Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av Eculizumab ved refraktær generalisert myasthenia gravis (REGAIN-studie)

12. juli 2019 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av Eculizumab hos personer med refraktær generalisert myasthenia gravis (gMG)

Hensikten med denne studien er å avgjøre om eculizumab er trygt og effektivt for behandling av refraktær generalisert myasthenia gravis.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

125

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Argentina, 1181
        • Hospital Italiano
      • Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Argentina, C1428AQK
        • Instituto de Investigaciones Neurologicas Raul Carrea, FLENI
  • Australia
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • St Vincent's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Belgia
      • Edegem, Belgia, 2650
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Belgia, 9000
        • AZ Sint-Lucas - Campus Sint-Lucas
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Brasil
      • Rio De Janeiro, Brasil, 21941-913
        • HUCFF-UFRJ - Hospital Universitario Clementino Fraga Filho - Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • São Paulo, Brasil, 04037-002
        • UNIFESP - Universidade Federal de São Paulo
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90110-270
        • Hospital Mae de Deus
    • Sao Paulo
      • Santo André, Sao Paulo, Brasil, Postal Code: 09060-650
        • Faculdade de Medicina do ABC
      • São José do Rio Preto, Sao Paulo, Brasil, 15090-000
        • Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute
  • Danmark
      • Aarhus C, Danmark, 8000
        • Århus Universitetshospital
      • København Ø, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00290
        • Helsingin yliopistollinen keskussairaala
      • Turku, Finland, 20520
        • Neuro NEO Oy
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Fresno, California, Forente stater, 93720
        • University of California San Francisco-Fresno
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • University of Southern California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • University of California-Irvine
      • Sacramento, California, Forente stater, 95765
        • University Of California Davis Health System
      • San Francisco, California, Forente stater, 94115
        • California Pacific Medical Center
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32209
        • University of Florida Health Science Center
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami School of Medicine
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Georgia Regents University
      • Canton, Georgia, Forente stater, 30114
        • Medical Associates of North Georgia
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Forente stater, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa College of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287-0876
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Forente stater, 01805
        • Lahey Clinic Inc.
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Wayne State University School of Medicine
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14203
        • Buffalo General Hospital
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Hospital For Special Surgery/New York Presbyterian Hospital Cornell Campus
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28207
        • Carolinas Healthcare System
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Duke University Health System
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Ohio State University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forente stater, 02905
        • Rhode Island Hospital
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Forente stater, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Ut Southwestern
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Methodist Neurological Institute
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forente stater, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington
  • Frankrike
    • Alpes Maritimes
      • Nice Cedex 3, Alpes Maritimes, Frankrike, 06202
        • CHU de NICE HÔPITAL PASTEUR 2
    • Gironde
      • Bordeaux Cedex, Gironde, Frankrike, 33000
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
    • Nord
      • Lille Cedex, Nord, Frankrike, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
    • Rhone
      • Bron cedex, Rhone, Frankrike, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
  • Hellas
      • Athens, Hellas, 11521
        • Navy Hospital of Athens
      • Thessaloniki, Hellas, 57010
        • General Hospital of Thessaloniki "G. Papanikolaou"
  • Italia
      • Catania, Italia, 95123
        • Policlinico di Catania
      • Milano, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Napoli, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
      • Padova, Italia, 35128
        • Ospedale San Camillo IRCCS
      • Pisa, Italia, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Roma, Italia, 00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • Roma, Italia, 00161
        • Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
      • Roma, Italia, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea - Universita di Roma La Sapienza
      • Trento, Italia, 38122
        • Ospedale Santa Chiara
  • Japan
    • Chiba-Ken
      • Chiba-shi, Chiba-Ken, Japan, 260-8677
        • Chiba University Hospital
    • Fukuoka-Ken
      • Fukuoka-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo-shi, Hokkaido, Japan, 060-8543
        • Sapporo Medical University Hospital
    • Iwate-Ken
      • Hanamaki-shi, Iwate-Ken, Japan, 025-0075
        • Hanamaki General Hospitals
    • Miyagi-Ken
      • Sendai-shi, Miyagi-Ken, Japan, 983-8520
        • NHO Sendai Medical Center
    • Nagasaki-Ken
      • Kawatana, Nagasaki-Ken, Japan, 859-3615
        • NHO Nagasaki Kawatana Medical Center
      • Nagasaki-shi, Nagasaki-Ken, Japan, 852-8501
        • Nagasaki University Hospital
    • Osaka-Fu
      • Osakasayama-shi, Osaka-Fu, Japan, 589-8511
        • Kinki University Hospital
      • Suita-shi, Osaka-Fu, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Tokyo-To
      • Meguro-ku, Tokyo-To, Japan, 153-8515
        • Toho University Ohashi Medical Center
    • Yamaguchi-Ken
      • Ube-shi, Yamaguchi-Ken, Japan, 755-8505
        • Yamaguchi University Hospital
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 135-710
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korea, Republikken, 136-705
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 120-752
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Korea, Republikken, 156707
        • Seoul Metropolitan Government Seoul National University
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Leiden Universitair Medisch Centrum
      • Maastricht, Nederland, 6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spania, 08041
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spania, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE5 9NU
        • King's College Hospital
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Storbritannia, L9 7LJ
        • The Walton Centre
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Storbritannia, B15 2WB
        • Queen Elizabeth Hospital
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige, 41345
        • Sahlgrenska Sjukhuset
      • Stockholm, Sverige, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset - Solna
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Ostrava - Poruba, Tsjekkia, 708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
    • Prague
      • Praha, Prague, Tsjekkia, 120 00
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Istanbul, Tyrkia, 61080
        • Karadeniz Tecnical Uni. Med. Fac.
      • Izmir, Tyrkia, 35340
        • Dokuz Eylul University Medicine Faculty
      • Kocaeli, Tyrkia, 41380
        • Kocaeli University Medical Faculty
      • Samsun, Tyrkia, 55139
        • Ondokuz Mayıs University of Medicine
  • Tyskland
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Tyskland, 80336
        • LMU-Campus Innenstadt
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1204
        • Jahn Ferenc Dél-Pesti Kórház
      • Szeged, Ungarn, 6725
        • Szegedi Tud.Egyetem Szent-Gyorgyi Albert Klin. Kozp.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige pasienter ≥18 år

  • Diagnose av MG gjort ved følgende tester:

    1. Positiv serologisk test for anti-AChR Abs som bekreftet ved screening, og

    2. En av følgende:

      1. Anamnese med unormal nevromuskulær overføringstest demonstrert ved enkeltfiberelektromyografi (SFEMG) eller repeterende nervestimulering, eller
      2. Anamnese med positiv antikolinesterasetest, f.eks. edrofoniumkloridtest, eller
      3. Pasienten har vist forbedring i MG-tegn på orale kolinesterasehemmere, vurdert av behandlende lege.
  • MGFA klinisk klassifisering klasse II til IV ved screening.
  • Total poengsum for MG-ADL må være ≥6 ved screening og randomisering (dag 1).

  • Emner som har:

    1. Mislykket behandling med minst to immunsuppressive midler. Eller,
    2. Mislykket behandling med minst ett immunsuppressivt middel og krever kronisk plasmautveksling eller IVIg

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Historie med tymom eller andre neoplasmer i thymus
  • Historie med tymektomi innen 12 måneder før screening
  • MGFA klasse I eller MG krise ved screening (MGFA klasse V)
  • Bruk av rituximab innen 6 måneder før screening
  • Bruk av IVIg eller PE innen 4 uker før randomisering (dag 1)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eculizumab
Biologisk/vaksine: Eculizumab; Induksjonsfase: 3 hetteglass med studiemedikament (tilsvarer 900 mg eculizumab) ukentlig i 4 doser (hver 7. dag ± 2. dag) etterfulgt av 4 hetteglass med studiemedikament (tilsvarer 1200 mg eculizumab) 1 uke senere for den femte dosen (Uke 4); Vedlikeholdsfase: 4 hetteglass med studiemedisin (tilsvarer 1200 mg eculizumab) hver 2. uke (14 dager ± 2 dager) fra den femte dosen og utover (uke 6 til uke 26).
Biologisk: Eculizumab
Induksjonsfase: 900 mg IV ukentlig X 4 Vedlikeholdsfase: 1200 mg IV hver 2. uke i uke 4-26
Placebo komparator: Placebo
Placebo inneholder de samme bufferkomponentene uten den aktive ingrediensen; Induksjonsfase: 3 hetteglass med studiemedikament (placebo) ukentlig i 4 doser (hver 7. dag ± 2. dag) etterfulgt av 4 hetteglass med studiemedisin (placebo) 1 uke senere for den femte dosen (uke 4); Vedlikeholdsfase: 4 hetteglass med studiemedisin (placebo) hver 2. uke (14 dager ± 2 dager) fra den femte dosen og utover (uke 6 til uke 26).
Legemiddel: Placebo
Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living Profile (MG-ADL): Endring fra baseline i MG-ADL total poengsum ved uke 26 etter Worst-Rank Analysis of Covariance (ANCOVA)
Tidsramme: Slutt på studiet (uke 26)
I Worst-Rank-analysen ble de totalt 125 pasientene rangert fra beste utfall (rangering/skåre på 1) til dårligste utfall (rangering/score på 125).
Slutt på studiet (uke 26)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. februar 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. november 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. november 2013

Først lagt ut (Anslag)

28. november 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. juli 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. juli 2019

Sist bekreftet

1. juli 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ECU-MG-301
  • 2013-003589-15 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere