Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Treosulfan farmakokinetik hos børn, der gennemgår allogen HSCT (TreoPK)

3. september 2019 opdateret af: Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Evaluering af treosulfans farmakokinetik (PK) hos børn, der gennemgår allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)

Hvert år gennemgår omkring 70 børn, der er ramt af kræft eller livstruende genetiske sygdomme, hæmatopoietisk celletransplantation (HCT) i enheden for blod- og marvtransplantation (BMT) på Great Ormond Street Hospital (GOSH).

Et af hovedmålene for BMT-enheden i løbet af det sidste årti har været at reducere sygeligheden og dødeligheden relateret til HCT, og gruppen er blevet verdensførende inden for banebrydende mindre giftige transplantationer.

Faste høje doser af kemoterapipræparater bruges generelt til at forberede børn til HCT, men adskillige undersøgelser har vist en sammenhæng mellem koncentrationen af ​​disse lægemidler, der opnås i patientens blod, og HCT-procedurens succes eller fiasko.

For nylig er et nyt lægemiddel, Treosulfan, blevet tilgængeligt til brug hos patienter, der gennemgår HCT, og GOSH har været banebrydende for dets introduktion til børn, der gennemgår HCT. Med lovende tidlige resultater er Treosulfan blevet det foretrukne præ-HCT-lægemiddel, men der er i øjeblikket meget lidt kendt om, hvordan lægemidlet metaboliseres og fjernes fra kroppen, især hos børn.

Efterforskerne planlægger derfor at undersøge den farmakokinetiske (PK) profil af Treosulfan hos børn, der gennemgår HCT på GOSH og definere, hvilke parametre der påvirker dets metabolisme og clearance, og hvilke blodniveauer der er forbundet med et gunstigt resultat (transplantattagning uden toksicitet) eller et dårligt resultat (transplantatafstødning og/eller toksicitet).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

61

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children
      • Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
        • Great North Childrens Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 uger til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Børn ramt af ondartede eller ikke-maligne sygdomme med indikation for allogen HSCT.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. alder ≥ 28 dage og ≤ 18 år;
  2. Karnofsky Performance Status ≥ 50 eller Lansky Performance Status ≥ 30;
  3. give underskrevet, skriftligt informeret samtykke fra forælder eller værge;
  4. være i stand til at overholde studieprocedurer og opfølgende prøver;
  5. have tilstrækkelig organfunktion (som angivet i tabel 1, side 27) inden for 14 dage før tilmelding;
  6. negativ graviditetstest hos post-pubertale kvindelige patienter.

Ekskluderingskriterier:

  1. patienter i alderen < 28 dage og > 18 år gamle;
  2. patienter med kompromitteret organfunktion*;
  3. patienter med en hvilken som helst anden alvorlig samtidig sygdom, som efter undersøgerens vurdering ville gøre patienten uegnet til at deltage i denne undersøgelse;
  4. kendt overfølsomhed over for Treosulfan eller Fludarabin;
  5. graviditet/amning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Treosulfan PK
Børn med indikation til HSCT, der får Treosulfan
Medicin: Treosulfan
Treosulfan vil blive administreret over 3 dage før HSCT i følgende dosis: 10 g/m2 (børn < 3 måneder) eller 12 g/m2 (børn i alderen 3/12 måneder) eller 14 g/m2 (børn > 12 måneder)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
1) Vurder maksimal koncentration (Cmax) efter Treosulfan-infusion hos børn før allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
Tidsramme: dag -7 og dag -5 før HSCT
dag -7 og dag -5 før HSCT
2) Vurder halveringstid efter Treosulfan-infusion hos børn før allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
Tidsramme: Dag -7 og dag-5 før HSCT
Dag -7 og dag-5 før HSCT
3) Vurder arealet under kurven (AUC) efter Treosulfan-infusion hos børn før allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
Tidsramme: Dag -7 og dag -5 før HSCT
Dag -7 og dag -5 før HSCT

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
1) Vurder interindividuel og intraindividuel variabilitet af PK-parametre hos børn med forskellig alder og vægt;
Tidsramme: dag -7 og -5 før HSCT
At måle Treosulfan PK-parametre såsom maksimal koncentration, areal under kurven og halveringstid efter den første (dag -7) og tredje (dag -5) dosis af Treosulfan og undersøge, om der er nogen signifikant intrapatient og interpatient variabilitet af disse resultater.
dag -7 og -5 før HSCT
2) Vurder sammenhængen mellem PK-parametre og patientkarakteristika;
Tidsramme: dag -7 og -5 før HSCT
At studere sammenhængen mellem treosulfan PK-parametre såsom areal under kurven, maksimal koncentration og halveringstid efter 1. og 3. administration og præ-HSCT-parametre såsom nyrefunktion (kreatinin, urinstofniveauer) og leverfunktion (ALT, AST, GGT) bilirubin).
dag -7 og -5 før HSCT
3) Vurder forholdet mellem Treosulfan PK og regimerelateret toksicitet (ved hjælp af NCI-toksicitetskriteriernes scoringssystem) og overlevelse;
Tidsramme: fra dag -7 før HSCT til dag +100 efter HSCT
Transplantationens toksicitet vil blive registreret i de kliniske noter og CRF-former ved hjælp af NCI-toksicitetskriterierne (toksicitetsscore for hvert organ/system, med et interval fra 1 til 5). Denne information vil blive korreleret til Treosulfan PK-kriterier såsom maksimal koncentration og areal under kurven
fra dag -7 før HSCT til dag +100 efter HSCT
4) Vurder forholdet mellem Treosulfan PK og effektivitetsparametre, såsom hastigheden af ​​engraftment og donorkimerisme.
Tidsramme: fra dag -7 før HSCT til dag + 360 efter HSCT
Donorengraftment i det perifere blod (i forskellige cellelinjer: CD15+-celler og CD3+-celler) vil blive behandlet regelmæssigt efter HSCT, og disse resultater vil blive korreleret med Treosulfan PK-parametre såsom areal under kurven.
fra dag -7 før HSCT til dag + 360 efter HSCT

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Samarbejdspartnere

Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Robert Chiesa, MD, Great Ormond Street Hospital, London, UK
  • Ledende efterforsker: Mary Slatter, MD, Great North Childrens Hospital, Newcastle upon Tyne, UK

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. juli 2017

Studieafslutning (Faktiske)

31. juli 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. januar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. januar 2014

Først opslået (Skøn)

29. januar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. september 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. september 2019

Sidst verificeret

1. september 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 10MI28

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Treosulfan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Morocco

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner