Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Диспорт для лечения OMD

19 октября 2017 г. обновлено: Stewart Factor, Emory University

Пилотное исследование диапазона доз Dysport® (AbobotulinumtoxinA) при лечении оромандибулярной дистонии

Целью данного исследования является изучение эффективности и безопасности применения абоботулинумтоксина А (Диспорт) при оромандибулярной дистонии (ОМД).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Оромандибулярная дистония (OMD) является редкой инвалидизирующей формой краниальной дистонии, включающей непроизвольные движения нижних лицевых, жевательных и язычных мышц. Это может вызвать движения челюсти, включая открытие, закрытие, выпячивание, втягивание или отклонение. Общие дополнительные движения лица включают гримасу или поджатие губ. Когда есть вовлечение языка, оно обычно проявляется в виде выпячивания или скручивания языка. У таких пациентов нарушены прием пищи, речь и глотание.

Это исследование направлено на оценку эффективности и безопасности низкой дозы Dysport®, считающейся переносимой во время фазы 1, у пациентов с оромандибулярной дистонией (OMD).

Участникам будут вводить только Dysport® с неслепым открытым раскрытием данных. Безопасность и эффективность приема Диспорта® будут зарегистрированы для всех субъектов, которым проводится инъекция. Все субъекты будут обследованы и записаны на видео во время посещения инъекции, а затем через 6 и 12 недель после инъекции по стандартному протоколу. Первичным результатом будут слепые оценки видеозаписей, выполненных после завершения исследования. Оценщиками будут три разных эксперта по двигательным расстройствам, не участвующие в исследовании иным образом, которые просмотрят записанные на видео экзамены, представленные в случайном порядке, используя Глобальная рейтинговая шкала дистонии (GDS). Оценщики будут оценивать дистонию на исходном уровне (инъекционное посещение) и через 6 недель после инъекции.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

18

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • диагноз первичного или позднего OMD
  • средняя или тяжелая степень тяжести, определяемая как оценка по шкале GDS ≥4 в разделе «нижняя часть лица» или «челюсть и язык»
  • возможность посещения запланированных визитов
  • только те, кто ранее получал инъекцию онаботулотоксина А и ответил на это лечение, и прошло не менее 12 недель после последней инъекции
  • Женщины детородного возраста должны использовать противозачаточные средства, чтобы быть включенными.

Критерий исключения:

  • Наличие системного заболевания, которое может исказить оценку
  • предыдущее размещение электродов глубокой стимуляции мозга для лечения дистонии
  • сопутствующие пероральные препараты, которые могут препятствовать действию ботулинического токсина типа А (например, аминогликозиды)
  • при нестабильной дозировке любого лекарства, назначенного для лечения дистонии (например, бензодиазепинов, баклофена или антихолинергических средств)
  • любая известная гиперчувствительность к любому препарату ботулотоксина и аллергия на белок коровьего молока
  • иммунорезистентность к другим формам ботулинического токсина типа А
  • наличие сопутствующего нервно-мышечного расстройства (например, миастения гравис или синдром Ламберта-Итона и т. д.)
  • инфекция в предполагаемых местах инъекций
  • беременные женщины
  • женщины детородного возраста, НЕ принимающие контрацепцию
  • кормящие женщины
  • неспособность соблюдать запланированные визиты
  • пациенты, которым ранее вводили ботулинический токсин типа А, но которые не ответили

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Инъекции Диспорта
Участникам с OMD, которые ранее лечились любым ботулиническим токсином типа A, будет сделана инъекция Dysport®.
Лекарство: Низкая доза - абоботулотоксин А

Участники получат инъекции AbobotulinumtoxinA в ​​низких дозах. Место инъекции будет определено клиницистом для лечения дистонического симптома человека.

Мышцы, которые могут быть включены в инъекцию для OMD с закрытием челюсти:

Медиальный крыловидный 50 ед., жевательный 25 ед.

Мышцы, которые могут быть включены в инъекцию для OMD с открытием челюсти:

Латеральная крыловидная мышца 50 единиц, Передняя двубрюшная мышца 10 единиц.

Мышца, которая будет включена в инъекцию при OMD с высовыванием языка:

Гениоглоссус 7,5 ед.

Другие имена:
  • Диспорт

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Средний балл по глобальной рейтинговой шкале дистонии, измеренный слепым оценщиком
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 6, неделя 12

Эта шкала измеряет тяжесть дистонии челюсти и языка слепым оценщиком. Дистония оценивается от 0 до 10:

0=Дистония отсутствует, 1=Минимальная дистония, 5=Умеренная дистония, 10=Самая тяжелая дистония
Исходный уровень, неделя 6, неделя 12

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение балла по аналоговой шкале боли
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12
Измерение боли в челюсти по визуальной аналоговой шкале (0-100), где 0 означает «отсутствие боли», а 100 — «наиболее сильная боль».
Исходный уровень, неделя 12
Средняя оценка по клинической шкале слюноотделения для болезни Паркинсона (SCS-PD)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 6, неделя 12
SCS-PD измеряет слюнотечение. Отдельные пункты оцениваются по шкале от 0 до 3, где 0 означает «никогда», а 3 — «всегда». Общий максимальный балл – 21. Более высокий балл указывает на большую тяжесть слюнотечения. Более низкий балл указывает на меньшую степень тяжести.
Исходный уровень, неделя 6, неделя 12
Изменение количества прикусов языка в день
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12
Пациента попросят оценить, сколько раз в день он склонен случайно/непроизвольно прикусывать язык.
Исходный уровень, неделя 12
Средняя оценка по опроснику расстройств глотания (SDQ-20)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 6, неделя 12
Легкость жевания и глотания будет оцениваться с помощью SDQ-20 (с изменениями, чтобы исключить вопрос 5 из-за избыточности, поскольку он относится к слюнотечению, и вопрос 15, который не имеет отношения к исследованию, поскольку он касается предшествующих аспирационных пневмоний). Отдельные пункты оцениваются от 0 (никогда) до 3 (очень часто). Общий балл – это сумма по всем пунктам; более высокий балл указывает на более частое нарушение глотания; более низкий балл указывает на отсутствие или менее частые нарушения, с возможным максимальным баллом 39.
Исходный уровень, неделя 6, неделя 12
Средний рейтинг Fahn-Marsden Part B «Speech» Question (BFM-q21)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 6, неделя 12
Вопрос Fahn-Marsden Part B «Speech» оценивает легкость произнесения речи. Ответы варьируются от 0 = нормальный, 1 = немного вовлечен, легко понимается, 2 = некоторые трудности с пониманием, 3 = выраженные трудности с пониманием.
Исходный уровень, неделя 6, неделя 12
Средняя оценка по опроснику качества жизни при оромандибулярной дистонии (OMDQ-25)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 6, неделя 12
OMDQ-25 — это субъективное измерение качества жизни, предназначенное для пациентов с оромандибулярной дистонией. Максимальный общий балл составляет 100, что указывает на самое высокое качество жизни. 50 баллов указывают на посредственное качество жизни. Более низкий балл указывает на воспринимаемое более низкое качество жизни.
Исходный уровень, неделя 6, неделя 12
Среднее общее клиническое впечатление — индекс шкалы улучшения (CGI)
Временное ограничение: Неделя 6, Неделя 12
Шкала общего клинического впечатления - улучшение (CGI-I) представляет собой 7-балльную шкалу, которая требует от клинициста оценки того, насколько улучшилось или ухудшилось заболевание пациента по сравнению с исходным состоянием в начале вмешательства. Ответы оцениваются по шкале от 1 до 7; 1 означает «намного лучше», а 7 — «намного хуже».
Неделя 6, Неделя 12
Средняя глобальная шкала клинических впечатлений (CGI-S) с индексом тяжести
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 6, неделя 12
Шкала клинического общего впечатления — тяжести (CGI-S) представляет собой 7-балльную шкалу, которая требует от врача оценки тяжести заболевания пациента во время оценки относительно прошлого опыта работы врача с пациентами с таким же диагнозом. Ответы оцениваются по шкале от 1 до 7; 1 означает «нормальный, совсем не болен», а 7 означает «среди самых тяжелых пациентов».
Исходный уровень, неделя 6, неделя 12
Среднее глобальное клиническое впечатление — индекс эффективности
Временное ограничение: Неделя 6, Неделя 12
Общее клиническое впечатление — индекс эффективности представляет собой оценочную шкалу 4×4, которая оценивает терапевтический эффект лечения. Ответы ранжируются по шкале от 0 до 4, где 4 — лучший ответ.
Неделя 6, Неделя 12
Средний балл по Единой рейтинговой шкале дистонии (UDRS), измеренный неслепым оценщиком
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 6, неделя 12
UDRS измеряет тяжесть дистонии. UDRS оценивается незаслепленными оценщиками видео относительно тяжести дистонии субъекта. Оценки варьируются от 0 до 10; 0 указывает на отсутствие дистонии, 5 указывает на умеренную дистонию и 10 указывает на тяжелую степень дистонии.
Исходный уровень, неделя 6, неделя 12
Средний балл по глобальной рейтинговой шкале дистонии, измеренный неслепым оценщиком
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 6, неделя 12

Эта шкала измеряет тяжесть дистонии челюсти и языка неслепым оценщиком. Дистония оценивается от 0 до 10:

0=Дистония отсутствует, 1=Минимальная дистония, 5=Умеренная дистония, 10=Самая тяжелая дистония
Исходный уровень, неделя 6, неделя 12
Средний балл по Единой рейтинговой шкале дистонии (UDRS), измеренный слепым оценщиком
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 6, неделя 12
UDRS измеряет тяжесть дистонии. UDRS оценивается слепыми оценщиками видео относительно степени тяжести дистонии субъекта. Оценки варьируются от 0 до 10; 0 указывает на отсутствие дистонии, 5 указывает на умеренную дистонию и 10 указывает на тяжелую степень дистонии.
Исходный уровень, неделя 6, неделя 12

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Emory University

Соавторы

Ipsen

Следователи

  • Главный следователь: Stewart A Factor, DO, Emory University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2013 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

8 февраля 2017 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

8 февраля 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 августа 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 августа 2013 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

13 августа 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

17 ноября 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 октября 2017 г.

Последняя проверка

1 октября 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IRB00064292

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться