Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et Sikkerheds- og Effektudvidelsesstudie af et rekombinant fusionsprotein, der forbinder koagulationsfaktor IX med albumin (rIX-FP) hos patienter med hæmofili B

12. juli 2022 opdateret af: CSL Behring

Et fase 3b åbent, multicenter, sikkerheds- og effektforlængelsesstudie af et rekombinant koagulationsfaktor IX albuminfusionsprotein (rIX-FP) hos forsøgspersoner med hæmofili B

Denne undersøgelse vil undersøge den langsigtede sikkerhed og effektivitet af rIX-FP til kontrol og forebyggelse af blødningsepisoder hos børn og voksne med svær hæmofili B. Studiet vil omfatte forsøgspersoner, der ikke tidligere er blevet behandlet med Faktor IX-produkter, forsøgspersoner, som tidligere gennemført en CSL-sponsoreret rIX-FP-indledningsundersøgelse og forsøgspersoner, der har behov for større ikke-nødoperationer, som ikke tidligere har gennemført en CSL-sponsoreret rIX-FP-indledningsundersøgelse.

Et kirurgisk profylakse-substudie vil undersøge effektiviteten af ​​rIX-FP hos personer med hæmofili B, som gennemgår en større eller mindre operation uden akutte tilfælde. Et yderligere delstudie vil undersøge sikkerheden og PK ved subkutan (SC) administration af rIX-FP.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

97

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead, Victoria, Australien, 2145
        • The Children's Hospital Westmead
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1233
        • SHAT "Joan Pavel" ODD [Hemorrhagic Diathesis & Anemia]
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8L 2X2
        • McMaster University
  • Filippinerne
      • Cebu, Filippinerne, 6000
        • Perpetual Succour Hospital
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center Inc.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84103
        • University of Utah
  • Frankrig
      • Brest, Frankrig, 29609
        • CHRU Hopital Morvan
      • Bron Cedex, Frankrig, 69677
        • Hôpital Louis Pradel
      • Le Kremlin-Bicetre, Frankrig, 94275
        • Hopital Bicetre - Centre de Traitement del'Hemophilia
      • Marseille Cedex, Frankrig, 13385
        • Hopital d'Enfants La Timonepital
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Italien
      • Milano, Italien, 20122
        • IRCCS Ospedale Maggiore[Centro emofilia e Trobosi]
      • Parma, Italien, 43126
        • UOS Gestione e Organizzazione Funzlone Hub Emofilia
      • Vicenza, Italien, 36100
        • Centro Malattie Emorragiche e Trombotiche Ospedale
  • Japan
      • Kashihara, Japan, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
      • Kitakyushu, Japan
        • University of Occupational and Environmental Health
      • Nagoya, Japan, 466-8550
        • Nagoya University Hospital
      • Nishinomiya, Japan
        • The Hospital of Hyogo College of Medicine
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital
      • Yokohama, Japan, 241-0811
        • St. Marianna University, School of Medicine, Seibu Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • National Blood Center
  • Spanien
      • A Coruna, Spanien
        • C.H.U. A Coruña
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Vall Hebron
      • Madrid, Spanien, 28046
        • H.U. La Paz
  • Sydafrika
      • Parktown, Sydafrika, 2193
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 62500
        • Fakultní nemocnice Brno
      • Ostrava-Poruba, Tjekkiet, 708 52
        • Fakultni Nemocrice Ostrava
      • Praha, Tjekkiet, 15006
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Institut fur experimentelle Hamatologie
      • Bremen, Tyskland, 28177
        • Prof. Hess Kinderklinik
      • Duisburg, Tyskland, 47051
        • CRC Coagulation Research Centre GmbH
      • Dusseldorf, Tyskland, 40225
        • Heinrich Heine University Düsseldorf
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universtatsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Hannover, Tyskland, 30159
        • Werlhof-Institute for Haemostasis and Thrombosis
      • Heidelberg, Tyskland
        • Kurpfalzkrankenhaus Heidlerberg GmbH
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Department of Pediatrics, Medical University of Vienna
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Medical University of Vienna, Vienna General Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Primære undersøgelses inklusionskriterier:

For tidligere behandlede emner, enten:

  • Gennemførte en CSL-sponsoreret rIX-FP (CSL654) undersøgelse, inklusive undersøgelse CSL654_3001 [NCT01496274] eller undersøgelse CSL654_3002 [NCT01662531].

Eller:

  • Planlagt til en større ikke-nødoperation inden for cirka 8 uger fra den forventede dato for modtagelse af den første rIX-FP-injektion.
  • Ikke tidligere gennemført en CSL-sponsoreret rIX-FP lead-in undersøgelse.
  • Mand, 12 til 70 år.
  • Dokumenteret svær hæmofili B (FIX-aktivitet på ≤ 2%), eller bekræftet ved screening af centrallaboratoriet.
  • Forsøgspersoner, der har modtaget FIX-produkter (plasma-afledt og/eller rekombinant FIX) i > 150 eksponeringsdage (ED'er), bekræftet af deres behandlende læge.
  • Ingen bekræftet anamnese med dannelse af FIX-hæmmere ved screening af centrallaboratoriet

For tidligere ubehandlede forsøgspersoner:

  • Mand, op til 18 år.
  • Dokumenteret svær hæmofili B (FIX-aktivitet på ≤ 2%), eller bekræftet ved screening af centrallaboratoriet.
  • Aldrig tidligere blevet behandlet med FIX-koagulationsfaktorprodukter (undtagen tidligere eksponering for blodkomponenter).
  • Ingen bekræftet historie om dannelse af FIX-hæmmere

Kirurgi delstudie inklusionskriterium:

  • Skal kræve en ikke-akut operation

Inklusionskriterier for subkutane substudier:

  • Mand, mindst 18 år.
  • Emner, der i øjeblikket er tilmeldt undersøgelse CSL654_3003
  • Forsøgspersoner, der har modtaget rIX-FP i ≥ 100 ED'er (enkeltdosis-kohorter) eller i ≥ 50 ED'er (gentagen dosis-kohorte)

Eksklusionskriterier:

De vigtigste udelukkelseskriterier for undersøgelsen:

  • Modtager i øjeblikket en terapi, der ikke er tilladt under undersøgelsen.
  • Ethvert problem, der efter investigatorens mening ville gøre forsøgspersonen uegnet til deltagelse i undersøgelsen.

For forsøgspersoner, der tidligere har gennemført et CSL-sponsoreret rIX-FP-studie:

  • Ikke villig til at deltage i undersøgelsen i i alt 100 eksponeringsdage.

For forsøgspersoner, der har behov for større ikke-nødoperationer, som ikke tidligere har gennemført et CSL-sponsoreret rIX-FP indledende studie:

  • Kendt overfølsomhed (dvs. allergisk reaktion eller anafylaksi) over for ethvert FIX-produkt eller hamsterprotein.
  • Kendt medfødt eller erhvervet koagulationsforstyrrelse ud over medfødt FIX-mangel.
  • Modtager i øjeblikket IV immunmodulerende midler såsom immunoglobulin eller kronisk systemisk kortikosteroidbehandling.
  • Lavt antal blodplader, nyre- eller leversygdom.
  • Human immundefektvirus positiv med et CD4-tal < 200/mm3.

For tidligere ubehandlede forsøgspersoner:

  • Kendt medfødt eller erhvervet koagulationsforstyrrelse ud over medfødt FIX-mangel (undtagen K-vitaminmangel hos den nyfødte).
  • Kendt nyre- eller leverdysfunktion eller en hvilken som helst tilstand, som efter undersøgerens mening sætter patienten i en uberettiget risiko.

Det kirurgiske delstudie har ingen yderligere eksklusionskriterier, selvom emne(r) i Frankrig ikke vil være berettiget til det kirurgiske delstudie.

Eksklusionskriterier for subkutan subundersøgelse:

  • Intravenøs brug af rIX-FP inden for 14 dage efter subkutan administration af rIX-FP.
  • Livstruende blødningsepisode eller større operation i de 3 måneder forud for delstudie

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: rIX-FP

Forsøgspersoner vil administrere rIX-FP ved intravenøs infusion som rutinemæssig profylakse, forebyggelse og on-demand-behandling i løbet af en behandlingsperiode på ca. 3 år.

Det rutinemæssige profylaksebehandlingsinterval for tidligere behandlede patienter kan ændres ved hver planlagt 6-måneders opfølgningsvurdering. On-demand-behandling med rIX-FP vil blive brugt til alle blødningsepisoder, der kræver behandling. Forsøgspersoner (andre end dem i Frankrig) kan deltage i et kirurgisk 'delstudie', hvor rIX-FP kan administreres før, under og efter operationen. Et yderligere delstudie vil undersøge sikkerheden og PK ved subkutan administration af rIX-FP.

For tidligere ubehandlede patienter vil forsøgspersonerne administrere rIX-FP intravenøst ​​som ugentlig profylakse og/eller on-demand behandling i løbet af de første 12 måneder, og som ugentlig rutineprofylakse derefter.

Den administrerede dosis af rIX-FP vil være baseret på forsøgspersonens tidligere brug af rIX-FP og/eller farmakokinetiske data.
Biologisk: rIX-FP
Rekombinant fusionsprotein, der forbinder koagulationsfaktor IX med albumin (rIX-FP)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet antal deltagere, der udviklede hæmmere mod faktor IX (FIX)
Tidsramme: For PTP'er: op til 5 år eller den tid, det tager at opnå 100 eksponeringsdage (ED'er). For PUP'er: op til 3 år eller den tid det tager at opnå 50 ED'er.
For PTP'er: op til 5 år eller den tid, det tager at opnå 100 eksponeringsdage (ED'er). For PUP'er: op til 3 år eller den tid det tager at opnå 50 ED'er.
Gennemsnitlig inkrementel restitution af en 50 IE/kg dosis af CSL654 hos tidligere ubehandlede patienter (PUP'er)
Tidsramme: Ca. 30 minutter efter infusion af CSL654
Incremental Recovery: Stigningen i plasmakoncentration pr. IE/kg indgivet faktor.
Ca. 30 minutter efter infusion af CSL654

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Total årlig blødningsrate (ABR) efter profylakseregime hos tidligere behandlede patienter (PTP'er)
Tidsramme: For PTP'er: op til 5 år eller den tid, det tager at opnå 100 eksponeringsdage (ED'er).
For PTP'er: op til 5 år eller den tid, det tager at opnå 100 eksponeringsdage (ED'er).
Spontan ABR ved profylakseregimen i PTP'er
Tidsramme: For PTP'er: op til 5 år eller den tid, det tager at opnå 100 eksponeringsdage (ED'er).
For PTP'er: op til 5 år eller den tid, det tager at opnå 100 eksponeringsdage (ED'er).
Gennemsnitlig mængde af CSL654 (rIX-FP) indtaget pr. måned pr. forsøgsperson under rutinemæssig profylaksebehandling.
Tidsramme: For PTP'er: op til 5 år eller den tid, det tager at opnå 100 eksponeringsdage (ED'er). For PUP'er: op til 3 år eller den tid det tager at opnå 50 ED'er.
For PTP'er: op til 5 år eller den tid, det tager at opnå 100 eksponeringsdage (ED'er). For PUP'er: op til 3 år eller den tid det tager at opnå 50 ED'er.
Procentdel af deltagere med mindst én behandling Emergent Adverse Event (TEAE) og procentdelen af ​​deltagere med mindst én CSL654-relateret TEAE
Tidsramme: For PTP'er: op til 5 år eller den tid, det tager at opnå 100 eksponeringsdage (ED'er). For PUP'er: op til 3 år eller den tid det tager at opnå 50 ED'er.
For PTP'er: op til 5 år eller den tid, det tager at opnå 100 eksponeringsdage (ED'er). For PUP'er: op til 3 år eller den tid det tager at opnå 50 ED'er.
Antal deltagere med efterforskerens overordnede kliniske vurdering af hæmostatisk effektivitet til behandling af større blødningshændelser med CSL654 i PUP'er
Tidsramme: Op til 3 år eller den tid det tager at opnå 50 ED'er
Investigatoren vil vurdere effektiviteten af ​​rIX-FP-behandlingen baseret på en hæmostatisk effektivitet firepunkts vurderingsskala for fremragende, god, moderat eller dårlig/ingen respons.
Op til 3 år eller den tid det tager at opnå 50 ED'er
Samlet ABR for on-demand-regimen vs. 14-dages-regimet i PTP'er
Tidsramme: For PTP'er: op til 5 år eller den tid, det tager at opnå 100 eksponeringsdage (ED'er).
For PTP'er: op til 5 år eller den tid, det tager at opnå 100 eksponeringsdage (ED'er).
Spontan ABR for on-demand-regimen vs. 14-dages-regimen i PTP'er
Tidsramme: For PTP'er: op til 5 år eller den tid, det tager at opnå 100 eksponeringsdage (ED'er).
For PTP'er: op til 5 år eller den tid, det tager at opnå 100 eksponeringsdage (ED'er).
Samlet ABR for emner >=12 år: 7-dages regime vs. 14-dages regime i PTP'er
Tidsramme: For PTP'er: op til 5 år eller den tid, det tager at opnå 100 eksponeringsdage (ED'er).
For PTP'er: op til 5 år eller den tid, det tager at opnå 100 eksponeringsdage (ED'er).
Spontan ABR for forsøgspersoner >=12 år: 7-dages regime vs. 14-dages regime i PTP'er
Tidsramme: For PTP'er: op til 5 år eller den tid, det tager at opnå 100 eksponeringsdage (ED'er).
For PTP'er: op til 5 år eller den tid, det tager at opnå 100 eksponeringsdage (ED'er).
Samlet ABR for emner >=12 år: 7-dages regime vs. (10 eller 14)-dages regime i PTP'er
Tidsramme: For PTP'er: op til 5 år eller den tid, det tager at opnå 100 eksponeringsdage (ED'er).
For PTP'er: op til 5 år eller den tid, det tager at opnå 100 eksponeringsdage (ED'er).
Spontan ABR for forsøgspersoner >=12 år: 7-dages regime vs. (10 eller 14)-dages regime i PTP'er
Tidsramme: For PTP'er: op til 5 år eller den tid, det tager at opnå 100 eksponeringsdage (ED'er).
For PTP'er: op til 5 år eller den tid, det tager at opnå 100 eksponeringsdage (ED'er).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

CSL Behring

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. februar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

2. juni 2021

Studieafslutning (Faktiske)

2. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. januar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. februar 2014

Først opslået (Skøn)

4. februar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. juli 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. juli 2022

Sidst verificeret

1. juli 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CSL654_3003
  • 2012-005489-37 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili B

Kliniske forsøg med rIX-FP

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner