Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Dysport for behandling av OMD

19. oktober 2017 oppdatert av: Stewart Factor, Emory University

En pilotdosestudie av Dysport® (AbobotulinumtoxinA) i behandling av oromandibulær dystoni

Formålet med denne studien er å studere effektiviteten og sikkerheten til AbobotulinumtoxinA (Dysport) for bruk ved oromandibulær dystoni (OMD).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Oromandibulær dystoni (OMD) er en uvanlig, invalidiserende form for kranial dystoni, som involverer ufrivillige bevegelser av de nedre ansikts-, tygge- og linguale muskler. Dette kan forårsake kjevebevegelser inkludert åpning, lukking, fremspring, tilbaketrekking eller avvik. Vanlige ekstra ansiktsbevegelser involverer grimasering eller leppepressing. Når det er tungen involvering, presenteres det vanligvis som tungefremspring eller krølling. Slike pasienter er svekket i forhold til å spise, snakke og svelge

Denne studien tar sikte på å evaluere effektiviteten og sikkerheten til en lav dose Dysport® som anses tolerabel i fase 1 hos personer med oromandibulær dystoni (OMD).

Deltakerne vil kun bli injisert med Dysport®, med en ublindet åpen etikett. Sikkerheten og effekten av å motta Dysport® vil bli registrert for alle forsøkspersoner som gjennomgår injeksjon. Alle forsøkspersoner vil bli undersøkt og videofilmet ved injeksjonsbesøket, deretter 6 og 12 uker etter injeksjon med en standardisert protokoll. Det primære resultatet vil være blinde undersøkelsesresultater for videoene utført etter at studien er fullført. Evaluatorene vil være tre forskjellige eksperter på bevegelsesforstyrrelser, som ikke ellers er involvert i studien, som vil gjennomgå de videoopptakede undersøkelsene, presentert i tilfeldig rekkefølge, ved å bruke Global Dystonia Rating scale (GDS). Evaluatorer vil vurdere dystonien ved baseline (injeksjonsbesøk) og 6 uker etter injeksjon.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Wesley Woods Health Center; Emory University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • en diagnose av primær eller tardiv OMD
  • moderat eller alvorlig alvorlighetsgrad, definert som GDS-score ≥4 i enten "underansikt" eller "kjeve og tunge"
  • evne til å delta på de planlagte besøkene
  • bare de som tidligere har blitt injisert med onabotulinumtoxinA og respondert på den behandlingen, og som er minst 12 uker etter siste injeksjon
  • Kvinner i fertil alder må bruke prevensjon for å bli inkludert.

Ekskluderingskriterier:

  • Eksistensen av en systemisk sykdom som kan forvirre evalueringen
  • tidligere plassering av Deep Brain Stimulation-elektroder for å behandle dystoni
  • samtidig orale medisiner som kan forstyrre virkningen av botulinumtoksin type A (f.eks. aminoglykosider)
  • på en ustabil dosering av medisiner foreskrevet for å behandle dystoni (f.eks. benzodiazepiner, baklofen eller antikolinergika)
  • enhver kjent overfølsomhet for botulinumtoksinpreparater og allergi mot kumelkprotein
  • immunresistens mot andre former for botulinumtoksin type A
  • eksistensen av en samtidig nevromuskulær lidelse (f.eks. Myasthenia Gravis eller Lambert-Eaton syndrom, etc)
  • infeksjon på de foreslåtte injeksjonsstedene
  • gravide kvinner
  • kvinner i fertil alder IKKE på prevensjon
  • ammende kvinner
  • manglende evne til å overholde planlagte besøk
  • pasienter som tidligere hadde blitt injisert med botulinumtoksin type A, men som ikke responderte

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Dysport-injeksjoner
Deltakere med OMD som tidligere har blitt behandlet med botulinumtoksin type A vil bli injisert med Dysport®.
Legemiddel: Lav dose - AbobotulinumtoxinA

Deltakerne vil få lavdose AbobotulinumtoxinA-injeksjoner. Plassering av injeksjoner vil bli bestemt av klinikeren for å behandle individets dystoniske symptom.

Muskler som kan inkluderes for injeksjon for OMD med kjevelukking:

Medial Pterygoid 50 enheter, Masseter 25 enheter

Muskler som kan inkluderes i injeksjon for OMD med kjeveåpning:

Lateral Pterygoid 50 enheter, Anterior digastrics 10 enheter

Muskel som vil bli inkludert i injeksjon for OMD med tungeprotrusion:

Genioglossus 7,5 enheter

Andre navn:
  • Dysport

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig global dystoni-vurderingsskala-poengsum målt av blindet vurderer
Tidsramme: Baseline, uke 6, uke 12

Denne skalaen måler alvorlighetsgraden av dystoni for kjeve og tunge av en blindet vurderer. Dystoni er vurdert fra 0 til 10:

0=Ingen dystoni til stede, 1=Minimal dystoni, 5=Moderat dystoni,10=Mest alvorlig dystoni
Baseline, uke 6, uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i Analog Pain Scale Score
Tidsramme: Baseline, uke 12
Mål for kjevesmerter ved visuell analog skala (0-100) der 0 representerer "ingen smerte" og 100 representerer den "alvorligste smerten".
Baseline, uke 12
Gjennomsnittlig sialorrhea klinisk skala for Parkinsons sykdom (SCS-PD) poengsum
Tidsramme: Baseline, uke 6, uke 12
SCS-PD måler sikling. Individuelle elementer skåres på en skala fra 0-3 der 0 representerer "aldri" og 3 representerer "alltid". Den totale maksimale poengsummen er 21. En høyere poengsum indikerer større siklende alvorlighetsgrad. En lavere poengsum indikerer mindre alvorlighetsgrad.
Baseline, uke 6, uke 12
Endring i antall tungebitt per dag
Tidsramme: Baseline, uke 12
Pasienten vil bli bedt om å anslå hvor mange ganger de har en tendens til utilsiktet/ufrivillig bite seg i tungen per dag.
Baseline, uke 12
Score for gjennomsnittlig svelgeforstyrrelse (SDQ-20).
Tidsramme: Baseline, uke 6, uke 12
Enkelt å tygge og svelge vil bli vurdert av SDQ-20 (modifisert for å ekskludere spørsmål 5 på grunn av redundans da det er relatert til sikling og spørsmål 15 som ikke er relevant for studien da det involverer tidligere aspirasjonspneumonier). Individuelle elementer scores fra 0 (aldri) til 3 (svært ofte). Den samlede poengsummen er totalen for alle elementer; en høyere poengsum som indikerer hyppigere svelgeforstyrrelser; en lavere poengsum som indikerer ingen eller mindre hyppige forstyrrelser, med en mulig maksimal poengsum på 39.
Baseline, uke 6, uke 12
Gjennomsnittlig Fahn-Marsden del B "Tale" spørsmål (BFM-q21) Vurdering
Tidsramme: Baseline, uke 6, uke 12
Fahn-Marsden del B "Tale"-spørsmålet vurderer hvor enkelt det er å produsere tale. Svarene varierer fra 0=Normal, 1=Litt involvert, lett forståelig, 2=Noe vanskeligheter med å forstå, 3=Markerte vanskeligheter med å forstå.
Baseline, uke 6, uke 12
Gjennomsnittlig score for oromandibulær dystoni livskvalitet (OMDQ-25)
Tidsramme: Baseline, uke 6, uke 12
OMDQ-25 er en subjektiv livskvalitetsmåling laget for pasienter med oromandibulær dystoni. Maksimal totalscore er 100, noe som indikerer den høyeste livskvaliteten. En poengsum på 50 indikerer middelmådig livskvalitet. En lavere skåre indikerer opplevd lavere livskvalitet.
Baseline, uke 6, uke 12
Gjennomsnittlig global klinisk inntrykk - Forbedringsskala (CGI)-indekspoeng
Tidsramme: Uke 6, uke 12
Skalaen Clinical Global Impression - Improvement (CGI-I) er en 7-punkts skala som krever at klinikeren vurderer hvor mye pasientens sykdom har forbedret eller forverret seg i forhold til en baseline-tilstand ved begynnelsen av intervensjonen. Svarene scores på en skala fra 1 til 7; 1 representerer "veldig mye forbedret" og 7 representerer "veldig mye dårligere".
Uke 6, uke 12
Gjennomsnittlig global klinisk inntrykkskala (CGI-S) med alvorlighetsindeksscore
Tidsramme: Baseline, uke 6, uke 12
Clinical Global Impression - Severity scale (CGI-S) er en 7-punkts skala som krever at klinikeren vurderer alvorlighetsgraden av pasientens sykdom på tidspunktet for vurderingen, i forhold til klinikerens tidligere erfaring med pasienter som har samme diagnose. Svarene scores på en skala fra 1 til 7; 1 representerer "normal, ikke i det hele tatt syk" og 7 representerer "blant de mest ekstremt syke pasientene".
Baseline, uke 6, uke 12
Gjennomsnittlig global klinisk inntrykk-effektindeksscore
Tidsramme: Uke 6, uke 12
The Clinical Global Impression - Efficacy Index er en 4×4 vurderingsskala som vurderer den terapeutiske effekten av behandlingen. Svarene varierer på en skala fra 0 til 4, hvor 4 er det beste svaret.
Uke 6, uke 12
Gjennomsnittlig UDRS-poengsum (Unified Dystonia Rating Scale) målt av ublindet vurdering
Tidsramme: Baseline, uke 6, uke 12
UDRS måler alvorlighetsgraden av dystoni. UDRS blir vurdert av ublindede videoevaluatorer angående alvorlighetsgraden av forsøkspersonens dystoni. Poeng varierer fra 0 til 10; 0 indikerer ingen dystoni, 5 indikerer moderat dystoni og 10 indikerer den verste dystonien.
Baseline, uke 6, uke 12
Gjennomsnittlig global dystoni-vurderingsskala-poengsum målt ved ikke-blind-vurdering
Tidsramme: Baseline, uke 6, uke 12

Denne skalaen måler alvorlighetsgraden av dystoni for kjeve og tunge av en ikke-blind vurderer. Dystoni er vurdert fra 0 til 10:

0=Ingen dystoni til stede, 1=Minimal dystoni, 5=Moderat dystoni,10=Mest alvorlig dystoni
Baseline, uke 6, uke 12
Gjennomsnittlig UDRS-poengsum (Unified Dystonia Rating Scale) målt av blindet vurderer
Tidsramme: Baseline, uke 6, uke 12
UDRS måler alvorlighetsgraden av dystoni. UDRS blir vurdert av blindede videoevaluatorer angående alvorlighetsgraden av forsøkspersonens dystoni. Poeng varierer fra 0 til 10; 0 indikerer ingen dystoni, 5 indikerer moderat dystoni og 10 indikerer den verste dystonien.
Baseline, uke 6, uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Emory University

Samarbeidspartnere

Ipsen

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Stewart A Factor, DO, Emory University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2013

Primær fullføring (FAKTISKE)

8. februar 2017

Studiet fullført (FAKTISKE)

8. februar 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. august 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. august 2013

Først lagt ut (ANSLAG)

13. august 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

17. november 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. oktober 2017

Sist bekreftet

1. oktober 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IRB00064292

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere