호흡곤란증후군이 있는 미숙아에게 투여된 재조합 인간 클라라 세포 10 단백질(rhCC10)의 효능
호흡곤란 증후군이 있는 조산 신생아에게 투여된 재조합 인간 클라라 세포 단백질(rhCC10)의 효능
기관지폐 이형성증(BPD)은 고산소증, 기계적 환기 및 감염에 노출된 미성숙, 계면활성제 결핍 폐의 최종 결과인 다인자 질병 과정입니다. 이러한 조건은 상당한 급성 및 만성 폐 손상의 발생을 유도하는 상승된 염증 세포 침윤물 및 전 염증성 사이토카인을 특징으로 하는 염증 반응을 개시합니다.
연구 약물인 rhCC10은 천연 인간 CC10 단백질의 재조합 버전입니다. Native CC10은 Clara 세포라고 불리는 섬모가 없는 호흡기 상피 세포에서 주로 생산되며 정상적인 건강한 폐의 점막액에서 가장 풍부한 단백질입니다.
본 연구의 목적은 호흡곤란증후군(RDS) 치료를 위해 양압호흡을 받는 삽관된 미숙아에게 rhCC10 단회 기관내(IT) 투여의 약동학, 안전성, 내약성 및 항염증 효과를 평가하여 장기간의 예방을 위한 것입니다. 기관지폐 이형성증, 보다 최근에는 미숙아 만성 폐기능 부전(CPIP; 천식, 기침, 천명음, 다발성 호흡기 감염)으로 불리는 호흡기 합병증.
CC10은 염증 반응을 조절하고 폐 조직의 구조적 무결성을 보호하는 동시에 다양한 모욕(예: 바이러스 감염, 박테리아 내독소, 오존, 알레르겐, 고산소증). 함께 이러한 특성은 rhCC10의 투여가 정상적인 기도 상피의 발달을 촉진하고 이러한 영아에서 CPIP로 이어지는 염증을 예방하는 데 도움이 될 수 있음을 시사합니다.
이 연구는 FDA 희귀 제품 개발국(OOPD)의 자금 지원을 받았습니다.
연구 개요
상세 설명
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Boston, Massachusetts, 미국, 02111
- Tufts Medical Center
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Springfield, Massachusetts, 미국, 01199
- Baystate Medical Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 24시간 이하의 연령
- 출생 체중 600 - 1250g;
- 재태 연령 24-29주(24주 이상); 산부인과 초음파 검사(임신 1기 또는 2기), 확실한 연대 기준 또는 Ballard 검사를 사용한 최선의 추정에 기초한 출생 시;
- 재태 연령에 적합한 출생 체중
- 5분 아프가 점수 >5;
- 임상 및 방사선학적 기준에 기초한 신생아 RDS의 진단;
- RDS 치료를 위해 삽관 및 기계적 환기가 필요합니다.
- 최소 1회 용량의 계면활성제(예방 또는 구조)를 받았습니다. 그리고
- 피험자 등록 전에 유아의 부모 또는 법적 보호자 중 적어도 한 명(섹션 6.2 참조)으로부터 서면 동의서를 얻습니다. 부모 또는 법적 보호자는 모든 연구 관련 절차 및 평가에 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 5분 아프가 점수 ≤ 5;
- 주요 선천성 기형(염색체, 신장, 심장, 간, 신경계 또는 폐 기형; 구순열/구개열과 같은 경미한 기형은 허용됨);
- 중증 신생아 우울증의 증거(제대혈 산-염기 균형(pH) ≤ 7.00 및/또는 10분에 Apgar 점수 < 4로 정의됨);
- 선천성 감염의 증거;
- 연구 약물을 투여하기 전에 대수술이 필요함
- 다른 연구용 약물의 투여와 관련된 다른 모든 연구에 등록
- 연구 약물을 받거나 연구 관련 절차를 수행하는 것을 방해할 수 있는 모든 상태;
- 프로토콜에 명시된 경우를 제외하고 r-hCC10 투여 전 출생 후 코르티코스테로이드 사용
- r-hCC10 투여 전 흡입된 산화질소의 사용;
- 어머니는 HIV에 대한 혈청 양성 반응을 보이는 것으로 알려져 있습니다(모성 의료 기록에 따라).
- 부모 또는 보호자가 학습 일지를 작성할 수 없거나 작성할 의사가 없는 경우
- 부모 또는 보호자는 후속 평가를 위해 유아를 학습 센터로 다시 데려올 수 없습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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플라시보_COMPARATOR: 반 정상 식염수
1회 투여량의 1/2 생리식염수 2 ml/kg을 기관 내로 투여
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2ml/kg
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실험적: 저용량 rhCC10
1.5mg/kg 연구 약물(rhCC10) 2ml/kg을 기관내로 1회 투여량으로 투여
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1.5mg/kg 연구 약물(rhCC10)
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실험적: 고용량 rhCC10
5 mg/kg의 rhCC10을 2 ml/kg으로 제공하고 1회 용량으로 기관내 투여
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2ml/kg에서 5mg/kg
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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수정 임신 주수(CGA) 12개월에서 조산의 만성 폐 기능 부전(CPIP)의 증거 없이 생존
기간: 수정된 재태 연령 12개월(*결측 데이터에 대한 귀속 없음)
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아래에 정의된 하나 이상의 CPIP 구성요소 없이 살아남은 참가자의 이벤트 수:
CPIP는 12개월 CGA에서 하나 이상의 부모 보고 결과의 존재로 정의되며, 호흡기 일지(연속 3주 동안 주당 2일 이상 천명, 기침 및/또는 호흡기 약물 사용의 존재) 및 폐 설문지로 검증되었습니다. (약물을 필요로 하는 호흡기 질환, 예정되지 않은 의료 방문 및/또는 응급실 또는 병원 입원의 감소). |
수정된 재태 연령 12개월(*결측 데이터에 대한 귀속 없음)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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장기 효능 - 6개월 수정 재태 연령(CGA)에서 만성 조산 부전(CPIP)의 증거 없이 생존
기간: 수정된 재태 연령 6개월
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아래 정의된 CPIP 구성 요소 중 1, 2, 3 또는 4가 없는 것으로 등급이 매겨진 생존 참가자의 이벤트 수: 의료/응급실 방문(CPIP-DV): 호흡기 원인으로 인한 비정기적 의료 방문 ≥1회. 호흡기 재입원(CPIP-RH): 호흡기 원인으로 인한 재입원 1회 이상 호흡기 증상(CPIP-SS): 부모가 보고한 호흡기 증상의 증거(예: 기침 및 쌕쌕거림) 또는 호흡기 약물 사용 호흡기 약물(CPIP-RM): 호흡기 약물 투여(산소 포함) 4개의 CPIP 구성 요소 없이 등급이 매겨진 참가자는 1개의 CPIP 구성 요소 없이 등급이 매겨진 참가자보다 건강 상태가 더 좋은 것으로 간주됩니다. CPIP 구성 요소는 호흡기 일지(3주 연속 주당 2일 이상 천명음, 기침 및/또는 호흡기 약물 사용) 및 폐 설문지(약물을 필요로 하는 호흡기 질환 감소, 예정되지 않은 의료 방문 및/또는 응급실 또는 병원입원). |
수정된 재태 연령 6개월
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안전성 및 효능 - 부작용이 있는 참가자 수
기간: 부작용은 월경 후 연령(PMA) 36주 동안 모니터링됩니다.
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연구 약물의 안전성은 치료군과 위약군에서 부작용(AE)이 발생한 참가자 수를 고려하여 평가했습니다.
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부작용은 월경 후 연령(PMA) 36주 동안 모니터링됩니다.
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단기 효능 - 월경 후 36주에 산소 요구량이 있는 신생아 수
기간: 월경 후 36주
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단기 효능 평가는 월경 후 36주에 산소 요구량이 있는 신생아의 수를 포함합니다.
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월경 후 36주
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Richard Parad, MD/MPH, Brigham and Women's Hospital
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- rhCC10 Study 2013
- Grant #3899 (OTHER_GRANT: FDA OOPD)
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