Um estudo de extensão de segurança e eficácia de um fator IX de coagulação de ligação de proteína de fusão recombinante com albumina (rIX-FP) em pacientes com hemofilia B
12 de julho de 2022 atualizado por: CSL Behring
Um Estudo de Extensão de Fase 3b, Multicêntrico, Aberto, de Segurança e Eficácia de uma Proteína de Fusão de Albumina do Fator IX de Coagulação Recombinante (rIX-FP) em Indivíduos com Hemofilia B
Este estudo examinará a segurança e eficácia a longo prazo de rIX-FP para o controle e prevenção de episódios hemorrágicos em crianças e adultos com hemofilia B grave. O estudo incluirá indivíduos que não foram previamente tratados com produtos de Fator IX, indivíduos que concluíram anteriormente um estudo introdutório rIX-FP patrocinado pela CSL e indivíduos que requerem cirurgia não emergencial importante que não concluíram anteriormente um estudo introdutório rIX-FP patrocinado pela CSL.
Um subestudo de profilaxia cirúrgica examinará a eficácia do rIX-FP em indivíduos com hemofilia B submetidos a cirurgias de grande ou pequeno porte não emergenciais. Um subestudo adicional examinará a segurança e a farmacocinética da administração subcutânea (SC) de rIX-FP.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
97
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bonn, Alemanha, 53127
- Institut fur experimentelle Hamatologie
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Bremen, Alemanha, 28177
- Prof. Hess Kinderklinik
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Duisburg, Alemanha, 47051
- CRC Coagulation Research Centre GmbH
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Dusseldorf, Alemanha, 40225
- Heinrich Heine University Düsseldorf
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Hamburg, Alemanha, 20246
- Universtatsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Hannover, Alemanha, 30159
- Werlhof-Institute for Haemostasis and Thrombosis
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Heidelberg, Alemanha
- Kurpfalzkrankenhaus Heidlerberg GmbH
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Victoria
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Parkville, Victoria, Austrália, 3052
- Royal Children's Hospital
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Westmead, Victoria, Austrália, 2145
- The Children's Hospital Westmead
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Sofia, Bulgária, 1233
- SHAT "Joan Pavel" ODD [Hemorrhagic Diathesis & Anemia]
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8L 2X2
- McMaster University
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A Coruna, Espanha
- C.H.U. A Coruña
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Vall Hebron
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Madrid, Espanha, 28046
- H.U. La Paz
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis Center Inc.
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84103
- University of Utah
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Cebu, Filipinas, 6000
- Perpetual Succour Hospital
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Brest, França, 29609
- CHRU Hopital Morvan
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Bron Cedex, França, 69677
- Hopital Louis Pradel
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Le Kremlin-Bicetre, França, 94275
- Hopital Bicetre - Centre de Traitement del'Hemophilia
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Marseille Cedex, França, 13385
- Hopital d'Enfants La Timonepital
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Paris, França, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Tel Aviv, Israel
- Chaim Sheba Medical Center
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Milano, Itália, 20122
- IRCCS Ospedale Maggiore[Centro emofilia e Trobosi]
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Parma, Itália, 43126
- UOS Gestione e Organizzazione Funzlone Hub Emofilia
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Vicenza, Itália, 36100
- Centro Malattie Emorragiche e Trombotiche Ospedale
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Kashihara, Japão, 634-8522
- Nara Medical University Hospital
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Kitakyushu, Japão
- University of Occupational and Environmental Health
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Nagoya, Japão, 466-8550
- Nagoya University Hospital
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Nishinomiya, Japão
- The Hospital of Hyogo College of Medicine
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Tokyo, Japão, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
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Tokyo, Japão, 167-0035
- Ogikubo Hospital
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Yokohama, Japão, 241-0811
- St. Marianna University, School of Medicine, Seibu Hospital
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Kuala Lumpur, Malásia, 50400
- National Blood Center
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Brno, Tcheca, 62500
- Fakultni nemocnice Brno
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Ostrava-Poruba, Tcheca, 708 52
- Fakultni Nemocrice Ostrava
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Praha, Tcheca, 15006
- Fakultni nemocnice v Motole
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Parktown, África do Sul, 2193
- Haemophilia Comprehensive Care Centre
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Vienna, Áustria, 1090
- Department of Pediatrics, Medical University of Vienna
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Vienna, Áustria, 1090
- Medical University of Vienna, Vienna General Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 70 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
Principais critérios de inclusão no estudo:
Para assuntos previamente tratados, ou:
- Concluiu um estudo rIX-FP (CSL654) patrocinado pela CSL, incluindo o estudo CSL654_3001 [NCT01496274] ou o estudo CSL654_3002 [NCT01662531].
Ou:
- Programado para uma grande cirurgia não emergencial dentro de aproximadamente 8 semanas a partir da data prevista de recebimento da primeira injeção de rIX-FP.
- Não concluiu anteriormente um estudo introdutório rIX-FP patrocinado pela CSL.
- Masculino, de 12 a 70 anos.
- Hemofilia B grave documentada (atividade do FIX ≤ 2%) ou confirmada na triagem pelo laboratório central.
- Indivíduos que receberam produtos FIX (derivados de plasma e/ou FIX recombinante) por > 150 dias de exposição (EDs), confirmados por seu médico assistente.
- Sem história confirmada de formação de inibidor FIX na triagem pelo laboratório central
Para indivíduos não tratados anteriormente:
- Masculino, até 18 anos.
- Hemofilia B grave documentada (atividade do FIX ≤ 2%) ou confirmada na triagem pelo laboratório central.
- Nunca foi tratado anteriormente com produtos de fator de coagulação FIX (exceto exposição prévia a componentes do sangue).
- Nenhuma história confirmada de formação de inibidor FIX
Critério de inclusão do subestudo cirúrgico:
- Deve exigir cirurgia não emergencial
Critérios de inclusão do subestudo subcutâneo:
- Masculino, com idade mínima de 18 anos.
- Indivíduos atualmente matriculados no Estudo CSL654_3003
- Sujeitos que receberam rIX-FP para ≥ 100 EDs (coortes de dose única) ou para ≥ 50 EDs (coorte de dose repetida)
Critério de exclusão:
Principais critérios de exclusão do estudo:
- Atualmente recebendo uma terapia não permitida durante o estudo.
- Qualquer questão que, na opinião do investigador, tornaria o sujeito inadequado para a participação no estudo.
Para indivíduos que já completaram um estudo rIX-FP patrocinado pela CSL:
- Não querendo participar do estudo por um total de 100 dias de exposição.
Para indivíduos que requerem cirurgia de grande porte não emergencial que não tenham concluído anteriormente um estudo introdutório rIX-FP patrocinado pela CSL:
- Hipersensibilidade conhecida (ou seja, reação alérgica ou anafilaxia) a qualquer produto FIX ou proteína de hamster.
- Distúrbio de coagulação congênito ou adquirido conhecido, exceto deficiência congênita de FIX.
- Atualmente recebendo agentes imunomoduladores IV, como imunoglobulina ou tratamento crônico com corticosteroides sistêmicos.
- Baixa contagem de plaquetas, doença renal ou hepática.
- Vírus da imunodeficiência humana positivo com contagem de CD4 < 200/mm3.
Para indivíduos não tratados anteriormente:
- Distúrbio de coagulação congênito ou adquirido conhecido, exceto deficiência congênita de FIX (exceto deficiência de vitamina K do recém-nascido).
- Disfunção renal ou hepática conhecida ou qualquer condição que, na opinião do investigador, coloque o paciente em risco injustificável.
O subestudo cirúrgico não tem nenhum critério de exclusão adicional, embora o(s) paciente(s) na França não seja(m) elegível(is) para o subestudo cirúrgico.
Critérios de exclusão de subestudo subcutâneo:
- Uso intravenoso de rIX-FP dentro de 14 dias após a administração subcutânea de rIX-FP.
- Episódio de sangramento com risco de vida ou cirurgia de grande porte durante os 3 meses anteriores à entrada no subestudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: rIX-FP
Os indivíduos administrarão rIX-FP por infusão intravenosa como profilaxia de rotina, prevenção e tratamento sob demanda durante um período de tratamento de aproximadamente 3 anos. O intervalo de tratamento profilático de rotina para pacientes previamente tratados pode ser alterado a cada avaliação de acompanhamento programada de 6 meses. O tratamento sob demanda com rIX-FP será usado para todos os episódios hemorrágicos que requerem tratamento. Os indivíduos (exceto aqueles na França) podem participar de um 'subestudo' cirúrgico no qual o rIX-FP pode ser administrado antes, durante e após a cirurgia. Um subestudo adicional examinará a segurança e a farmacocinética da administração subcutânea de rIX-FP. Para pacientes não tratados anteriormente, os indivíduos administrarão rIX-FP por via intravenosa como profilaxia semanal e/ou tratamento sob demanda durante os primeiros 12 meses e, posteriormente, como profilaxia semanal de rotina. A dose de rIX-FP administrada será baseada no uso anterior de rIX-FP do sujeito e/ou dados farmacocinéticos. |
Fator IX de Coagulação de Ligação de Proteína de Fusão Recombinante com Albumina (rIX-FP)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número total de participantes que desenvolveram inibidores contra o fator IX (FIX)
Prazo: Para PTPs: até 5 anos ou o tempo necessário para atingir 100 dias de exposição (EDs). Para PUPs: até 3 anos ou o tempo necessário para atingir 50 EDs.
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Para PTPs: até 5 anos ou o tempo necessário para atingir 100 dias de exposição (EDs). Para PUPs: até 3 anos ou o tempo necessário para atingir 50 EDs.
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Recuperação incremental média de uma dose de 50 UI/kg de CSL654 em pacientes não tratados anteriormente (PUPs)
Prazo: Aproximadamente 30 minutos após a infusão de CSL654
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Recuperação incremental: O aumento na concentração plasmática por UI/kg de fator administrado.
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Aproximadamente 30 minutos após a infusão de CSL654
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa Anual de Sangramento Total (ABR) por Regime de Profilaxia em Pacientes Tratados Anteriormente (PTPs)
Prazo: Para PTPs: até 5 anos ou o tempo necessário para atingir 100 dias de exposição (EDs).
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Para PTPs: até 5 anos ou o tempo necessário para atingir 100 dias de exposição (EDs).
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PEATE Espontâneo por Regime de Profilaxia em PTPs
Prazo: Para PTPs: até 5 anos ou o tempo necessário para atingir 100 dias de exposição (EDs).
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Para PTPs: até 5 anos ou o tempo necessário para atingir 100 dias de exposição (EDs).
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Quantidade média de CSL654 (rIX-FP) consumida por mês por indivíduo durante o tratamento de profilaxia de rotina.
Prazo: Para PTPs: até 5 anos ou o tempo necessário para atingir 100 dias de exposição (EDs). Para PUPs: até 3 anos ou o tempo necessário para atingir 50 EDs.
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Para PTPs: até 5 anos ou o tempo necessário para atingir 100 dias de exposição (EDs). Para PUPs: até 3 anos ou o tempo necessário para atingir 50 EDs.
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Porcentagem de participantes com pelo menos um evento adverso emergente de tratamento (TEAE) e a porcentagem de participantes com pelo menos um TEAE relacionado a CSL654
Prazo: Para PTPs: até 5 anos ou o tempo necessário para atingir 100 dias de exposição (EDs). Para PUPs: até 3 anos ou o tempo necessário para atingir 50 EDs.
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Para PTPs: até 5 anos ou o tempo necessário para atingir 100 dias de exposição (EDs). Para PUPs: até 3 anos ou o tempo necessário para atingir 50 EDs.
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Número de participantes com avaliação clínica geral do investigador da eficácia hemostática para o tratamento de eventos hemorrágicos graves com CSL654 em PUPs
Prazo: Até 3 anos ou o tempo necessário para atingir 50 EDs
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O investigador avaliará a eficácia do tratamento com rIX-FP com base em uma escala de classificação de quatro pontos de eficácia hemostática de excelente, boa, moderada ou fraca/sem resposta.
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Até 3 anos ou o tempo necessário para atingir 50 EDs
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ABR total para regime sob demanda vs. regime de 14 dias em PTPs
Prazo: Para PTPs: até 5 anos ou o tempo necessário para atingir 100 dias de exposição (EDs).
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Para PTPs: até 5 anos ou o tempo necessário para atingir 100 dias de exposição (EDs).
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PEATE espontâneo para regime sob demanda versus regime de 14 dias em PTPs
Prazo: Para PTPs: até 5 anos ou o tempo necessário para atingir 100 dias de exposição (EDs).
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Para PTPs: até 5 anos ou o tempo necessário para atingir 100 dias de exposição (EDs).
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ABR total para indivíduos > = 12 anos: regime de 7 dias vs. regime de 14 dias em PTPs
Prazo: Para PTPs: até 5 anos ou o tempo necessário para atingir 100 dias de exposição (EDs).
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Para PTPs: até 5 anos ou o tempo necessário para atingir 100 dias de exposição (EDs).
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PEATE Espontâneo para Indivíduos >=12 Anos: Regime de 7 Dias vs. Regime de 14 Dias em PTPs
Prazo: Para PTPs: até 5 anos ou o tempo necessário para atingir 100 dias de exposição (EDs).
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Para PTPs: até 5 anos ou o tempo necessário para atingir 100 dias de exposição (EDs).
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ABR total para indivíduos > = 12 anos: Regime de 7 dias vs. Regime de (10 ou 14) dias em PTPs
Prazo: Para PTPs: até 5 anos ou o tempo necessário para atingir 100 dias de exposição (EDs).
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Para PTPs: até 5 anos ou o tempo necessário para atingir 100 dias de exposição (EDs).
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PEATE espontâneo para indivíduos >=12 anos: Regime de 7 dias vs. Regime de (10 ou 14) dias em PTPs
Prazo: Para PTPs: até 5 anos ou o tempo necessário para atingir 100 dias de exposição (EDs).
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Para PTPs: até 5 anos ou o tempo necessário para atingir 100 dias de exposição (EDs).
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
6 de fevereiro de 2014
Conclusão Primária (Real)
2 de junho de 2021
Conclusão do estudo (Real)
2 de junho de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de janeiro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de fevereiro de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
4 de fevereiro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
14 de julho de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de julho de 2022
Última verificação
1 de julho de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CSL654_3003
- 2012-005489-37 (Número EudraCT)
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