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Pharmakokinetik von Treosulfan bei Kindern, die sich einer allogenen HSCT unterziehen (TreoPK)

3. September 2019 aktualisiert von: Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Bewertung der Pharmakokinetik (PK) von Treosulfan bei Kindern, die sich einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) unterziehen

Jedes Jahr werden rund 70 Kinder, die an Krebs oder lebensbedrohlichen genetischen Erkrankungen leiden, einer hämatopoetischen Zelltransplantation (HCT) in der Abteilung für Blut- und Knochenmarktransplantation (BMT) des Great Ormond Street Hospital (GOSH) unterzogen.

Eines der Hauptziele der BMT-Einheit in den letzten zehn Jahren war die Verringerung der Morbidität und Mortalität im Zusammenhang mit HCT, und die Gruppe hat sich zu einem weltweit führenden Unternehmen für bahnbrechende weniger toxische Transplantationen entwickelt.

Feste hohe Dosen von Chemotherapeutika werden im Allgemeinen verwendet, um Kinder auf HCT vorzubereiten, aber mehrere Studien haben eine Korrelation zwischen der im Blut des Patienten erreichten Konzentration dieser Medikamente und dem Erfolg oder Misserfolg des HCT-Verfahrens gezeigt.

Vor kurzem wurde ein neues Medikament, Treosulfan, zur Anwendung bei Patienten, die sich einer HCT unterziehen, verfügbar gemacht, und GOSH hat Pionierarbeit bei der Einführung bei Kindern geleistet, die sich einer HCT unterziehen. Mit vielversprechenden frühen Ergebnissen hat sich Treosulfan zum prä-HCT-Medikament der Wahl entwickelt, jedoch ist derzeit sehr wenig darüber bekannt, wie das Medikament verstoffwechselt und aus dem Körper ausgeschieden wird, insbesondere bei Kindern.

Die Prüfärzte planen daher, das pharmakokinetische (PK) Profil von Treosulfan bei Kindern zu untersuchen, die sich einer HCT bei GOSH unterziehen, und zu definieren, welche Parameter seinen Metabolismus und seine Clearance beeinflussen und welche Blutspiegel mit einem günstigen Ergebnis (Transplantatentnahme ohne Toxizität) oder einem schlechten Ergebnis verbunden sind (Transplantatabstoßung und/oder Toxizität).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

61

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Newcastle Upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • Great North Childrens Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Wochen bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Kinder mit bösartigen oder nicht bösartigen Erkrankungen mit Indikation zur allogenen HSZT.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter ≥ 28 Tage und ≤ 18 Jahre alt;
  2. Karnofsky-Leistungsstatus ≥ 50 oder Lansky-Leistungsstatus ≥ 30;
  3. eine unterschriebene, schriftliche Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten vorlegen;
  4. Studienverfahren und Nachbereitungsprüfungen einhalten können;
  5. eine angemessene Organfunktion haben (wie in Tabelle 1, Seite 27 angegeben), innerhalb von 14 Tagen vor der Einschreibung;
  6. negativer Schwangerschaftstest bei postpubertären Patientinnen.

Ausschlusskriterien:

  1. Patienten im Alter von < 28 Tagen und > 18 Jahren;
  2. Patienten mit eingeschränkter Organfunktion*;
  3. Patienten mit einer anderen schweren Begleiterkrankung, die nach Einschätzung des Prüfarztes den Patienten für die Teilnahme an dieser Studie ungeeignet machen würde;
  4. bekannte Überempfindlichkeit gegen Treosulfan oder Fludarabin;
  5. Schwangerschaft/Stillzeit.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Treosulfan PK
Kinder mit Indikation zur HSZT, die Treosulfan erhalten
Arzneimittel: Treosulfan
Treosulfan wird über 3 Tage vor der HSCT in der folgenden Dosis verabreicht: 10 g/m2 (Kinder im Alter von < 3 Monaten) oder 12 g/m2 (Kinder im Alter von 3/12 Monaten) oder 14 g/m2 (Kinder im Alter von > 12 Monaten)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
1) Beurteilung der maximalen Konzentration (Cmax) nach Treosulfan-Infusion bei Kindern vor allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation.
Zeitfenster: Tag -7 und Tag -5 vor HSCT
Tag -7 und Tag -5 vor HSCT
2) Bewertung der Halbwertszeit nach Treosulfan-Infusion bei Kindern vor allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation.
Zeitfenster: Tag -7 und Tag 5 vor HSCT
Tag -7 und Tag 5 vor HSCT
3) Beurteilung der Fläche unter der Kurve (AUC) nach Treosulfan-Infusion bei Kindern vor allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation.
Zeitfenster: Tag -7 und Tag -5 vor HSCT
Tag -7 und Tag -5 vor HSCT

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
1) Bewertung der interindividuellen und intraindividuellen Variabilität von PK-Parametern bei Kindern unterschiedlichen Alters und Gewichts;
Zeitfenster: Tag -7 und -5 vor HSCT
Messung von PK-Parametern von Treosulfan wie maximale Konzentration, Fläche unter der Kurve und Halbwertszeit nach der ersten (Tag -7) und dritten (Tag -5) Dosis von Treosulfan und Untersuchung, ob es bei diesen Ergebnissen signifikante Schwankungen zwischen Patienten und Patienten gibt.
Tag -7 und -5 vor HSCT
2) Bewertung der Beziehung zwischen PK-Parametern und Patientenmerkmalen;
Zeitfenster: Tag -7 und -5 vor HSCT
Um die Beziehung zwischen PK-Parametern von Treosulfan wie Fläche unter der Kurve, maximaler Konzentration und Halbwertszeit nach der 1. und 3. Verabreichung und Prä-HSCT-Parametern wie Nierenfunktion (Kreatinin, Harnstoffspiegel) und Leberfunktion (ALT, AST, GGT , Bilirubin).
Tag -7 und -5 vor HSCT
3) Beurteilung der Beziehung zwischen Treosulfan PK und der mit dem Regime verbundenen Toxizität (unter Verwendung des NCI-Toxizitätskriterien-Scoring-Systems) und Überleben;
Zeitfenster: von Tag -7 vor HSCT bis Tag +100 nach HSCT
Die Toxizität des Transplantats wird in den klinischen Notizen und CRF-Formularen unter Verwendung der NCI-Toxizitätskriterien (Toxizitätsbewertung für jedes Organ/System, mit einem Bereich von 1 bis 5) aufgezeichnet. Diese Informationen werden mit Treosulfan PK-Kriterien wie der maximalen Konzentration und der Fläche unter der Kurve korreliert
von Tag -7 vor HSCT bis Tag +100 nach HSCT
4) Bewertung der Beziehung zwischen Treosulfan PK und Wirksamkeitsparametern, wie z. B. Transplantationsrate und Spenderchimärismus.
Zeitfenster: von Tag -7 vor HSCT bis Tag + 360 nach HSCT
Die Transplantation des Spenders in das periphere Blut (in verschiedenen Zelllinien: CD15+-Zellen und CD3+-Zellen) wird regelmäßig nach der HSZT untersucht und diese Ergebnisse werden mit Treosulfan-PK-Parametern wie der Fläche unter der Kurve korreliert.
von Tag -7 vor HSCT bis Tag + 360 nach HSCT

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Mitarbeiter

Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Ermittler

  • Hauptermittler: Robert Chiesa, MD, Great Ormond Street Hospital, London, UK
  • Hauptermittler: Mary Slatter, MD, Great North Childrens Hospital, Newcastle upon Tyne, UK

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Juli 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Juli 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Januar 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Januar 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

29. Januar 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. September 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. September 2019

Zuletzt verifiziert

1. September 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 10MI28

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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