난치성 전신 중증 근무력증에서 Eculizumab의 안전성 및 효능(REGAIN 연구)
2019년 7월 12일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals
불응성 전신 중증 근무력증(gMG) 대상자에서 Eculizumab의 안전성과 효능을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 연구
이 연구의 목적은 eculizumab이 난치성 전신 중증 근무력증의 치료에 안전하고 효과적인지 확인하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
125
단계
- 3단계
연락처 및 위치
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연구 장소
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Athens, 그리스, 11521
- Navy Hospital of Athens
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Thessaloniki, 그리스, 57010
- General Hospital of Thessaloniki "G. Papanikolaou"
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Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum
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Leiden, 네덜란드, 2333 ZA
- Leiden Universitair Medisch Centrum
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Maastricht, 네덜란드, 6229 HX
- Maastricht University Medical Center
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Seoul, 대한민국, 135-710
- Samsung Medical Center
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Seoul, 대한민국, 136-705
- Korea University Anam Hospital
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Seoul, 대한민국, 120-752
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Seoul, 대한민국, 156707
- Seoul Metropolitan Government Seoul National University
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Aarhus C, 덴마크, 8000
- Århus Universitetshospital
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København Ø, 덴마크, 2100
- Rigshospitalet
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Bayern
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Muenchen, Bayern, 독일, 80336
- LMU-Campus Innenstadt
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Niedersachsen
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Hannover, Niedersachsen, 독일, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama
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California
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Fresno, California, 미국, 93720
- University of California San Francisco-Fresno
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Los Angeles, California, 미국, 90033
- University of Southern California
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Orange, California, 미국, 92868
- University of California-Irvine
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Sacramento, California, 미국, 95765
- University Of California Davis Health System
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San Francisco, California, 미국, 94115
- California Pacific Medical Center
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Stanford, California, 미국, 94305
- Stanford University School of Medicine
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06510
- Yale New Haven Hospital
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32209
- University of Florida Health Science Center
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami School of Medicine
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- University of South Florida
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Georgia
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Augusta, Georgia, 미국, 30912
- Georgia Regents University
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Canton, Georgia, 미국, 30114
- Medical Associates of North Georgia
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Illinois
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Springfield, Illinois, 미국, 62702
- Southern Illinois University School of Medicine
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa College of Medicine
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21201
- University of Maryland Medical Center
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287-0876
- Johns Hopkins University School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Burlington, Massachusetts, 미국, 01805
- Lahey Clinic Inc.
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Wayne State University School of Medicine
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89145
- Las Vegas Clinic
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New York
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Buffalo, New York, 미국, 14203
- Buffalo General Hospital
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New York, New York, 미국, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
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New York, New York, 미국, 10021
- Hospital For Special Surgery/New York Presbyterian Hospital Cornell Campus
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28207
- Carolinas Healthcare System
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke University Health System
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- Ohio State University Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- University of Pennsylvania
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Rhode Island
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Providence, Rhode Island, 미국, 02905
- Rhode Island Hospital
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Tennessee
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Cordova, Tennessee, 미국, 38018
- Wesley Neurology Clinic
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- UT Southwestern
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Methodist Neurological Institute
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San Antonio, Texas, 미국, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
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Vermont
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Burlington, Vermont, 미국, 05405
- University of Vermont Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- University of Washington
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Edegem, 벨기에, 2650
- UZ Antwerpen
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Gent, 벨기에, 9000
- AZ Sint-Lucas - Campus Sint-Lucas
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Leuven, 벨기에, 3000
- UZ Leuven
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Rio De Janeiro, 브라질, 21941-913
- HUCFF-UFRJ - Hospital Universitario Clementino Fraga Filho - Universidade Federal do Rio de Janeiro
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São Paulo, 브라질, 04037-002
- UNIFESP - Universidade Federal de São Paulo
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Rio Grande Do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, 브라질, 90110-270
- Hospital Mae de Deus
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Sao Paulo
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Santo André, Sao Paulo, 브라질, Postal Code: 09060-650
- Faculdade de Medicina do ABC
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São José do Rio Preto, Sao Paulo, 브라질, 15090-000
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
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Göteborg, 스웨덴, 41345
- Sahlgrenska Sjukhuset
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Stockholm, 스웨덴, 17176
- Karolinska Universitetssjukhuset - Solna
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Barcelona, 스페인, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Barcelona, 스페인, 08041
- Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
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Barcelona, 스페인, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
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Madrid, 스페인, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Buenos Aires
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Ciudad Autonoma, Buenos Aires, 아르헨티나, 1181
- Hospital Italiano
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Ciudad Autonoma, Buenos Aires, 아르헨티나, C1428AQK
- Instituto de Investigaciones Neurologicas Raul Carrea, FLENI
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London, 영국, SE5 9NU
- King's College Hospital
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Merseyside
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Liverpool, Merseyside, 영국, L9 7LJ
- The Walton Centre
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, 영국, B15 2WB
- Queen Elizabeth Hospital
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Catania, 이탈리아, 95123
- Policlinico di Catania
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Milano, 이탈리아, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Napoli, 이탈리아, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
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Padova, 이탈리아, 35128
- Ospedale San Camillo IRCCS
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Pisa, 이탈리아, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
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Roma, 이탈리아, 00168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
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Roma, 이탈리아, 00161
- Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
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Roma, 이탈리아, 00189
- Azienda Ospedaliera Sant'Andrea - Universita di Roma La Sapienza
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Trento, 이탈리아, 38122
- Ospedale Santa Chiara
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Chiba-Ken
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Chiba-shi, Chiba-Ken, 일본, 260-8677
- Chiba University Hospital
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Fukuoka-Ken
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Fukuoka-shi, Fukuoka-Ken, 일본, 812-8582
- Kyushu University Hospital
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Hokkaido
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Sapporo-shi, Hokkaido, 일본, 060-8543
- Sapporo Medical University Hospital
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Iwate-Ken
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Hanamaki-shi, Iwate-Ken, 일본, 025-0075
- Hanamaki General Hospitals
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Miyagi-Ken
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Sendai-shi, Miyagi-Ken, 일본, 983-8520
- NHO Sendai Medical Center
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Nagasaki-Ken
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Kawatana, Nagasaki-Ken, 일본, 859-3615
- NHO Nagasaki Kawatana Medical Center
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Nagasaki-shi, Nagasaki-Ken, 일본, 852-8501
- Nagasaki University Hospital
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Osaka-Fu
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Osakasayama-shi, Osaka-Fu, 일본, 589-8511
- Kinki University Hospital
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Suita-shi, Osaka-Fu, 일본, 565-0871
- Osaka University Hospital
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Tokyo-To
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Meguro-ku, Tokyo-To, 일본, 153-8515
- Toho University Ohashi Medical Center
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Yamaguchi-Ken
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Ube-shi, Yamaguchi-Ken, 일본, 755-8505
- Yamaguchi University Hospital
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Brno, 체코, 625 00
- Fakultní Nemocnice Brno
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Ostrava - Poruba, 체코, 708 52
- Fakultni nemocnice Ostrava
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Prague
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Praha, Prague, 체코, 120 00
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
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Ankara, 칠면조, 06100
- Hacettepe University Medical Faculty
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Istanbul, 칠면조, 61080
- Karadeniz Tecnical Uni. Med. Fac.
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Izmir, 칠면조, 35340
- Dokuz Eylul University Medicine Faculty
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Kocaeli, 칠면조, 41380
- Kocaeli University Medical Faculty
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Samsun, 칠면조, 55139
- Ondokuz Mayıs University of Medicine
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2B7
- University of Alberta Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute
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Alpes Maritimes
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Nice Cedex 3, Alpes Maritimes, 프랑스, 06202
- CHU de NICE HÔPITAL PASTEUR 2
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Gironde
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Bordeaux Cedex, Gironde, 프랑스, 33000
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
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Nord
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Lille Cedex, Nord, 프랑스, 59037
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
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Rhone
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Bron cedex, Rhone, 프랑스, 69677
- Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
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Helsinki, 핀란드, 00290
- Helsingin yliopistollinen keskussairaala
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Turku, 핀란드, 20520
- Neuro NEO Oy
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Budapest, 헝가리, 1204
- Jahn Ferenc Dél-Pesti Kórház
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Szeged, 헝가리, 6725
- Szegedi Tud.Egyetem Szent-Gyorgyi Albert Klin. Kozp.
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Victoria
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Fitzroy, Victoria, 호주, 3065
- St Vincent's Hospital Melbourne
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Western Australia
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Perth, Western Australia, 호주, 6000
- Royal Perth Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 18세 이상의 남성 또는 여성 환자
다음 검사로 MG를 진단합니다.
- 스크리닝에서 확인된 항-AChR Ab에 대한 양성 혈청 검사, 및
다음 중 하나:
- 단일 섬유 근전도 검사(SFEMG) 또는 반복적인 신경 자극에 의해 입증된 비정상적인 신경근 전달 검사의 병력, 또는
- 양성 항콜린에스테라제 검사 이력, 예. 염화 에드로포늄 시험, 또는
- 대상자는 치료 의사가 평가한 경구용 콜린에스테라제 억제제에 대한 MG 징후의 개선을 입증했습니다.
- 선별 시 MGFA 임상 분류 등급 II에서 IV까지.
- MG-ADL 총 점수는 스크리닝 및 무작위배정(1일차)에서 ≥6이어야 합니다.
다음을 가진 피험자:
- 최소 2가지 이상의 면역억제제로 치료에 실패했습니다. 또는,
- 하나 이상의 면역억제제로 치료에 실패하고 만성 혈장 교환 또는 IVIg가 필요한 경우
주요 제외 기준:
- 흉선종 또는 기타 흉선 신생물의 병력
- 스크리닝 전 12개월 이내에 흉선 절제술을 받은 이력
- 스크리닝 시 MGFA 클래스 I 또는 MG 위기(MGFA 클래스 V)
- 스크리닝 전 6개월 이내에 리툭시맙 사용
- 무작위 배정 전 4주 이내에 IVIg 또는 PE 사용(1일차)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 에쿨리주맙
생물학적/백신: 에쿨리주맙; 유도 단계: 매주 4회 투여(7일 ± 2일마다) 동안 연구 약물 바이알 3개(에쿨리주맙 900mg에 해당)에 이어 1주일 후 다섯 번째 투여에 대해 연구 약물 바이알 4개(에쿨리주맙 1200mg에 해당) (4주차); 유지 단계: 5번째 용량 이후(6주차부터 26주차까지)부터 2주마다(14일 ± 2일) 연구 약물 바이알 4개(eculizumab 1200mg에 해당).
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유도 단계: 매주 900mg IV X 4 유지 단계: 4-26주 동안 2주마다 1200mg IV
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위약 비교기: 위약
위약은 활성 성분 없이 동일한 완충 성분을 포함합니다. 유도 단계: 매주 4회 투여(7일 ± 2일마다) 동안 연구 약물(위약) 바이알 3개, 이어서 5번째 투여(4주차) 동안 1주 후에 연구 약물(위약) 바이알 4개; 유지 단계: 5차 투여 이후(6주차부터 26주차까지)부터 2주마다(14일 ± 2일) 연구 약물(위약) 바이알 4개.
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위약
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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일상 생활 프로필의 중증 근무력증 활동(MG-ADL): 26주차에 ANCOVA(Worst-Rank Analysis of Covariance)에 의한 MG-ADL 총 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 연구 종료(26주차)
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Worst-Rank 분석에서 총 125명의 환자가 최상의 결과(랭크/점수 1)에서 최악의 결과(랭크/점수 125)까지 순위가 매겨졌습니다.
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연구 종료(26주차)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Howard JF Jr, Barohn RJ, Cutter GR, Freimer M, Juel VC, Mozaffar T, Mellion ML, Benatar MG, Farrugia ME, Wang JJ, Malhotra SS, Kissel JT; MG Study Group. A randomized, double-blind, placebo-controlled phase II study of eculizumab in patients with refractory generalized myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2013 Jul;48(1):76-84. doi: 10.1002/mus.23839. Epub 2013 Apr 30.
- Howard JF Jr, Utsugisawa K, Benatar M, Murai H, Barohn RJ, Illa I, Jacob S, Vissing J, Burns TM, Kissel JT, Muppidi S, Nowak RJ, O'Brien F, Wang JJ, Mantegazza R; REGAIN Study Group. Safety and efficacy of eculizumab in anti-acetylcholine receptor antibody-positive refractory generalised myasthenia gravis (REGAIN): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study. Lancet Neurol. 2017 Dec;16(12):976-986. doi: 10.1016/S1474-4422(17)30369-1. Epub 2017 Oct 20. Erratum In: Lancet Neurol. 2017 Dec;16(12 ):954.
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- Andersen H, Mantegazza R, Wang JJ, O'Brien F, Patra K, Howard JF Jr; REGAIN Study Group. Eculizumab improves fatigue in refractory generalized myasthenia gravis. Qual Life Res. 2019 Aug;28(8):2247-2254. doi: 10.1007/s11136-019-02148-2. Epub 2019 Mar 23. Erratum In: Qual Life Res. 2019 May 21;:
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 2월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 11월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 11월 22일
처음 게시됨 (추정)
2013년 11월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 7월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 7월 12일
마지막으로 확인됨
2019년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ECU-MG-301
- 2013-003589-15 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
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