B형 혈우병 환자에서 재조합 융합 단백질 연결 응고 인자 IX와 알부민(rIX-FP)의 안전성 및 효능 확장 연구
2022년 7월 12일 업데이트: CSL Behring
B형 혈우병 피험자에서 재조합 응고 인자 IX 알부민 융합 단백질(rIX-FP)의 3b상 오픈 라벨, 다기관, 안전성 및 효능 확장 연구
이 연구는 중증 B형 혈우병을 앓는 소아 및 성인의 출혈 에피소드 제어 및 예방을 위한 rIX-FP의 장기적인 안전성 및 효능을 조사할 것입니다. 이전에 CSL 후원 rIX-FP 도입 연구를 완료했으며 이전에 CSL 후원 rIX-FP 도입 연구를 완료하지 않은 주요 비응급 수술이 필요한 피험자.
외과적 예방 하위 연구는 비응급 대수술 또는 경미한 수술을 받고 있는 B형 혈우병 피험자에서 rIX-FP의 효능을 조사할 것입니다. 추가 하위 연구는 rIX-FP의 피하(SC) 투여의 안전성 및 PK를 조사할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
97
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Parktown, 남아프리카, 2193
- Haemophilia Comprehensive Care Centre
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Bonn, 독일, 53127
- Institut fur experimentelle Hamatologie
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Bremen, 독일, 28177
- Prof. Hess Kinderklinik
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Duisburg, 독일, 47051
- CRC Coagulation Research Centre GmbH
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Dusseldorf, 독일, 40225
- Heinrich Heine University Düsseldorf
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Hamburg, 독일, 20246
- Universtatsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Hannover, 독일, 30159
- Werlhof-Institute for Haemostasis and Thrombosis
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Heidelberg, 독일
- Kurpfalzkrankenhaus Heidlerberg GmbH
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Kuala Lumpur, 말레이시아, 50400
- National Blood Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis Center Inc.
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84103
- University of Utah
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Sofia, 불가리아, 1233
- SHAT "Joan Pavel" ODD [Hemorrhagic Diathesis & Anemia]
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A Coruna, 스페인
- C.H.U. A Coruña
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Barcelona, 스페인, 08035
- Hospital Vall Hebron
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Madrid, 스페인, 28046
- H.U. La Paz
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Vienna, 오스트리아, 1090
- Department of Pediatrics, Medical University of Vienna
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Vienna, 오스트리아, 1090
- Medical University of Vienna, Vienna General Hospital
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Tel Aviv, 이스라엘
- Chaim Sheba Medical Center
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Milano, 이탈리아, 20122
- IRCCS Ospedale Maggiore[Centro emofilia e Trobosi]
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Parma, 이탈리아, 43126
- UOS Gestione e Organizzazione Funzlone Hub Emofilia
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Vicenza, 이탈리아, 36100
- Centro Malattie Emorragiche e Trombotiche Ospedale
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Kashihara, 일본, 634-8522
- Nara Medical University Hospital
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Kitakyushu, 일본
- University of Occupational and Environmental Health
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Nagoya, 일본, 466-8550
- Nagoya University Hospital
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Nishinomiya, 일본
- The Hospital of Hyogo College of Medicine
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Tokyo, 일본, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
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Tokyo, 일본, 167-0035
- Ogikubo Hospital
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Yokohama, 일본, 241-0811
- St. Marianna University, School of Medicine, Seibu Hospital
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Brno, 체코, 62500
- Fakultní Nemocnice Brno
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Ostrava-Poruba, 체코, 708 52
- Fakultni Nemocrice Ostrava
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Praha, 체코, 15006
- Fakultni nemocnice v Motole
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8L 2X2
- McMaster University
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Brest, 프랑스, 29609
- CHRU Hopital Morvan
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Bron Cedex, 프랑스, 69677
- Hôpital Louis Pradel
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Le Kremlin-Bicetre, 프랑스, 94275
- Hopital Bicetre - Centre de Traitement del'Hemophilia
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Marseille Cedex, 프랑스, 13385
- Hopital d'Enfants La Timonepital
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Paris, 프랑스, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Cebu, 필리핀 제도, 6000
- Perpetual Succour Hospital
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- Royal Children's Hospital
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Westmead, Victoria, 호주, 2145
- The Children's Hospital Westmead
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
70년 이하 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
주요 연구 포함 기준:
이전에 치료된 피험자의 경우:
- 연구 CSL654_3001[NCT01496274] 또는 연구 CSL654_3002[NCT01662531]를 포함하여 CSL이 후원하는 rIX-FP(CSL654) 연구를 완료했습니다.
또는:
- 첫 번째 rIX-FP 주사를 받을 것으로 예상되는 날짜로부터 약 8주 이내에 주요 비응급 수술을 받을 예정입니다.
- 이전에 CSL이 후원하는 rIX-FP 도입 연구를 완료하지 않았습니다.
- 남성, 12~70세.
- 문서화된 중증 혈우병 B(FIX 활동도 ≤ 2%), 또는 중앙 검사실의 선별 검사에서 확인됨.
- 150일 이상의 노출일(ED) 동안 FIX 제품(혈장 유래 및/또는 재조합 FIX)을 받은 피험자는 치료 의사의 확인을 받았습니다.
- 중앙 실험실에 의한 스크리닝에서 확인된 FIX 억제제 형성 이력 없음
이전에 치료받지 않은 피험자의 경우:
- 남성, 18세 이하.
- 문서화된 중증 혈우병 B(FIX 활동도 ≤ 2%), 또는 중앙 검사실의 선별 검사에서 확인됨.
- 이전에 FIX 응고 인자 제품으로 치료를 받은 적이 없습니다(혈액 성분에 대한 이전 노출 제외).
- FIX 억제제 형성의 확인된 이력 없음
수술 하위 연구 포함 기준:
- 비응급 수술이 필요함
피하 하위 연구 포함 기준:
- 남성, 만 18세 이상.
- 연구 CSL654_3003에 현재 등록된 피험자
- ≥ 100 ED(단일 용량 코호트) 또는 ≥ 50 ED(반복 용량 코호트)에 대해 rIX-FP를 받은 피험자
제외 기준:
주요 연구 제외 기준:
- 현재 연구 중에 허용되지 않는 치료를 받고 있습니다.
- 연구자의 의견에 따라 피험자가 연구 참여에 부적합하다고 판단되는 모든 문제.
이전에 CSL 후원 rIX-FP 연구를 완료한 피험자의 경우:
- 총 100일의 노출일 동안 연구에 참여할 의사가 없음.
이전에 CSL이 후원하는 rIX-FP 리드인 연구를 완료하지 않은 주요 비응급 수술이 필요한 피험자의 경우:
- FIX 제품 또는 햄스터 단백질에 대해 알려진 과민성(즉, 알레르기 반응 또는 아나필락시스).
- 선천성 FIX 결핍 이외의 알려진 선천성 또는 후천성 응고 장애.
- 현재 면역글로불린과 같은 IV 면역조절제 또는 만성 전신 코르티코스테로이드 치료를 받고 있습니다.
- 낮은 혈소판 수, 신장 또는 간 질환.
- CD4 수가 200/mm3 미만인 인간 면역결핍 바이러스 양성.
이전에 치료받지 않은 피험자의 경우:
- 선천성 FIX 결핍 이외의 알려진 선천성 또는 후천성 응고 장애(신생아의 비타민 K 결핍 제외).
- 알려진 신장 또는 간 기능 장애 또는 연구자의 의견으로는 환자를 정당하지 않은 위험에 처하게 하는 모든 상태.
수술 하위 연구에는 추가 제외 기준이 없지만 프랑스의 피험자는 수술 하위 연구에 적합하지 않습니다.
피하 하위 연구 제외 기준:
- rIX-FP의 피하 투여 후 14일 이내에 rIX-FP의 정맥 내 사용.
- 하위 연구 시작 전 3개월 동안 생명을 위협하는 출혈 에피소드 또는 대수술
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: rIX-FP
대상체는 약 3년의 치료 기간 동안 일상적인 예방, 방지 및 주문형 치료로서 정맥내 주입에 의해 rIX-FP를 투여할 것이다. 이전에 치료를 받은 환자의 일상적인 예방 치료 간격은 각 예정된 6개월 추적 평가에서 변경될 수 있습니다. rIX-FP를 사용한 주문형 치료는 치료가 필요한 모든 출혈 에피소드에 사용됩니다. 피험자(프랑스에 있는 피험자 제외)는 rIX-FP가 수술 전, 도중 및 후에 투여될 수 있는 외과적 '하위 연구'에 참여할 수 있습니다. 추가 하위 연구는 rIX-FP의 피하 투여의 안전성 및 PK를 조사할 것입니다. 이전에 치료받지 않은 환자의 경우, 피험자는 처음 12개월 동안 매주 예방 및/또는 주문형 치료로, 그리고 그 이후에는 매주 일상적인 예방으로 rIX-FP를 정맥 주사로 투여할 것입니다. 투여되는 rIX-FP의 용량은 피험자의 이전 rIX-FP 사용 및/또는 약동학 데이터를 기반으로 합니다. |
재조합 융합 단백질 결합 응고 인자 IX와 알부민(rIX-FP)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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인자 IX(FIX)에 대한 억제제를 개발한 총 참가자 수
기간: PTP의 경우: 최대 5년 또는 100 노출일(ED)을 달성하는 데 걸리는 시간. PUP의 경우: 최대 3년 또는 50 ED를 달성하는 데 걸리는 시간.
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PTP의 경우: 최대 5년 또는 100 노출일(ED)을 달성하는 데 걸리는 시간. PUP의 경우: 최대 3년 또는 50 ED를 달성하는 데 걸리는 시간.
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이전에 치료받지 않은 환자(PUP)에서 50 IU/kg 용량의 CSL654의 평균 증분 회복
기간: CSL654 주입 후 약 30분
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증분 회복: IU/kg 인자 투여당 혈장 농도의 증가.
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CSL654 주입 후 약 30분
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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이전에 치료받은 환자(PTP)의 예방 요법에 의한 총 연간 출혈률(ABR)
기간: PTP의 경우: 최대 5년 또는 100 노출일(ED)을 달성하는 데 걸리는 시간.
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PTP의 경우: 최대 5년 또는 100 노출일(ED)을 달성하는 데 걸리는 시간.
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PTP에서 예방 요법에 의한 자발적 ABR
기간: PTP의 경우: 최대 5년 또는 100 노출일(ED)을 달성하는 데 걸리는 시간.
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PTP의 경우: 최대 5년 또는 100 노출일(ED)을 달성하는 데 걸리는 시간.
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일상적인 예방 치료 동안 피험자당 매월 소비되는 CSL654(rIX-FP)의 평균 양.
기간: PTP의 경우: 최대 5년 또는 100 노출일(ED)을 달성하는 데 걸리는 시간. PUP의 경우: 최대 3년 또는 50 ED를 달성하는 데 걸리는 시간.
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PTP의 경우: 최대 5년 또는 100 노출일(ED)을 달성하는 데 걸리는 시간. PUP의 경우: 최대 3년 또는 50 ED를 달성하는 데 걸리는 시간.
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최소 하나의 치료 긴급 부작용(TEAE)이 있는 참가자의 백분율 및 적어도 하나의 CSL654 관련 TEAE가 있는 참가자의 백분율
기간: PTP의 경우: 최대 5년 또는 100 노출일(ED)을 달성하는 데 걸리는 시간. PUP의 경우: 최대 3년 또는 50 ED를 달성하는 데 걸리는 시간.
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PTP의 경우: 최대 5년 또는 100 노출일(ED)을 달성하는 데 걸리는 시간. PUP의 경우: 최대 3년 또는 50 ED를 달성하는 데 걸리는 시간.
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PUP에서 CSL654를 사용한 주요 출혈 사건의 치료를 위한 지혈 효능의 연구자의 전반적인 임상 평가를 받은 참가자 수
기간: 최대 3년 또는 50 ED를 달성하는 데 걸리는 시간
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연구자는 우수, 양호, 중간 또는 불량/무반응의 지혈 효능 4점 평가 척도에 기초하여 rIX-FP 치료의 효능을 평가할 것이다.
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최대 3년 또는 50 ED를 달성하는 데 걸리는 시간
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주문형 요법의 총 ABR 대 PTP의 14일 요법
기간: PTP의 경우: 최대 5년 또는 100 노출일(ED)을 달성하는 데 걸리는 시간.
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PTP의 경우: 최대 5년 또는 100 노출일(ED)을 달성하는 데 걸리는 시간.
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주문형 요법에 대한 자발적 ABR 대 PTP의 14일 요법
기간: PTP의 경우: 최대 5년 또는 100 노출일(ED)을 달성하는 데 걸리는 시간.
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PTP의 경우: 최대 5년 또는 100 노출일(ED)을 달성하는 데 걸리는 시간.
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피험자 >=12년에 대한 총 ABR: PTP에서 7일 요법 대 14일 요법
기간: PTP의 경우: 최대 5년 또는 100 노출일(ED)을 달성하는 데 걸리는 시간.
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PTP의 경우: 최대 5년 또는 100 노출일(ED)을 달성하는 데 걸리는 시간.
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피험자 >=12세에 대한 자발적 ABR: PTP에서 7일 요법 대 14일 요법
기간: PTP의 경우: 최대 5년 또는 100 노출일(ED)을 달성하는 데 걸리는 시간.
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PTP의 경우: 최대 5년 또는 100 노출일(ED)을 달성하는 데 걸리는 시간.
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피험자 >=12년에 대한 총 ABR: PTP에서 7일 요법 대 (10 또는 14)일 요법
기간: PTP의 경우: 최대 5년 또는 100 노출일(ED)을 달성하는 데 걸리는 시간.
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PTP의 경우: 최대 5년 또는 100 노출일(ED)을 달성하는 데 걸리는 시간.
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12세 이상의 피험자에 대한 자발적 ABR: PTP에서 7일 요법 대 (10 또는 14)일 요법
기간: PTP의 경우: 최대 5년 또는 100 노출일(ED)을 달성하는 데 걸리는 시간.
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PTP의 경우: 최대 5년 또는 100 노출일(ED)을 달성하는 데 걸리는 시간.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 2월 6일
기본 완료 (실제)
2021년 6월 2일
연구 완료 (실제)
2021년 6월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 1월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 2월 2일
처음 게시됨 (추정)
2014년 2월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 7월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 7월 12일
마지막으로 확인됨
2022년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CSL654_3003
- 2012-005489-37 (EudraCT 번호)
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .