Rozszerzone badanie bezpieczeństwa i skuteczności rekombinowanego czynnika krzepnięcia IX łączącego białko fuzyjne z albuminą (rIX-FP) u pacjentów z hemofilią B
12 lipca 2022 zaktualizowane przez: CSL Behring
Otwarte, wieloośrodkowe, rozszerzone badanie fazy 3b dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności rekombinowanego białka fuzyjnego albuminy czynnika krzepnięcia IX (rIX-FP) u pacjentów z hemofilią B
W badaniu tym zbadane zostanie długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność rIX-FP w kontroli i zapobieganiu epizodom krwawień u dzieci i dorosłych z ciężką postacią hemofilii B. Badanie obejmie osoby, które nie były wcześniej leczone produktami zawierającymi czynnik IX, osoby, które wcześniej ukończyli badanie wstępne rIX-FP sponsorowane przez CSL oraz pacjentów wymagających poważnej operacji innej niż pilna, którzy wcześniej nie ukończyli badania wstępnego rIX-FP sponsorowanego przez CSL.
Podbadanie dotyczące profilaktyki chirurgicznej będzie badać skuteczność rIX-FP u pacjentów z hemofilią B, którzy przechodzą mniej lub bardziej pilną operację. W dodatkowym badaniu częściowym zbadane zostanie bezpieczeństwo i farmakokinetyka podskórnego (SC) podawania rIX-FP.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
97
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Parktown, Afryka Południowa, 2193
- Haemophilia Comprehensive Care Centre
-
-
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital
-
Westmead, Victoria, Australia, 2145
- The Children's Hospital Westmead
-
-
-
-
-
Vienna, Austria, 1090
- Department of Pediatrics, Medical University of Vienna
-
Vienna, Austria, 1090
- Medical University of Vienna, Vienna General Hospital
-
-
-
-
-
Sofia, Bułgaria, 1233
- SHAT "Joan Pavel" ODD [Hemorrhagic Diathesis & Anemia]
-
-
-
-
-
Brno, Czechy, 62500
- Fakultni nemocnice Brno
-
Ostrava-Poruba, Czechy, 708 52
- Fakultni Nemocrice Ostrava
-
Praha, Czechy, 15006
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Cebu, Filipiny, 6000
- Perpetual Succour Hospital
-
-
-
-
-
Brest, Francja, 29609
- CHRU Hopital Morvan
-
Bron Cedex, Francja, 69677
- Hopital Louis Pradel
-
Le Kremlin-Bicetre, Francja, 94275
- Hopital Bicetre - Centre de Traitement del'Hemophilia
-
Marseille Cedex, Francja, 13385
- Hopital d'Enfants La Timonepital
-
Paris, Francja, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
-
-
-
A Coruna, Hiszpania
- C.H.U. A Coruña
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Hospital Vall Hebron
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- H.U. La Paz
-
-
-
-
-
Tel Aviv, Izrael
- Chaim Sheba Medical Center
-
-
-
-
-
Kashihara, Japonia, 634-8522
- Nara Medical University Hospital
-
Kitakyushu, Japonia
- University of Occupational and Environmental Health
-
Nagoya, Japonia, 466-8550
- Nagoya University Hospital
-
Nishinomiya, Japonia
- The Hospital of Hyogo College of Medicine
-
Tokyo, Japonia, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
-
Tokyo, Japonia, 167-0035
- Ogikubo Hospital
-
Yokohama, Japonia, 241-0811
- St. Marianna University, School of Medicine, Seibu Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8L 2X2
- McMaster University
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malezja, 50400
- National Blood Center
-
-
-
-
-
Bonn, Niemcy, 53127
- Institut fur experimentelle Hamatologie
-
Bremen, Niemcy, 28177
- Prof. Hess Kinderklinik
-
Duisburg, Niemcy, 47051
- CRC Coagulation Research Centre GmbH
-
Dusseldorf, Niemcy, 40225
- Heinrich Heine University Düsseldorf
-
Hamburg, Niemcy, 20246
- Universtatsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Hannover, Niemcy, 30159
- Werlhof-Institute for Haemostasis and Thrombosis
-
Heidelberg, Niemcy
- Kurpfalzkrankenhaus Heidlerberg GmbH
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- University of Colorado
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis Center Inc.
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84103
- University of Utah
-
-
-
-
-
Milano, Włochy, 20122
- IRCCS Ospedale Maggiore[Centro emofilia e Trobosi]
-
Parma, Włochy, 43126
- UOS Gestione e Organizzazione Funzlone Hub Emofilia
-
Vicenza, Włochy, 36100
- Centro Malattie Emorragiche e Trombotiche Ospedale
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 70 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kryteria przyjęcia:
Kryteria włączenia do badania głównego:
W przypadku wcześniej leczonych osób:
- Ukończył sponsorowane przez CSL badanie rIX-FP (CSL654), w tym badanie CSL654_3001 [NCT01496274] lub badanie CSL654_3002 [NCT01662531].
Lub:
- Zaplanowana poważna operacja niewymagająca pilności w ciągu około 8 tygodni od przewidywanej daty otrzymania pierwszego wstrzyknięcia rIX-FP.
- Nieukończone wcześniej badanie wprowadzające rIX-FP sponsorowane przez CSL.
- Mężczyzna w wieku od 12 do 70 lat.
- Udokumentowana ciężka hemofilia B (aktywność FIX ≤ 2%) lub potwierdzona podczas badań przesiewowych przez laboratorium centralne.
- Osoby, które otrzymywały produkty FIX (pochodzące z osocza i/lub rekombinowane FIX) przez > 150 dni ekspozycji (ED), potwierdzone przez lekarza prowadzącego.
- Brak potwierdzonej historii powstawania inhibitora FIX podczas badania przesiewowego przez laboratorium centralne
Dla osób wcześniej nieleczonych:
- Mężczyzna, do 18 roku życia.
- Udokumentowana ciężka hemofilia B (aktywność FIX ≤ 2%) lub potwierdzona podczas badań przesiewowych przez laboratorium centralne.
- Nigdy wcześniej nie był leczony produktami czynnika krzepnięcia FIX (z wyjątkiem wcześniejszej ekspozycji na składniki krwi).
- Brak potwierdzonej historii powstawania inhibitora FIX
Kryterium włączenia do częściowego badania chirurgicznego:
- Musi wymagać operacji innej niż pilna
Kryteria włączenia podskórnego badania częściowego:
- Mężczyzna, w wieku co najmniej 18 lat.
- Pacjenci aktualnie zapisani do badania CSL654_3003
- Osoby, które otrzymały rIX-FP przez ≥ 100 ED (kohorty z pojedynczą dawką) lub przez ≥ 50 ED (kohorta z dawką powtórzoną)
Kryteria wyłączenia:
Główne kryteria wykluczenia z badania:
- Obecnie otrzymuję terapię niedozwoloną podczas badania.
- Każda kwestia, która w opinii badacza sprawiłaby, że osoba badana nie nadawałaby się do udziału w badaniu.
Dla osób, które wcześniej ukończyły badanie rIX-FP sponsorowane przez CSL:
- Brak chęci udziału w badaniu przez łącznie 100 dni ekspozycji.
W przypadku pacjentów wymagających poważnej operacji innej niż pilna, którzy nie ukończyli wcześniej sponsorowanego przez CSL badania wprowadzającego rIX-FP:
- Znana nadwrażliwość (tj. reakcja alergiczna lub anafilaksja) na jakikolwiek produkt FIX lub białko chomika.
- Znane wrodzone lub nabyte zaburzenia krzepnięcia inne niż wrodzony niedobór FIX.
- Obecnie otrzymuje dożylnie środki immunomodulujące, takie jak immunoglobuliny lub przewlekłe ogólnoustrojowe leczenie kortykosteroidami.
- Mała liczba płytek krwi, choroba nerek lub wątroby.
- Dodatni ludzki wirus niedoboru odporności z liczbą CD4 < 200/mm3.
Dla osób wcześniej nieleczonych:
- Znane wrodzone lub nabyte zaburzenie krzepnięcia inne niż wrodzony niedobór FIX (z wyjątkiem niedoboru witaminy K u noworodka).
- Znana dysfunkcja nerek lub wątroby lub jakikolwiek stan, który w opinii badacza naraża pacjenta na nieuzasadnione ryzyko.
Podbadanie chirurgiczne nie ma żadnych dodatkowych kryteriów wykluczenia, chociaż uczestnicy we Francji nie będą kwalifikować się do podbadania chirurgicznego.
Kryteria wykluczenia podskórnego badania dodatkowego:
- Dożylne podanie rIX-FP w ciągu 14 dni od podskórnego podania rIX-FP.
- Zagrażający życiu epizod krwawienia lub poważna operacja w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania częściowego
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: rIX-FP
Osobnicy będą podawać rIX-FP przez wlew dożylny jako rutynową profilaktykę, profilaktykę i leczenie na żądanie podczas okresu leczenia wynoszącego w przybliżeniu 3 lata. Rutynowy odstęp między zabiegami profilaktycznymi u wcześniej leczonych pacjentów może ulec zmianie podczas każdej zaplanowanej 6-miesięcznej oceny kontrolnej. Leczenie na żądanie za pomocą rIX-FP będzie stosowane w przypadku wszystkich epizodów krwawienia wymagających leczenia. Pacjenci (inni niż we Francji) mogą uczestniczyć w chirurgicznym „badaniu cząstkowym”, w którym rIX-FP można podawać przed, w trakcie i po operacji. W dodatkowym badaniu częściowym zbadane zostanie bezpieczeństwo i farmakokinetyka podskórnego podawania rIX-FP. W przypadku wcześniej nieleczonych pacjentów, osobniki będą podawać rIX-FP dożylnie jako cotygodniową profilaktykę i/lub leczenie na żądanie przez pierwsze 12 miesięcy, a następnie jako cotygodniową rutynową profilaktykę. Podawana dawka rIX-FP będzie oparta na uprzednim stosowaniu rIX-FP przez osobnika i/lub danych farmakokinetycznych. |
Rekombinowany czynnik krzepnięcia IX łączący białko fuzyjne z albuminą (rIX-FP)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Całkowita liczba uczestników, u których rozwinęły się inhibitory czynnika IX (FIX)
Ramy czasowe: Dla PTP: do 5 lat lub czasu potrzebnego do osiągnięcia 100 dni ekspozycji (ED). Dla PUP: do 3 lat lub czasu potrzebnego na osiągnięcie 50 ED.
|
Dla PTP: do 5 lat lub czasu potrzebnego do osiągnięcia 100 dni ekspozycji (ED). Dla PUP: do 3 lat lub czasu potrzebnego na osiągnięcie 50 ED.
|
|
|
Średni przyrostowy odzysk dawki 50 IU/kg CSL654 u wcześniej nieleczonych pacjentów (PUP)
Ramy czasowe: Około 30 minut po infuzji CSL654
|
Odzysk przyrostowy: wzrost stężenia w osoczu na j.m./kg podanego czynnika.
|
Około 30 minut po infuzji CSL654
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Całkowity roczny wskaźnik krwawień (ABR) według schematu profilaktyki u pacjentów wcześniej leczonych (PTP)
Ramy czasowe: Dla PTP: do 5 lat lub czasu potrzebnego do osiągnięcia 100 dni ekspozycji (ED).
|
Dla PTP: do 5 lat lub czasu potrzebnego do osiągnięcia 100 dni ekspozycji (ED).
|
|
|
Spontaniczne ABR według schematu profilaktycznego w PTP
Ramy czasowe: Dla PTP: do 5 lat lub czasu potrzebnego do osiągnięcia 100 dni ekspozycji (ED).
|
Dla PTP: do 5 lat lub czasu potrzebnego do osiągnięcia 100 dni ekspozycji (ED).
|
|
|
Średnia ilość CSL654 (rIX-FP) spożywana miesięcznie na osobę podczas rutynowego leczenia profilaktycznego.
Ramy czasowe: Dla PTP: do 5 lat lub czasu potrzebnego do osiągnięcia 100 dni ekspozycji (ED). Dla PUP: do 3 lat lub czasu potrzebnego na osiągnięcie 50 ED.
|
Dla PTP: do 5 lat lub czasu potrzebnego do osiągnięcia 100 dni ekspozycji (ED). Dla PUP: do 3 lat lub czasu potrzebnego na osiągnięcie 50 ED.
|
|
|
Odsetek uczestników z co najmniej jednym zdarzeniem niepożądanym związanym z leczeniem (TEAE) oraz odsetek uczestników z co najmniej jednym TEAE związanym z CSL654
Ramy czasowe: Dla PTP: do 5 lat lub czasu potrzebnego do osiągnięcia 100 dni ekspozycji (ED). Dla PUP: do 3 lat lub czasu potrzebnego na osiągnięcie 50 ED.
|
Dla PTP: do 5 lat lub czasu potrzebnego do osiągnięcia 100 dni ekspozycji (ED). Dla PUP: do 3 lat lub czasu potrzebnego na osiągnięcie 50 ED.
|
|
|
Liczba uczestników z ogólną oceną kliniczną badacza dotyczącą skuteczności hemostazy w leczeniu poważnych krwawień za pomocą CSL654 u PUP
Ramy czasowe: Do 3 lat lub czasu potrzebnego do osiągnięcia 50 ED
|
Badacz oceni skuteczność leczenia rIX-FP w oparciu o czteropunktową skalę oceny skuteczności hemostatycznej: doskonałą, dobrą, umiarkowaną lub słabą/brak odpowiedzi.
|
Do 3 lat lub czasu potrzebnego do osiągnięcia 50 ED
|
|
Całkowity ABR dla schematu na żądanie w porównaniu z schematem 14-dniowym w PTP
Ramy czasowe: Dla PTP: do 5 lat lub czasu potrzebnego do osiągnięcia 100 dni ekspozycji (ED).
|
Dla PTP: do 5 lat lub czasu potrzebnego do osiągnięcia 100 dni ekspozycji (ED).
|
|
|
Spontaniczny ABR dla schematu na żądanie vs schemat 14-dniowy w PTP
Ramy czasowe: Dla PTP: do 5 lat lub czasu potrzebnego do osiągnięcia 100 dni ekspozycji (ED).
|
Dla PTP: do 5 lat lub czasu potrzebnego do osiągnięcia 100 dni ekspozycji (ED).
|
|
|
Całkowity ABR dla pacjentów >=12 lat: schemat 7-dniowy w porównaniu z schematem 14-dniowym w PTP
Ramy czasowe: Dla PTP: do 5 lat lub czasu potrzebnego do osiągnięcia 100 dni ekspozycji (ED).
|
Dla PTP: do 5 lat lub czasu potrzebnego do osiągnięcia 100 dni ekspozycji (ED).
|
|
|
Spontaniczny ABR dla pacjentów >=12 lat: schemat 7-dniowy vs schemat 14-dniowy w PTP
Ramy czasowe: Dla PTP: do 5 lat lub czasu potrzebnego do osiągnięcia 100 dni ekspozycji (ED).
|
Dla PTP: do 5 lat lub czasu potrzebnego do osiągnięcia 100 dni ekspozycji (ED).
|
|
|
Całkowity ABR dla pacjentów >=12 lat: 7-dniowy schemat vs. (10 lub 14)-dniowy schemat w PTP
Ramy czasowe: Dla PTP: do 5 lat lub czasu potrzebnego do osiągnięcia 100 dni ekspozycji (ED).
|
Dla PTP: do 5 lat lub czasu potrzebnego do osiągnięcia 100 dni ekspozycji (ED).
|
|
|
Spontaniczny ABR dla pacjentów >=12 lat: schemat 7-dniowy w porównaniu z schematem (10 lub 14)-dniowym w PTP
Ramy czasowe: Dla PTP: do 5 lat lub czasu potrzebnego do osiągnięcia 100 dni ekspozycji (ED).
|
Dla PTP: do 5 lat lub czasu potrzebnego do osiągnięcia 100 dni ekspozycji (ED).
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
6 lutego 2014
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
2 czerwca 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
2 czerwca 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
29 stycznia 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
2 lutego 2014
Pierwszy wysłany (Oszacować)
4 lutego 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
14 lipca 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 lipca 2022
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CSL654_3003
- 2012-005489-37 (Numer EudraCT)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .