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Seguridad y eficacia de eculizumab en miastenia grave generalizada refractaria (estudio REGAIN)

12 de julio de 2019 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals

Un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad y la eficacia de eculizumab en sujetos con miastenia grave generalizada refractaria (gMG)

El propósito de este estudio es determinar si eculizumab es seguro y efectivo para el tratamiento de la Miastenia Gravis generalizada refractaria.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

125

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Alemania, 80336
        • LMU-Campus Innenstadt
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Alemania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Argentina, 1181
        • Hospital Italiano
      • Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Argentina, C1428AQK
        • Instituto de Investigaciones Neurologicas Raul Carrea, FLENI
  • Australia
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • St Vincent's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Brasil
      • Rio De Janeiro, Brasil, 21941-913
        • HUCFF-UFRJ - Hospital Universitario Clementino Fraga Filho - Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • São Paulo, Brasil, 04037-002
        • UNIFESP - Universidade Federal de São Paulo
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90110-270
        • Hospital Mae de Deus
    • Sao Paulo
      • Santo André, Sao Paulo, Brasil, Postal Code: 09060-650
        • Faculdade de Medicina do ABC
      • São José do Rio Preto, Sao Paulo, Brasil, 15090-000
        • Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Bélgica, 9000
        • AZ Sint-Lucas - Campus Sint-Lucas
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute
  • Chequia
      • Brno, Chequia, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Ostrava - Poruba, Chequia, 708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
    • Prague
      • Praha, Prague, Chequia, 120 00
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Corea, república de
      • Seoul, Corea, república de, 135-710
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Corea, república de, 136-705
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Corea, república de, 120-752
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Corea, república de, 156707
        • Seoul Metropolitan Government Seoul National University
  • Dinamarca
      • Aarhus C, Dinamarca, 8000
        • Århus Universitetshospital
      • København Ø, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, España, 08041
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, España, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, España, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Fresno, California, Estados Unidos, 93720
        • University of California San Francisco-Fresno
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • University of Southern California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California-Irvine
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95765
        • University Of California Davis Health System
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • California Pacific Medical Center
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
        • University of Florida Health Science Center
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami School of Medicine
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Georgia Regents University
      • Canton, Georgia, Estados Unidos, 30114
        • Medical Associates of North Georgia
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa College of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287-0876
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Estados Unidos, 01805
        • Lahey Clinic Inc.
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Wayne State University School of Medicine
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
        • Buffalo General Hospital
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Hospital For Special Surgery/New York Presbyterian Hospital Cornell Campus
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Carolinas Healthcare System
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University Health System
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Ohio State University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02905
        • Rhode Island Hospital
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Estados Unidos, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Ut Southwestern
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Methodist Neurological Institute
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00290
        • Helsingin yliopistollinen keskussairaala
      • Turku, Finlandia, 20520
        • Neuro NEO Oy
  • Francia
    • Alpes Maritimes
      • Nice Cedex 3, Alpes Maritimes, Francia, 06202
        • CHU de NICE HÔPITAL PASTEUR 2
    • Gironde
      • Bordeaux Cedex, Gironde, Francia, 33000
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
    • Nord
      • Lille Cedex, Nord, Francia, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
    • Rhone
      • Bron cedex, Rhone, Francia, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11521
        • Navy Hospital of Athens
      • Thessaloniki, Grecia, 57010
        • General Hospital of Thessaloniki "G. Papanikolaou"
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1204
        • Jahn Ferenc Dél-Pesti Kórház
      • Szeged, Hungría, 6725
        • Szegedi Tud.Egyetem Szent-Gyorgyi Albert Klin. Kozp.
  • Italia
      • Catania, Italia, 95123
        • Policlinico di Catania
      • Milano, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Napoli, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
      • Padova, Italia, 35128
        • Ospedale San Camillo IRCCS
      • Pisa, Italia, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Roma, Italia, 00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • Roma, Italia, 00161
        • Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
      • Roma, Italia, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea - Universita di Roma La Sapienza
      • Trento, Italia, 38122
        • Ospedale Santa Chiara
  • Japón
    • Chiba-Ken
      • Chiba-shi, Chiba-Ken, Japón, 260-8677
        • Chiba University Hospital
    • Fukuoka-Ken
      • Fukuoka-shi, Fukuoka-Ken, Japón, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo-shi, Hokkaido, Japón, 060-8543
        • Sapporo Medical University Hospital
    • Iwate-Ken
      • Hanamaki-shi, Iwate-Ken, Japón, 025-0075
        • Hanamaki General Hospitals
    • Miyagi-Ken
      • Sendai-shi, Miyagi-Ken, Japón, 983-8520
        • NHO Sendai Medical Center
    • Nagasaki-Ken
      • Kawatana, Nagasaki-Ken, Japón, 859-3615
        • NHO Nagasaki Kawatana Medical Center
      • Nagasaki-shi, Nagasaki-Ken, Japón, 852-8501
        • Nagasaki University Hospital
    • Osaka-Fu
      • Osakasayama-shi, Osaka-Fu, Japón, 589-8511
        • Kinki University Hospital
      • Suita-shi, Osaka-Fu, Japón, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Tokyo-To
      • Meguro-ku, Tokyo-To, Japón, 153-8515
        • Toho University Ohashi Medical Center
    • Yamaguchi-Ken
      • Ube-shi, Yamaguchi-Ken, Japón, 755-8505
        • Yamaguchi University Hospital
  • Pavo
      • Ankara, Pavo, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Istanbul, Pavo, 61080
        • Karadeniz Tecnical Uni. Med. Fac.
      • Izmir, Pavo, 35340
        • Dokuz Eylul University Medicine Faculty
      • Kocaeli, Pavo, 41380
        • Kocaeli University Medical Faculty
      • Samsun, Pavo, 55139
        • Ondokuz Mayıs University of Medicine
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
      • Leiden, Países Bajos, 2333 ZA
        • Leiden Universitair Medisch Centrum
      • Maastricht, Países Bajos, 6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE5 9NU
        • King's College Hospital
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Reino Unido, L9 7LJ
        • The Walton Centre
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B15 2WB
        • Queen Elizabeth Hospital
  • Suecia
      • Göteborg, Suecia, 41345
        • Sahlgrenska Sjukhuset
      • Stockholm, Suecia, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset - Solna

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Pacientes masculinos o femeninos ≥18 años

  • El diagnóstico de MG se realiza mediante las siguientes pruebas:

    1. Prueba serológica positiva para anticuerpos anti-AChR según lo confirmado en la selección, y

    2. Uno de los siguientes:

      1. Antecedentes de prueba de transmisión neuromuscular anormal demostrada por electromiografía de fibra única (SFEMG) o estimulación nerviosa repetitiva, o
      2. Antecedentes de prueba de anticolinesterasa positiva, p. prueba de cloruro de edrofonio, o
      3. El sujeto ha demostrado una mejoría en los signos de MG con los inhibidores orales de la colinesterasa, según lo evaluado por el médico tratante.
  • Clasificación clínica de MGFA Clase II a IV en la selección.
  • La puntuación total de MG-ADL debe ser ≥6 en la selección y la aleatorización (Día 1).

  • Sujetos que tienen:

    1. Tratamiento fallido con al menos dos agentes inmunosupresores. O,
    2. Tratamiento fallido con al menos un agente inmunosupresor y requiere recambio plasmático crónico o IgIV

Criterios clave de exclusión:

  • Antecedentes de timoma u otras neoplasias del timo
  • Antecedentes de timectomía en los 12 meses anteriores a la selección
  • MGFA Clase I o crisis de MG en la selección (MGFA Clase V)
  • Uso de rituximab en los 6 meses anteriores a la selección
  • Uso de IgIV o PE en las 4 semanas anteriores a la aleatorización (Día 1)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Eculizumab
Biológico/Vacuna: Eculizumab; Fase de inducción: 3 viales del fármaco en estudio (equivalente a 900 mg de eculizumab) semanalmente durante 4 dosis (cada 7 días ± 2 días) seguido de 4 viales del fármaco en estudio (equivalente a 1200 mg de eculizumab) 1 semana después para la quinta dosis (Semana 4); Fase de mantenimiento: 4 viales del fármaco en estudio (equivalente a 1200 mg de eculizumab) cada 2 semanas (14 días ± 2 días) a partir de la quinta dosis (Semana 6 a Semana 26).
Biológico: Eculizumab
Fase de inducción: 900 mg IV semanalmente X 4 Fase de mantenimiento: 1200 mg IV cada 2 semanas durante las semanas 4-26
Comparador de placebos: Placebo
El placebo contiene los mismos componentes del tampón sin el ingrediente activo; Fase de inducción: 3 viales del fármaco del estudio (placebo) semanalmente durante 4 dosis (cada 7 días ± 2 días) seguido de 4 viales del fármaco del estudio (placebo) 1 semana después para la quinta dosis (Semana 4); Fase de mantenimiento: 4 viales del fármaco del estudio (placebo) cada 2 semanas (14 días ± 2 días) a partir de la quinta dosis (semana 6 a semana 26).
Droga: Placebo
Placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Perfil de actividades de la vida diaria de la miastenia grave (MG-ADL): cambio desde el inicio en la puntuación total de MG-ADL en la semana 26 según el análisis de covarianza de peor rango (ANCOVA)
Periodo de tiempo: Fin de estudio (Semana 26)
En el análisis de peor rango, los 125 pacientes en total se clasificaron desde el mejor resultado (rango/puntuación de 1) hasta el peor resultado (rango/puntuación de 125).
Fin de estudio (Semana 26)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de diciembre de 2013

Finalización primaria (Actual)

1 de febrero de 2016

Finalización del estudio (Actual)

1 de junio de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de noviembre de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de noviembre de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

28 de noviembre de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de julio de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de julio de 2019

Última verificación

1 de julio de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ECU-MG-301
  • 2013-003589-15 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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