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Uno studio di estensione sulla sicurezza e l'efficacia di una proteina di fusione ricombinante che collega il fattore IX della coagulazione con l'albumina (rIX-FP) in pazienti con emofilia B

12 luglio 2022 aggiornato da: CSL Behring

Uno studio di estensione in aperto, multicentrico, di sicurezza ed efficacia di fase 3b di una proteina di fusione dell'albumina del fattore IX della coagulazione ricombinante (rIX-FP) in soggetti con emofilia B

Questo studio esaminerà la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di rIX-FP per il controllo e la prevenzione di episodi di sanguinamento in bambini e adulti con grave emofilia B. Lo studio includerà soggetti che non sono stati precedentemente trattati con prodotti a base di Fattore IX, soggetti che hanno precedentemente completato uno studio introduttivo rIX-FP sponsorizzato da CSL e soggetti che richiedono un intervento chirurgico maggiore non urgente che non hanno precedentemente completato uno studio introduttivo rIX-FP sponsorizzato da CSL.

Un sottostudio di profilassi chirurgica esaminerà l'efficacia di rIX-FP in soggetti con emofilia B sottoposti a chirurgia maggiore o minore non urgente. Un ulteriore sottostudio esaminerà la sicurezza e la PK della somministrazione sottocutanea (SC) di rIX-FP.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

97

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead, Victoria, Australia, 2145
        • The Children's Hospital Westmead
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Department of Pediatrics, Medical University of Vienna
      • Vienna, Austria, 1090
        • Medical University of Vienna, Vienna General Hospital
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1233
        • SHAT "Joan Pavel" ODD [Hemorrhagic Diathesis & Anemia]
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8L 2X2
        • McMaster University
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 62500
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Ostrava-Poruba, Cechia, 708 52
        • Fakultni Nemocrice Ostrava
      • Praha, Cechia, 15006
        • Fakultní nemocnice v Motole
  • Filippine
      • Cebu, Filippine, 6000
        • Perpetual Succour Hospital
  • Francia
      • Brest, Francia, 29609
        • CHRU Hopital Morvan
      • Bron Cedex, Francia, 69677
        • Hôpital Louis Pradel
      • Le Kremlin-Bicetre, Francia, 94275
        • Hopital Bicetre - Centre de Traitement del'Hemophilia
      • Marseille Cedex, Francia, 13385
        • Hopital d'Enfants La Timonepital
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Germania
      • Bonn, Germania, 53127
        • Institut fur experimentelle Hamatologie
      • Bremen, Germania, 28177
        • Prof. Hess Kinderklinik
      • Duisburg, Germania, 47051
        • CRC Coagulation Research Centre GmbH
      • Dusseldorf, Germania, 40225
        • Heinrich Heine University Dusseldorf
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Universtatsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Hannover, Germania, 30159
        • Werlhof-Institute for Haemostasis and Thrombosis
      • Heidelberg, Germania
        • Kurpfalzkrankenhaus Heidlerberg GmbH
  • Giappone
      • Kashihara, Giappone, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
      • Kitakyushu, Giappone
        • University of Occupational and Environmental Health
      • Nagoya, Giappone, 466-8550
        • Nagoya University Hospital
      • Nishinomiya, Giappone
        • The Hospital of Hyogo College of Medicine
      • Tokyo, Giappone, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Giappone, 167-0035
        • Ogikubo Hospital
      • Yokohama, Giappone, 241-0811
        • St. Marianna University, School of Medicine, Seibu Hospital
  • Israele
      • Tel Aviv, Israele
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Italia
      • Milano, Italia, 20122
        • IRCCS Ospedale Maggiore[Centro emofilia e Trobosi]
      • Parma, Italia, 43126
        • UOS Gestione e Organizzazione Funzlone Hub Emofilia
      • Vicenza, Italia, 36100
        • Centro Malattie Emorragiche e Trombotiche Ospedale
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • National Blood Center
  • Spagna
      • A Coruna, Spagna
        • C.H.U. A Coruña
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Vall Hebron
      • Madrid, Spagna, 28046
        • H.U. La Paz
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center Inc.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84103
        • University of Utah
  • Sud Africa
      • Parktown, Sud Africa, 2193
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 70 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

Principali criteri di inclusione nello studio:

Per i soggetti trattati in precedenza, o:

  • Completato uno studio rIX-FP (CSL654) sponsorizzato da CSL, incluso lo studio CSL654_3001 [NCT01496274] o lo studio CSL654_3002 [NCT01662531].

O:

  • Programmato per sottoporsi a un intervento chirurgico importante non di emergenza entro circa 8 settimane dalla data prevista di ricezione della prima iniezione di rIX-FP.
  • Non aver completato in precedenza uno studio introduttivo rIX-FP sponsorizzato da CSL.
  • Maschio, dai 12 ai 70 anni.
  • Emofilia B grave documentata (attività FIX di ≤ 2%) o confermata allo screening dal laboratorio centrale.
  • Soggetti che hanno ricevuto prodotti FIX (FIX plasmaderivati ​​e/o ricombinanti) per > 150 giorni di esposizione (ED), confermati dal loro medico curante.
  • Nessuna storia confermata di formazione di inibitore FIX allo screening da parte del laboratorio centrale

Per soggetti precedentemente non trattati:

  • Maschio, fino a 18 anni.
  • Emofilia B grave documentata (attività FIX di ≤ 2%) o confermata allo screening dal laboratorio centrale.
  • Non è mai stato trattato in precedenza con prodotti a base di fattore di coagulazione FIX (ad eccezione della precedente esposizione a componenti del sangue).
  • Nessuna storia confermata di formazione di inibitore FIX

Criterio di inclusione del sottostudio chirurgico:

  • Deve richiedere un intervento chirurgico non urgente

Criteri di inclusione del sottostudio sottocutaneo:

  • Maschio, almeno 18 anni di età.
  • Soggetti attualmente arruolati nello Studio CSL654_3003
  • Soggetti che hanno ricevuto rIX-FP per ≥ 100 ED (coorti a dose singola) o per ≥ 50 ED (coorte a dose ripetuta)

Criteri di esclusione:

Principali criteri di esclusione dallo studio:

  • Attualmente in trattamento con una terapia non consentita durante lo studio.
  • Qualsiasi problema che, a parere dello sperimentatore, renderebbe il soggetto inadatto alla partecipazione allo studio.

Per i soggetti che hanno precedentemente completato uno studio rIX-FP sponsorizzato da CSL:

  • Non disposto a partecipare allo studio per un totale di 100 giorni di esposizione.

Per i soggetti che richiedono un intervento chirurgico maggiore non di emergenza che non hanno precedentemente completato uno studio iniziale rIX-FP sponsorizzato da CSL:

  • Ipersensibilità nota (ovvero reazione allergica o anafilassi) a qualsiasi prodotto FIX o proteine ​​di criceto.
  • Disturbo della coagulazione congenito o acquisito noto diverso dal deficit congenito di FIX.
  • Attualmente in trattamento con agenti immunomodulatori EV come immunoglobuline o trattamento cronico con corticosteroidi sistemici.
  • Basso numero di piastrine, malattie renali o epatiche.
  • Virus dell'immunodeficienza umana positivo con una conta di CD4 < 200/mm3.

Per soggetti precedentemente non trattati:

  • Disturbi della coagulazione congeniti o acquisiti noti diversi dal deficit congenito di FIX (ad eccezione del deficit di vitamina K del neonato).
  • Disfunzione renale o epatica nota o qualsiasi condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, esponga il paziente a un rischio ingiustificabile.

Il sottostudio chirurgico non ha criteri di esclusione aggiuntivi, sebbene i soggetti in Francia non saranno idonei per il sottostudio chirurgico.

Criteri di esclusione del sottostudio sottocutaneo:

  • Uso endovenoso di rIX-FP entro 14 giorni dalla somministrazione sottocutanea di rIX-FP.
  • Episodio di sanguinamento potenzialmente letale o intervento chirurgico maggiore durante i 3 mesi precedenti l'ingresso nel sottostudio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: rIX-FP

I soggetti somministreranno rIX-FP mediante infusione endovenosa come profilassi di routine, prevenzione e trattamento su richiesta durante un periodo di trattamento di circa 3 anni.

L'intervallo di trattamento profilattico di routine per i pazienti trattati in precedenza può essere modificato ad ogni valutazione di follow-up programmata a 6 mesi. Il trattamento al bisogno con rIX-FP verrà utilizzato per tutti gli episodi di sanguinamento che richiedono un trattamento. I soggetti (diversi da quelli in Francia) possono partecipare a un "sottostudio" chirurgico in cui rIX-FP può essere somministrato prima, durante e dopo l'intervento chirurgico. Un ulteriore sottostudio esaminerà la sicurezza e la PK della somministrazione sottocutanea di rIX-FP.

Per i pazienti precedentemente non trattati, i soggetti somministreranno rIX-FP per via endovenosa come profilassi settimanale e/o trattamento su richiesta durante i primi 12 mesi e successivamente come profilassi di routine settimanale.

La dose di rIX-FP somministrata si baserà sul precedente uso di rIX-FP da parte del soggetto e/o sui dati farmacocinetici.
Biologico: rIX-FP
Proteina di fusione ricombinante che collega il fattore di coagulazione IX con l'albumina (rIX-FP)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero totale di partecipanti che hanno sviluppato inibitori contro il fattore IX (FIX)
Lasso di tempo: Per PTP: fino a 5 anni o il tempo necessario per raggiungere 100 giorni di esposizione (ED). Per i PUP: fino a 3 anni o il tempo necessario per raggiungere 50 ED.
Per PTP: fino a 5 anni o il tempo necessario per raggiungere 100 giorni di esposizione (ED). Per i PUP: fino a 3 anni o il tempo necessario per raggiungere 50 ED.
Recupero incrementale medio di una dose di 50 UI/kg di CSL654 in pazienti precedentemente non trattati (PUP)
Lasso di tempo: Circa 30 minuti dopo l'infusione di CSL654
Recupero incrementale: aumento della concentrazione plasmatica per UI/kg di fattore somministrato.
Circa 30 minuti dopo l'infusione di CSL654

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento totale annualizzato (ABR) per regime di profilassi in pazienti trattati in precedenza (PTP)
Lasso di tempo: Per PTP: fino a 5 anni o il tempo necessario per raggiungere 100 giorni di esposizione (ED).
Per PTP: fino a 5 anni o il tempo necessario per raggiungere 100 giorni di esposizione (ED).
ABR spontaneo mediante regime di profilassi nei PTP
Lasso di tempo: Per PTP: fino a 5 anni o il tempo necessario per raggiungere 100 giorni di esposizione (ED).
Per PTP: fino a 5 anni o il tempo necessario per raggiungere 100 giorni di esposizione (ED).
Quantità media di CSL654 (rIX-FP) consumata al mese per soggetto durante il trattamento profilattico di routine.
Lasso di tempo: Per PTP: fino a 5 anni o il tempo necessario per raggiungere 100 giorni di esposizione (ED). Per i PUP: fino a 3 anni o il tempo necessario per raggiungere 50 ED.
Per PTP: fino a 5 anni o il tempo necessario per raggiungere 100 giorni di esposizione (ED). Per i PUP: fino a 3 anni o il tempo necessario per raggiungere 50 ED.
Percentuale di partecipanti con almeno un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE) e percentuale di partecipanti con almeno un TEAE correlato a CSL654
Lasso di tempo: Per PTP: fino a 5 anni o il tempo necessario per raggiungere 100 giorni di esposizione (ED). Per i PUP: fino a 3 anni o il tempo necessario per raggiungere 50 ED.
Per PTP: fino a 5 anni o il tempo necessario per raggiungere 100 giorni di esposizione (ED). Per i PUP: fino a 3 anni o il tempo necessario per raggiungere 50 ED.
Numero di partecipanti con valutazione clinica complessiva dell'investigatore sull'efficacia emostatica per il trattamento di eventi di sanguinamento maggiore con CSL654 nei PUP
Lasso di tempo: Fino a 3 anni o il tempo necessario per raggiungere 50 ED
Lo sperimentatore valuterà l'efficacia del trattamento rIX-FP sulla base di una scala di valutazione a quattro punti dell'efficacia emostatica di risposta eccellente, buona, moderata o scarsa/nessuna.
Fino a 3 anni o il tempo necessario per raggiungere 50 ED
ABR totale per regime on-demand rispetto a regime di 14 giorni nei PTP
Lasso di tempo: Per PTP: fino a 5 anni o il tempo necessario per raggiungere 100 giorni di esposizione (ED).
Per PTP: fino a 5 anni o il tempo necessario per raggiungere 100 giorni di esposizione (ED).
ABR spontaneo per regime su richiesta rispetto a regime di 14 giorni nei PTP
Lasso di tempo: Per PTP: fino a 5 anni o il tempo necessario per raggiungere 100 giorni di esposizione (ED).
Per PTP: fino a 5 anni o il tempo necessario per raggiungere 100 giorni di esposizione (ED).
ABR totale per soggetti >=12 anni: regime di 7 giorni rispetto a regime di 14 giorni nei PTP
Lasso di tempo: Per PTP: fino a 5 anni o il tempo necessario per raggiungere 100 giorni di esposizione (ED).
Per PTP: fino a 5 anni o il tempo necessario per raggiungere 100 giorni di esposizione (ED).
ABR spontaneo per soggetti >=12 anni: regime di 7 giorni vs. regime di 14 giorni nei PTP
Lasso di tempo: Per PTP: fino a 5 anni o il tempo necessario per raggiungere 100 giorni di esposizione (ED).
Per PTP: fino a 5 anni o il tempo necessario per raggiungere 100 giorni di esposizione (ED).
ABR totale per soggetti >=12 anni: regime di 7 giorni rispetto a regime di (10 o 14) giorni nei PTP
Lasso di tempo: Per PTP: fino a 5 anni o il tempo necessario per raggiungere 100 giorni di esposizione (ED).
Per PTP: fino a 5 anni o il tempo necessario per raggiungere 100 giorni di esposizione (ED).
ABR spontaneo per soggetti >=12 anni: regime di 7 giorni rispetto a regime di (10 o 14) giorni nei PTP
Lasso di tempo: Per PTP: fino a 5 anni o il tempo necessario per raggiungere 100 giorni di esposizione (ED).
Per PTP: fino a 5 anni o il tempo necessario per raggiungere 100 giorni di esposizione (ED).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CSL Behring

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 febbraio 2014

Completamento primario (Effettivo)

2 giugno 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

2 giugno 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 gennaio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 febbraio 2014

Primo Inserito (Stima)

4 febbraio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 luglio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 luglio 2022

Ultimo verificato

1 luglio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CSL654_3003
  • 2012-005489-37 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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