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Farmacocinetica del treosulfan nei bambini sottoposti a trapianto allogenico (TreoPK)

3 settembre 2019 aggiornato da: Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Valutazione della farmacocinetica (PK) del treosulfan nei bambini sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)

Ogni anno circa 70 bambini affetti da cancro o malattie genetiche potenzialmente letali vengono sottoposti a trapianto di cellule emopoietiche (HCT) all'interno dell'unità di trapianto di sangue e midollo (BMT) del Great Ormond Street Hospital (GOSH).

Uno degli obiettivi principali dell'unità TMO nell'ultimo decennio è stato quello di ridurre la morbilità e la mortalità correlate all'HCT, e il gruppo è diventato un leader mondiale nei trapianti pionieristici meno tossici.

Alte dosi fisse di farmaci chemioterapici vengono generalmente utilizzate per preparare i bambini all'HCT, ma diversi studi hanno mostrato una correlazione tra la concentrazione di questi farmaci raggiunta nel sangue del paziente e il successo o il fallimento della procedura HCT.

Recentemente un nuovo farmaco, il treosulfan, è diventato disponibile per l'uso in pazienti sottoposti a HCT e GOSH ha aperto la strada alla sua introduzione nei bambini sottoposti a HCT. Con risultati iniziali promettenti, il treosulfan è diventato il farmaco pre-HCT di scelta, tuttavia, attualmente si sa molto poco su come il farmaco viene metabolizzato ed eliminato dall'organismo, in particolare nei bambini.

I ricercatori hanno quindi in programma di indagare il profilo farmacocinetico (PK) di Treosulfan nei bambini sottoposti a HCT al GOSH e definire quali parametri influenzano il suo metabolismo e la sua clearance e quali livelli ematici sono associati a un esito favorevole (trapianto senza tossicità) o a uno scarso risultato (rigetto del trapianto e/o tossicità).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

61

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Newcastle Upon Tyne, Regno Unito, NE1 4LP
        • Great North Childrens Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 settimane a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Bambini affetti da malattie maligne o non maligne con indicazione al trapianto allogenico.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. età ≥ 28 giorni e ≤ 18 anni;
  2. Karnofsky Performance Status ≥ 50 o Lansky Performance Status ≥ 30;
  3. fornire il consenso informato firmato e scritto del genitore o del tutore;
  4. essere in grado di rispettare le procedure di studio e gli esami di follow-up;
  5. avere un'adeguata funzionalità d'organo (come indicato dalla Tabella 1, pagina 27), entro 14 giorni prima dell'arruolamento;
  6. test di gravidanza negativo in pazienti di sesso femminile post-puberale.

Criteri di esclusione:

  1. pazienti di età < 28 giorni e > 18 anni;
  2. pazienti con funzione d'organo compromessa*;
  3. pazienti con qualsiasi altra grave malattia concomitante che, a giudizio dello sperimentatore, renderebbe il paziente inadatto all'ingresso in questo studio;
  4. nota ipersensibilità al treosulfan o alla fludarabina;
  5. gravidanza/allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Treosulfan PK
Bambini con indicazione al trapianto che ricevono Treosulfan
Droga: Treosulfan
Treosulfan verrà somministrato nei 3 giorni precedenti il ​​trapianto alla seguente dose: 10 g/m2 (bambini di età < 3 mesi) o 12 g/m2 (bambini di età compresa tra 3 e 12 mesi) o 14 g/m2 (bambini di età > 12 mesi)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
1) Valutare la concentrazione massima (Cmax) dopo l'infusione di Treosulfan nei bambini prima del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.
Lasso di tempo: giorno -7 e giorno -5 pre HSCT
giorno -7 e giorno -5 pre HSCT
2) Valutare l'emivita dopo l'infusione di Treosulfan nei bambini prima del trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche.
Lasso di tempo: Giorno -7 e giorno-5 pre HSCT
Giorno -7 e giorno-5 pre HSCT
3) Valutare l'area sotto la curva (AUC) dopo l'infusione di Treosulfan nei bambini prima del trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche.
Lasso di tempo: Giorno -7 e giorno -5 pre HSCT
Giorno -7 e giorno -5 pre HSCT

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
1) Valutare la variabilità interindividuale e intraindividuale dei parametri farmacocinetici in bambini di diversa età e peso;
Lasso di tempo: giorno -7 e -5 pre HSCT
Misurare i parametri PK di Treosulfan come la concentrazione massima, l'area sotto la curva e l'emivita dopo la prima (giorno -7) e la terza (giorno -5) dose di Treosulfan e studiare se vi è una significativa variabilità intrapaziente e interpaziente di questi risultati.
giorno -7 e -5 pre HSCT
2) Valutare la relazione tra i parametri farmacocinetici e le caratteristiche del paziente;
Lasso di tempo: giorno -7 e -5 pre HSCT
Studiare la relazione tra i parametri farmacocinetici del treosulfan come l'area sotto la curva, la concentrazione massima e l'emivita dopo la 1a e 3a somministrazione e i parametri pre-HSCT come la funzionalità renale (creatinina, livelli di urea) e la funzionalità epatica (ALT, AST, GGT , bilirubina).
giorno -7 e -5 pre HSCT
3) Valutare la relazione tra Treosulfan PK e tossicità correlata al regime (utilizzando il sistema di punteggio dei criteri di tossicità NCI) e la sopravvivenza;
Lasso di tempo: dal giorno -7 pre HSCT al giorno +100 post HSCT
La tossicità del trapianto sarà registrata nelle note cliniche e nei moduli CRF utilizzando i criteri di tossicità NCI (punteggio di tossicità per ogni organo/sistema, con un range da 1 a 5). Queste informazioni saranno correlate ai criteri PK di Treosulfan come la concentrazione massima e l'area sotto la curva
dal giorno -7 pre HSCT al giorno +100 post HSCT
4) Valutare la relazione tra Treosulfan PK ei parametri di efficacia, come il tasso di attecchimento e il chimerismo del donatore.
Lasso di tempo: dal giorno -7 pre HSCT al giorno + 360 post HSCT
L'attecchimento del donatore nel sangue periferico (in diversi lignaggi cellulari: cellule CD15+ e cellule CD3+) sarà affrontato regolarmente dopo l'HSCT e questi risultati saranno correlati con i parametri farmacocinetici del treosulfan come l'area sotto la curva.
dal giorno -7 pre HSCT al giorno + 360 post HSCT

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Collaboratori

Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Investigatori

  • Investigatore principale: Robert Chiesa, MD, Great Ormond Street Hospital, London, UK
  • Investigatore principale: Mary Slatter, MD, Great North Childrens Hospital, Newcastle upon Tyne, UK

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2014

Completamento primario (Effettivo)

31 luglio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

31 luglio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 gennaio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 gennaio 2014

Primo Inserito (Stima)

29 gennaio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 settembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 settembre 2019

Ultimo verificato

1 settembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 10MI28

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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