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Eine Erweiterungsstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit eines rekombinanten Fusionsproteins, das Gerinnungsfaktor IX mit Albumin (rIX-FP) verbindet, bei Patienten mit Hämophilie B

12. Juli 2022 aktualisiert von: CSL Behring

Eine offene, multizentrische Phase-3b-Erweiterungsstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit eines rekombinanten Gerinnungsfaktor-IX-Albumin-Fusionsproteins (rIX-FP) bei Patienten mit Hämophilie B

In dieser Studie wird die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von rIX-FP zur Kontrolle und Vorbeugung von Blutungsepisoden bei Kindern und Erwachsenen mit schwerer Hämophilie B untersucht. Die Studie umfasst Probanden, die zuvor nicht mit Faktor-IX-Produkten behandelt wurden, Probanden, die Personen, die zuvor eine von CSL gesponserte rIX-FP-Einleitungsstudie abgeschlossen haben, und Probanden, die eine größere, nicht notfallmäßige Operation benötigen, die zuvor noch keine von CSL gesponserte rIX-FP-Einleitungsstudie abgeschlossen haben.

In einer Teilstudie zur chirurgischen Prophylaxe wird die Wirksamkeit von rIX-FP bei Patienten mit Hämophilie B untersucht, die sich einer größeren oder kleineren Operation unterziehen, die kein Notfall ist. Eine zusätzliche Teilstudie wird die Sicherheit und PK der subkutanen (SC) Verabreichung von rIX-FP untersuchen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

97

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead, Victoria, Australien, 2145
        • The Children's Hospital Westmead
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1233
        • SHAT "Joan Pavel" ODD [Hemorrhagic Diathesis & Anemia]
  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Institut fur experimentelle Hamatologie
      • Bremen, Deutschland, 28177
        • Prof. Hess Kinderklinik
      • Duisburg, Deutschland, 47051
        • CRC Coagulation Research Centre GmbH
      • Dusseldorf, Deutschland, 40225
        • Heinrich Heine University Düsseldorf
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Universtatsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Hannover, Deutschland, 30159
        • Werlhof-Institute for Haemostasis and Thrombosis
      • Heidelberg, Deutschland
        • Kurpfalzkrankenhaus Heidlerberg GmbH
  • Frankreich
      • Brest, Frankreich, 29609
        • CHRU Hopital Morvan
      • Bron Cedex, Frankreich, 69677
        • Hôpital Louis Pradel
      • Le Kremlin-Bicetre, Frankreich, 94275
        • Hopital Bicetre - Centre de Traitement del'Hemophilia
      • Marseille Cedex, Frankreich, 13385
        • Hopital d'Enfants La Timonepital
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Italien
      • Milano, Italien, 20122
        • IRCCS Ospedale Maggiore[Centro emofilia e Trobosi]
      • Parma, Italien, 43126
        • UOS Gestione e Organizzazione Funzlone Hub Emofilia
      • Vicenza, Italien, 36100
        • Centro Malattie Emorragiche e Trombotiche Ospedale
  • Japan
      • Kashihara, Japan, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
      • Kitakyushu, Japan
        • University of Occupational and Environmental Health
      • Nagoya, Japan, 466-8550
        • Nagoya University Hospital
      • Nishinomiya, Japan
        • The Hospital of Hyogo College of Medicine
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital
      • Yokohama, Japan, 241-0811
        • St. Marianna University, School of Medicine, Seibu Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8L 2X2
        • McMaster University
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • National Blood Center
  • Philippinen
      • Cebu, Philippinen, 6000
        • Perpetual Succour Hospital
  • Spanien
      • A Coruna, Spanien
        • C.H.U. A Coruña
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Vall Hebron
      • Madrid, Spanien, 28046
        • H.U. La Paz
  • Südafrika
      • Parktown, Südafrika, 2193
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 62500
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Ostrava-Poruba, Tschechien, 708 52
        • Fakultni Nemocrice Ostrava
      • Praha, Tschechien, 15006
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center Inc.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84103
        • University of Utah
  • Österreich
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Department of Pediatrics, Medical University of Vienna
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Medical University of Vienna, Vienna General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 70 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Hauptkriterien für den Studieneinschluss:

Für zuvor behandelte Themen entweder:

  • Abschluss einer von CSL gesponserten rIX-FP-Studie (CSL654), einschließlich der Studie CSL654_3001 [NCT01496274] oder der Studie CSL654_3002 [NCT01662531].

Oder:

  • Geplant ist eine größere, nicht notfallmäßige Operation innerhalb von etwa 8 Wochen nach dem voraussichtlichen Datum der ersten rIX-FP-Injektion.
  • Bisher keine von CSL gesponserte rIX-FP-Einleitungsstudie abgeschlossen.
  • Männlich, 12 bis 70 Jahre alt.
  • Schwere Hämophilie B dokumentiert (FIX-Aktivität ≤ 2 %) oder beim Screening durch das Zentrallabor bestätigt.
  • Probanden, die über einen Zeitraum von > 150 Expositionstagen (EDs) FIX-Produkte (aus Plasma gewonnenes und/oder rekombinantes FIX) erhalten haben, bestätigt durch ihren behandelnden Arzt.
  • Keine bestätigte Vorgeschichte der Bildung von FIX-Inhibitoren beim Screening durch das Zentrallabor

Für bisher unbehandelte Probanden:

  • Männlich, bis 18 Jahre alt.
  • Schwere Hämophilie B dokumentiert (FIX-Aktivität ≤ 2 %) oder beim Screening durch das Zentrallabor bestätigt.
  • Wurde noch nie zuvor mit FIX-Gerinnungsfaktorprodukten behandelt (außer bei vorherigem Kontakt mit Blutbestandteilen).
  • Keine bestätigte Vorgeschichte der Bildung von FIX-Inhibitoren

Einschlusskriterium für die Teilstudie Chirurgie:

  • Muss eine Operation erfordern, die kein Notfall ist

Einschlusskriterien für die subkutane Teilstudie:

  • Männlich, mindestens 18 Jahre alt.
  • Derzeit in der Studie CSL654_3003 eingeschriebene Probanden
  • Probanden, die rIX-FP für ≥ 100 EDs (Kohorten mit Einzeldosis) oder für ≥ 50 EDs (Kohorte mit wiederholter Gabe) erhalten haben

Ausschlusskriterien:

Hauptausschlusskriterien für die Studie:

  • Sie erhalten derzeit eine Therapie, die während der Studie nicht zulässig ist.
  • Jeder Sachverhalt, der nach Meinung des Prüfers dazu führen würde, dass der Proband für die Teilnahme an der Studie ungeeignet wäre.

Für Probanden, die zuvor eine von CSL gesponserte rIX-FP-Studie abgeschlossen haben:

  • Nicht bereit, für insgesamt 100 Expositionstage an der Studie teilzunehmen.

Für Probanden, die einen größeren, nicht notfallmäßigen chirurgischen Eingriff benötigen und zuvor noch keine von CSL gesponserte rIX-FP-Einleitungsstudie abgeschlossen haben:

  • Bekannte Überempfindlichkeit (d. h. allergische Reaktion oder Anaphylaxie) gegen ein FIX-Produkt oder Hamsterprotein.
  • Bekannte angeborene oder erworbene Gerinnungsstörung außer angeborenem FIX-Mangel.
  • Erhält derzeit intravenös immunmodulierende Mittel wie Immunglobulin oder eine chronische systemische Kortikosteroidbehandlung.
  • Niedrige Thrombozytenzahl, Nieren- oder Lebererkrankung.
  • Humanes Immundefizienzvirus positiv mit einer CD4-Zahl < 200/mm3.

Für bisher unbehandelte Probanden:

  • Bekannte angeborene oder erworbene Gerinnungsstörung außer angeborenem FIX-Mangel (außer Vitamin-K-Mangel des Neugeborenen).
  • Bekannte Nieren- oder Leberfunktionsstörung oder ein Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes den Patienten einem ungerechtfertigten Risiko aussetzt.

Für das chirurgische Teilstudium gibt es keine zusätzlichen Ausschlusskriterien, obwohl Probanden in Frankreich nicht für das chirurgische Teilstudium zugelassen sind.

Ausschlusskriterien für subkutane Teilstudien:

  • Intravenöse Anwendung von rIX-FP innerhalb von 14 Tagen nach subkutaner Verabreichung von rIX-FP.
  • Lebensbedrohliche Blutungsepisode oder größere Operation in den 3 Monaten vor Studienbeginn

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: rIX-FP

Die Probanden verabreichen rIX-FP durch intravenöse Infusion als routinemäßige Prophylaxe, Prävention und Bedarfsbehandlung während eines Behandlungszeitraums von etwa 3 Jahren.

Das routinemäßige Prophylaxe-Behandlungsintervall für zuvor behandelte Patienten kann bei jeder geplanten 6-monatigen Nachuntersuchung geändert werden. Bei allen behandlungsbedürftigen Blutungsepisoden kommt eine Bedarfsbehandlung mit rIX-FP zum Einsatz. Probanden (außer denen in Frankreich) können an einer chirurgischen „Teilstudie“ teilnehmen, in der rIX-FP vor, während und nach der Operation verabreicht werden kann. Eine zusätzliche Teilstudie wird die Sicherheit und PK der subkutanen Verabreichung von rIX-FP untersuchen.

Bei zuvor unbehandelten Patienten verabreichen die Probanden rIX-FP intravenös als wöchentliche Prophylaxe und/oder Bedarfsbehandlung während der ersten 12 Monate und danach als wöchentliche Routineprophylaxe.

Die verabreichte rIX-FP-Dosis basiert auf der vorherigen rIX-FP-Verwendung des Probanden und/oder pharmakokinetischen Daten.
Biologisch: rIX-FP
Rekombinantes Fusionsprotein, das Gerinnungsfaktor IX mit Albumin verbindet (rIX-FP)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtzahl der Teilnehmer, die Inhibitoren gegen Faktor IX (FIX) entwickelten
Zeitfenster: Für PTPs: bis zu 5 Jahre oder die Zeit, die zum Erreichen von 100 Expositionstagen (EDs) benötigt wird. Für PUPs: bis zu 3 Jahre oder die Zeit, die benötigt wird, um 50 EDs zu erreichen.
Für PTPs: bis zu 5 Jahre oder die Zeit, die zum Erreichen von 100 Expositionstagen (EDs) benötigt wird. Für PUPs: bis zu 3 Jahre oder die Zeit, die benötigt wird, um 50 EDs zu erreichen.
Mittlere inkrementelle Erholung einer Dosis von 50 IE/kg CSL654 bei zuvor unbehandelten Patienten (PUPs)
Zeitfenster: Ungefähr 30 Minuten nach der Infusion von CSL654
Inkrementelle Erholung: Der Anstieg der Plasmakonzentration pro I.E./kg verabreichtem Faktor.
Ungefähr 30 Minuten nach der Infusion von CSL654

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamte jährliche Blutungsrate (ABR) nach Prophylaxeschema bei vorbehandelten Patienten (PTPs)
Zeitfenster: Für PTPs: bis zu 5 Jahre oder die Zeit, die zum Erreichen von 100 Expositionstagen (EDs) benötigt wird.
Für PTPs: bis zu 5 Jahre oder die Zeit, die zum Erreichen von 100 Expositionstagen (EDs) benötigt wird.
Spontane ABR durch Prophylaxe-Regime bei PTPs
Zeitfenster: Für PTPs: bis zu 5 Jahre oder die Zeit, die zum Erreichen von 100 Expositionstagen (EDs) benötigt wird.
Für PTPs: bis zu 5 Jahre oder die Zeit, die zum Erreichen von 100 Expositionstagen (EDs) benötigt wird.
Durchschnittliche Menge an CSL654 (rIX-FP), die pro Monat und Proband während der routinemäßigen Prophylaxebehandlung konsumiert wird.
Zeitfenster: Für PTPs: bis zu 5 Jahre oder die Zeit, die zum Erreichen von 100 Expositionstagen (EDs) benötigt wird. Für PUPs: bis zu 3 Jahre oder die Zeit, die benötigt wird, um 50 EDs zu erreichen.
Für PTPs: bis zu 5 Jahre oder die Zeit, die zum Erreichen von 100 Expositionstagen (EDs) benötigt wird. Für PUPs: bis zu 3 Jahre oder die Zeit, die benötigt wird, um 50 EDs zu erreichen.
Prozentsatz der Teilnehmer mit mindestens einem behandlungsbedingten unerwünschten Ereignis (TEAE) und Prozentsatz der Teilnehmer mit mindestens einem CSL654-bedingten TEAE
Zeitfenster: Für PTPs: bis zu 5 Jahre oder die Zeit, die zum Erreichen von 100 Expositionstagen (EDs) benötigt wird. Für PUPs: bis zu 3 Jahre oder die Zeit, die benötigt wird, um 50 EDs zu erreichen.
Für PTPs: bis zu 5 Jahre oder die Zeit, die zum Erreichen von 100 Expositionstagen (EDs) benötigt wird. Für PUPs: bis zu 3 Jahre oder die Zeit, die benötigt wird, um 50 EDs zu erreichen.
Anzahl der Teilnehmer mit klinischer Gesamtbewertung der hämostatischen Wirksamkeit durch den Prüfer zur Behandlung schwerwiegender Blutungsereignisse mit CSL654 bei PUPs
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre oder die Zeit, die zum Erreichen von 50 EDs benötigt wird
Der Prüfer bewertet die Wirksamkeit der rIX-FP-Behandlung anhand einer vierstufigen Bewertungsskala für die hämostatische Wirksamkeit: ausgezeichnet, gut, mäßig oder schlecht/kein Ansprechen.
Bis zu 3 Jahre oder die Zeit, die zum Erreichen von 50 EDs benötigt wird
Gesamt-ABR für das On-Demand-Regime im Vergleich zum 14-Tage-Regime bei PTPs
Zeitfenster: Für PTPs: bis zu 5 Jahre oder die Zeit, die zum Erreichen von 100 Expositionstagen (EDs) benötigt wird.
Für PTPs: bis zu 5 Jahre oder die Zeit, die zum Erreichen von 100 Expositionstagen (EDs) benötigt wird.
Spontane ABR für das On-Demand-Regime im Vergleich zum 14-Tage-Regime bei PTPs
Zeitfenster: Für PTPs: bis zu 5 Jahre oder die Zeit, die zum Erreichen von 100 Expositionstagen (EDs) benötigt wird.
Für PTPs: bis zu 5 Jahre oder die Zeit, die zum Erreichen von 100 Expositionstagen (EDs) benötigt wird.
Gesamt-ABR für Probanden >=12 Jahre: 7-Tage-Regime vs. 14-Tage-Regime bei PTPs
Zeitfenster: Für PTPs: bis zu 5 Jahre oder die Zeit, die zum Erreichen von 100 Expositionstagen (EDs) benötigt wird.
Für PTPs: bis zu 5 Jahre oder die Zeit, die zum Erreichen von 100 Expositionstagen (EDs) benötigt wird.
Spontane ABR für Probanden >=12 Jahre: 7-Tage-Therapie vs. 14-Tage-Therapie bei PTPs
Zeitfenster: Für PTPs: bis zu 5 Jahre oder die Zeit, die zum Erreichen von 100 Expositionstagen (EDs) benötigt wird.
Für PTPs: bis zu 5 Jahre oder die Zeit, die zum Erreichen von 100 Expositionstagen (EDs) benötigt wird.
Gesamt-ABR für Probanden >=12 Jahre: 7-Tage-Regime vs. (10 oder 14)-Tage-Regime bei PTPs
Zeitfenster: Für PTPs: bis zu 5 Jahre oder die Zeit, die zum Erreichen von 100 Expositionstagen (EDs) benötigt wird.
Für PTPs: bis zu 5 Jahre oder die Zeit, die zum Erreichen von 100 Expositionstagen (EDs) benötigt wird.
Spontane ABR für Probanden >=12 Jahre: 7-Tage-Regime vs. (10 oder 14)-Tage-Regime bei PTPs
Zeitfenster: Für PTPs: bis zu 5 Jahre oder die Zeit, die zum Erreichen von 100 Expositionstagen (EDs) benötigt wird.
Für PTPs: bis zu 5 Jahre oder die Zeit, die zum Erreichen von 100 Expositionstagen (EDs) benötigt wird.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

CSL Behring

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Februar 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

2. Juni 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

2. Juni 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Januar 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Februar 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

4. Februar 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Juli 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Juli 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CSL654_3003
  • 2012-005489-37 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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