaa pahimman dystonian.
Perustaso, viikko 6, viikko 12
Keskimääräinen globaali Dystonia Rating Scale -pistemäärä sokeamattoman arvioijan mittaamana
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6, viikko 12

Tämä asteikko mittaa leuan ja kielen dystonian vakavuutta sokaisemattoman arvioijan toimesta. Dystonia on arvioitu 0-10:

0 = Ei dystoniaa, 1 = Minimaalinen dystonia, 5 = Keskivaikea dystonia, 10 = Vakavin dystonia
Perustaso, viikko 6, viikko 12
Keskimääräinen Unified Dystonia Rating Scale (UDRS) -pistemäärä sokean arvioijan mittaamana
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6, viikko 12
UDRS mittaa dystonian vakavuutta. Sokeat videoarvioijat arvioivat UDRS:n koehenkilön dystonian vakavuuden suhteen. Pisteet vaihtelevat 0-10; 0 ilmaisee, ettei dystoniaa, 5 ilmaisee kohtalaista dystoniaa ja 10 osoittaa pahimman dystonian.
Perustaso, viikko 6, viikko 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Emory University

Yhteistyökumppanit

Ipsen

Tutkijat

  • Päätutkija: Stewart A Factor, DO, Emory University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. elokuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 8. helmikuuta 2017

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 8. helmikuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 9. elokuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 12. elokuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Tiistai 13. elokuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Perjantai 17. marraskuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 19. lokakuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IRB00064292

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa