Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Turvallisuus- ja tehokkuustutkimus rekombinanttifuusioproteiinista, joka yhdistää hyytymistekijä IX:n albumiiniin (rIX-FP) hemofilia B -potilailla

tiistai 12. heinäkuuta 2022 päivittänyt: CSL Behring

Vaiheen 3b avoin, monikeskus-, turvallisuuden ja tehokkuuden laajennustutkimus rekombinantti hyytymistekijä IX -albumiinifuusioproteiinista (rIX-FP) hemofilia B -potilailla

Tässä tutkimuksessa tarkastellaan rIX-FP:n pitkäaikaista turvallisuutta ja tehokkuutta verenvuotojaksojen hallinnassa ja ehkäisyssä lapsilla ja aikuisilla, joilla on vaikea hemofilia B. Tutkimukseen osallistuu koehenkilöitä, joita ei ole aiemmin hoidettu tekijä IX -valmisteilla. aiemmin suorittanut CSL-sponsoroidun rIX-FP-aloitustutkimuksen ja koehenkilöt, jotka vaativat suurta ei-hätäleikkausta, jotka eivät ole aiemmin suorittaneet CSL-sponsoroitua rIX-FP-aloitustutkimusta.

Kirurgisen ennaltaehkäisyn alatutkimuksessa tarkastellaan rIX-FP:n tehokkuutta hemofilia B -potilailla, joille tehdään ei-kiireellinen suuri tai pieni leikkaus. Lisäalatutkimuksessa tarkastellaan rIX-FP:n ihonalaisen (SC) annon turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

97

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead, Victoria, Australia, 2145
        • The Children's Hospital Westmead
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1233
        • SHAT "Joan Pavel" ODD [Hemorrhagic Diathesis & Anemia]
  • Espanja
      • A Coruna, Espanja
        • C.H.U. A Coruña
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Hospital Vall Hebron
      • Madrid, Espanja, 28046
        • H.U. La Paz
  • Etelä-Afrikka
      • Parktown, Etelä-Afrikka, 2193
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre
  • Filippiinit
      • Cebu, Filippiinit, 6000
        • Perpetual Succour Hospital
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Italia
      • Milano, Italia, 20122
        • IRCCS Ospedale Maggiore[Centro emofilia e Trobosi]
      • Parma, Italia, 43126
        • UOS Gestione e Organizzazione Funzlone Hub Emofilia
      • Vicenza, Italia, 36100
        • Centro Malattie Emorragiche e Trombotiche Ospedale
  • Itävalta
      • Vienna, Itävalta, 1090
        • Department of Pediatrics, Medical University of Vienna
      • Vienna, Itävalta, 1090
        • Medical University of Vienna, Vienna General Hospital
  • Japani
      • Kashihara, Japani, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
      • Kitakyushu, Japani
        • University of Occupational and Environmental Health
      • Nagoya, Japani, 466-8550
        • Nagoya University Hospital
      • Nishinomiya, Japani
        • The Hospital of Hyogo College of Medicine
      • Tokyo, Japani, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Japani, 167-0035
        • Ogikubo Hospital
      • Yokohama, Japani, 241-0811
        • St. Marianna University, School of Medicine, Seibu Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8L 2X2
        • McMaster University
  • Malesia
      • Kuala Lumpur, Malesia, 50400
        • National Blood Center
  • Ranska
      • Brest, Ranska, 29609
        • CHRU Hopital Morvan
      • Bron Cedex, Ranska, 69677
        • Hopital Louis Pradel
      • Le Kremlin-Bicetre, Ranska, 94275
        • Hopital Bicetre - Centre de Traitement del'Hemophilia
      • Marseille Cedex, Ranska, 13385
        • Hopital d'Enfants La Timonepital
      • Paris, Ranska, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Saksa
      • Bonn, Saksa, 53127
        • Institut fur experimentelle Hamatologie
      • Bremen, Saksa, 28177
        • Prof. Hess Kinderklinik
      • Duisburg, Saksa, 47051
        • CRC Coagulation Research Centre GmbH
      • Dusseldorf, Saksa, 40225
        • Heinrich Heine University Dusseldorf
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • Universtatsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Hannover, Saksa, 30159
        • Werlhof-Institute for Haemostasis and Thrombosis
      • Heidelberg, Saksa
        • Kurpfalzkrankenhaus Heidlerberg GmbH
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki, 62500
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Ostrava-Poruba, Tšekki, 708 52
        • Fakultni Nemocrice Ostrava
      • Praha, Tšekki, 15006
        • Fakultní nemocnice v Motole
  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center Inc.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84103
        • University of Utah

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 70 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Tärkeimmät tutkimukseen osallistumiskriteerit:

Aiemmin hoidetuille kohteille joko:

  • Suoritti CSL-sponsoroidun rIX-FP (CSL654) -tutkimuksen, mukaan lukien tutkimuksen CSL654_3001 [NCT01496274] tai tutkimuksen CSL654_3002 [NCT01662531].

Tai:

  • Suunniteltu suuri ei-hätäleikkaus noin 8 viikon sisällä ensimmäisen rIX-FP-injektion odotetusta päivästä.
  • Ei aiemmin suorittanut CSL-sponsoroitua rIX-FP-aloitustutkimusta.
  • Mies, 12-70 vuotta.
  • Dokumentoitu vaikea hemofilia B (FIX-aktiivisuus ≤ 2 %) tai vahvistettu keskuslaboratorion seulonnassa.
  • Potilaat, jotka ovat saaneet FIX-tuotteita (plasmaperäisiä ja/tai rekombinanttisia FIX-tuotteita) yli 150 altistuspäivän (ED) ajan, hoitavan lääkärin vahvistamana.
  • Ei vahvistettua historiaa FIX-estäjän muodostumisesta keskuslaboratorion seulonnassa

Aiemmin hoitamattomille kohteille:

  • Mies, enintään 18-vuotias.
  • Dokumentoitu vaikea hemofilia B (FIX-aktiivisuus ≤ 2 %) tai vahvistettu keskuslaboratorion seulonnassa.
  • Ei koskaan aiemmin hoidettu FIX-hyytymistekijätuotteilla (paitsi aikaisempi altistuminen veren komponenteille).
  • Ei vahvistettua historiaa FIX-estäjän muodostumisesta

Leikkauksen osatutkimuksen osallistumiskriteeri:

  • Vaatii ei-hätäleikkauksen

Subkutaanisen osatutkimuksen osallistumiskriteerit:

  • Mies, vähintään 18-vuotias.
  • Tutkimukseen CSL654_3003 tällä hetkellä ilmoittautuneet koehenkilöt
  • Koehenkilöt, jotka ovat saaneet rIX-FP:tä ≥ 100 ED:lle (kerta-annoskohortti) tai ≥ 50 ED:lle (toistuvan annoksen kohortti)

Poissulkemiskriteerit:

Tärkeimmät tutkimuksen poissulkemiskriteerit:

  • Tällä hetkellä hoidon saaminen ei ole sallittua tutkimuksen aikana.
  • Mikä tahansa seikka, joka tutkijan mielestä tekisi tutkittavan sopimattoman osallistumaan tutkimukseen.

Koehenkilöt, jotka ovat aiemmin suorittaneet CSL-sponsoroidun rIX-FP-tutkimuksen:

  • Ei halua osallistua tutkimukseen yhteensä 100 altistuspäivää.

Koehenkilöille, jotka tarvitsevat suurta ei-hätäleikkausta, jotka eivät ole aiemmin suorittaneet CSL-sponsoroitua rIX-FP-aloitustutkimusta:

  • Tunnettu yliherkkyys (eli allerginen reaktio tai anafylaksia) mille tahansa FIX-tuotteelle tai hamsterin proteiinille.
  • Tunnettu synnynnäinen tai hankittu hyytymishäiriö, joka ei ole synnynnäinen FIX-puutos.
  • Tällä hetkellä saa IV-immunomoduloivia aineita, kuten immunoglobuliinia tai kroonista systeemistä kortikosteroidihoitoa.
  • Alhainen verihiutaleiden määrä, munuais- tai maksasairaus.
  • Ihmisen immuunikatoviruspositiivinen, CD4-määrä < 200/mm3.

Aiemmin hoitamattomille kohteille:

  • Tunnettu synnynnäinen tai hankittu hyytymishäiriö, joka ei ole synnynnäinen FIX-puutos (paitsi vastasyntyneen K-vitamiinin puutos).
  • Tiedossa oleva munuaisten tai maksan toimintahäiriö tai mikä tahansa tila, joka tutkijan mielestä asettaa potilaalle perusteettoman riskin.

Kirurgisessa osatutkimuksessa ei ole muita poissulkemiskriteerejä, vaikka ranskalaiset tutkittavat eivät ole kelvollisia leikkausalatutkimukseen.

Subkutaanisen osatutkimuksen poissulkemiskriteerit:

  • rIX-FP:n suonensisäinen käyttö 14 päivän sisällä rIX-FP:n ihonalaisesta annosta.
  • Henkeä uhkaava verenvuotojakso tai suuri leikkaus 3 kuukauden aikana ennen alatutkimukseen tuloa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: rIX-FP

Koehenkilöt antavat rIX-FP:tä suonensisäisenä infuusiona rutiininomaisena ennaltaehkäisynä, ennaltaehkäisynä ja tarvittaessa hoitona noin 3 vuoden hoitojakson aikana.

Aiemmin hoidettujen potilaiden rutiininomaisen ennaltaehkäisevän hoitojakson aikaväliä voidaan muuttaa jokaisen suunnitellun 6 kuukauden seuranta-arvioinnin yhteydessä. On-demand-hoitoa rIX-FP:llä käytetään kaikkiin hoitoa vaativiin verenvuotojaksoihin. Koehenkilöt (muut kuin ranskalaiset) voivat osallistua kirurgiseen "alatutkimukseen", jossa rIX-FP:tä voidaan antaa ennen leikkausta, sen aikana ja sen jälkeen. Lisäalatutkimuksessa tarkastellaan rIX-FP:n ihonalaisen annon turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa.

Aiemmin hoitamattomille potilaille koehenkilöt antavat rIX-FP:tä suonensisäisesti viikoittain ennaltaehkäisynä ja/tai tarvittaessa hoitona ensimmäisten 12 kuukauden aikana ja sen jälkeen viikoittaisena rutiiniprofylaksina.

Annettava rIX-FP:n annos perustuu potilaan aiempaan rIX-FP:n käyttöön ja/tai farmakokineettisiin tietoihin.
Biologinen: rIX-FP
Rekombinanttifuusioproteiini, joka yhdistää hyytymistekijä IX:n albumiiniin (rIX-FP)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien kokonaismäärä, jotka kehittivät estäjiä tekijää IX vastaan ​​(FIX)
Aikaikkuna: PTP:t: enintään 5 vuotta tai aika, joka kuluu 100 altistuspäivän (ED:n) saavuttamiseen. PUP:ille: enintään 3 vuotta tai aika, joka kuluu 50 ED:n saavuttamiseen.
PTP:t: enintään 5 vuotta tai aika, joka kuluu 100 altistuspäivän (ED:n) saavuttamiseen. PUP:ille: enintään 3 vuotta tai aika, joka kuluu 50 ED:n saavuttamiseen.
50 IU/kg CSL654-annoksen keskimääräinen lisäpalautus aiemmin hoitamattomilla potilailla (PUP)
Aikaikkuna: Noin 30 minuuttia CSL654-infuusion jälkeen
Inkrementaalinen toipuminen: Plasman pitoisuuden lisääntyminen annettua tekijää kohti IU/kg.
Noin 30 minuuttia CSL654-infuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vuotuinen vuotuinen kokonaismäärä (ABR) ennaltaehkäisyohjelman mukaan aiemmin hoidetuilla potilailla (PTP)
Aikaikkuna: PTP:t: enintään 5 vuotta tai aika, joka kuluu 100 altistuspäivän (ED:n) saavuttamiseen.
PTP:t: enintään 5 vuotta tai aika, joka kuluu 100 altistuspäivän (ED:n) saavuttamiseen.
Spontaani ABR ennaltaehkäisyohjelmalla PTP:issä
Aikaikkuna: PTP:t: enintään 5 vuotta tai aika, joka kuluu 100 altistuspäivän (ED:n) saavuttamiseen.
PTP:t: enintään 5 vuotta tai aika, joka kuluu 100 altistuspäivän (ED:n) saavuttamiseen.
Keskimääräinen CSL654:n (rIX-FP) kulutettu määrä kuukaudessa henkilöä kohden rutiininomaisen ennaltaehkäisevän hoidon aikana.
Aikaikkuna: PTP:t: enintään 5 vuotta tai aika, joka kuluu 100 altistuspäivän (ED:n) saavuttamiseen. PUP:ille: enintään 3 vuotta tai aika, joka kuluu 50 ED:n saavuttamiseen.
PTP:t: enintään 5 vuotta tai aika, joka kuluu 100 altistuspäivän (ED:n) saavuttamiseen. PUP:ille: enintään 3 vuotta tai aika, joka kuluu 50 ED:n saavuttamiseen.
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on vähintään yksi hoitoon liittyvä haittatapahtuma (TEAE) ja osallistujien prosenttiosuus, jolla on vähintään yksi CSL654:ään liittyvä TEAE
Aikaikkuna: PTP:t: enintään 5 vuotta tai aika, joka kuluu 100 altistuspäivän (ED:n) saavuttamiseen. PUP:ille: enintään 3 vuotta tai aika, joka kuluu 50 ED:n saavuttamiseen.
PTP:t: enintään 5 vuotta tai aika, joka kuluu 100 altistuspäivän (ED:n) saavuttamiseen. PUP:ille: enintään 3 vuotta tai aika, joka kuluu 50 ED:n saavuttamiseen.
Niiden osallistujien määrä, joilla on tutkijan kliininen kokonaisarvio hemostaattisesta tehosta vakavien verenvuototapahtumien hoidossa CSL654:llä pennuilla
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta tai aika, joka kuluu 50 ED:n saavuttamiseen
Tutkija arvioi rIX-FP-hoidon tehokkuuden hemostaattisen tehon neljän pisteen asteikolla: erinomainen, hyvä, kohtalainen tai huono/ei vastetta.
Jopa 3 vuotta tai aika, joka kuluu 50 ED:n saavuttamiseen
On-demand-ohjelman kokonais-ABR vs. 14 päivän hoito-ohjelma PTP:issä
Aikaikkuna: PTP:t: enintään 5 vuotta tai aika, joka kuluu 100 altistuspäivän (ED:n) saavuttamiseen.
PTP:t: enintään 5 vuotta tai aika, joka kuluu 100 altistuspäivän (ED:n) saavuttamiseen.
Spontaani ABR on-demand-ohjelmalle vs. 14 päivän hoito PTP:issä
Aikaikkuna: PTP:t: enintään 5 vuotta tai aika, joka kuluu 100 altistuspäivän (ED:n) saavuttamiseen.
PTP:t: enintään 5 vuotta tai aika, joka kuluu 100 altistuspäivän (ED:n) saavuttamiseen.
ABR yhteensä koehenkilöille >=12 vuotta: 7 päivän hoito vs. 14 päivän hoito PTP:issä
Aikaikkuna: PTP:t: enintään 5 vuotta tai aika, joka kuluu 100 altistuspäivän (ED:n) saavuttamiseen.
PTP:t: enintään 5 vuotta tai aika, joka kuluu 100 altistuspäivän (ED:n) saavuttamiseen.
Spontaani ABR koehenkilöille >=12 vuotta: 7 päivän hoito vs. 14 päivän hoito PTP:issä
Aikaikkuna: PTP:t: enintään 5 vuotta tai aika, joka kuluu 100 altistuspäivän (ED:n) saavuttamiseen.
PTP:t: enintään 5 vuotta tai aika, joka kuluu 100 altistuspäivän (ED:n) saavuttamiseen.
ABR yhteensä koehenkilöille >=12 vuotta: 7 päivän hoito vs. (10 tai 14) päivän hoito PTP:ssä
Aikaikkuna: PTP:t: enintään 5 vuotta tai aika, joka kuluu 100 altistuspäivän (ED:n) saavuttamiseen.
PTP:t: enintään 5 vuotta tai aika, joka kuluu 100 altistuspäivän (ED:n) saavuttamiseen.
Spontaani ABR koehenkilöille >=12 vuotta: 7 päivän hoito vs. (10 tai 14) päivän hoito PTP:ssä
Aikaikkuna: PTP:t: enintään 5 vuotta tai aika, joka kuluu 100 altistuspäivän (ED:n) saavuttamiseen.
PTP:t: enintään 5 vuotta tai aika, joka kuluu 100 altistuspäivän (ED:n) saavuttamiseen.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

CSL Behring

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 6. helmikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 2. kesäkuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 2. kesäkuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 29. tammikuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 2. helmikuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 4. helmikuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 14. heinäkuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 12. heinäkuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. heinäkuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CSL654_3003
  • 2012-005489-37 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia B

Kliiniset tutkimukset rIX-FP

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Israel

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa