Een uitbreidingsonderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van een recombinant fusie-eiwit dat stollingsfactor IX koppelt aan albumine (rIX-FP) bij patiënten met hemofilie B

Inclusiecriteria:

Belangrijkste opnamecriteria voor het onderzoek:

Voor eerder behandelde proefpersonen:

• Een door CSL gesponsord rIX-FP (CSL654)-onderzoek voltooid, inclusief onderzoek CSL654_3001 [NCT01496274] of onderzoek CSL654_3002 [NCT01662531].

Of:

• Gepland voor een grote niet-spoedeisende operatie binnen ongeveer 8 weken vanaf de verwachte datum van ontvangst van de eerste rIX-FP-injectie.
• Niet eerder een door CSL gesponsord rIX-FP inleidend onderzoek voltooid.
• Man, 12 tot 70 jaar.
• Gedocumenteerde ernstige hemofilie B (FIX-activiteit van ≤ 2%), of bevestigd bij screening door het centrale laboratorium.
• Proefpersonen die FIX-producten (van plasma afgeleide en/of recombinante FIX) hebben gekregen gedurende > 150 blootstellingsdagen (ED's), bevestigd door hun behandelend arts.
• Geen bevestigde voorgeschiedenis van vorming van FIX-remmers bij screening door het centrale laboratorium

Voor eerder onbehandelde onderwerpen:

• Man, tot 18 jaar.
• Gedocumenteerde ernstige hemofilie B (FIX-activiteit van ≤ 2%), of bevestigd bij screening door het centrale laboratorium.
• Nooit eerder behandeld met FIX-stollingsfactorproducten (behalve eerdere blootstelling aan bloedbestanddelen).
• Geen bevestigde geschiedenis van vorming van FIX-remmers

Inclusiecriterium chirurgie substudie:

• Moet een niet-spoedeisende operatie vereisen

Inclusiecriteria subcutane substudie:

• Man, minimaal 18 jaar.
• Proefpersonen die momenteel deelnemen aan onderzoek CSL654_3003
• Proefpersonen die rIX-FP hebben gekregen voor ≥ 100 ED's (cohorten met een enkele dosis) of voor ≥ 50 ED's (cohort met herhaalde doses)

Uitsluitingscriteria:

Belangrijkste uitsluitingscriteria van het onderzoek:

• Momenteel een therapie krijgen die tijdens de studie niet is toegestaan.
• Elke kwestie die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon ongeschikt zou maken voor deelname aan het onderzoek.

Voor proefpersonen die eerder een door CSL gesponsord rIX-FP-onderzoek hebben voltooid:

• Niet bereid om in totaal 100 blootstellingsdagen aan het onderzoek deel te nemen.

Voor proefpersonen die een grote niet-spoedeisende operatie nodig hebben en die niet eerder een door CSL gesponsorde rIX-FP-inleidende studie hebben voltooid:

• Bekende overgevoeligheid (dwz allergische reactie of anafylaxie) voor een FIX-product of hamstereiwit.
• Bekende aangeboren of verworven stollingsstoornis anders dan aangeboren FIX-deficiëntie.
• Ontvangt momenteel IV immunomodulerende middelen zoals immunoglobuline of chronische systemische corticosteroïdbehandeling.
• Laag aantal bloedplaatjes, nier- of leverziekte.
• Humaan immunodeficiëntievirus positief met een CD4-telling < 200/mm3.

Voor eerder onbehandelde onderwerpen:

• Bekende aangeboren of verworven stollingsstoornis anders dan congenitale FIX-deficiëntie (behalve vitamine K-deficiëntie van de pasgeborene).
• Bekende nier- of leverdisfunctie of een aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de patiënt een ongerechtvaardigd risico oplevert.

De chirurgische substudie heeft geen aanvullende uitsluitingscriteria, hoewel de patiënt(en) in Frankrijk niet in aanmerking komen voor de chirurgische substudie.

Uitsluitingscriteria subcutane substudie:

• Intraveneus gebruik van rIX-FP binnen 14 dagen na subcutane toediening van rIX-FP.
• Levensbedreigende bloedingsepisode of grote operatie gedurende de 3 maanden voorafgaand aan deelname aan de substudie