Dysport para el tratamiento de la OMD
Un estudio piloto de rango de dosis de Dysport® (AbobotulinumtoxinA) en el tratamiento de la distonía oromandibular
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La distonía oromandibular (OMD) es una forma poco común e incapacitante de distonía craneal que involucra movimientos involuntarios de los músculos faciales inferiores, masticatorios y linguales. Esto puede causar movimientos mandibulares que incluyen apertura, cierre, protrusión, retracción o desviación. Los movimientos faciales adicionales comunes implican hacer muecas o fruncir los labios. Cuando hay afectación de la lengua, generalmente se presenta como una protrusión o enroscamiento de la lengua. Dichos pacientes tienen problemas para comer, hablar y tragar.
Este estudio tiene como objetivo evaluar la eficacia y seguridad de una dosis baja de Dysport® considerada tolerable durante la fase 1 en sujetos con distonía oromandibular (OMD).
A los participantes se les inyectará Dysport® únicamente, con una divulgación de etiqueta abierta no cegada. La seguridad y la eficacia de recibir Dysport® se registrarán para todos los sujetos que se sometan a la inyección. Todos los sujetos serán examinados y grabados en video en la visita de inyección, luego a las 6 y 12 semanas después de la inyección con un protocolo estandarizado. El resultado principal serán los puntajes de los exámenes cegados de los videos realizados después de que se complete el estudio. Los evaluadores serán tres expertos en trastornos del movimiento diferentes, que no estén involucrados en el estudio, quienes revisarán los exámenes grabados en video, presentados en un orden aleatorio, usando el Escala de calificación global de distonía (GDS). Los evaluadores calificarán la distonía al inicio (visita de inyección) y 6 semanas después de la inyección.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Wesley Woods Health Center; Emory University Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- un diagnóstico de OMD primaria o tardía
- Gravedad moderada o grave, definida como puntuación GDS ≥4 en la sección "cara inferior" o "mandíbula y lengua"
- capacidad de asistir a las visitas programadas
- solo aquellos que hayan sido previamente inyectados con onabotulinumtoxinA y hayan respondido a ese tratamiento, y estén al menos 12 semanas después de la última inyección
- Las mujeres en edad fértil deben usar métodos anticonceptivos para ser incluidas.
Criterio de exclusión:
- Existencia de una enfermedad sistémica que pudiera confundir la evaluación
- colocación previa de electrodos de estimulación cerebral profunda para tratar la distonía
- medicamentos orales concomitantes que podrían interferir con la acción de la toxina botulínica tipo A (por ejemplo, aminoglucósidos)
- en una dosis inestable de cualquier medicamento recetado para tratar la distonía (p. ej., benzodiazepinas, baclofeno o anticolinérgicos)
- cualquier hipersensibilidad conocida a cualquier preparación de toxina botulínica y alergia a la proteína de la leche de vaca
- inmunorresistencia a otras formas de toxina botulínica tipo A
- existencia de un trastorno neuromuscular concomitante (por ejemplo, miastenia grave o síndrome de Lambert-Eaton, etc.)
- infección en los sitios de inyección propuestos
- mujeres embarazadas
- mujeres en edad fértil que NO toman anticonceptivos
- mujeres lactantes
- incapacidad para cumplir con las visitas programadas
- pacientes a los que se les había inyectado previamente toxina botulínica tipo A pero que no respondieron
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Inyecciones Dysport
A los participantes con OMD que hayan sido tratados previamente con alguna toxina botulínica tipo A se les inyectará Dysport®.
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Los participantes recibirán inyecciones de AbobotulinumtoxinA en dosis bajas. El médico determinará la ubicación de las inyecciones para tratar el síntoma distónico del individuo. Músculos que se pueden incluir en la inyección para OMD con cierre de mandíbula: Pterigoideo medial 50 unidades, Masetero 25 unidades Músculos que pueden incluirse en la inyección para OMD con apertura de mandíbula: Pterigoideo lateral 50 unidades, Digástrico anterior 10 unidades Músculo que se incluirá en la inyección para OMD con protrusión de la lengua: Genioglossus 7,5 unidades
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Puntuación media de la escala de calificación de distonía global medida por un evaluador cegado
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 6, Semana 12
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Esta escala mide la gravedad de la distonía de la mandíbula y la lengua por parte de un evaluador ciego. La distonía se califica de 0 a 10: 0 = Sin distonía presente, 1 = Distonía mínima, 5 = Distonía moderada, 10 = Distonía más grave |
Línea de base, Semana 6, Semana 12
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la puntuación de la escala analógica del dolor
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
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Medida del dolor mandibular por escala analógica visual (0-100) donde 0 representa "sin dolor" y 100 representa el "dolor más intenso".
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Línea de base, semana 12
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Puntuación media de la escala clínica de sialorrea para la enfermedad de Parkinson (SCS-PD)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 6, Semana 12
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El SCS-PD mide el babeo.
Los elementos individuales se califican en una escala de 0 a 3, donde 0 representa "nunca" y 3 representa "siempre".
La puntuación máxima global es 21.
Una puntuación más alta indica una mayor gravedad del babeo.
Una puntuación más baja indica menor gravedad.
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Línea de base, Semana 6, Semana 12
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Cambio en el número de mordeduras de lengua por día
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
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Se le pedirá al paciente que calcule cuántas veces al día tiende a morderse la lengua accidentalmente o involuntariamente.
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Línea de base, semana 12
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Cuestionario de alteración de la deglución media (SDQ-20) Puntuación
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 6, Semana 12
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La facilidad para masticar y tragar se evaluará mediante el SDQ-20 (modificado para excluir la pregunta 5 debido a la redundancia, ya que se relaciona con el babeo y la pregunta 15, que no es relevante para el estudio, ya que involucra neumonías por aspiración previas).
Los ítems individuales se puntúan de 0 (nunca) a 3 (muy frecuentemente).
La puntuación general es el total de todos los elementos; una puntuación más alta indica una alteración de la deglución más frecuente; una puntuación más baja indica una alteración inexistente o menos frecuente, con una puntuación máxima posible de 39.
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Línea de base, Semana 6, Semana 12
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Calificación media de la pregunta de "discurso" de la Parte B de Fahn-Marsden (BFM-q21)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 6, Semana 12
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La pregunta de "Habla" de la Parte B de Fahn-Marsden evalúa la facilidad para producir el habla.
Las respuestas van desde 0=Normal, 1=Ligeramente involucrado, fácil de entender, 2=Alguna dificultad para entender, 3=Marcada dificultad para entender.
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Línea de base, Semana 6, Semana 12
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Puntuación media del cuestionario de calidad de vida de la distonía oromandibular (OMDQ-25)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 6, Semana 12
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El OMDQ-25 es una medida subjetiva de la calidad de vida realizada para pacientes con distonía oromandibular.
La puntuación total máxima es 100 que indica la calidad de vida más alta.
Una puntuación de 50 indica una calidad de vida mediocre.
Una puntuación más baja indica una peor calidad de vida percibida.
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Línea de base, Semana 6, Semana 12
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Impresión clínica global media: puntuación del índice de la escala de mejora (CGI)
Periodo de tiempo: Semana 6, Semana 12
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La escala Clinical Global Impression - Improvement (CGI-I) es una escala de 7 puntos que requiere que el médico evalúe cuánto ha mejorado o empeorado la enfermedad del paciente en relación con un estado de referencia al comienzo de la intervención.
Las respuestas se puntúan en una escala del 1 al 7; 1 representa "mucho mejor" y 7 representa "mucho peor".
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Semana 6, Semana 12
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Escala de impresión clínica global media (CGI-S) con puntuación del índice de gravedad
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 6, Semana 12
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La escala Clinical Global Impression - Severity (CGI-S) es una escala de 7 puntos que requiere que el médico califique la gravedad de la enfermedad del paciente en el momento de la evaluación, en relación con la experiencia anterior del médico con pacientes que tienen el mismo diagnóstico.
Las respuestas se puntúan en una escala del 1 al 7; 1 representa "normal, nada enfermo" y 7 representa "entre los pacientes más extremadamente enfermos".
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Línea de base, Semana 6, Semana 12
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Impresión clínica global media: puntuación del índice de eficacia
Periodo de tiempo: Semana 6, Semana 12
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La Impresión Clínica Global - Índice de Eficacia es una escala de calificación de 4×4 que evalúa el efecto terapéutico del tratamiento.
Las respuestas varían en una escala de 0 a 4, siendo 4 la mejor respuesta.
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Semana 6, Semana 12
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Puntuación media de la escala unificada de calificación de distonía (UDRS) medida por un evaluador no cegado
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 6, Semana 12
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La UDRS mide la gravedad de la distonía.
La UDRS está siendo calificada por evaluadores de video no ciegos con respecto a la gravedad de la distonía del sujeto.
Las puntuaciones van de 0 a 10; 0 indica que no hay distonía, 5 indica distonía moderada y 10 indica la peor distonía.
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Línea de base, Semana 6, Semana 12
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Puntuación media de la escala de calificación de distonía global medida por un evaluador no cegado
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 6, Semana 12
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Esta escala mide la gravedad de la distonía de la mandíbula y la lengua por parte de un evaluador no cegado. La distonía se califica de 0 a 10: 0 = Sin distonía presente, 1 = Distonía mínima, 5 = Distonía moderada, 10 = Distonía más grave |
Línea de base, Semana 6, Semana 12
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Puntuación media de la escala unificada de calificación de distonía (UDRS) medida por un evaluador cegado
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 6, Semana 12
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La UDRS mide la gravedad de la distonía.
La UDRS está siendo calificada por evaluadores de video cegados con respecto a la gravedad de la distonía del sujeto.
Las puntuaciones van de 0 a 10; 0 indica que no hay distonía, 5 indica distonía moderada y 10 indica la peor distonía.
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Línea de base, Semana 6, Semana 12
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Stewart A Factor, DO, Emory University
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Tan EK, Jankovic J. Botulinum toxin A in patients with oromandibular dystonia: long-term follow-up. Neurology. 1999 Dec 10;53(9):2102-7. doi: 10.1212/wnl.53.9.2102.
- Rosales RL, Ng AR, Santos MM, Fernandez HH. The broadening application of chemodenervation in X-linked dystonia-parkinsonism (Part II): an open-label experience with botulinum toxin-A (Dysport(R)) injections for oromandibular, lingual, and truncal-axial dystonias. Int J Neurosci. 2011;121 Suppl 1:44-56. doi: 10.3109/00207454.2011.558260.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Trastornos del movimiento
- Discinesias
- Discinesia inducida por fármacos
- Discinesia tardía
- Distonía
- Trastornos distónicos
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Agentes colinérgicos
- Moduladores de transporte de membrana
- Inhibidores de la liberación de acetilcolina
- Agentes neuromusculares
- Toxinas botulínicas, tipo A
- abobotulinumtoxinA
Otros números de identificación del estudio
- IRB00064292
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