동종이형 조혈모세포이식을 받은 소아의 트레오설판 약동학 (TreoPK)
동종이계 조혈모세포이식(HSCT)을 받는 소아의 트레오설판 약동학(PK) 평가
매년 암이나 생명을 위협하는 유전 질환에 걸린 약 70명의 어린이들이 그레이트 오몬드 스트리트 병원(GOSH)의 혈액 및 골수 이식(BMT) 부서에서 조혈 세포 이식(HCT)을 받습니다.
지난 10년 동안 BMT 부서의 주요 목표 중 하나는 HCT와 관련된 이환율과 사망률을 줄이는 것이었고 이 그룹은 독성이 적은 이식을 개척하는 세계적 리더가 되었습니다.
고정 고용량의 화학요법 약물은 일반적으로 HCT를 위해 어린이를 준비하는 데 사용되지만 여러 연구에서 환자의 혈액에서 달성된 이러한 약물의 농도와 HCT 절차의 성공 또는 실패 사이의 상관관계를 보여주었습니다.
최근 새로운 약물인 Treosulfan이 HCT를 받는 환자에게 사용할 수 있게 되었으며 GOSH는 HCT를 받는 어린이에게 도입을 개척했습니다. 유망한 초기 결과로 Treosulfan은 선택의 사전 HCT 약물이 되었지만 현재 특히 어린이의 경우 약물이 어떻게 대사되고 신체에서 제거되는지에 대해서는 알려진 바가 거의 없습니다.
따라서 조사관은 GOSH에서 HCT를 진행하는 어린이에서 Treosulfan의 약동학(PK) 프로파일을 조사하고 어떤 매개변수가 신진대사 및 청소율에 영향을 미치고 어떤 혈중 농도가 유리한 결과(독성 없이 이식편 채취) 또는 불량한 결과와 관련되는지 정의할 계획입니다. (이식 거부 및/또는 독성).
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Newcastle Upon Tyne, 영국, NE1 4LP
- Great North Childrens Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 연령 ≥ 28일 및 ≤ 18세;
- Karnofsky 수행 상태 ≥ 50 또는 Lansky 수행 상태 ≥ 30;
- 부모 또는 보호자의 서명된 서면 동의서를 제공합니다.
- 연구 절차 및 후속 검사를 준수할 수 있어야 합니다.
- 등록 전 14일 이내에 적절한 장기 기능(표 1, 27페이지 참조)이 있어야 합니다.
- 사춘기 이후 여성 환자의 임신 검사 음성.
제외 기준:
- 28일 미만 및 18세 초과 환자;
- 장기 기능이 저하된 환자*;
- 연구자의 판단에 따라 환자가 본 연구에 참여하기에 부적절하다고 판단되는 다른 중증 동시 질환이 있는 환자;
- Treosulfan 또는 Fludarabine에 알려진 과민성;
- 임신/수유.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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트레오설판 PK
트레오설판을 투여받는 조혈모세포 이식에 적응증이 있는 소아
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트레오설판은 조혈모세포 이식 3일 전에 다음 용량으로 투여합니다: 10g/m2(3개월 미만 아동) 또는 12g/m2(3/12개월 아동) 또는 14g/m2(12개월 초과 아동)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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1) 동종이형 조혈모세포이식 전 소아에서 트레오설판 주입 후 최대농도(Cmax)를 평가한다.
기간: HSCT 전 -7일 및 -5일
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HSCT 전 -7일 및 -5일
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2) 동종이계 조혈모세포 이식 전 소아에서 트레오설판 주입 후 반감기를 평가합니다.
기간: HSCT 전 -7일 및 5일
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HSCT 전 -7일 및 5일
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3) 동종이형 조혈모세포 이식 전 소아에서 트레오설판 주입 후 곡선하 면적(AUC)을 평가합니다.
기간: HSCT 전 -7일 및 -5일
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HSCT 전 -7일 및 -5일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1) 연령 및 체중이 다른 소아에서 PK 매개변수의 개인간 및 개인내 가변성을 평가합니다.
기간: HSCT 전 -7일 및 -5일
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Treosulfan의 첫 번째(-7일) 및 세 번째(-5일) 투여 후 최대 농도, 곡선 아래 면적 및 반감기와 같은 Treosulfan PK 매개변수를 측정하고 이러한 결과에 유의한 환자 내 및 환자 간 가변성이 있는지 연구합니다.
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HSCT 전 -7일 및 -5일
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2) PK 매개변수와 환자 특성 사이의 관계를 평가합니다.
기간: HSCT 전 -7일 및 -5일
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1차 및 3차 투여 후 곡선하 면적, 최대 농도 및 반감기와 같은 트레오설판 PK 매개변수와 신장 기능(크레아티닌, 요소 수준) 및 간 기능(ALT, AST, GGT)과 같은 조혈모세포 이식 전 매개변수 간의 관계를 연구하기 위함 , 빌리루빈).
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HSCT 전 -7일 및 -5일
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3) Treosulfan PK와 요법 관련 독성(NCI 독성 기준 스코어링 시스템 사용) 및 생존 사이의 관계를 평가합니다.
기간: HSCT 전 -7일부터 HSCT 후 +100일까지
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이식의 독성은 NCI 독성 기준(모든 기관/시스템에 대한 독성 점수, 1에서 5까지의 범위)을 사용하여 임상 기록 및 CRF 양식에 기록됩니다.
이 정보는 최대 농도 및 곡선 아래 영역과 같은 Treosulfan PK 기준과 상관 관계가 있습니다.
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HSCT 전 -7일부터 HSCT 후 +100일까지
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4) Treosulfan PK와 효능 매개변수(예: 생착률 및 기증자 키메라 현상) 사이의 관계를 평가합니다.
기간: HSCT 전 -7일부터 HSCT 후 + 360일까지
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말초 혈액의 기증자 생착(서로 다른 세포 계통: CD15+ 세포 및 CD3+ 세포)은 조혈모세포이식 후 정기적으로 처리되며 이러한 결과는 곡선 아래 영역과 같은 Treosulfan PK 매개변수와 상관관계가 있습니다.
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HSCT 전 -7일부터 HSCT 후 + 360일까지
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Robert Chiesa, MD, Great Ormond Street Hospital, London, UK
- 수석 연구원: Mary Slatter, MD, Great North Childrens Hospital, Newcastle upon Tyne, UK
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
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마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 10MI28
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