Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van eculizumab bij refractaire gegeneraliseerde myasthenia gravis (REGAIN-onderzoek)

12 juli 2019 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter studie om de veiligheid en werkzaamheid van eculizumab te evalueren bij proefpersonen met refractaire gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG)

Het doel van deze studie is om te bepalen of eculizumab veilig en effectief is voor de behandeling van refractaire gegeneraliseerde myasthenia gravis.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

125

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Argentinië, 1181
        • Hospital Italiano
      • Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Argentinië, C1428AQK
        • Instituto de Investigaciones Neurologicas Raul Carrea, FLENI
  • Australië
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australië, 3065
        • St Vincent's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australië, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • België
      • Edegem, België, 2650
        • UZ Antwerpen
      • Gent, België, 9000
        • AZ Sint-Lucas - Campus Sint-Lucas
      • Leuven, België, 3000
        • UZ Leuven
  • Brazilië
      • Rio De Janeiro, Brazilië, 21941-913
        • HUCFF-UFRJ - Hospital Universitario Clementino Fraga Filho - Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • São Paulo, Brazilië, 04037-002
        • UNIFESP - Universidade Federal de São Paulo
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazilië, 90110-270
        • Hospital Mae de Deus
    • Sao Paulo
      • Santo André, Sao Paulo, Brazilië, Postal Code: 09060-650
        • Faculdade de Medicina do ABC
      • São José do Rio Preto, Sao Paulo, Brazilië, 15090-000
        • Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute
  • Denemarken
      • Aarhus C, Denemarken, 8000
        • Århus Universitetshospital
      • København Ø, Denemarken, 2100
        • Rigshospitalet
  • Duitsland
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Duitsland, 80336
        • LMU-Campus Innenstadt
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Duitsland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00290
        • Helsingin yliopistollinen keskussairaala
      • Turku, Finland, 20520
        • Neuro NEO Oy
  • Frankrijk
    • Alpes Maritimes
      • Nice Cedex 3, Alpes Maritimes, Frankrijk, 06202
        • CHU de NICE HÔPITAL PASTEUR 2
    • Gironde
      • Bordeaux Cedex, Gironde, Frankrijk, 33000
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
    • Nord
      • Lille Cedex, Nord, Frankrijk, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
    • Rhone
      • Bron cedex, Rhone, Frankrijk, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 11521
        • Navy Hospital of Athens
      • Thessaloniki, Griekenland, 57010
        • General Hospital of Thessaloniki "G. Papanikolaou"
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1204
        • Jahn Ferenc Dél-Pesti Kórház
      • Szeged, Hongarije, 6725
        • Szegedi Tud.Egyetem Szent-Gyorgyi Albert Klin. Kozp.
  • Italië
      • Catania, Italië, 95123
        • Policlinico di Catania
      • Milano, Italië, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Napoli, Italië, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
      • Padova, Italië, 35128
        • Ospedale San Camillo IRCCS
      • Pisa, Italië, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Roma, Italië, 00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • Roma, Italië, 00161
        • Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
      • Roma, Italië, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea - Universita di Roma La Sapienza
      • Trento, Italië, 38122
        • Ospedale Santa Chiara
  • Japan
    • Chiba-Ken
      • Chiba-shi, Chiba-Ken, Japan, 260-8677
        • Chiba University Hospital
    • Fukuoka-Ken
      • Fukuoka-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo-shi, Hokkaido, Japan, 060-8543
        • Sapporo Medical University Hospital
    • Iwate-Ken
      • Hanamaki-shi, Iwate-Ken, Japan, 025-0075
        • Hanamaki General Hospitals
    • Miyagi-Ken
      • Sendai-shi, Miyagi-Ken, Japan, 983-8520
        • NHO Sendai Medical Center
    • Nagasaki-Ken
      • Kawatana, Nagasaki-Ken, Japan, 859-3615
        • NHO Nagasaki Kawatana Medical Center
      • Nagasaki-shi, Nagasaki-Ken, Japan, 852-8501
        • Nagasaki University Hospital
    • Osaka-Fu
      • Osakasayama-shi, Osaka-Fu, Japan, 589-8511
        • Kinki University Hospital
      • Suita-shi, Osaka-Fu, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Tokyo-To
      • Meguro-ku, Tokyo-To, Japan, 153-8515
        • Toho University Ohashi Medical Center
    • Yamaguchi-Ken
      • Ube-shi, Yamaguchi-Ken, Japan, 755-8505
        • Yamaguchi University Hospital
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Istanbul, Kalkoen, 61080
        • Karadeniz Tecnical Uni. Med. Fac.
      • Izmir, Kalkoen, 35340
        • Dokuz Eylul University Medicine Faculty
      • Kocaeli, Kalkoen, 41380
        • Kocaeli University Medical Faculty
      • Samsun, Kalkoen, 55139
        • Ondokuz Mayıs University of Medicine
  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van, 135-710
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korea, republiek van, 136-705
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Korea, republiek van, 120-752
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Korea, republiek van, 156707
        • Seoul Metropolitan Government Seoul National University
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Leiden Universitair Medisch Centrum
      • Maastricht, Nederland, 6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanje, 08041
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spanje, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Ostrava - Poruba, Tsjechië, 708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
    • Prague
      • Praha, Prague, Tsjechië, 120 00
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9NU
        • King's College Hospital
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Verenigd Koninkrijk, L9 7LJ
        • The Walton Centre
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Verenigd Koninkrijk, B15 2WB
        • Queen Elizabeth Hospital
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Fresno, California, Verenigde Staten, 93720
        • University of California San Francisco-Fresno
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • University of Southern California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California-Irvine
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95765
        • University Of California Davis Health System
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
        • California Pacific Medical Center
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32209
        • University of Florida Health Science Center
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami School of Medicine
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Georgia Regents University
      • Canton, Georgia, Verenigde Staten, 30114
        • Medical Associates of North Georgia
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Verenigde Staten, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa College of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287-0876
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Verenigde Staten, 01805
        • Lahey Clinic Inc.
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Wayne State University School of Medicine
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14203
        • Buffalo General Hospital
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Hospital For Special Surgery/New York Presbyterian Hospital Cornell Campus
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28207
        • Carolinas Healthcare System
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke University Health System
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Ohio State University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02905
        • Rhode Island Hospital
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Verenigde Staten, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Ut Southwestern
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Methodist Neurological Institute
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington
  • Zweden
      • Göteborg, Zweden, 41345
        • Sahlgrenska Sjukhuset
      • Stockholm, Zweden, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset - Solna

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke patiënten ≥18 jaar oud

  • Diagnose van MG gemaakt door de volgende tests:

    1. Positieve serologische test voor anti-AChR Abs zoals bevestigd bij screening, en

    2. Een van de volgende:

      1. Geschiedenis van abnormale neuromusculaire transmissietest aangetoond door single-fiber electromyography (SFEMG) of repetitieve zenuwstimulatie, of
      2. Geschiedenis van positieve anticholinesterasetest, b.v. edrofoniumchloride-test, of
      3. Proefpersoon heeft verbetering van MG-symptomen aangetoond op orale cholinesteraseremmers, zoals beoordeeld door de behandelend arts.
  • MGFA klinische classificatie klasse II tot IV bij screening.
  • De MG-ADL-totaalscore moet ≥6 zijn bij screening en randomisatie (dag 1).

  • Onderwerpen die hebben:

    1. Mislukte behandeling met ten minste twee immunosuppressiva. Of,
    2. Mislukte behandeling met ten minste één immunosuppressivum en vereist chronische plasma-uitwisseling of IVIg

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van thymoom of andere neoplasmata van de thymus
  • Geschiedenis van thymectomie binnen 12 maanden voorafgaand aan screening
  • MGFA Klasse I of MG-crisis bij screening (MGFA Klasse V)
  • Gebruik van rituximab binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening
  • Gebruik van IVIg of PE binnen 4 weken voorafgaand aan randomisatie (dag 1)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Eculizumab
Biologisch/Vaccin: Eculizumab; Inductiefase: 3 injectieflacons met het onderzoeksgeneesmiddel (overeenkomend met 900 mg eculizumab) wekelijks gedurende 4 doses (elke 7 dagen ± 2 dagen), gevolgd door 4 injectieflacons met het onderzoeksgeneesmiddel (overeenkomend met 1200 mg eculizumab) 1 week later voor de vijfde dosis (Week 4); Onderhoudsfase: 4 injectieflacons met het onderzoeksgeneesmiddel (overeenkomend met 1200 mg eculizumab) elke 2 weken (14 dagen ± 2 dagen) vanaf de vijfde dosis (week 6 tot en met week 26).
Biologisch: Eculizumab
Inductiefase: 900 mg IV wekelijks X 4 Onderhoudsfase: 1200 mg IV elke 2 weken gedurende week 4-26
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo bevat dezelfde buffercomponenten zonder de werkzame stof; Inductiefase: wekelijks 3 injectieflacons met het onderzoeksgeneesmiddel (placebo) voor 4 doses (elke 7 dagen ± 2 dagen), gevolgd door 4 injectieflacons met het onderzoeksgeneesmiddel (placebo) 1 week later voor de vijfde dosis (week 4); Onderhoudsfase: 4 injectieflacons met het onderzoeksgeneesmiddel (placebo) elke 2 weken (14 dagen ± 2 dagen) vanaf de vijfde dosis (week 6 tot en met week 26).
Geneesmiddel: Placebo
Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Myasthenia Gravis Activiteiten van Dagelijks Leven Profiel (MG-ADL): verandering ten opzichte van baseline in MG-ADL totaalscore in week 26 door slechtste ranganalyse van covariantie (ANCOVA)
Tijdsspanne: Einde studie (week 26)
In de Worst-Rank-analyse werden de 125 totale patiënten gerangschikt van beste uitkomst (rang/score van 1) tot slechtste uitkomst (rang/score van 125).
Einde studie (week 26)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 november 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 november 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

28 november 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 juli 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 juli 2019

Laatst geverifieerd

1 juli 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ECU-MG-301
  • 2013-003589-15 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren