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Eculizumab 在难治性全身性重症肌无力中的安全性和有效性（REGAIN 研究）

2019年7月12日更新者：Alexion Pharmaceuticals

一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，以评估 Eculizumab 在难治性全身性重症肌无力 (gMG) 受试者中的安全性和有效性

本研究的目的是确定依库珠单抗治疗难治性全身性重症肌无力是否安全有效。

研究概览

地位

完全的

条件

难治性全身性重症肌无力

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

125

阶段

第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

丹麦
- - Aarhus C、丹麦、8000
    - Århus Universitetshospital
  - København Ø、丹麦、2100
    - Rigshospitalet
加拿大
- Alberta
  - Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2B7
    - University of Alberta Hospital
- Ontario
  - Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2C4
    - Toronto General Hospital
- Quebec
  - Montreal、Quebec、加拿大、H3A 2B4
    - Montreal Neurological Institute
匈牙利
- - Budapest、匈牙利、1204
    - Jahn Ferenc Dél-Pesti Kórház
  - Szeged、匈牙利、6725
    - Szegedi Tud.Egyetem Szent-Gyorgyi Albert Klin. Kozp.
大韩民国
- - Seoul、大韩民国、135-710
    - Samsung Medical Center
  - Seoul、大韩民国、136-705
    - Korea University Anam Hospital
  - Seoul、大韩民国、120-752
    - Severance Hospital, Yonsei University Health System
  - Seoul、大韩民国、156707
    - Seoul Metropolitan Government Seoul National University
巴西
- - Rio De Janeiro、巴西、21941-913
    - HUCFF-UFRJ - Hospital Universitario Clementino Fraga Filho - Universidade Federal do Rio de Janeiro
  - São Paulo、巴西、04037-002
    - UNIFESP - Universidade Federal de São Paulo
- Rio Grande Do Sul
  - Porto Alegre、Rio Grande Do Sul、巴西、90110-270
    - Hospital Mae de Deus
- Sao Paulo
  - Santo André、Sao Paulo、巴西、Postal Code: 09060-650
    - Faculdade de Medicina do ABC
  - São José do Rio Preto、Sao Paulo、巴西、15090-000
    - Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
希腊
- - Athens、希腊、11521
    - Navy Hospital of Athens
  - Thessaloniki、希腊、57010
    - General Hospital of Thessaloniki "G. Papanikolaou"
德国
- Bayern
  - Muenchen、Bayern、德国、80336
    - LMU-Campus Innenstadt
- Niedersachsen
  - Hannover、Niedersachsen、德国、30625
    - Medizinische Hochschule Hannover
意大利
- - Catania、意大利、95123
    - Policlinico di Catania
  - Milano、意大利、20133
    - Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  - Napoli、意大利、80131
    - Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
  - Padova、意大利、35128
    - Ospedale San Camillo IRCCS
  - Pisa、意大利、56126
    - Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
  - Roma、意大利、00168
    - Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  - Roma、意大利、00161
    - Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
  - Roma、意大利、00189
    - Azienda Ospedaliera Sant'Andrea - Universita di Roma La Sapienza
  - Trento、意大利、38122
    - Ospedale Santa Chiara
捷克语
- - Brno、捷克语、625 00
    - Fakultni nemocnice Brno
  - Ostrava - Poruba、捷克语、708 52
    - Fakultni Nemocnice Ostrava
- Prague
  - Praha、Prague、捷克语、120 00
    - Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
日本
- Chiba-Ken
  - Chiba-shi、Chiba-Ken、日本、260-8677
    - Chiba University Hospital
- Fukuoka-Ken
  - Fukuoka-shi、Fukuoka-Ken、日本、812-8582
    - Kyushu University Hospital
- Hokkaido
  - Sapporo-shi、Hokkaido、日本、060-8543
    - Sapporo Medical University Hospital
- Iwate-Ken
  - Hanamaki-shi、Iwate-Ken、日本、025-0075
    - Hanamaki General Hospitals
- Miyagi-Ken
  - Sendai-shi、Miyagi-Ken、日本、983-8520
    - NHO Sendai Medical Center
- Nagasaki-Ken
  - Kawatana、Nagasaki-Ken、日本、859-3615
    - NHO Nagasaki Kawatana Medical Center
  - Nagasaki-shi、Nagasaki-Ken、日本、852-8501
    - Nagasaki University Hospital
- Osaka-Fu
  - Osakasayama-shi、Osaka-Fu、日本、589-8511
    - Kinki University Hospital
  - Suita-shi、Osaka-Fu、日本、565-0871
    - Osaka University Hospital
- Tokyo-To
  - Meguro-ku、Tokyo-To、日本、153-8515
    - Toho University Ohashi Medical Center
- Yamaguchi-Ken
  - Ube-shi、Yamaguchi-Ken、日本、755-8505
    - Yamaguchi University Hospital
比利时
- - Edegem、比利时、2650
    - UZ Antwerpen
  - Gent、比利时、9000
    - AZ Sint-Lucas - Campus Sint-Lucas
  - Leuven、比利时、3000
    - UZ Leuven
法国
- Alpes Maritimes
  - Nice Cedex 3、Alpes Maritimes、法国、06202
    - CHU de NICE HÔPITAL PASTEUR 2
- Gironde
  - Bordeaux Cedex、Gironde、法国、33000
    - Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
- Nord
  - Lille Cedex、Nord、法国、59037
    - Hopital Roger Salengro - CHU Lille
- Rhone
  - Bron cedex、Rhone、法国、69677
    - Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
澳大利亚
- Victoria
  - Fitzroy、Victoria、澳大利亚、3065
    - St Vincent's Hospital Melbourne
- Western Australia
  - Perth、Western Australia、澳大利亚、6000
    - Royal Perth Hospital
火鸡
- - Ankara、火鸡、06100
    - Hacettepe University Medical Faculty
  - Istanbul、火鸡、61080
    - Karadeniz Tecnical Uni. Med. Fac.
  - Izmir、火鸡、35340
    - Dokuz Eylul University Medicine Faculty
  - Kocaeli、火鸡、41380
    - Kocaeli University Medical Faculty
  - Samsun、火鸡、55139
    - Ondokuz Mayıs University of Medicine
瑞典
- - Göteborg、瑞典、41345
    - Sahlgrenska Sjukhuset
  - Stockholm、瑞典、17176
    - Karolinska Universitetssjukhuset - Solna
美国
- Alabama
  - Birmingham、Alabama、美国、35233
    - University of Alabama
- California
  - Fresno、California、美国、93720
    - University of California San Francisco-Fresno
  - Los Angeles、California、美国、90033
    - University of Southern California
  - Orange、California、美国、92868
    - University of California-Irvine
  - Sacramento、California、美国、95765
    - University Of California Davis Health System
  - San Francisco、California、美国、94115
    - California Pacific Medical Center
  - Stanford、California、美国、94305
    - Stanford University School of Medicine
- Connecticut
  - New Haven、Connecticut、美国、06510
    - Yale New Haven Hospital
- Florida
  - Jacksonville、Florida、美国、32209
    - University of Florida Health Science Center
  - Miami、Florida、美国、33136
    - University of Miami School of Medicine
  - Tampa、Florida、美国、33612
    - University of South Florida
- Georgia
  - Augusta、Georgia、美国、30912
    - Georgia Regents University
  - Canton、Georgia、美国、30114
    - Medical Associates of North Georgia
- Illinois
  - Springfield、Illinois、美国、62702
    - Southern Illinois University School of Medicine
- Indiana
  - Indianapolis、Indiana、美国、46202
    - Indiana University
- Iowa
  - Iowa City、Iowa、美国、52242
    - University of Iowa College of Medicine
- Kansas
  - Kansas City、Kansas、美国、66160
    - University of Kansas Medical Center
- Maryland
  - Baltimore、Maryland、美国、21201
    - University of Maryland Medical Center
  - Baltimore、Maryland、美国、21287-0876
    - Johns Hopkins University School Of Medicine
- Massachusetts
  - Boston、Massachusetts、美国、02115
    - Brigham and Women's Hospital
  - Boston、Massachusetts、美国、02114
    - Massachusetts General Hospital
  - Burlington、Massachusetts、美国、01805
    - Lahey Clinic Inc.
- Michigan
  - Detroit、Michigan、美国、48201
    - Wayne State University School of Medicine
- Nevada
  - Las Vegas、Nevada、美国、89145
    - Las Vegas Clinic
- New York
  - Buffalo、New York、美国、14203
    - Buffalo General Hospital
  - New York、New York、美国、10029
    - Mount Sinai School of Medicine
  - New York、New York、美国、10021
    - Hospital For Special Surgery/New York Presbyterian Hospital Cornell Campus
- North Carolina
  - Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
    - University of North Carolina at Chapel Hill
  - Charlotte、North Carolina、美国、28207
    - Carolinas Healthcare System
  - Durham、North Carolina、美国、27705
    - Duke University Health System
- Ohio
  - Columbus、Ohio、美国、43210
    - Ohio State University Medical Center
- Oregon
  - Portland、Oregon、美国、97239
    - Oregon Health & Science University
- Pennsylvania
  - Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
    - University of Pennsylvania
- Rhode Island
  - Providence、Rhode Island、美国、02905
    - Rhode Island Hospital
- Tennessee
  - Cordova、Tennessee、美国、38018
    - Wesley Neurology Clinic
  - Nashville、Tennessee、美国、37232
    - Vanderbilt Medical Center
- Texas
  - Dallas、Texas、美国、75390
    - Ut Southwestern
  - Houston、Texas、美国、77030
    - Methodist Neurological Institute
  - San Antonio、Texas、美国、78229
    - University of Texas Health Science Center at San Antonio
- Vermont
  - Burlington、Vermont、美国、05405
    - University of Vermont Medical Center
- Washington
  - Seattle、Washington、美国、98195
    - University of Washington
芬兰
- - Helsinki、芬兰、00290
    - Helsingin yliopistollinen keskussairaala
  - Turku、芬兰、20520
    - Neuro NEO Oy
英国
- - London、英国、SE5 9NU
    - King's College Hospital
- Merseyside
  - Liverpool、Merseyside、英国、L9 7LJ
    - The Walton Centre
- West Midlands
  - Birmingham、West Midlands、英国、B15 2WB
    - Queen Elizabeth Hospital
荷兰
- - Amsterdam、荷兰、1105 AZ
    - Academisch Medisch Centrum
  - Leiden、荷兰、2333 ZA
    - Leiden Universitair Medisch Centrum
  - Maastricht、荷兰、6229 HX
    - Maastricht University Medical Center
西班牙
- - Barcelona、西班牙、08035
    - Hospital Universitari Vall d'Hebron
  - Barcelona、西班牙、08041
    - Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
  - Barcelona、西班牙、08907
    - Hospital Universitari de Bellvitge
  - Madrid、西班牙、28046
    - Hospital Universitario La Paz
阿根廷
- Buenos Aires
  - Ciudad Autonoma、Buenos Aires、阿根廷、1181
    - Hospital Italiano
  - Ciudad Autonoma、Buenos Aires、阿根廷、C1428AQK
    - Instituto de Investigaciones Neurologicas Raul Carrea, FLENI

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

关键纳入标准：

≥18岁的男性或女性患者
MG 的诊断通过以下测试进行：
1. 筛选时确认的抗 AChR 抗体阳性血清学试验，以及
2. 以下之一：
  1. 通过单纤维肌电图 (SFEMG) 或重复神经刺激证实的异常神经肌肉传递试验史，或
  2. 抗胆碱酯酶试验阳性史，例如依羟氯铵试验，或
  3. 根据主治医师的评估，受试者已证明口服胆碱酯酶抑制剂后 MG 症状有所改善。
筛选时 MGFA 临床分类 II 至 IV 级。
MG-ADL 总分在筛选和随机化（第 1 天）时必须≥6。
受试者有：
1. 用至少两种免疫抑制剂治疗失败。或者，
2. 至少一种免疫抑制剂治疗失败，需要长期血浆置换或 IVIg

关键排除标准：

胸腺瘤或其他胸腺肿瘤的病史
筛选前 12 个月内的胸腺切除术史
MGFA I 级或筛选时的 MG 危机（MGFA V 级）
筛选前 6 个月内使用利妥昔单抗
随机分组前 4 周内使用 IVIg 或 PE（第 1 天）

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

主要用途：治疗
分配：随机化
介入模型：并行分配
屏蔽：四人间

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂	干预/治疗
实验性的：依库珠单抗生物/疫苗：依库珠单抗；诱导期：每周 3 瓶研究药物（相当于 900 mg 依库珠单抗），共 4 剂（每 7 天 ± 2 天），随后 1 周后给予 4 瓶研究药物（相当于 1200 mg 依库珠单抗）进行第五剂（第 4 周）；维持阶段：从第五剂开始（第 6 周至第 26 周）每 2 周（14 天±2 天）使用 4 瓶研究药物（相当于 1200 mg eculizumab）。	生物：依库珠单抗诱导阶段：每周 900 毫克静脉注射 X 4 维持阶段：第 4-26 周期间每 2 周静脉注射 1200 毫克
安慰剂比较：安慰剂安慰剂含有相同的缓冲成分，但不含活性成分；诱导期：每周 3 瓶研究药物（安慰剂），共 4 剂（每 7 天 ± 2 天），随后 1 周后服用 4 瓶研究药物（安慰剂）进行第五剂（第 4 周）；维持阶段：从第五剂开始（第 6 周至第 26 周）每 2 周（14 天±2 天）使用 4 瓶研究药物（安慰剂）。	药品：安慰剂安慰剂

参与者组/臂

干预/治疗

实验性的：依库珠单抗

生物/疫苗：依库珠单抗；诱导期：每周 3 瓶研究药物（相当于 900 mg 依库珠单抗），共 4 剂（每 7 天 ± 2 天），随后 1 周后给予 4 瓶研究药物（相当于 1200 mg 依库珠单抗）进行第五剂（第 4 周）；维持阶段：从第五剂开始（第 6 周至第 26 周）每 2 周（14 天±2 天）使用 4 瓶研究药物（相当于 1200 mg eculizumab）。

生物：依库珠单抗

诱导阶段：每周 900 毫克静脉注射 X 4 维持阶段：第 4-26 周期间每 2 周静脉注射 1200 毫克

安慰剂比较：安慰剂

安慰剂含有相同的缓冲成分，但不含活性成分；诱导期：每周 3 瓶研究药物（安慰剂），共 4 剂（每 7 天 ± 2 天），随后 1 周后服用 4 瓶研究药物（安慰剂）进行第五剂（第 4 周）；维持阶段：从第五剂开始（第 6 周至第 26 周）每 2 周（14 天±2 天）使用 4 瓶研究药物（安慰剂）。

药品：安慰剂

安慰剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
日常生活概况 (MG-ADL) 的重症肌无力活动：根据最差协方差分析 (ANCOVA)，第 26 周时 MG-ADL 总分相对于基线的变化大体时间：研究结束（第 26 周）	在最差排名分析中，总共 125 名患者按最佳结果（排名/得分 1）到最差结果（排名/得分 125）进行排名。	研究结束（第 26 周）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Alexion Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

Alexion Clinical Trials Webpage

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2013年12月1日

初级完成 (实际的)

2016年2月1日

研究完成 (实际的)

2016年6月1日

研究注册日期

首次提交

2013年11月18日

首先提交符合 QC 标准的

2013年11月22日

首次发布 (估计)

2013年11月28日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年7月16日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年7月12日

最后验证

2019年7月1日

Eculizumab 在难治性全身性重症肌无力中的安全性和有效性（REGAIN 研究）

一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，以评估 Eculizumab 在难治性全身性重症肌无力 (gMG) 受试者中的安全性和有效性

研究概览

地位

条件

干预/治疗

研究类型

注册 (实际的)

阶段

联系人和位置

学习地点

参与标准

资格标准

适合学习的年龄

接受健康志愿者

有资格学习的性别

描述

学习计划

研究是如何设计的？

设计细节

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂

干预/治疗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量

措施说明

大体时间

合作者和调查者

赞助

出版物和有用的链接

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

研究主要日期

学习开始

初级完成 (实际的)

研究完成 (实际的)

研究注册日期

首次提交

首先提交符合 QC 标准的

首次发布 (估计)

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

上次提交的符合 QC 标准的更新

最后验证

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

计划个人参与者数据 (IPD)

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