Sicurezza ed efficacia di Eculizumab nella miastenia grave generalizzata refrattaria (studio REGAIN)
12 luglio 2019 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals
Uno studio multicentrico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia di Eculizumab in soggetti con miastenia grave generalizzata refrattaria (MGG)
Lo scopo di questo studio è determinare se eculizumab è sicuro ed efficace per il trattamento della miastenia grave generalizzata refrattaria.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
125
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Buenos Aires
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Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Argentina, 1181
- Hospital Italiano
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Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Argentina, C1428AQK
- Instituto de Investigaciones Neurologicas Raul Carrea, FLENI
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Victoria
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Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
- St Vincent's Hospital Melbourne
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Western Australia
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Perth, Western Australia, Australia, 6000
- Royal Perth Hospital
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Edegem, Belgio, 2650
- UZ Antwerpen
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Gent, Belgio, 9000
- AZ Sint-Lucas - Campus Sint-Lucas
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Leuven, Belgio, 3000
- UZ Leuven
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Rio De Janeiro, Brasile, 21941-913
- HUCFF-UFRJ - Hospital Universitario Clementino Fraga Filho - Universidade Federal do Rio de Janeiro
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São Paulo, Brasile, 04037-002
- UNIFESP - Universidade Federal de São Paulo
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Rio Grande Do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasile, 90110-270
- Hospital Mãe de Deus
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Sao Paulo
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Santo André, Sao Paulo, Brasile, Postal Code: 09060-650
- Faculdade de Medicina do ABC
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São José do Rio Preto, Sao Paulo, Brasile, 15090-000
- Fundacao Faculdade Regional de Medicina de Sao Jose Do Rio Preto
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- University of Alberta Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute
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Brno, Cechia, 625 00
- Fakultni Nemocnice Brno
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Ostrava - Poruba, Cechia, 708 52
- Fakultni Nemocnice Ostrava
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Prague
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Praha, Prague, Cechia, 120 00
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
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Seoul, Corea, Repubblica di, 135-710
- Samsung Medical Center
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Seoul, Corea, Repubblica di, 136-705
- Korea University Anam Hospital
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Seoul, Corea, Repubblica di, 120-752
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Seoul, Corea, Repubblica di, 156707
- Seoul Metropolitan Government Seoul National University
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Aarhus C, Danimarca, 8000
- Århus Universitetshospital
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København Ø, Danimarca, 2100
- Rigshospitalet
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Helsinki, Finlandia, 00290
- Helsingin Yliopistollinen Keskussairaala
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Turku, Finlandia, 20520
- Neuro NEO Oy
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Alpes Maritimes
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Nice Cedex 3, Alpes Maritimes, Francia, 06202
- CHU de Nice Hôpital Pasteur 2
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Gironde
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Bordeaux Cedex, Gironde, Francia, 33000
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
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Nord
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Lille Cedex, Nord, Francia, 59037
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
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Rhone
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Bron cedex, Rhone, Francia, 69677
- Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
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Bayern
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Muenchen, Bayern, Germania, 80336
- LMU-Campus Innenstadt
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Niedersachsen
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Hannover, Niedersachsen, Germania, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Chiba-Ken
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Chiba-shi, Chiba-Ken, Giappone, 260-8677
- Chiba University Hospital
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Fukuoka-Ken
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Fukuoka-shi, Fukuoka-Ken, Giappone, 812-8582
- Kyushu University Hospital
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Hokkaido
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Sapporo-shi, Hokkaido, Giappone, 060-8543
- Sapporo Medical University Hospital
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Iwate-Ken
-
Hanamaki-shi, Iwate-Ken, Giappone, 025-0075
- Hanamaki General Hospitals
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Miyagi-Ken
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Sendai-shi, Miyagi-Ken, Giappone, 983-8520
- NHO Sendai Medical Center
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Nagasaki-Ken
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Kawatana, Nagasaki-Ken, Giappone, 859-3615
- NHO Nagasaki Kawatana Medical Center
-
Nagasaki-shi, Nagasaki-Ken, Giappone, 852-8501
- Nagasaki University Hospital
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Osaka-Fu
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Osakasayama-shi, Osaka-Fu, Giappone, 589-8511
- Kinki University Hospital
-
Suita-shi, Osaka-Fu, Giappone, 565-0871
- Osaka University Hospital
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Tokyo-To
-
Meguro-ku, Tokyo-To, Giappone, 153-8515
- Toho University Ohashi Medical Center
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Yamaguchi-Ken
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Ube-shi, Yamaguchi-Ken, Giappone, 755-8505
- Yamaguchi University Hospital
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Athens, Grecia, 11521
- Navy Hospital of Athens
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Thessaloniki, Grecia, 57010
- General Hospital of Thessaloniki "G. Papanikolaou"
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Catania, Italia, 95123
- Policlinico di Catania
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Milano, Italia, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Napoli, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
-
Padova, Italia, 35128
- Ospedale San Camillo IRCCS
-
Pisa, Italia, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
Roma, Italia, 00168
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli
-
Roma, Italia, 00161
- Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
-
Roma, Italia, 00189
- Azienda Ospedaliera Sant'Andrea - Università di Roma La Sapienza
-
Trento, Italia, 38122
- Ospedale Santa Chiara
-
-
-
-
-
Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum
-
Leiden, Olanda, 2333 ZA
- Leiden Universitair Medisch Centrum
-
Maastricht, Olanda, 6229 HX
- Maastricht University Medical Center
-
-
-
-
-
London, Regno Unito, SE5 9NU
- King's College Hospital
-
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Merseyside
-
Liverpool, Merseyside, Regno Unito, L9 7LJ
- The Walton Centre
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Regno Unito, B15 2WB
- Queen Elizabeth Hospital
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-
-
-
-
Barcelona, Spagna, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spagna, 08041
- Hospital de La Santa Creu I Sant Pau
-
Barcelona, Spagna, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
Madrid, Spagna, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
-
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-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- University of Alabama
-
-
California
-
Fresno, California, Stati Uniti, 93720
- University of California San Francisco-Fresno
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
- University of Southern California
-
Orange, California, Stati Uniti, 92868
- University of California-Irvine
-
Sacramento, California, Stati Uniti, 95765
- University of California Davis Health System
-
San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
- California Pacific Medical Center
-
Stanford, California, Stati Uniti, 94305
- Stanford University School of Medicine
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
- Yale New Haven Hospital
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-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32209
- University of Florida Health Science Center
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- University of Miami School of Medicine
-
Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
- Georgia Regents University
-
Canton, Georgia, Stati Uniti, 30114
- Medical Associates of North Georgia
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Illinois
-
Springfield, Illinois, Stati Uniti, 62702
- Southern Illinois University School of Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Indiana University
-
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Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- University of Iowa College of Medicine
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
- University of Maryland Medical Center
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287-0876
- Johns Hopkins University School of Medicine
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Burlington, Massachusetts, Stati Uniti, 01805
- Lahey Clinic Inc.
-
-
Michigan
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Wayne State University School of Medicine
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89145
- Las Vegas Clinic
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
- Buffalo General Hospital
-
New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
-
New York, New York, Stati Uniti, 10021
- Hospital For Special Surgery/New York Presbyterian Hospital Cornell Campus
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
- Carolinas Healthcare System
-
Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
- Duke University Health System
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
- Ohio State University Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02905
- Rhode Island Hospital
-
-
Tennessee
-
Cordova, Tennessee, Stati Uniti, 38018
- Wesley Neurology Clinic
-
Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Vanderbilt Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- UT Southwestern
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Methodist Neurological Institute
-
San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05405
- University of Vermont Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
- University of Washington
-
-
-
-
-
Göteborg, Svezia, 41345
- Sahlgrenska Sjukhuset
-
Stockholm, Svezia, 17176
- Karolinska Universitetssjukhuset - Solna
-
-
-
-
-
Ankara, Tacchino, 06100
- Hacettepe University Medical Faculty
-
Istanbul, Tacchino, 61080
- Karadeniz Tecnical Uni. Med. Fac.
-
Izmir, Tacchino, 35340
- Dokuz Eylul University Medicine Faculty
-
Kocaeli, Tacchino, 41380
- Kocaeli University Medical Faculty
-
Samsun, Tacchino, 55139
- Ondokuz Mayıs University of Medicine
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-
-
-
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Budapest, Ungheria, 1204
- Jahn Ferenc Dél-Pesti Kórház
-
Szeged, Ungheria, 6725
- Szegedi Tud.Egyetem Szent-Gyorgyi Albert Klin. Közp.
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Pazienti di sesso maschile o femminile di età ≥18 anni
Diagnosi di MG fatta dai seguenti test:
- Test sierologico positivo per anticorpi anti-AChR come confermato allo screening, e
Uno dei seguenti:
- Anamnesi di test di trasmissione neuromuscolare anormale dimostrato dall'elettromiografia a fibra singola (SFEMG) o dalla stimolazione nervosa ripetitiva, o
- Anamnesi di test anticolinesterasico positivo, ad es. test del cloruro di edrofonio, o
- Il soggetto ha dimostrato un miglioramento dei segni della MG con gli inibitori orali della colinesterasi, come valutato dal medico curante.
- Classificazione clinica MGFA Classe da II a IV allo screening.
- Il punteggio totale MG-ADL deve essere ≥6 allo screening e alla randomizzazione (giorno 1).
Soggetti che hanno:
- Trattamento fallito con almeno due agenti immunosoppressori. O,
- Trattamento fallito con almeno un agente immunosoppressore e necessità di scambio plasmatico cronico o IVIg
Criteri chiave di esclusione:
- Storia di timoma o altre neoplasie del timo
- Storia di timectomia entro 12 mesi prima dello screening
- MGFA Classe I o crisi MG allo screening (MGFA Classe V)
- Uso di rituximab entro 6 mesi prima dello screening
- Uso di IVIg o PE entro 4 settimane prima della randomizzazione (giorno 1)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Eculizumab
Biologico/Vaccino: Eculizumab; Fase di induzione: 3 flaconcini del farmaco in studio (equivalenti a 900 mg di eculizumab) alla settimana per 4 dosi (ogni 7 giorni ± 2 giorni) seguiti da 4 flaconcini del farmaco in studio (equivalenti a 1200 mg di eculizumab) 1 settimana dopo per la quinta dose (Settimana 4); Fase di mantenimento: 4 flaconcini del farmaco oggetto dello studio (equivalenti a 1200 mg di eculizumab) ogni 2 settimane (14 giorni ± 2 giorni) dalla quinta dose in poi (dalla settimana 6 alla settimana 26).
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Fase di induzione: 900 mg EV settimanali X 4 Fase di mantenimento: 1200 mg EV ogni 2 settimane durante le settimane 4-26
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Comparatore placebo: Placebo
Il placebo contiene gli stessi componenti tampone senza l'ingrediente attivo; Fase di induzione: 3 flaconcini del farmaco in studio (placebo) alla settimana per 4 dosi (ogni 7 giorni ± 2 giorni) seguiti da 4 flaconcini del farmaco in studio (placebo) 1 settimana dopo per la quinta dose (settimana 4); Fase di mantenimento: 4 flaconcini del farmaco oggetto dello studio (placebo) ogni 2 settimane (14 giorni ± 2 giorni) dalla quinta dose in poi (dalla settimana 6 alla settimana 26).
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Placebo
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Profilo delle attività della miastenia grave della vita quotidiana (MG-ADL): variazione rispetto al basale nel punteggio totale MG-ADL alla settimana 26 mediante l'analisi della covarianza del grado peggiore (ANCOVA)
Lasso di tempo: Fine dello studio (Settimana 26)
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Nell'analisi Worst-Rank, i 125 pazienti totali sono stati classificati dal miglior risultato (grado/punteggio di 1) al peggior risultato (grado/punteggio di 125).
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Fine dello studio (Settimana 26)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Howard JF Jr, Barohn RJ, Cutter GR, Freimer M, Juel VC, Mozaffar T, Mellion ML, Benatar MG, Farrugia ME, Wang JJ, Malhotra SS, Kissel JT; MG Study Group. A randomized, double-blind, placebo-controlled phase II study of eculizumab in patients with refractory generalized myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2013 Jul;48(1):76-84. doi: 10.1002/mus.23839. Epub 2013 Apr 30.
- Howard JF Jr, Utsugisawa K, Benatar M, Murai H, Barohn RJ, Illa I, Jacob S, Vissing J, Burns TM, Kissel JT, Muppidi S, Nowak RJ, O'Brien F, Wang JJ, Mantegazza R; REGAIN Study Group. Safety and efficacy of eculizumab in anti-acetylcholine receptor antibody-positive refractory generalised myasthenia gravis (REGAIN): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study. Lancet Neurol. 2017 Dec;16(12):976-986. doi: 10.1016/S1474-4422(17)30369-1. Epub 2017 Oct 20. Erratum In: Lancet Neurol. 2017 Dec;16(12 ):954.
- Monteleone JPR, Gao X, Kleijn HJ, Bellanti F, Pelto R. Eculizumab Pharmacokinetics and Pharmacodynamics in Patients With Generalized Myasthenia Gravis. Front Neurol. 2021 Nov 2;12:696385. doi: 10.3389/fneur.2021.696385. eCollection 2021.
- Siddiqi ZA, Nowak RJ, Mozaffar T, O'Brien F, Yountz M, Patti F; REGAIN Study Group. Eculizumab in refractory generalized myasthenia gravis previously treated with rituximab: subgroup analysis of REGAIN and its extension study. Muscle Nerve. 2021 Dec;64(6):662-669. doi: 10.1002/mus.27422. Epub 2021 Oct 14.
- Nowak RJ, Muppidi S, Beydoun SR, O'Brien FL, Yountz M, Howard JF Jr. Concomitant Immunosuppressive Therapy Use in Eculizumab-Treated Adults With Generalized Myasthenia Gravis During the REGAIN Open-Label Extension Study. Front Neurol. 2020 Nov 24;11:556104. doi: 10.3389/fneur.2020.556104. eCollection 2020.
- Mantegazza R, Wolfe GI, Muppidi S, Wiendl H, Fujita KP, O'Brien FL, Booth HDE, Howard JF Jr; REGAIN Study Group. Post-intervention Status in Patients With Refractory Myasthenia Gravis Treated With Eculizumab During REGAIN and Its Open-Label Extension. Neurology. 2021 Jan 26;96(4):e610-e618. doi: 10.1212/WNL.0000000000011207. Epub 2020 Nov 23.
- Mantegazza R, O'Brien FL, Yountz M, Howard JF Jr; REGAIN study group. Consistent improvement with eculizumab across muscle groups in myasthenia gravis. Ann Clin Transl Neurol. 2020 Aug;7(8):1327-1339. doi: 10.1002/acn3.51121. Epub 2020 Jul 22.
- Jacob S, Murai H, Utsugisawa K, Nowak RJ, Wiendl H, Fujita KP, O'Brien F, Howard JF Jr. Response to eculizumab in patients with myasthenia gravis recently treated with chronic IVIg: a subgroup analysis of REGAIN and its open-label extension study. Ther Adv Neurol Disord. 2020 May 6;13:1756286420911784. doi: 10.1177/1756286420911784. eCollection 2020.
- Vissing J, Jacob S, Fujita KP, O'Brien F, Howard JF; REGAIN study group. 'Minimal symptom expression' in patients with acetylcholine receptor antibody-positive refractory generalized myasthenia gravis treated with eculizumab. J Neurol. 2020 Jul;267(7):1991-2001. doi: 10.1007/s00415-020-09770-y. Epub 2020 Mar 18.
- Andersen H, Mantegazza R, Wang JJ, O'Brien F, Patra K, Howard JF Jr; REGAIN Study Group. Eculizumab improves fatigue in refractory generalized myasthenia gravis. Qual Life Res. 2019 Aug;28(8):2247-2254. doi: 10.1007/s11136-019-02148-2. Epub 2019 Mar 23. Erratum In: Qual Life Res. 2019 May 21;:
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 dicembre 2013
Completamento primario (Effettivo)
1 febbraio 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
1 giugno 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
18 novembre 2013
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
22 novembre 2013
Primo Inserito (Stima)
28 novembre 2013
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
16 luglio 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
12 luglio 2019
Ultimo verificato
1 luglio 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie del sistema immunitario
- Neoplasie
- Malattie autoimmuni del sistema nervoso
- Malattie autoimmuni
- Neoplasie per sede
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie muscolari
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Manifestazioni neuromuscolari
- Neoplasie del sistema nervoso
- Sindromi Paraneoplastiche, Sistema Nervoso
- Sindromi paraneoplastiche
- Malattie della giunzione neuromuscolare
- Debolezza muscolare
- Miastenia grave
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti inattivanti del complemento
- Eculizumab
Altri numeri di identificazione dello studio
- ECU-MG-301
- 2013-003589-15 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
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